📢 Uluslararası ALS İttifakı Bilimsel Danışma Komitesi (SAC) Toplantı Özeti
Değerli ALS ailemiz, bugün Uluslararası ALS İttifakı Bilimsel Danışma Komitesi'nin (SAC) dünya çapındaki uzman doktor ve bilim insanlarıyla gerçekleştirdiği toplantıdan öne çıkan çok önemli gelişmeleri ve uyarıları sizler için özetledim:
1. Klinik İlaç Havuzunda (Pipeline) Son Durum ve Güncel İlaçlar: Dünyadaki ALS ilaç çalışmalarının büyük çoğunluğu şu an erken aşamadadır (Faz 1 ve Faz 2). Ancak Faz 3 (son aşama) seviyesine gelmiş ve yakından takip edilen başlıca ilaçlar şunlardır:
Masitinib: Erken çalışmalardaki olumlu sinyalleri doğrulamak için Faz 3 hasta alımlarına devam ediyor.
Ibudilast (CMN166): Hasta alımı tamamlandı. ABD'de olumlu sonuç çıkması durumunda hızlı onay alabilmesi için yasal yollar görüşülüyor. Eş zamanlı bir "Genişletilmiş Erişim Programı" bulunuyor.
Pridopidine & CNM-Au8: Healey Platform denemesinden başarıyla geçip Faz 3 aşamasına geldiler. Bu ilaçların da denemelere paralel yürüyen genişletilmiş erişim programları mevcut.
PrimeC: Hücre koruyucu iki ajanın kombinasyonu. Faz 2'de umut veren sonuçlar verdi, Faz 3 çalışmasının başlaması bekleniyor.
T-Hücresi ve Kök Hücre Çalışmaları: Bağışıklık sistemini düzenleyen T-hücresi tedavilerinde (Rapa 501, Coya ve Zelenkos) Faz 2 çalışmaları sürüyor. Kök hücre tarafında ise herkesin bildiği Brainstorm (NurOwn) firmasının kesin bir yanıt almak için planladığı kontrollü Faz 3 çalışmasını başlatması bekleniyor.
2. "Umut" (Hope) ve "Abartı/Balon Haber" (Hype) Farkı: Toplantıda hasta yakınları ve hastalar için çok kritik bir uyarı yapıldı. Medyada çıkan her "ALS'ye umut olan ilaç" haberine hemen kapılmamamız gerektiği vurgulandı:
Erken aşama (Faz 1/2) denemeler ilacın hastalığı iyileştirip iyileştirmediğine bakmaz. Sadece ilacın insan vücudunda güvenli olup olmadığını ve doğru yere ulaşıp ulaşmadığını test eder. Bu denemeler genellikle 10-15 kişiyle yapılır.
İlaç firmaları yatırımları ve fonları çekebilmek için basın bültenlerinde çok iyimser/abartılı başlıklar atabilirler. Gerçek başarı ancak 200-300 kişiyle en az 1 yıl yapılan Faz 3 denemeleri sonucunda netleşir.
Değerli vaktimizi, enerjimizi ve maddi kaynaklarımızı henüz işe yaradığı kanıtlanmamış erken aşama reklam haberleriyle harcamak yerine, ailemizle kaliteli zaman geçirmeye ve kanıta dayalı tedavilere odaklanmalıyız.
3. Küresel İş Birliği ve Laboratuvardan Hastaya Çift Yönlü Bağ:
Uzmanlar artık ALS araştırmalarının tek yönlü olmadığını (yani sadece laboratuvarda bulup hastaya denemek olmadığını), hastadan alınan kök hücreler ve yapay zeka yardımıyla laboratuvara geri bildirim sağlanan "çift yönlü bir döngü" kurulduğunu belirtti. Başarısız olan denemelerden bile hastalığın biyolojisine dair çok şey öğreniliyor.
Malezya gibi gelişmekte olan veya kaynakları sınırlı olan ülkelerdeki ALS hastalarının da dünya çapındaki bu araştırmalara dahil edilmesi için küresel bir veri ağı ve merkez sistem kurulması gerektiği aktarıldı. Sadece daha hızlı değil, daha kaliteli ve hedefli klinik denemelere odaklanılıyor.
Video aşağıdaki bağlantıdan izleyebilirsiniz
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder