Levosimendan FazIII sonuçları

Sanal 31. Uluslararası ALS / MND Sempozyumda sunulan bu sunum Oturum 3: Klinik Denemeler'in bir parçasıydı .

Harvard Tıp Fakültesi ve Massachusetts General Hospital'dan Dr. Merit Cudkowicz tarafından sunulan bu sunumda  REFALS denemesi olarak bilinen levosimendan'ın 3. Aşama klinik denemesinin sonuçları tartışıldı  

Levosimendan nedir?

Damardan verilen Levosimendan, 2000 yılından beri şiddetli kronik kalp yetmezliğinin kısa süreli tedavisi için kullanılmaktadır ve şu anda ALS tedavisi olarak oral formda çalışılmaktadır. Klinik öncesi testler ve sağlıklı gönüllülerde yapılan testler bir miktar umut verdi. Önceki bir Faz 2 randomize çalışma, aynı zamanda, plaseboya kıyasla 14 günlük tedaviden sonr, sırtüstü yavaş yaşamsal kapasite (yani, kişi yatarken ölçülen SVC) üzerinde tedaviye  anlamlı bir yanıt göstermiştir, ancak oturarak SVC'de herhangi bir iyileşme olmamıştır. 

REFALS denemesi

Bu sonuçlara dayanarak,  Aşama 3 klinik araştırma - REFALS - başlatıldı. Bu sunum yalnızca REFALS çalışmasının sonuçlarını kapsıyordu.

Küresel olarak 94 merkezde tesise Toplam 496 katılımcı kaydedildi ve COVID-19 pandemisi göz önüne alınarak Mart 2020'de güvenli devamlılığı sağlamak için önlemler uygulandı.

Araştırmanın sonucu neydi?

Birincil son nokta: Ne yazık ki, 12 haftada tedavi ve plasebo grupları arasında sırtüstü SVC'deki fark önemli ölçüde farklı olmadığından birincil son nokta karşılanmadı. Diğer zaman noktalarında gruplar arasında önemli bir fark görülmedi.

İkincil son nokta: Herhangi bir zaman noktasında tedavi ve plasebo grupları arasında CAFS skorunda veya ALSFRS-R skorunda anlamlı bir fark görülmedi .

Sonraki adım nedir? 

Oral levosimendan ile tedavi, ALS'li geniş bir insan popülasyonunda solunum fonksiyonunu ve genel işlevselliği önemli ölçüde iyileştirmedi, ancak katılımcıların alt gruplarında ALSFRS-R skorunda daha yavaş ilerleme eğilimi görüldü ve bunun daha fazla değerlendirilmesi gerekiyor.

Açık etiketli uzatma çalışmasının sonuçları, kesin bir tarih verilmemesine rağmen 2021'de bir ara elde edilebilir ve bu, levosimendanın yukarıda bahsedilen alt gruplardaki insanlar için nasıl yararlı olabileceğini daha iyi anlamamıza yardımcı olabilir.