Amyotrofik lateral skleroz (ALS) dünya çapında yılda 30.000 hastanın tahmini mortalitesine sahip yıkıcı bir durumdur. Medyan, başlangıçtan beri 24 ila 48 ay arasında değişen hayatta kalma süresini bildirmiştir. Riluzol şu anda onaylanmış hafif etkili bir tedavidir. Riluzole 1995 yılında ABD'de ve 1996'da Avrupa'da pazarlama ruhsatı almıştır. Takip eden yıllarda, 60'ın üzerinde molekül ALS için olası bir tedavi olarak araştırılmıştır. Önemli araştırma çabalarına rağmen, insan klinik çalışmalarının ezici çoğunluğu klinik etkinliği göstermede başarısız olmuştur. Geçtiğimiz yıl, oral masitinib ve intravenöz edaravon, ALS hastalarında klinik çalışmalarda iddia edilen etkinlik ile umut verici yeni terapötikler olarak ortaya çıkmıştır. İleri evre klinik gelişim fazları göz önünde bulundurulduğunda, bu ilaçları ALS hastaları için mevcut olan terapötik cepheye en yakın vadede eklemeler olarak kabul edebilir. Hastanın dahil edilmesi açısından, masitinibli klinik çalışma, sadece başarılı bir edaravone klinik çalışması ile karşılaştırıldığında daha geniş, daha temsili ve daha az kısıtlayıcı bir hasta popülasyonu almıştır (edaravone uygunluk kriterleri masitinib çalışma hastalarının sadece % 18'ini temsil etmektedir).
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder