EAP PROGRAMI NEDİR?

 EAP PROGRAMI NEDİR?

(İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı, Expanded Access, Compassionate Use)

Erken erişim, ciddi ve/veya yaşamı tehdit eden bir hastalık veya durum teşhisi konan hastalar için, karşılaştırılabilir veya tatmin edici alternatif tedavi seçenekleri mevcut olmadığında, klinik araştırma dışında tedavi amacıyla bir araştırma ürününe erişim elde etmek için potansiyel bir yoldur. Bu durumlarda, bir hastayı tedavi eden doktor, yerel yasaların izin verdiği durumlarda, yasal onaydan önce bir araştırma ürünü talep edebilir.

Biogen, aşağıdaki kriterlerin tümü karşılandığında araştırma ürünlerine erken erişim vermeyi düşünür: Bir hastaya ciddi ve/veya yaşamı tehdit eden bir hastalık veya durum teşhisi konulur ve bu hastalığı veya durumu tedavi etmek için karşılaştırılabilir veya tatmin edici bir alternatif tedavi mevcut değildir. Hasta bir klinik araştırmaya katılmaya uygun değildir. Tedavinin potansiyel yararlarının, tedavi edilecek hastalık için potansiyel risklere ağır bastığı durumlarda yeterli veri mevcuttur. Araştırma ürününün yeterli kaynağı vardır ve araştırma ürününün sağlanması, devam eden klinik araştırmalara veya genel geliştirme programına müdahale etmeyecektir. Bu ortamda sağlanan soruşturma erişimine yerel yasa ve yönetmeliklere göre izin verilir.

Erken Erişim Programlarından Kimler Yararlanır?

Biogen, aşağıdaki kriterlerin tümü karşılandığında araştırma ürünlerine erken erişim vermeyi düşünür:

·         Bir hastaya ciddi ve/veya yaşamı tehdit eden bir hastalık veya durum teşhisi konulur ve bu hastalığı veya durumu tedavi etmek için karşılaştırılabilir veya tatmin edici bir alternatif tedavi mevcut değildir.

·         Hasta bir klinik araştırmaya katılmaya uygun değildir.

·         Tedavinin potansiyel yararlarının, tedavi edilecek hastalık için potansiyel risklere ağır bastığı durumlarda yeterli veri mevcuttur.

·         Araştırma ürününün yeterli kaynağı vardır ve araştırma ürününün sağlanması, devam eden klinik araştırmalara veya genel geliştirme programına müdahale etmeyecektir.

Bu ortamda sağlanan ilaç araştırmalarına ve ilaç erişimine yerel yasa ve yönetmeliklere göre izin verilir.

Qalsody için Mevcut Erken Erişim Programları

SOD1-ALS: Tofersen (yalnızca Amerika Birleşik Devletleri dışında)

25 Nisan 2023 itibarıyla güncelleme Tofersen, SOD1-ALS'nin potansiyel tedavisi için değerlendirilen antisens bir ilaçtır. Faz 3 VALOR çalışmasında, Gözden Geçirilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) ile ölçülen birincil son nokta istatistiksel anlamlılığa ulaşmadı; bununla birlikte, çoklu ikincil ve son noktalarında hastalık ilerlemesinin azaldığına dair işaretler gözlendi. Faz 3 VALOR çalışmasından ve onun açık etiketli uzantısından elde edilen verilerin toplamına dayalı olarak Biogen, olası sonraki adımları belirlemek için dünya çapında düzenleyiciler, tıp camiası, hasta savunuculuğu grupları ve diğer kilit paydaşlarla aktif olarak etkileşim halindedir. Kritik hastalıklarda karşılanmamış tıbbi ihtiyaç kapsamında Biogen, Temmuz 2021'den bu yana bu tür programlara yerel düzenlemelerce izin verilen ve gelecekte erişimin güvence altına alınabileceği ülkelerde bir erken erişim programı (EAP) aracılığıyla tofersen'e erişim sağlamıştır.

EAP programları, katılımcıların, tedavi ticari olarak lisanslanmadan önce bir ilaca ücretsiz olarak erişmelerini sağlar. Tofersen için net bir yol belirlenmemişse veya düzenleyiciler tarafından başka bir kontrollü deneme gerekiyorsa, Biogen EAP'yi revize edebilir veya durdurabilir.

Nisan 2023'te ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), tofersen için hızlandırılmış onay verdi. Bu onayın ardından EAP yeni ABD'li katılımcılara kapandı. Erişimin mevcut olduğu ABD dışındaki ülkelerde, EAP yeni ve devam eden katılımcılara açık olmaya devam ediyor.

 

İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı:

https://www.titck.gov.tr/mevzuat/insani-amacli-ilaca-erken-erisim-programi-kilavuzu-27122018172818