Pridopidin, araştırma aşamasında olan bir üründür ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) veya diğer ABD dışı düzenleyici kurumlar tarafından onaylanmamıştır. Güvenliği ve etkinliği henüz belirlenmemiştir.
ALS ve Huntington Hastalığında Faz 3 Klinik Çalışmaları
ALS Klinik Çalışmaları
PREVAiLS, erken evre ve hızlı ilerleyen ALS hastalarında (ALSFRS-R) hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada deneysel bir ilaç olan pridopidinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendirmek üzere yürütülen, 500 katılımcılı, küresel, önemli bir Faz 3 çalışmasıdır.
Potansiyel olarak ruhsatlandırmaya yönelik kritik öneme sahip Faz 3 çalışmasının tasarımı, benzer hızlı ve ilerleyici bir hasta popülasyonunda Faz 2 programından elde edilen alt grup analiz verilerine dayanmaktadır ve bu verileri doğrulamayı amaçlamaktadır.
PREVAiLS, 48 haftalık randomize (3:2 pridopidin:plasebo), plasebo kontrollü bir çalışmadır ve bunu takiben 48 haftalık açık etiketli bir uzatma fazı planlanmaktadır. Çalışma, hastalığın ilk belirtilerinin ortaya çıkmasından itibaren 18 ay içinde olan, kesin veya muhtemel ALS tanısı konmuş (El Escorial Kriterleri) katılımcıları kaydetmeyi amaçlamaktadır. PREVAiLS'in birincil sonlanım noktası, 48. haftadaki ölüm oranına göre ayarlanmış ALSFRS-R'deki başlangıç değerine göre değişimdir. İkincil ve keşifsel sonlanım noktaları arasında sağkalım ve konuşma, solunum fonksiyonu, bulbar fonksiyonu ve yaşam kalitesi ölçümlerinin yanı sıra hasta tarafından bildirilen iletişim ve plazma biyobelirteçleri yer almaktadır
PREVAiLS hakkında daha fazla ayrıntı ClinicalTrials.Gov adresinde bulunabilir (NCT07322003) / AB Klinik Araştırma Numarası: 2025-524002-16-00.
Huntington Klinik Çalışmaları
Erken evre Huntington hastalığında pridopidin ile ilgili planlanan ve potansiyel olarak ruhsatlandırmaya yönelik önemli bir küresel Faz 3 çalışmasının önümüzdeki aylarda başlaması bekleniyor
Çalışmaya yaklaşık 400 katılımcının dahil edilmesi bekleniyor ve çalışma, 52 haftalık randomize (1:1) plasebo kontrollü bir çalışma olacak, ardından 2 yıllık açık etiketli bir uzatma aşaması izleyecek.
Pridopine hakkında
Pridopidin, başta Huntington hastalığı (HD) ve Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) olmak üzere nörodejeneratif hastalıkların tedavisi için şu anda geç aşama klinik geliştirme aşamasında olan, ağızdan alınan, araştırma aşamasındaki bir küçük moleküllü ilaçtır. Seçici bir Sigma-1 reseptörü (S1R) agonisti olarak etki gösterir ve sinir hücrelerini korumaya ve hücresel stresi yönetmeye yardımcı olur.
Çalışmanın başlatılmasının ardından daha detaylı bilgi verilecektir.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder