QurAlis'in baş tıp yetkilisi, 2023 MDA konferansında yaptığı konuşmada QRL-201'in ALS'li hastalardaki potansiyelinden bahsetti.
Bir antisens oligonükleotid (ASO) tedavisi olan QRL-201 (QuarAlis), ANQUR (NCT05633459) amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için insanda faz 1 çalışmasında değerlendirme aşamasındadır. Terapi, ALS'li hastalarda STATHMIN-2 (STMN2) ekspresyonunu eski haline getirmeyi amaçlayan, sınıfının ilk terapötik ürün adayıdır ve deneme, ALS'li hastalarda STMN2 ekspresyonunu kurtaran bir tedaviyi araştıran ilk çalışmadır.ANQUR'un birincil amacı, ALS'li kişilerde çok sayıda QRL-201 dozunun güvenliğini ve tolere edilebilirliğini belirlemektir. Kanada, ABD, Birleşik Krallık, Belçika ve ABD, Hollanda, İtalya, Almanya ve İrlanda tesislerde ALS'li 64 hastayı içermesi beklenmektedir. Kısa bir süre önce QuarAlis, Montréal Üniversitesi Hastane Merkezi'ndeki (CHUM) denemesinde ilk hastaya ilaç verildiğini duyurdu.
Montreal Nöroloji Enstitüsü klinik direktör ve QurAlis klinik araştırma birimi baş tıp yetkilisi Angela Genge, MD, 19-22 Mart'ta Dallas, Teksas'ta düzenlenen 2023 Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda terapi üzerine sunum yaptı. Konuşmasında, sporadik ALS'li hastalar için gene yönelik tedavilerden ve ALS bakımında QRL-201'in potansiyelinden bahsetti.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder