Şu anda dünyada ALS hastalığını tedavi edecek herhangi bir ilaç yok. Yavaşlattığı bilinen 2 ilaç var, Riluzole ve Edaravone ilaçları.
Bunlar FDA tarafından onaylanmıştır. Ancak yavaşlatıcı etkisi hala tartışmalıdır.
Bu ilaçlar dışında dünyada als tedavisi için aday ilaçlar vardır. Bu aday ilaçların piyasaya çıkması için faz çalışmalarından geçmesi gerekiyor.
Klinik çalışmalar “faz” olarak adlandırılan bölümlerle gerçekleştirilmektedir. Dört çalışma fazı mevcuttur. Her faz farklı bir amaca hizmet eder ve araştırmacıların farklı sorulara yanıt bulmalarına yardımcı olur:
Faz I çalışmalarında araştırmacılar, ilacın güvenliliğini değerlendirmek, güvenli bir dozaj aralığı belirlemek ve yan etkileri tanımlamak için ilk kez küçük bir insan grubunda (20-80) yeni bir ilaç veya tedaviyi test etmektedir.
Faz II çalışmalarında ilacın veya tedavinin etkili olup olmadığını görmek ve güvenliliğini daha geniş bir ölçekte değerlendirmek için daha büyük bir insan grubuna (100-300) çalışma ilacı veya tedavisi verilir.
Faz III çalışmalarında etkililiğini doğrulamak, yan etkileri izlemek, yaygın şekilde kullanılan tedaviler ile karşılaştırmak ve ilacın veya tedavinin güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlayacak bilgileri toplamak için büyük bir insan grubuna (1.000 - 3.000) çalışma ilacı veya tedavisi verilir.
Faz IV çalışmalarında piyasaya verilme sonrası çalışmalarda ilacın riskleri, faydaları ve ideal kullanım şekli gibi ilave bilgiler açıklanmaktadır.
Dünyada 32 civarında ülkede çeşitli faz aşamalarında klinik çalışmalar yürütülmektedir. Bu aşamada olan ilaçların tedavi edici etkisi olup olmadı ancak faz 3 aşamasında anlaşılır. Yani faz 3 aşamasında olsa da ilacın etkinliği, yan etkileri, uzun süreli etkileri henüz bilinmiyor demektir. Kısacası tedavi amaçlı değil araştırma amaçlı çalışmalar yürütülmektedir.
Çok yakın zamanda Amylyx firmasının AMX0035 (Relyvrio, Albrioza) ilacı faz 3 çalışması tamamlanmadan FDA tarafından koşullu erken onay verilmişti. Hastalar çalışmalara katılmaya devam etti. 640 hastanın verileri değerlendirerek ilacın als hastalığında tedavi edici etkisi kanıtlanmamıştır. FDA onayı geri alınmıştır. Faz 2 sonuçlarına göre ilacı alan hastalar mağdur olmuştur. Tıbbi açıdan ilacın etkili olmadığı anlaşılmış olması, daha uzun süreli zararlardan insanları korumuştur.
Sonuç olarak başka bir ülkeye klinik çalışmaya katılmak için gitmek pek de mantıklı görünmüyor. Tabii ülkemizde sağlık bakanlığı klinik çalışma için bir bilimsel ortam ve gerekli desteği verseler ülkemizde de klinik çalışma yapılabilir. Bildiğiniz üzere Türkiye’de 3 merkez NEALS konsorsiyumu üyesi ve klinik çalışma yapmak için gerekli koşulları sağlamaktadır. Ancak ilaç firmaları sağlık politikaları nedeniyle Türkiye’den uzak durmaktadır.
ALSTDI Enstitusu dünyada devam eden ilaç geliştirme çalışmaları hakkında güvenilir bir kaynak oluşturdu.
ALS klinik araştırmaları hakkında bilinçli kararlar vermek için kapsamlı kaynağınız olan ALS Trial Navigator'a hoş geldiniz.
Başlamadan önce, sonuçlarınızı kaydetmek için bir hesap oluşturmanızı veya oturum açmanızı öneririm.
https://www.als.net/als-trial-navigator/
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder