SOD 1 MUTASYONLU ALS HASTALARINA DUYURU!

Biogen firmasının globalde yürüttüğü “Expanded Access Program for Tofersen in Participants With Superoxide Dismutase 1-Amyotropic Lateral Sclerosis (NCT04972487)” isimli İnsani Amaçlı Erken Erişim Programına katılmak isteyenler bu formu doldurunuz.

Bu form sadece SOD 1 mutasyonu olan ALS hastaları için ALS-MNH Derneği tarafından hazırlanmıştır. Kişisel bilgileriniz KVKK güvencesindedir. İsim paylaşmak istemeyenler rumuz veya isim, soyadı başharfi kullanabilir.

https://forms.gle/YF6X6CbtXveF1Lex9

FDA, AMX0035 ALS tedavisi için Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) incelemeyi kabul ettiğini duyurdu.

 29 Aralık 2021

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) AMX0035 (sodyum fenilbutirat (PB) ve taurursodiol) amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için  Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) incelemeyi kabul ettiğini duyurdu.

Amylyx Direktörü ve Kurucu Ortağı Justin Klee, “Bu dönüm noktası için heyecanlıyız ve FDA incelemesi bir onayla sonuçlanırsa  ilacı ticari olarak piyasaya sürmeye hazırlanıyoruz” dedi. Amylyx'in Yönetim Kurulu Başkanı ve Kurucu Ortağı Joshua Cohen, AMX0035 onaylandığı takdirde, ekibimiz ALS ile yaşayan insanlara  mümkün olduğunca verimli bir şekilde yeni bir tedavi getirme konusunda kararlıdır." dedi.

Phoenix Faz3 çalışması 

PHOENIX (NCT05021536), AMX0035'in (sodyum fenilbutirat/taursodiol) amyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan kişilerde güvenlik ve etkinliğini değerlendiren ABD ve Avrupa'da 70'den fazla bölgede yapılan bir Faz 3, randomize, plasebo kontrollü çalışmadır. Bu deneme için hasta kayıtları devam etmektedir. 

Araştırmanın birincil hedefleri, AMX0035'in güvenlik ve etkinliğinin yanı sıra AMX0035'in plaseboya kıyasla etkisini, ALSFRS-R'nin başlangıç ​​değerinden ve sağkalımdaki değişime dayalı olarak 48 hafta boyunca hastalık ilerlemesi üzerindeki etkisini daha fazla değerlendirmek olacaktır. Yavaş hayati kapasitedeki (SVC) değişiklik, hasta tarafından bildirilen sonuçların seri değerlendirmeleri, ventilasyonsuz sağkalım oranları ve diğer sonuçlar dahil olmak üzere ALS'li kişiler için kritik olan ek önlemler de PHOENIX'te değerlendirilecektir.

Semptom başlangıcından sonraki 24 ay içinde kesin veya klinik olarak olası ALS'si olan ve CENTAUR'dan (NCT03127514) daha geniş dahil etme kriterlerine sahip yaklaşık 600 katılımcıyı kaydeden PHOENIX, ALS Tedavi Araştırma Girişimi (TRICALS) arasında küresel bir ortaklığı içeren ilk çalışma olacaktır. ve Kuzeydoğu ALS (NEALS) konsorsiyumu. 48 haftalık denemeyi tamamlayan katılımcılar, her bölgenin düzenleyici rehberliğinde izin veriliyorsa, denemeden sonra AMX0035 alma seçeneğine sahip olacaktır. AMX0035'e bu deneme sonrası erişim, aynı zamanda düzenleyici ve geri ödeme kilometre taşlarına da bağlı olacaktır.

https://www.amylyx.com/phoenix

Düşünce ile ilk Tweet!

 

ABD’de felçli bir kişi, beynine yerleştirilen bir çip aracılığıyla tweet attı. 62 yaşındaki ALS hastası Avustralyalı Philip O-Keefe tarafından atılan tweet, dünyada ‘doğrudan düşünce tweeti’ olarak tarihi geçti. 

Tedavisi henüz bulunamayan Amyotrofik Lateral Skleroz hastalığı için cip geliştiren Synchron şirketi, 62 yaşındaki ALS hastası adamın beynindeki ciple düşünerek Tweet attığını belirtti.

Yaşanan olayın kendilerini oldukça sevindirdiğini dile getiren Philip O'Keefe, Synchron CEO'su Thomas Oxley, "Şimdi bilgisayarda nereye tıklamak istediğimi düşünmem yetiyor ve e-posta gönderebiliyor, banka işlemi yapabiliyor, alışveriş yapabiliyor ve dünyaya Twitter üzerinden mesaj gönderebiliyorum."O'Keefe'ye göre "Hayrete şayan sistem, tıpkı bisiklete binmeyi öğrenmek gibi pratik gerektiriyor, ama bir kez çevirmeyi öğrendiğinizde, doğal hale geliyor. "O'Keefe'nin felce rağmen artık bağımsız faaliyetlerde bulunabildiğini, dünyayla yeniden bağlantı kurabildiğini aktaran Synchron, gelecek yıl ABD'de insan üzerinde yapılacak bir çalışmada beyin bilgisayar arayüzünü daha da geliştirmeyi planlıyor" açıklamasında bulundu. 

https://jnis.bmj.com/content/neurintsurg/13/2/102.full.pdf

https://synchron.com/research

NurOwn, Erken evre ALS Hastalarına Fayda Sağlıyor

Erken evre amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının büyük bir kısmı, bir plasebo gruba kıyasla NurOwn tedavisi ile daha yavaş ilerleme göstermiştir.

NurOwn'un Faz 3 klinik çalışmasından (NCT03280056) elde edilen verilerin başka bir post-hoc analizinin sonuçlarına göre, daha erken evre ALS hastalarında Brainstorm tedavisinin potansiyel faydalarını desteklediği gösterilmiştir.

Daha önceki veriler, tedavinin tüm hasta popülasyonunda bir plaseboya kıyasla ALS hastalığını yavaşlatma ana hedefini karşılayamadığını göstermişti.

Önceden belirlenmiş ve post-hoc analizlerden elde edilen deneme sonuçları, Muscle & Nerve dergisinde yayınlanan Amyotrofik Lateral Skleroz'da yüksek düzeyde nörotrofik faktör salgılamak üzere indüklenen Mezenkimal kök hücrelerin randomize, Plasebo Kontrollü Faz 3 Çalışması" adlı makalede detaylandırılmıştır. https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mus.27472

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03280056

Brainstorm CEO'su Chaim Lebovits, "Bir bütün olarak bakıldığında, araştırma verilerinin NurOwn'un daha az ilerlemiş hastalığı olan ALS hastaları için anlamlı klinik fayda sağlamadaki etkinliğine dair kanıt sağladığına inanıyoruz" dedi.

Lebovits, "Bu bulguları düzenleyicilerle tartışmayı dört gözle bekliyoruz" diye ekledi.

NurOwn, bir hastanın kendi kemik iliğinden mezenkimal kök hücrelerin (MSC'ler) toplanmasını ve genişletilmesini ve onları yüksek seviyelerde nörotrofik faktör üreten hücrelere olgunlaştırmayı içerir- sinir hücresi büyümesini ve hayatta kalmasını destekleyen moleküller. MSC'ler, çeşitli başka hücre türleri üretebilen kök hücrelerdir.

Olgun hücreler daha sonra, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olması beklenen sinir hücresi onarımını desteklemek ve desteklemek için hastanın omurilik kanalına enjekte edilir.

Hızlı ilerleyen ALS'li kişilerde umut verici Faz 2 bulgularına dayanan BrainStorm, NurOwn'un faydalarını daha geniş bir hasta popülasyonunda doğrulamak için bir Faz 3 denemesi başlattı. Faz 3 çalışması, altı ABD bölgesinde işe alınan, hızla ilerleyen ALS'li 189 yetişkinde (127 erkek ve 62 kadın) hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada tedavinin plasebodan üstün olup olmadığını değerlendirdi.

Araştırmanın ilk yazarı ve araştırmanın baş araştırmacılarından biri olan MD Merit Cudkowicz, "Bir tedavi etkisinin hem biyolojik hem de klinik sinyalleri vardır- toplum olarak bunları dikkatle gözden geçirmeliyiz" dedi.

Aynı zamanda Healey ALS Merkezi direktörü ve Boston'daki Massachusetts General Hospital'da nöroloji şefi olan Cudkowicz, "NurOwn gibi tedavileri uyarlamak için biyobelirteçlerin nasıl kullanılacağını anlamak, ALS tedavisinin geliştirilmesinde önemli bir yeni yöndür" diye ekledi.

ALS klinik bakımı ve araştırmaların geleceği

Dr. Tramonte ve Dr. Appel'den ALS klinik bakımı ve araştırmaların geleceği hakkında daha fazla bilgi almak için aşağıdaki etkinliğin tamamını izleyin!

https://www.alstexas.org/als-clinical-care-and-the-future-of-research/

ALS-MNH DERNEĞİ 20 YAŞINDA

Hayat, kılavuzu olmayan bir yolculuk...
Yaşam bir yandan devam ederken bizler de gelecek için planlar yaparız. Hayaller, umutlar ve gerçekler yolculuğu başlatır.

İster hayalimizdeki mesleği yapalım ister kader bize seçenek bırakmaksızın bir mesleğe yöneltsin...
Burada, içimizdeki gerçek gücün yani kim ve nasıl bir insan olacağımıza karar vermenin zamanı gelir.
Büyük travmalar içimizdeki gerçek gücü fark etmek için büyük fırsat sağlar.

İsmail Gökçek, bir futbolcu. Kariyerine futbolcu olarak başladı. Türkiye’nin 3 büyüklerinden Trabzonspor takımında top oynadı.

Sonra kader onu ALS hastalığı ile tanıştırdı.

İsmail, yenilip bir köşeye çekilmek yerine durumunu gerçekçi olarak değerlendirdi. Plan yaptı, strateji geliştirdi. Boşluğu gördü ve...

2001 yılında, yani teşhis aldıktan 1 yıl sonra ALS-MNH Derneğini kurdu. Eşi, hasta yakınları, rahmetli Sedat Balkanlı ve eşi Şükran Balkanlı ile birlikte küçük bir konteyner içinde çalışmalara başladı.

Bugün, merkez ve şubeleri ile Türkiye'de yaşayan binlerce ALS hastasının göz bebeği, kamu yararına çalışan bir dernek ve uluslararası tanınmış bir sivil toplum örgütü olarak 20. yılımızı kutluyoruz.
Bu yolculukta, hasta, hasta yakını, gönüllü, bağışçı, destekçi olarak yanımızda olanlara gönülden teşekkür ederiz.

Kaybettiğimiz hastalarımıza Allah'tan rahmet dileriz.
Bir gün ALS olmayan bir dünyaya uyanma hayalimize inanan tüm dostlara saygı ve sevgilerimizle.

ALS-MNH Derneği Yönetim Kurulu

www.als.org.tr

Masitinib için faz 3 çalışmasına başlama onayı verildi

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), AB Science'ın, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişilerde ek tedavi olarak masitinib'i araştıran doğrulayıcı Faz 3 çalışmasına hasta kaydı için onay verdi.

AB Science , masitinibin kullanımıyla birlikte tekrarlayan göğüs ağrısı ve rahatsızlığı ile karakterize bir durum olan iskemik kalp hastalığı riskinin daha yüksek olduğuna dair endişeleri araştırmak için Haziran ayında yapılacak tüm masitinib klinik denemelerini geçici olarak askıya almıştı.

FDA'nın AB19001 denemesine ( NCT03127267 ) ABD kaydını yeniden başlatma kararı, Fransa ve Norveç'teki düzenleyici kurumlar tarafından verilen, kalp sağlığının daha yakından izlenmesini içeren deneme protokolünde yapılan değişikliklerden sonra verilen izinleri takip ediyor.

Masitinib, tirozin kinazların (bir tür enzim) aktivitesini bloke etmek ve böylece ALS ve diğer hastalıklarda iltihaplanma ve sinir hücresi işlev bozukluğuna neden olduğu düşünülen bağışıklık hücrelerinin aktivitesini azaltmak için tasarlanmış oral bir ilaçtır.

AB10015 ( NCT02588677 ) olarak adlandırılan önceki bir Faz 2/3 klinik denemesi, 394 ALS hastasında her ikisi de Rilutek (riluzol) ile kombinasyon halinde verilen iki doz masitinib (3 veya 4.5 mg/kg/gün) ile bir plaseboyu karşılaştırdı .

Sonuçlar, yüksek dozda bir yıllık masitinib tedavisinin, hastalığın ilerleme hızını plaseboya göre %27 oranında önemli ölçüde yavaşlattığını ve daha hafif hastalığı olan hastalarda sağkalımı iki yıldan fazla uzattığını gösterdi.

AB19001 Faz 3 denemesi şimdi bu bulguları, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeğinin revize edilmiş (ALSFRS-R) her bir maddesinde en az iki puan olarak tanımlanan hafif-orta derecede işlevsel bozukluğu olan daha büyük bir hasta grubunda doğrulamayı amaçlamaktadır. .

Deneme, 48 hafta boyunca günde iki kez (yaklaşık bir) verilen iki doz masitinib (günde 4.5 veya 6 mg/kg) ve sabit bir Rilutek dozu alan  hastalarda veya bir plasebo grubuna  rastgele atanacak olan, son iki yıl içinde teşhis konmuş 495 yetişkini içeriyor. ABD, Avrupa ve başka yerlerde gerçekleştirilen deneme için iletişim bilgileri burada mevcuttur.  https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127267#contactlocation

Birincil amacı, masitinib artı Rilutek'in, 48 haftalık tedavi boyunca ALSFRS-R puanlarındaki değişiklik olarak tanımlanan hastalık ilerleme oranını düşürmede tek başına Rilutek'ten daha iyi olup olmadığını belirlemektir. İkincil önlemler, kas gücü, akciğer fonksiyonu ve yaşam kalitesindeki değişikliklerin yanı sıra hastalığın ilerlemesi veya ölüme kadar geçen süreyi içerir.

Fassotte, "Önceki faz 2/3 denemesi, masitinib'in hastalığın erken bir evresinde başlatıldığında uzun süreli takip analizinin önemli ölçüde uzamış bir sağkalım gösterdiğini göstererek, masitinibin fonksiyonel düşüşü önemli ölçüde yavaşlattığını gösterdi" dedi

"Bu nedenle, ALS ile yaşayan insanlara bu denemeye katılma fırsatı verilmesi önemlidir" diye ekledi.

AB Science'ın Eylül ayında bildirdiğine göre, geçici beklemeden etkilenen diğer rahatsızlıkları olan kişilerde Masitinib denemeleri de birkaç Avrupa ülkesinde yeniden hastalar kayıt ediliyor.

Kaynak 

Edaravone Hakkında 2021

Şu anda, Türkiye’de ALS tedavisi için ruhsatlandırılmış tek ilaç riluzol'dür. İlk onaylandığında, riluzol’ün yaşam beklentisini yaklaşık üç ay arttırdığı düşünülüyordu. Yeni kanıtlar, riluzol’ün bazı insanlarda yaşam beklentisini 19 aya kadar artırabileceğini gösteriyor.

Başka bir ilaç olan edaravone (Radicava, Radicut) , ALS’li Japon hastalarda altı aylık plasebo kontrollü bir çalışmaya dayanarak Japonya, Güney Kore, ABD, Kanada, İsviçre, Çin, Endonezya ve Tayland'da ALS'yi tedavi etmek için onaylanmıştır. Edaravone'un sağkalımı 2-4 ay arttırdığı düşünülmektedir.

Mayıs 2018'de Mitsubishi Pharma (edaravone geliştiricileri), AB'de ALS tedavisi için edaravone onayı için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) başvurdu. Ancak Mayıs 2019'da başvurularını geri çektiler.

Bu ilaçlar birkaç yıldır kullanımda olmasına rağmen, uzun vadeli etkinlik ve yan etkileri belirlemek için hala değerlendirmesi yapılmaktadır

Şu anda edaravone iki hafta boyunca her gün intravenöz olarak uygulanmaktadır. Ardından süreç yeniden başlamadan önce iki haftalık bir ara verilir. Edaravone'un oral (ağızdan) bir versiyonunun geliştirilmesi birkaç yıldır devam etmektedir ve bu çalışma şimdi klinik deneylere taşınmıştır. 

Edaravon’un oral süspansiyon formülasyonunun (MT-1186 olarak bilinir) farmakokinetiğini (PK) ve biyoeşdeğerliğini halihazırda onaylanmış intravenöz edaravon ile karşılaştırmak için üç ayrı Faz 1 açık etiketli klinik çalışma yürütülmüştür.

J03 çalışmasına, oral edaravon ve intravenöz edaravon alan, perkütan endoskopik gastrostomi (PEG) olan veya olmayan ALS'li 42 sağlıklı denek veya kişi dahil edildi. Değerlendirmeler, her bir formülasyon için PK parametrelerini, metabolik profilleri ve eliminasyon yollarını içermiştir.

J04 çalışmasına ALS'li dokuz kişi dahil edildi ve tek doz oral edaravonun 24 saatlik PK'sini değerlendirdi.

J05 çalışması, PEG tüpleri olan ALS'li altı kişide tek doz veya oral edaravonun 24 saatlik PK'sini değerlendirdi.

Sonuçlar poster CLT-03'te tartışılmıştır ve oral edaravonun biyoeşdeğerliği ve tolere edilebilirliği için klinik kanıtlar sağlar.

ALS'li 185 kişide 48 hafta boyunca uygulanan oral edaravonun Faz 3 açık etiketli güvenlik çalışmasında birincil güvenlik analizine ek olarak, başlangıç ALSFRS-R skorlarından ölüme kadar geçen süre, trakeostomi veya kalıcı yardımlı mekanik ventilasyon gibi son noktaları da içerir. 24 haftalık tedaviden sonraki ara veriler poster sunumuna dahil edilecektir (CLT-23)

Tabii ki, ALS olan her birey etkili bir şekilde yutamaz, bu nedenle ağızdan ve nazogastrik tüp (burundan mideye sokulan bir tüp -NGT) yoluyla uygulanan oral edaravonun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve karşılaştırmalı biyoyararlanımını araştıran bir Faz 1 çalışması-   sağlıklı yetişkinlerde de yapılmıştır.

Otuz altı sağlıklı denek iki gruba randomize edildi. NGT yoluyla uygulama, bir PEG tüpünü modellemenin bir yolu olarak kullanıldı, çünkü her ikisi de midede konumlanmıştır, bileşimleri benzerdir, edaravonun oral süspansiyonu ile uyumludur ve sağlıklı yetişkinlerde yalnızca NGT yoluyla uygulama yapılabilir. Çalışma sonuçları poster CLT-24'te sunulacaktır.

Poster CLT-32, orijinal Faz 3 denemesini tamamlayan tüm katılımcılara açık olacak ve oral edaravonun ALS'li kişilerde uzun vadeli güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirecek olan oral edaravonun Faz 3 açık etiketli uzantısının tasarımını tartışır.

Tabii ki intravenöz edaravon birçok ülkede kullanılmaktadır. Bir durumu tedavi etmek için kullanımı onaylanmış bir ilaç, geliştirildiği popülasyondaki güvenlik ve etkinliği değerlendirilerek sürekli eşzamanlı bir gözetimi altındadır. Bu gözetim, diğer herhangi bir ilaç gibi edaravon için de geçerlidir.

Japonya'da, henüz edaravon almayan ALS'li 800'den fazla kişi bir sürveyans programına alındı ​​ve beş yıl boyunca izlenecek. Güvenlik değerlendirmeleri, hayatta kalma açısından etkinlik, tüple beslenmenin başlatılması, gastrostomi ve aralıklı non-invaziv ventilasyon ve ALSFRS-R puanları izlenecektir. Bu program, Japonya'da ve tüm dünyada MNH tedavisinde edaravonun uzun vadeli etkilerini anlamada faydalı olabilir (CMS-20).

Kaynak 

Eczacılar Birliği: “Xavron Solutıon For injection 1,5 mg/ml 20 ml 10 vials” formunda temin edilmektedir. İlaç SGK geri ödeme listesinde yer almadığından ilaç bedeli hastalar tarafından karşılanmaktadır. Kutu adedi 168,32 Euro’dur. Hasta adına Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu tarafından verilen endikasyon dışı izin yazısı, e-reçete, dekont ve iletişim bilgileri ile birlikte 0537 762 03 70 numaralı whatsap hattımıza başvurmaları yeterli olacaktır.

Amx0035 içeriği ve TUDCA hakkında önemli duyuru

Amylyx firmasının Amx0035 deneysel ilacı Faz3 çalışmasına başlıyor.

İlacın içeriği 2 etken maddeden oluşuyor.
Sodyum fenilbutirat (PB) ve Tauroursodeoxycholic acid (TUDCA)
Çalışmada hastalara verilecek Amx0035 maddesinin içeriğinde bu iki maddenin oranları ve dozu belirtilmemiştir. Ancak TUDCA nın tek başına etkili olmadığı, sodyum fenilbutirat (PB) ile birlikte etkili olduğu bilinmektedir.
Bazı hastalarımız, doktorlarımız yurtdışından sadece TUDCA getirterek ilacı denemek istemektedir.

Kendi kendine tedavi ile ilgili Uyarılar!
Sodyum fenilbutirat, bazı ülkelerde üre döngüsü bozukluklarını ve safta, sindirim sorunlarını tedavi etmek için onaylanan reçeteyle satılan bir ilaçtır. TUDCA, birçok şekilde ve çeşitli takviyelerin bir parçası olarak piyasada yaygın olarak bulunur. Bunları ayrı ayrı almanın AMX0035 ile aynı etkiye sahip olup olmayacağı veya etkiyi artıran kombinasyon olup olmadığı bilinmemektedir. Ayrıca piyasada satılan TUDCA ve sodyum fenilbütirat kaynaklarının saflık veya aktif bileşik seviyesinin ne olacağı bilinmemektedir. Kısaca anlatmak gerekirse;
1- TUDCA tek başına ALS tedavisinde ne kadar etkili bilinmiyor, çünkü sodyum fenilbutirat (PB) ile birlikte kullanılıyor
2- Tedavi süresi en az 48 hafta olarak planlanmıştır

PHOENIX çalışması hakkında:
Amylyx, AMX0035 için dünya çapında faz III aşamasında 600 hastayı çalışmaya almayı planlıyor. Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ABD Gıda ve İlaç İdaresi’ne (FDA) AMX0035 (sodyum fenilbutirat (PB) ve taursodiol (TUDCA) için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) yaptığını duyurdu.


Amylyx Pharmaceuticals, bir basın bülteninde yaptığı açıklamada, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için oral bir tedavi olarak AMX0035’in küresel bir Faz 3 çalışmasının 600’e kadar hastayı kaydetmeyi amaçladığını duyurdu.
Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu (NEALS) ve Tedavi Araştırmaları Girişimi (TRICALS) arasındaki işbirliğinin bir sonucu olarak, önümüzdeki aylarda başlatılacak olan çalışma PHOENIX olarak adlandırılacak ve ABD ve Avrupa’daki 55 tesiste gerçekleştirilecek. Bu tesisler içinde ne yazık ki Türkiye yok

https://turkals.blogspot.com/2021/05/amylyx-amx0035-icin-dunya-capnda-faz.html

https://turkals.blogspot.com/2021/11/amylyx-pharmaceuticals-als-tedavisine.html

https://turkals.blogspot.com/2020/09/amylyx-amx0035-hakknda.html

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536

Roy & Terence Taylor - My New Dream (Official Music Video)

Roy Taylor, Motor Nöron Hastalığı (MND/ALS) ile savaşını sürdürürken, oğlu Terence ile birlikte yeni single'ları 'My New Dream'i yayınladılar. Bir gün Motor Nöron Hastalığını yenme hayali. Belki bir gün hayalimiz gerçek olur.

EYEHARP projesini destekliyorum

 

Amylyx Pharmaceuticals, ALS Tedavisine Yönelik AMX0035 için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) Sunuyor

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) AMX0035 (sodyum fenilbutirat (PB) ve taursodiol (TUDCA) için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) yaptığını duyurdu. 

FDA'ya  yapılan başvurunun gerekçesi,  ALS'li 137 kişiyi değerlendiren plasebo kontrollü bir çalışma olan CENTAUR çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. Bu çalışmada, AMX0035 alan katılımcılar, dünya çapında kliniklerde işlevi ölçmek için en yaygın kullanılan ölçek olan Revize ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) ile ölçüldüğü üzere 6 aylık randomize fazın sonunda fonksiyonel düşüşte istatistiksel olarak anlamlı bir yavaşlama yaşadı. CENTAUR'dan üç yıla kadar takip edilen ve takip süresi boyunca açık etiketli bir uzatma aşamasında AMX0035 almaya devam eden katılımcıları içeren tüm randomize katılımcılarda yürütülen bir ara sağkalım analizinde, CENTAUR'un plasebo kontrollü fazında AMX0035'e başlayan katılımcılar, plasebo kontrollü fazda plaseboya başlayanlara kıyasla %44 daha düşük ölüm riski gösterdi .

Tedavi için AMX0035'in Faz 3 PHOENIX denemesi , yaklaşık 600 katılımcıdan oluşan uluslararası bir popülasyonda AMX0035'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirecek ve CENTAUR deneyinden elde edilen bulguları temel alacaktır. Amylyx şu anda Amerika Birleşik Devletleri'nde Genişletilmiş Erişim Programı (EAP) olasılığını araştırıyor. Uygulanırsa, EAP, devam eden Faz 3 PHOENIX denemesi ve pazarlama uygulaması incelemeleriyle paralel olarak yürütülecektir. EAP hakkında daha fazla bilgi 2021'in dördüncü çeyreğinde bekleniyor.

https://www.tricals.org/en/research-locations/

https://www.businesswire.com/news/home/20211102005320/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Submits-New-Drug-Application-NDA-for-AMX0035-for-the-Treatment-of-ALS

Arif Yayla 'nın " YILKI CANLAR" kitabı çıktı! (ALS hastaları yararına)

YILKI CANLAR

Bu kitap ticari amaçla yazılmadı. Değişik nedenlerle, gerekli ilgiden uzak kalan ALS hastaları ve aileleri için oluşturulacak duyarlılık için mini minnacık bir katkı sağlayabilir (mi) düşüncesiyle ALS Derneğine bağışlandı.

Dileğim o ki, insanlar bir süre sonra çöpe gidecek hediyeler yerine, bu kitabı, gönlünden kopacak bir bağış karşılığında dernekten sağlasınlar.

Ticari kaygı olmadığı için şunu açıklıkla söyleyebilirim: Bu kitapta herkes, beğeneceği bir konu bulacaktır diye düşünüyorum.

Dr. Alper Kaya kimdir? Tanıyacaksınız. Onu tanımak yaşama farklı bir bakış açısı getirecektir.

Peki, kitaba nasıl ulaşabiliriz?

1) İzmir Şube koordinatörüne (232) 238 02 03

2) İstanbul Merkez koordinatörüne (212) 559 59 19

Bu telefonlara ya da aşağıdaki elektronik posta adreslerine ulaşmanız yeterli.

Bu arkadaşlarımız size bağış yapabileceğiniz İBAN numarasını verecekler. Bağışın tabanı ve tavanının olmadığını da belirtmem gerekir. Ancak kargo ücretinden daha az olmaması dileğimdir. (Not: ALS Derneği kamu yararı tescilli bir dernektir.)

MERKEZ

E-mail: bilgi@als.org.tr

İZMİR ŞUBESİ

E-mail: izmir@als.org.tr

Online Bağış için tıklayınız

***

Bu metni okuyan herkesi saygıyla selamlıyorum.

Ecz. Arif Yayla / Yılkı Canlar'ın Yazarı

İngiltere MND Derneği: Tofersen FazIII Aşama VALOR denemesi “Biraz cesaret verici hayal kırıklığı”

Tofersen'in Faz 3 VALOR çalışmasının hastalık ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlatmada birincil son noktasına ulaşmadığını duymak bizi hayal kırıklığına uğrattı .

MND ve bilim camiasında bu denemeye büyük ilgi vardı ve bunun insanların duymak istediği haber olmadığını biliyoruz.

MNH ile yaşayan kişilerin fonksiyonel durumunu değerlendiren Revize Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeğinin (ALSFRS-R) birincil sonlanım noktası ölçümü istatistiksel olarak anlamlı bir fark göstermedi - yani Tofersen ile tedavi, Plasebo verilenlere kıyasla MNH ile yaşayan kişilerde iyileşmeyle sonuçlanmadı. 

Bununla birlikte, daha ayrıntılı araştırma gerektiren diğer hastalık aktivitesi ölçümlerine bakıldığında bazı potansiyel olarak cesaret verici göstergeler vardı. Deneme kanıtları, devam eden açık etiketli uzatmadan (hastaların ve deneme klinisyenlerinin deneme ilacını aldıklarını bildikleri) kanıtlarla birlikte, solunum ve kas gücü ölçümleri dahil olmak üzere eğilimler göstermiştir; daha iyi sonuçlar almış olabilir

Veriler ayrıca beyin omurilik sıvısındaki SOD1 protein seviyelerinin ilaç tarafından düşürüldüğünü gösterdi. Nörofilament protein seviyeleri (sinir hücresi hasarının potansiyel bir belirteci) de azaldı, bu da biyolojik olarak koruyucu bir etkinin meydana geldiğini düşündürdü.

Biogen, sonuçların ne anlama geldiğini ve nasıl ilerleneceğini daha iyi anlamak için verilerin daha fazla analizini yürütüyor. Şirket, SOD1 gen mutasyonlarının neden olduğu MNH'li daha fazla kişinin deneme ilacını alabilmesi için devam eden Erken Erişim Programını genişletmeyi planladığını belirtti.

MND Derneği, Biogen ve ilgili araştırmacılarla temas halindedir ve elbette güncellemeler hazır olur olmaz sağlayacağız.

MND Derneği, bu önemli çalışmada yer alan herkese, özellikle çalışma katılımcıları, aileler ve bakıcılar, araştırmacılar ve bu önemli çalışmaların onlarsız mümkün olmayacağı tüm MND topluluğuna son derece minnettardır.

MND Derneği Araştırma Geliştirme Direktörü Dr Brian Dickie şunları söyledi: 

“MND topluluğu arasında hayal kırıklığı olarak karşılanan VALOR FazIII çalışması, ikincil grupta eğilimlerin sürekli olarak doğru yönde ilerlediğine dair bir miktar cesaretlendirme ile renkleniyor. İlacın hastalıkta daha erken ve daha uzun bir süre boyunca verilmesi gerekip gerekmediği ve ayrıca toksik SOD1 proteininin seviyelerinin hala çok yüksek olup olmadığı ve hatta düşürülmesi gerekip gerekmediği gibi ele alınması gereken daha çok fazla sorular var."

https://www.mndassociation.org/disappointment-tinged-with-some-encouragement-phase-3-valor-trial-of-tofersen-update/

Tofersen (BIIB067) Hakkında

Tofersen Hakkında

Daha önce IONIS-SOD1Rx olarak adlandırılan Tofersen (BIIB067), ailesel amiyotrofik lateral sklerozun (ALS) ilerlemesini yavaşlatmaya yönelik bir araştırma tedavisidir. Terapi, Ionis Pharmaceuticals ve Biogen arasındaki iş birliğiyle geliştirildi, ancak şu anda yalnızca Biogen tarafından geliştiriliyor.

Tofersen nasıl çalışır?

ALS, motor nöronların (kasların hareketini kontrol eden sinir hücreleri) hasar görmesi ve ölümünün sonucunda kas kontrolünün kaybına ve ölüme yol açan ilerleyici bir nörodejeneratif hastalıktır. Hastalığın kesin nedeni bilinmemektedir, ancak bazı kalıtsal ALS biçimlerine süperoksit dismutaz 1 (SOD1) genindeki bir mutasyon neden olur. SOD1, zararlı radikal oksijen moleküllerini nötralize eden bir proteini kodlar. Mutasyonlar SOD1 enziminin yanlış katlanmış proteinin toksik birikmesine yol açabilir.

Tofersen, bir tür antisens oligonukleotid tedavisidir. SOD1 mRNA'ya özel olarak bağlanmak üzere tasarlanmış yapay olarak oluşturulmuş bir DNA parçasıdır (mRNA, hücrenin mekanizması tarafından protein yapmak için kullanılan bir genin geçici bir kopyasıdır). Tofersen, SOD1 mRNA'ya bağlanarak bozunmayı hedefler ve mesajın okunmasını engeller, böylece tofersen   SOD1 protein üretimini durdurur. SOD1 protein seviyelerini azaltarak, bu ALS formunun ilerlemesini yavaşlatabilir.

Klinik deneylerde Tofersen

SOD1 ile ilişkili ailesel ALS hastalarında Tofersen'in güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve aktivitesini değerlendiren bir Faz 1 klinik deneyi (NCT01041222) tamamlanmıştır. Randomize, çift kör, plasebo kontrollü deneme, 33 hastada dört farklı tofersen dozunu test etti. Katılımcılar 12 saatlik bir süre boyunca 0,15 mg, 0,5 mg, 1,5 mg veya 3 mg tedavi aldı. Daha sonra tedaviyi takiben 28 gün boyunca değerlendirildiler. Tofersen tedavisine yanıt olarak ciddi bir yan etki gözlenmedi ve en yaygın yan etkiler, spinal baş ağrısı olarak da bilinen lomber ponksiyon sonrası sendromu, enjeksiyondan kaynaklanan sırt ağrısı ve mide bulantısıydı. Sonuçlar tıp dergisinde yayınlanmaktadır (Lancet Nöroloji)

Ardından, ikinci ve daha büyük bir Faz 3 denemesi (NCT02623699) başlatıldı (*) . Deneme 72 hastayı çalışmaya aldı.   ABD Kanada, Avrupa ve Birleşik Krallık'tan 40 merkezde yapılan randomize, plasebo kontrollü çalışmanın amacı, Tofersen’in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini doğrulamak ve  Tofersen’in hastaların omurilik sıvısındaki SOD1 protein seviyeleri üzerindeki etkilerini de değerlendirmekti. 

17 EKİM 2021 tarihinde Biogen, Tofersen Faz 3 Çalışmasından Ve SOD1-ALS'deki Açık Etiket Uzantısından Topline Sonuçlarını Açıkladı. VALOR'da, birincil analiz (daha hızlı ilerleyen) popülasyondaki revize edilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) toplam puanında temelden 28. haftaya değişimin birincil etkinlik uç noktası, eklem-derece analizi ile ölçüldüğünde istatistiksel öneme ulaşmamıştır (fark 1.2; p=0.97)

Bu denemeyi tamamlayan hastalar, Tofersen’in uzun vadeli güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendiren başka bir çalışmaya (NCT03070119) katılmaya davet edilecektir. (**) 

(*) An Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Study of BIIB067 in Adults With Inherited Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) (VALOR (Part C))

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02623699

(**)  Long-Term Evaluation of BIIB067

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03070119

Temel Dahil Etme Kriterleri:

Süperoksit dismutaz 1-amyotrofik lateral skleroz (SOD1-ALS) tanısı almış olmalı ve Çalışma 233AS101'in (NCT02623699) A, B veya C Bölümlerinden biri için Çalışma Sonu Ziyaretini tamamlamış olmalıdır (yani geri çekilmemiş).

Biogen ve EAP 

Klinik çalışmalar, hastaların araştırma tedavilerine erişmesinin ana yoludur.

Biogen'in klinik çalışmaları, araştırma tedavilerinin güvenliğini ve etkinliğini test etmek için yapılır, böylece düzenleyici otoriteler - ABD'deki FDA ve Avrupa'daki EMA gibi - bu tedavilerin bir hastalık tedavisi olarak onaylanıp onaylanamayacağına karar verebilir. Biogen, bu düzenleyici kurumlara bir araştırma tedavisinin insanlara faydalı olup olmadığını belirlemek için ihtiyaç duydukları verileri sağlayacak klinik çalışmalar tasarlamaya ve çalıştırmaya çalışır.

Bir klinik deneye katılmak için hastanın dahil etme/dışlama (uygunluk) kriterlerini karşılaması gerekir. Bu kriterler önemlidir, çünkü araştırmacıların katılabilecek kişileri belirlemelerine yardımcı olmaktır. Kriterler ayrıca araştırmacıların bir hastalığın benzer özelliklerine sahip bir grup insanı tanımlamasına yardımcı olur ve araştırmacıların araştırma tedavisini değerlendirmelerini daha kolay ve hızlı hale getirir. 

Buna ek olarak, karşılanmayan kritik ihtiyaç durumunda Biogen, yerel yönetmeliklerle bu tür programlara izin verilen ve gelecekteki erişimin sağlanabileceği ülkelerde, devam eden erken erişim programına (EAP) uygunluğu SOD1-ALS'li tüm kişilere ulaşacak şekilde genişletmiştir. EAP programları, tedavi ticari olarak lisans alınmadan önce hastaların bir ilaca ücretsiz olarak erişmelerini sağlar.

Sağlık Profesyonelleri, MedicineAccess@clinigengroup.com adresine e-posta göndererek dahil etme/hariç tutma kriterlerini karşılayan hastalar adına talepte bulunabilir.

https://www.biogen.com/en_us/access-programs.html

Türk Nöroloji Derneği Tofersen konusunda açıklaması: 

https://www.noroloji.org.tr/haber/1045/turk-noroloji-dernegi-noromuskuler-hastaliklar-calisma-grubunun-als-hastalarinda

Tofersen (BIIB067) Hakkında SSS

S: Çalışma hangi aşamada?

Y: Faz III / Tofersen uzun süreli etkilerinin Değerlendirilmesi:

S: Bu çalışmaya kimler katılabilir?

Y: Süperoksit dismutaz 1-amyotrofik lateral skleroz (SOD1-ALS) tanısı almış olmalı ve Çalışma 233AS101’in (NCT02623699) A, B veya C Bölümlerinden biri için Çalışma Sonu Ziyaretini tamamlamış olmalıdır (yani geri çekilmemiş).

S: Çalışma merkezleri hangi ülkelerdedir?

Y: Amerika, İngiltere, Kanada, Japonya, Belçika, Fransa, Almanya, İtalya, Yeni Zelanda

S: Türkiye’de çalışma merkezi var mı?

Y: Bioen firması çalışma için Türkiye ile temas kurmamıştır.

S: Tofersen FDA onayı almış mı?

Y: Hayır, FazIII çalışması sonuçları bekleniyor

S: Sonuçlar ne zaman bekleniyor?

Y: Haziran, 2024

 

ALS Hastalarında Uygulanan Oral Edaravonun Etkinlik ve Güvenlik Çalışması

Oral Edaravone Faz 3b Denemesi için Küresel Kayıt Başladı

Bir Faz 3b klinik denemesi, iki doz oral edaravonun güvenlik ve etkinliğini plasebo ile karşılaştırmak için amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) hastası yetişkinleri çalışmaya alıyor.

Basın açıklamasına göre, tedavinin geliştiricisi Mitsubishi Tanabe Pharma America tarafından desteklenen deneme (NCT04569084), ilk semptomları kayıttan iki yıl önce başlayan 380 ALS hastasını (18-75 yaş arası)  çalışmaya dahil etmeyi amaçlıyor. Hasta kaydı  ABD, Kanada, Almanya, İtalya, İsviçre, Japonya ve Güney Kore'deki 60'tan fazla klinik tesiste gerçekleştirilecektir

Daha fazla bilgiyi buradan veya araştırmanın koordinatörü Daniel Selness daniel_selness@mt-pharma-us.com adresinden iletişime geçerek edinebilirsiniz.

Radicava (Edaravone)  2017 yılında FDA tarafından ALS tedavisi için onaylanmıştı. Damar içi uygulamanın çeşitli zorlukları olması nedeniyle ağızdan kullanılabilecek Oral Radicava için çalışmalar yapılmaktadır. 

Türkiye bu çalışma merkezleri arasında mevcut değildir. 

Dr. Alper Kaya Yaşamı ve ALS ile Yolculuğu (E-Kitap)

Dr. Alper Kaya Yaşamı ve ALS ile Yolculuğu (E-Kitap)

Kemal ARI 

Engelli dostlarımız için, kitap okuma kolaylığı sağlayan E-kitap formatı üzretsiz olarak aşağıdaki bağlantıdan ulaşabilirsiniz. 

http://sentezyayincilik.com/urun/dr-alper-kaya-yasami-ve-als-ile-yolculugu-e-kitap/

AÇIKLAMA

Stephan Hawking tümüyle sağlıklı olsaydı, bilime çok daha fazla katkı yapacaktır diye düşünürüz. Ya da Veysel Şatıroğlu gözlerini kaybetmeseydi, bu kadar güçlü ve zengin bir Aşık Veysel sesi ve ezgisi alabilir miydik diye aklımızdan geçirebiliriz…

Bu yaşanmamış alternatif tarihi bilmiyoruz; ama bu insanlar kendilerine doğaın oynadığı oyunu bozan insanlardan birisi de sevgili Dr. Alper Kaya’dır. Alper, çok genç ve en verimli olmaya başladığı yıllarda, Tıp Fakültesi ve Göz Hastalıkları uzmanlık eğitimini tamamladıktan sonra doğanın yavaş yavaş kendisine bir oyun kurduğunu anlamış, ama bu oyunu aklıyla ve ruhuyla bozmuş, örnek bir rol modeldir.

Gerçekten, bir bedenin kaybedilmesine karşı pes etmeyişin ve yepyeni bir yaşam kurulmasının canlı örneğidir Alper… Öyküsü de burada… İyi okumalar…

-Süleyman Kaynak

ALS-MNH Derneği Burs Kazananlar

 

(Neals ROARING 2021) JAZZ, GIN, MONEY - AND MURDER An interactive mystery that will keep you on the edge of your seat!

 NEALS 2021 toplantısı 6-7 Ekim tarihleri arasında online gerçekleşti. Toplantıda hem bilimsel çalışmalar konusunda bilgiler verildi. Hem de dünyada ünlü araştırmacıların rol aldığı bir mini seri ilgiyle izlendi. 

https://nealsmeeting2021.org/

Bulber ALS nedir?

Bulber başlangıçlı ALS de önceleri, beyin-omurilik sisteminin "bulbus " adı verilen (Türkçesi soğancık) bölgesinin kontrol ettiği fonksiyonlar bozuluyor. Bunlar, solunum kasları, dil kasları, çiğneme kasları ve yutak kasları ile ilgili fonksiyonlardır.

Solunum merkezi ve özellikle diyafram adelesinin otomatik solunum yapmasını sağlayan sinirlerin merkezi de bulbus bölgesinde yer alır. Bulber başlangıçlı ALS hastalarının solunum problemi olmasının nedeni budur. Bulber başlangıçlı ALS hastalarında dilde peltekleşme, yavaş konuşma ve yutma güçlüğü ve solunum güçlüğü problemleri erken bulgu olarak karşımıza çıkıyor. Bulber başlangıçlı ALS hastalarının yürüme ve el becerileri nisbeten daha uzun süre sağlam kalıyor.

Limb başlangıçlı (Spinal ALS) formunda ise önce ayaklar, bacaklar, eller ve kollarda güç kaybı belirgin oluyor. Bu tür ALS de solunum, yutma ve konuşma daha sonra etkileniyor.

Sonuçta hangi fonksiyon önce bozulur ise ona yönelik çözümler bulmak gerekiyor.

Bulbar ALS de hastaların büyük çoğunluğunda yutma güçlüğü de ortaya çıkabilir. Beslenmesi bozulan hasta kilo kaybeder. Bu durumda PEG (perkütan endoskobik gastrostomi) yapılır. PEG işlemi yine küçük bir cerrahi işlemdir. Perkütan endoskobik gastrostomi- işlemi, endoskobik cerrahi ile, göbek cildinden mideye bir tüp yerleştirilmesidir. 15-20 dakikalık ağrısız bir işlemdir.

Trakeotomi ve PEG işlemi ayrı ayrı veya birlikte yapılabilir. Bütün problem, hastanın buna psikolojik açıdan hazırlanmasıdır.

Notlar:

Trakeotomi, konuşmaya engel oluşturmaz

PEG yapılmış hasta, ağızdan beslenmeye, tat duyusunun keyfini sürdürmeye devam edebilir.

Kan gazları tetkiklerde Oksijen seviyesi düşük ise, gündüzleri uyuklama mevcut ise, geceleri uyku bozuklukları ve kabuslar var ise bunlar, kanda karbondioksit seviyesinin arttığını gösterir. Nefes alırken burun kanatları da açılıp kapanıyor ise oksijen yetmiyor demektir. Bu dönemde en çok görülen problem pnömoni (zatüre) hastalığıdır. ALS de pnömoni tedavisi mutlaka hastanede yapılmalıdır. Trakeotominin pnömoni riskini azalttığı bilinmektedir.

Solunum güçlüğü başlamasa da kandaki Oksijen seviyesi düşük ise, bu durumda Sinir hücrelerinin de oksijenlenmesi bozulacağı için hastalığın gidişatı hızlanacaktır. Bu nedenle Solunum desteği vermek önemlidir.

Not: Solunum desteği derken ALS için çok önemli bir konuyu belirtmekte fayda var. ALS li hastaya maske ile Oksijen vermek tehlikelidir. Ambu veya solunum cihazı desteği ile verilebilir. Acil servislerde bu hata ne yazık ki yapılmaktadır.

Yutma güçlüğü başladıysa öncelikle su içerken zorlanır. Daha koyu kıvamlı içecekler daha rahat yutulur. Sıvı koyulaştırıcı ürünler var.

Kilo kaybı varsa gastroenteroloji uzmanı ve Göğüs Hastalıkları Uzmanı 3 ayda bir takip öneriliyor.

HEALEY Platform Denemesi için Uygun Olmayan Hastalara CNM-Au8'e Erken Erişim

HEALEY ALS Platformu Çalışması ALS tedavisi için araştırma ürünlerinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren sürekli çok merkezli, çok tedavi protokollu bir klinik denemedir. Bu deneme, kalıcı bir platform denemesi olarak tasarlanmıştır

Bu denemede, ALS için birden fazla araştırma ürünü aynı anda veya sırayla test edilecektir. Her araştırma ürünü bir tedavi protokolu test edilecektir. Her tedavi protokolu plasebo kontrollü bir araştırmadan oluşur; bu, aktif araştırma ürünü ve eşleşen plasebonun her tedavi protokolu test edileceği anlamına gelir.

Her bir araştırma ürününün test edilmesini yöneten ek ayrıntılar, tedavi protokolu özgü ayrı eklerde (RSA'lar) özetlenecektir. Her tedavi protokolu tedavi protokolu ile  ilgili özel bilgileri içeren ayrı bir ClinicalTrials.gov gönderisi olacaktır. Tüm tedavi protokoluna özgü sonuç ölçütleri, her tedavi protokolu  ilanında ayrıntılı olarak açıklanacaktır.

Katılımcılar, tarama sırasında aktif olan tüm tedavi protokoluna randomize edilmek için eşit şansa sahip olacaklardır. Bir tedavi protokoluna randomize edildikten sonra, katılımcılar ya çalışma ilacı ya da plasebo için 3: 1 oranında randomize edilecektir.

Aşağıdaki tedavi protokolu denemede aktiftir:

A - Zilucoplan tedavi protokolu 

B - Verdiperstat tedavi protokolu 

C - CNM-Au8 tedavi protokolu 

D - Priodopidin

Yeni araştırma ürünleri kullanıma sunuldukça sürekli olarak yeni tedavi protokolu eklenecektir. HEALEY ALS Platformu Denemesi, her yeni tedavi protokolu mevcut olduğunda ek katılımcıları kaydedecektir.

CNM-Au8 tedavi protokolu  Hakkında 

Clene ve tamamına sahip olduğu yan kuruluşu Clene Nanomedicine, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) belirli kişilerin deneysel oral tedavisi CNM-Au8'e erişmesine izin vermek için ABD'de genişletilmiş bir erişim programı (EAP) başlattı.

CNMAu8.EAP02 olarak adlandırılan program, ALS'deki ilk çoklu tedavi protokolu çalışma olan HEALEY ALS Platform Denemesine (NCT04297683) kaydolmaya uygun olmayan hastalara odaklanacak - Clene bir basın açıklamasında duyurdu.

EAP'ler, klinik araştırma ortamı dışında, ciddi veya yaşamı tehdit eden koşulları çok az veya hiç yeterli tedaviye sahip olmayan kişiler için belirli araştırma tedavilerini (yararları potansiyel risklerinden daha ağır basanları) sağlamak içindir.

HEALY platformu denemesi şu anda CNM-Au8 ve diğer dört potansiyel ALS tedavisini aynı anda test ederek maliyetleri düşürürken en umut verici bulunanların geliştirilmesini hızlandırıyor.

Çalışma yapılacak 52 merkez Amerika'dadır. Başka ülkede çalışma yoktur. 

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04297683

Banyo ve tuvalet ihtiyacı

Yataktan banyo sandalyesine geçmek için en uygun yol hasta kaldırma liftidir. Banyo sandalyesini klozete oturmadan tuvalet ihtiyacı için ve banyo ihtiyacı için kullanabilirsiniz.

Trakeostomi yapılan hastalar banyo yapabilir mi?

Oturarak banyo yapabiliyorsa banyoya ventilatör cihazıyla gidip kanülden içeri su kaçmayacak şekilde ve cihaza su girmeyecek nem almayacak şekilde cihazı bir yere koyup banyo yaptırabilirsiniz. Cihazdan 30-40 dk ayrı kalabiliyorsa hastanız cihazdan ayrılarak kanül ucuna kateter mount takılır ve kateter mountun ucu aşağı bakar vaziyette (yine kanülden içeri su kaçmaması için) banyo yaptırabilirsiniz.

Banyoya gidecek durum yoksa yatakta banyo havuzları satılıyor. İnternetten temin edebilirsiniz veya muşambadan havuz yaptırabilirsiniz.

Banyodan sonra trakeostomi ve varsa peg bölgesini pansuman etmeyi unutmayınız.

 

ALS MND Symposium 2021 Patient Fellows Program

 On behalf of the Fellowship Selection Committee, I am thrilled to inform you that you have been chosen to be a Patient Fellow this year for the International Symposium on ALS/MND Research to be held virtually on 

Tuesday 7 December – Friday 10 December 2021

We received many deserving applications for the Fellowship. After an evaluation process and deliberation, we selected you as one of the top candidates for this, the fifth year of this program.
We are especially pleased with the global representation this year.  2021 Patient Fellows are:

Malcolm	Abernethy	Wellington	New Zealand
Jennifer	Barrett Fajardo	Honolulu	United States
Eben	Cathey	Nashville	United States
David	Doane	Bucksport	United States
Jack	Gray	Chesterfield	United States
Cassandra	Haddad	Lititz	United States
Alper	Kaya	IZMIR	Turkey
Steven	Kowalski	Boston	United States
David	LaForest	Mesa	United States
Norman	MacIssac	Montreal	Canada
Jan	Mattingly	Mississauga	Canada
Osiel	Mendoza	Rohnert Park	United States
Cari	Meystrik	Knoxville	United States
Layne	Oliff	Plainfield	United States
Cali	Orsulak	Winnipeg	Canada
Juan	Reyes	Castroville	United States
Michael	Robinson	Zion	United States
Orlando	Ruiz	Bogota	Colombia
Paula	Trefiak	Regina	Canada