TUDCA ile tedavi edilen toplam 86 hasta, tedavi almayan 172 hastayla eşleştirilmiştir. TUDCA alan hastalar dozaj (1000 mg/gün veya daha az veya eşit) ve tedavi süresine (12 ay veya daha uzun) göre sınıflandırıldı. TUDCA ile tedavi edilenler arasında ortanca genel sağkalım 49,6 ay (%95 GA 41,7-93,5) ve kontrol grubunda 36,2 ay (%95 GA 32,7-41,6) olup, hem kontrol grubuna hem de daha düşük TUDCA dozlarına (<1000 mg/gün olarak tanımlanmıştır) kıyasla daha yüksek dozda (≥1000 mg/gün olarak tanımlanmıştır)
TUDCA alan hastalarda ölüm riskinin azaldığı gözlenmiştir (HR 0,56; %95 GA 0,38-0,83; p = 0,0042). Başta gastrointestinal ve hafif şiddette olmak üzere yan etkiler nedeniyle tedaviyi bırakan az sayıda hasta (n = 7, %8,1) dışında TUDCA genel olarak iyi tolere edilmiştir; sadece 2 yan etki nedeniyle hastaneye erişim gerektirmiş ancak kalıcı etk bırakmadan düzelmiştir.
Bu popülasyon temelli araştırma çalışmasında, TUDCA ile tedavi edilen ALS hastalarında, yalnızca standart tedavi alan hastalara kıyasla sağkalım süresi uzamış olabilir. Bu ilacın etkinliğini ve güvenliğini doğrulamak için ilave prospektif randomize çalışmalara ihtiyaç vardır.
https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(23)00433-9/fulltext
TUDCA'nın ALS hastalarında sinir hücrelerinin korunmasına yardımcı olabileceği düşünülüyor
TUDCA normalde karaciğerde yapılan bir safra asidi tuzudur. Oral bir tedavi olarak, karaciğer hastalığını tedavi etmek için uzun süredir kullanılmaktadır ve elde edilen kanıtlar, ALS'de faydalı olabilecek sinir koruyucu etkilere de sahip olabileceğini göstermektedir.
Avrupa Komisyonu, yeni ALS hastalarında riluzol (Rilutek, Exservan ve Tiglutik olarak satılır) ile standart tedaviye ek olarak verilen oral tedavinin etkinliğini değerlendirmek için Faz 3 TUDCA-ALS (NCT03800524) klinik çalışmasına sponsorluk yapmaktadır. Denemenin bu yıl içinde sonuçlanması bekleniyor.
TUDCA, sodyum fenilbütirat ile birlikte Relyvrio'nun bir parçasıdır. Relyvrio, ABD'de ve Albrioza markası altında satıldığı Kanada'da ALS tedavisi için onaylanmıştır. Relyvrio'nun geliştiricisi Amylyx Pharmaceuticals, tedavinin etkinliğini doğrulamak için PHOENIX (NCT05021536) adlı bir Faz 3 çalışması yürütmektedir.
Bu büyük çalışmalar devam ederken, TUDCA'nın ALS'de faydalı bir etkisi olup olmadığını kesin olarak söylemek mümkün değildir. Bununla birlikte, İtalya'nın bazı bölgelerinde, 2015 yılından bu yana ALS hastası belirli kişiler için etiket dışı reçete edilmesi yaygın bir uygulamadır.
Araştırmacılar, bu analizin, genellikle sıkı kayıt ve ölçüm kriterlerine sahip klinik çalışmalardan daha dağınık olan gerçek dünya verilerinin kullanımıyla sınırlı olduğunu belirtti. ALS'de TUDCA'nın olası etkinliğini ve güvenliğini kesin olarak belirlemek için devam eden çalışmalardan elde edilecek bulgulara ihtiyaç duyulacaktır.
https://alsnewstoday.com/news/tudca-at-higher-daily-dose-seen-to-extend-survival-als-registry-study
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder