Tofersen'in Faz 3 VALOR çalışmasının hastalık ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatmada birincil son noktasına ulaşmadığını duymak bizi hayal kırıklığına uğrattı .
MND ve bilim camiasında bu denemeye büyük ilgi vardı ve bunun insanların duymak istediği haber olmadığını biliyoruz.
MNH ile yaşayan kişilerin fonksiyonel durumunu değerlendiren Revize Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeğinin (ALSFRS-R) birincil sonlanım noktası ölçümü istatistiksel olarak anlamlı bir fark göstermedi - yani Tofersen ile tedavi, Plasebo verilenlere kıyasla MNH ile yaşayan kişilerde iyileşmeyle sonuçlanmadı.
Bununla birlikte, daha ayrıntılı araştırma gerektiren diğer hastalık aktivitesi ölçümlerine bakıldığında bazı potansiyel olarak cesaret verici göstergeler vardı. Deneme kanıtları, devam eden açık etiketli uzatmadan (hastaların ve deneme klinisyenlerinin deneme ilacını aldıklarını bildikleri) kanıtlarla birlikte, solunum ve kas gücü ölçümleri dahil olmak üzere eğilimler göstermiştir; daha iyi sonuçlar almış olabilir
Veriler ayrıca beyin omurilik sıvısındaki SOD1 protein seviyelerinin ilaç tarafından düşürüldüğünü gösterdi. Nörofilament protein seviyeleri (sinir hücresi hasarının potansiyel bir belirteci) de azaldı, bu da biyolojik olarak koruyucu bir etkinin meydana geldiğini düşündürdü.
Biogen, sonuçların ne anlama geldiğini ve nasıl ilerleneceğini daha iyi anlamak için verilerin daha fazla analizini yürütüyor. Şirket, SOD1 gen mutasyonlarının neden olduğu MNH'li daha fazla kişinin deneme ilacını alabilmesi için devam eden Erken Erişim Programını genişletmeyi planladığını belirtti.
MND Derneği, Biogen ve ilgili araştırmacılarla temas halindedir ve elbette güncellemeler hazır olur olmaz sağlayacağız.
MND Derneği, bu önemli çalışmada yer alan herkese, özellikle çalışma katılımcıları, aileler ve bakıcılar, araştırmacılar ve bu önemli çalışmaların onlarsız mümkün olmayacağı tüm MND topluluğuna son derece minnettardır.
MND Derneği Araştırma Geliştirme Direktörü Dr Brian Dickie şunları söyledi:
“MND topluluğu arasında hayal kırıklığı olarak karşılanan VALOR FazIII çalışması, ikincil grupta eğilimlerin sürekli olarak doğru yönde ilerlediğine dair bir miktar cesaretlendirme ile renkleniyor. İlacın hastalıkta daha erken ve daha uzun bir süre boyunca verilmesi gerekip gerekmediği ve ayrıca toksik SOD1 proteininin seviyelerinin hala çok yüksek olup olmadığı ve hatta düşürülmesi gerekip gerekmediği gibi ele alınması gereken daha çok fazla sorular var."
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder