ALS Klinik Araştırmalar İnceleme: 20 Yıllık Başarısızlık. Yeni Bir Tedaviye Daha Yakın mıyız?

Amyotrofik lateral skleroz (ALS) dünya çapında yılda 30.000 hastanın tahmini mortalitesine sahip yıkıcı bir durumdur. Medyan, başlangıçtan beri 24 ila 48 ay arasında değişen hayatta kalma süresini bildirmiştir. Riluzol şu anda onaylanmış hafif etkili bir tedavidir. Riluzole 1995 yılında ABD'de ve 1996'da Avrupa'da pazarlama ruhsatı almıştır. Takip eden yıllarda, 60'ın üzerinde molekül ALS için olası bir tedavi olarak araştırılmıştır. Önemli araştırma çabalarına rağmen, insan klinik çalışmalarının ezici çoğunluğu klinik etkinliği göstermede başarısız olmuştur. Geçtiğimiz yıl, oral masitinib ve intravenöz edaravon, ALS hastalarında klinik çalışmalarda iddia edilen etkinlik ile umut verici yeni terapötikler olarak ortaya çıkmıştır. İleri evre klinik gelişim fazları göz önünde bulundurulduğunda, bu ilaçları ALS hastaları için mevcut olan terapötik cepheye en yakın vadede eklemeler olarak kabul edebilir. Hastanın dahil edilmesi açısından, masitinibli klinik çalışma, sadece başarılı bir edaravone klinik çalışması ile karşılaştırıldığında daha geniş, daha temsili ve daha az kısıtlayıcı bir hasta popülasyonu almıştır (edaravone uygunluk kriterleri masitinib çalışma hastalarının sadece % 18'ini temsil etmektedir).

Bu yazı, riluzol'ün ilk onaylanmasından bu yana son 20 yılda yapılan 50 klinik çalışmayı incelemektedir. Edaravone ve masitinib'in klinik etkinliğini ve mevcut bir pazarlama yetkisinin ALS tedavisinde olası etkilerini destekleyen mevcut kanıtların analizine özel bir önem verilmektedir.


ALS Clinical Trials Review: 20 Years of Failure. Are We Any Closer to Registering a New Treatment?