Faz 2, randomize, çift kör, plasebo kontrollü ve açık etiketli uzatma çalışması
CNM-Au8®, hücre içi enerji metabolizmasını artıran ve oksidatif stresi azaltan, katalitik olarak aktif bir altın nanokristal nöroprotektif ajandır. Faz 2, randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma ve açık etiketli uzatma RESCUE-ALS çalışması, amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için CNM-Au8'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirdi.
Yöntemler
RESCUE-ALS ve uzun vadeli açık etiket uzantısı (OLE), Sidney, Avustralya'da bulunan iki multidisipliner ALS kliniğinde gerçekleştirildi:
RESCUE-ALS'nin çift kör kısmı, 16 Ocak 2020 ile 13 Temmuz 202arasında gerçekleştirildi. Katılımcılar (N = 45), riluzole ek olarak 36 hafta boyunca günlük 30 mg CNM-Au8 veya eşdeğer plasebo alacak şekilde 1:1 oranında randomize edildi. Birincil sonuç, alt motor nöron fonksiyonunun hassas bir nörofizyolojik biyobelirteci olan toplam motor birim sayı indeksindeki (MUNIX) ortalama yüzde değişimiydi. Toplam (veya özetlenmiş) MUNIX skorundaki değişiklik ve zorlu vital kapasitedeki (FVC) değişiklik, ikincil sonuç ölçütleriydi. ALS hastalığında ilerleme, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) değişikliği, yaşam kalitesindeki değişiklik (ALSSQOL-SF), sonuç ölçütleri olarak değerlendirildi. Uzun vadeli sağkalım, çift kör periyodunun son hasta son ziyaretini (LPLV) takip eden en az 12 ay boyunca tüm katılımcılar için orijinal aktife karşı plasebo randomizasyonunun yaşamsal durumunu değerlendirdi. RESCUE-ALS ve açık etiket çalışması NCT04098406 ve NCT05299658 kayıt numaralarıyla Clinicaltrials.gov sitesinde kayıtlıdır.
Yorum:
CNM-Au8, riluzol ile kombinasyon halinde, ALS'de iyi tolere edilmiştir. Bu çalışmanın birincil ve ikincil sonuçlarında belirgin bir fayda solmasa da, klinik olarak anlamlı sonuçları, ALS'de CNM-Au8'in daha fazla araştırılmasını desteklemektedir.
https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(23)00213-4/fulltext
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder