Akava Therapeutics, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için araştırma tedavisi olan AKV9'u sağlıklı insanlarda test etmek için yakında bir Faz 1 klinik çalışması başlatacak.
Deneme, Akava'nın araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) başvurusunun ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmasını takiben gerçekleştirilecek. AKV9'un ilk insançalışması olacak ve tedavinin tekli ve çoklu artan dozlarının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakolojik özelliklerini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır.
 |
| https://akavatx.com/pipeline/ |
FDA'nın AKV9'un IND onayı, ekibimizin adanmışlığının ve yaklaşımımızın olağanüstü potansiyelinin bir kanıtıdır. ALS hastaları için çığır açan bir tedavinin geliştirilmesinde bu önemli adımı atmaktan heyecan duyuyoruz," diyor Akava Therapeutics'in kurucusu Richard Silverman
ALS, istemli hareketleri kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronların kaybından kaynaklanır, kas atrofisine ve hayati fonksiyonlar üzerindeki kontrolün kaybına yol açar. Hastalık hem beyinden omuriliğe mesaj gönderen üst motor nöronları hem de omuriliği kaslara bağlayan sinir hücreleri olan alt motor nöronları etkiler.
AKV9 ALS'de ne işe yarar?
ALS vakalarının çoğunda SOD-1 ve TDP-43 gibi proteinlerin toksik birikiminin yanı sıra motor nöronların içindeki mitokondri ve endoplazmik retikulumun (ER) işlevinde sorunlar görülür. Mitokondri, hücrelerin enerji üretmesinden sorumlu organellerdir. ER ise protein üretimi, modifikasyonu ve taşınması için gereklidir.
Bazı tedaviler hastalığın yönetilmesine yardımcı olabilir ve hayatta kalma süresini birkaç ay uzatabilir. Bununla birlikte, ALS için bir tedavi mevcut değildir, ancak hastalığın ilerlemesini anlamlı bir şekilde yavaşlatabilecek tedaviler için karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç devam etmektedir.
AKV9 protein agregasyonunu inhibe eder ve çoklu mekanizmalar yoluyla üst motor nöronların sağlığını iyileştirdiği gösterilmiştir. Protein kümelerini azaltmanın yanı sıra, tedavi, SOD1 mutasyonları taşıyan bir ALS hayvan modelinde sinir lifi uzaması ve dallanmasında artış, mitokondriyal ve ER bütünlüğünde iyileşme ve daha iyi motor fonksiyon ile sonuçlanmıştır.
AKV9'un onaylı ALS tedavileri riluzole (diğerlerinin yanı sıra Rilutek olarak satılır) ve edaravone (Radicava ve Radicava ORS olarak satılır) ile birleştirilmesi, benzer bir fare modelinde yapılan ek deneylerde üst motor nöron sağlığında daha da büyük iyileşmelere yol açmıştır.
Terapi, hangi maddelerin kan dolaşımından beyin ve omuriliğe erişebileceğini düzenleyen oldukça seçici bir zar olan kan-beyin bariyerini de geçebilir.
Silverman, "Amacımız nörodejeneratif hastalıklardan etkilenenlerin yaşamlarında anlamlı bir fark yaratmak ve AKV9'un bu yıkıcı hastalığı ele almadaki potansiyel etkisi konusunda heyecanlıyız" dedi.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder