Stanley H. Appel
Yeni bir çalışma ALS'li insanlar için umut getiriyor. İmmünoterapi, hastalığın ilerlemesini dramatik bir şekilde yavaşlatabildiğini gösteriyor.
Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikte kasların hareketini kontrol eden sinir hücrelerini etkileyen Nörodejeneratif bir hastalıktır. ALS'de, bu hücreler zamanla bozulmakta, bu durum yavaş yavaş genel olarak zayıflığa, nefes almada, konuşmada ve yutmada yol açmaktadır. Sonuçta, hastalık tamamen felç, solunum yetmezliği ve ölümle sonuçlanır.
1930'larda hastalık teşhisi konan ünlü beyzbol oyuncusu olan Lou Gehrig'in hastalığı olarak da bilinen ve ALS, ABD'de herhangi bir zamanda 20.000'den fazla kişiyi etkilediği tahmin ediliyor.
Ayrıca, ABD'de 6.000'den fazla kişinin her yıl ALS tanısı aldığı düşünülmektedir.
Şimdilik, ALS'nin tedavisi yoktur. Mevcut tedaviler hastalığın ilerlemesini geciktirir, ancak fazla değildir.
Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) bugüne kadar ALS tedavisi için iki ilacı onayladı : Biri (Riluzol) hayatı 2-3 ay uzatıyor, ancak semptomları iyileştirmiyor ve diğeri (Edaravone), ilerlemeyi geciktirmeye yardımcı olduğu iddia ediliyor.
Teksas'taki Houston Metodist Nöroloji Enstitüsü'nün eş-direktörü Dr. Stanley H. Appel, başkanlığındaki araştırmacılar, bu rahatsızlığı olan kişiler için immünoterapinin yararlarını inceledi.
Daha spesifik olarak, ekip üç ALS hastasına düzenleyici T hücreleri (Treg'ler) adı verilen bir tür immün T hücresi enjekte etti. Bu terapi ALS hastalarınde ilk kez araştırılıyor.
Bulgular Neuroimmunology & Neuroinflammation dergisinde yayınlandı.
https://nn.neurology.org/content/5/4/e465
Treg'lerin ALS'deki rolünü incelemek
Treg'ler, ALS'yi karakterize eden ve hastalığın ilerlemesini hızlandıran enflamasyonu önlemeye yardımcı olur.
Dr. Appel, "ALS hastalarımızın çoğunun yalnızca Treg seviyelerinin düşük olmadığı, aynı zamanda Treg'lerinin düzgün çalışmadığını da belirtti."
Bu nedenle araştırmacılar, üç ALS hastasında Treg seviyelerinin artmasının hastalığı yavaşlatacağını varsaydılar.
Appel, “Bu hastalarda Treglerin sayısının ve fonksiyonunun iyileştirilmesinin hastalıklarının ilerleyişini etkileyeceğine inandık” dedi.
Katılımcılara lökoferez olarak bilinen bir prosedür uygulandı . Genellikle lösemili hastaları tedavi etmek için kullanılan lökoferez işleminde, hastanın kanı alınıyor ve beyaz kan hücrelerini kırmızılardan ayıran özel bir makined filtreleniyor.
Bu durumda araştırmacılar Treg'leri kırmızı kan hücrelerinden ayırmış ve ex vivo olarak genişletmiştir. Bundan sonra, kırmızı kan hücreleri kan dolaşımına geri döndü.
Araştırmacılar, Treg'lerin düzgün çalışmadığı hastalarda hücrelerin vücut dışına çıktıklarında normale döndüklerini fark ettiler.
Çalışma boyunca hastalara sekiz Treg enjeksiyonu yapıldı ve hastalığın ilerlemesi iki farklı ALS ilerleme derecelendirme ölçeği kullanılarak değerlendirildi.
Dr. Thonhoff da sonuçlardan çok memnun ve gelecekteki tedavilerden umutlu. “Etkili bir tedavi olup olmadığının belirlenmesi için daha büyük çalışmalar yapılması gerekecek, ancak ALS konusunda uzmanlaşmış bir klinisyen ve araştırmacı olarak, bu ilk bulguların sağladığı umut için çok heyecanlıyım” dedi.
Amaç: Genişletilmiş otolog Treg infüzyonları, hastalığın hem erken hem de sonraki aşamalarında ALS'li hastalarda güvenli ve tolere edilebilir mi? Bu çalışma kontrolsüz bir faz 1 denemesi olup, genişletilmiş otolog Treg infüzyonlarının hastalığın erken ve sonraki aşamalarında güvenli ve tolere edilebilir olduğuna dair Sınıf IV kanıtlar sunar.
Kaynak
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder