26 Şubat 2017 Pazar

Tirasemtiv (CK-2017357) Faz 3 çalışması

Tirasemtiv (Faz 3 çalışması)

Tirasemtiv, kas iskelet sisteminde belirli bir moleküle bağlanan ve kas fonksiyonunu güçlendiren yenilikçi bir ilaçtır. ALS'deki farmakolojik anlamı, var olan kas gruplarını aktive ederek kas kuvvetinde ALS'ye bağlı azalmayı telafi etmektir. Bu  yaklaşım, kalp hastalığı için benzer ilaçlarla (kalp yetmezliği) kendini kanıtladı.  Kalp kası güçsüzlüğünün nedeni telafi edilemez, ancak etkileri azaltılabilir. Tirasemtiv, araştırma tabanlı ABD  ilaç firması Cytokinetics (San Francisco) tarafından geliştirildi.

"Vitality-ALS", Tirasemtiv ilacının ALS'deki terapötik etkisini araştıran ikinci çalışmadır (Faz 3). Çalışma ABD ve Avrupa'da gerçekleşti. İlk çalışma maddelerin olumlu etkilerini doğrulamak için yapıldı. Solunum fonksiyonlarında istatistiksel olarak önemli bir düzelme görüldü. ALS hastaları, Vitality-ALS çalışmasına kayıt olabilmek için aşağıdaki kriterleri karşılamalıdır.

İyi solunum fonksiyonu (Vital kapasite% 70'den fazla)
Solunum yardımı yok (maskeveya invaziv)
Oral tabletlerin uygulanması için yeterli yutma fonksiyonu
Maksimum 24 aylık süre
Devam eden çalışma, hastalığın seyrini tamamlamış ve nispeten düşük derecede endişe duyan ALS'li kişilerin tedavisini amaçlıyor.

Tirasemtiv ile yapılan ilk ve şimdiki çalışmada, "baş dönmesi" nin görülmesi sık istenmeyen bir ilaç etkisi idi.

Almanya'da, Berlin'deki Üniversite Kliniği (Charité), Hannover, Jena ve Ulm'daki merkezlerde çalışma devam ediyor.  Çalışmaya hastaların dahil edilmesi 2016 yaz başlarında gerçekleşti. Çalışma, 2017 yılı sonunda tamamlanacak.

Çalışmanın hasta kayıt aşaması tamamlanmıştır; Bu nedenle, bu çalışmaya yeni hasta katılımı mümkün değildir.
http://www.als-charite.de/studien/tirasemtiv-phase-3-studie-2/
https://cytokinetics.com/tirasemtiv/

A Phase 3, Open-Label Extension Study of Tirasemtiv for Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Who Completed VITALITY-ALS (CY 4031)

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02936635?term=VIGOR+ALS&rank=1

2014 çalışma: 
Ilacın güvenli olduğu saptanasına rağmen ne yazık ki, sonuçlar Tirasemtiv ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS)  plasebo kontroller ile karşılaştırıldığında  hastalığın ilerlemesinde hiçbir farkı göstermemiştir. Faz çalışması birincil amacı karşılamadığı  sonucuna varılmıştır. Cytokinetics Inc Tirasemtiv daha fazla çalışma gerektiğini belirtmiştir.
Kaynak:
http://inpublic.globenewswire.com/releaseDetails.faces?rId=1779916

Hiç yorum yok:

Bunlar da ilginizi çekebilir

Related Posts Plugin for WordPress, Blogger...

Blog Arşivi