NurOwn, Erken evre ALS Hastalarına Fayda Sağlıyor

Erken evre amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının büyük bir kısmı, bir plasebo gruba kıyasla NurOwn tedavisi ile daha yavaş ilerleme göstermiştir.

NurOwn'un Faz 3 klinik çalışmasından (NCT03280056) elde edilen verilerin başka bir post-hoc analizinin sonuçlarına göre, daha erken evre ALS hastalarında Brainstorm tedavisinin potansiyel faydalarını desteklediği gösterilmiştir.

Daha önceki veriler, tedavinin tüm hasta popülasyonunda bir plaseboya kıyasla ALS hastalığını yavaşlatma ana hedefini karşılayamadığını göstermişti.

Önceden belirlenmiş ve post-hoc analizlerden elde edilen deneme sonuçları, Muscle & Nerve dergisinde yayınlanan Amyotrofik Lateral Skleroz'da yüksek düzeyde nörotrofik faktör salgılamak üzere indüklenen Mezenkimal kök hücrelerin randomize, Plasebo Kontrollü Faz 3 Çalışması" adlı makalede detaylandırılmıştır. https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mus.27472

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03280056

Brainstorm CEO'su Chaim Lebovits, "Bir bütün olarak bakıldığında, araştırma verilerinin NurOwn'un daha az ilerlemiş hastalığı olan ALS hastaları için anlamlı klinik fayda sağlamadaki etkinliğine dair kanıt sağladığına inanıyoruz" dedi.

Lebovits, "Bu bulguları düzenleyicilerle tartışmayı dört gözle bekliyoruz" diye ekledi.

NurOwn, bir hastanın kendi kemik iliğinden mezenkimal kök hücrelerin (MSC'ler) toplanmasını ve genişletilmesini ve onları yüksek seviyelerde nörotrofik faktör üreten hücrelere olgunlaştırmayı içerir- sinir hücresi büyümesini ve hayatta kalmasını destekleyen moleküller. MSC'ler, çeşitli başka hücre türleri üretebilen kök hücrelerdir.

Olgun hücreler daha sonra, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olması beklenen sinir hücresi onarımını desteklemek ve desteklemek için hastanın omurilik kanalına enjekte edilir.

Hızlı ilerleyen ALS'li kişilerde umut verici Faz 2 bulgularına dayanan BrainStorm, NurOwn'un faydalarını daha geniş bir hasta popülasyonunda doğrulamak için bir Faz 3 denemesi başlattı. Faz 3 çalışması, altı ABD bölgesinde işe alınan, hızla ilerleyen ALS'li 189 yetişkinde (127 erkek ve 62 kadın) hastalığın ilerlemesini yavaşlatmada tedavinin plasebodan üstün olup olmadığını değerlendirdi.

Araştırmanın ilk yazarı ve araştırmanın baş araştırmacılarından biri olan MD Merit Cudkowicz, "Bir tedavi etkisinin hem biyolojik hem de klinik sinyalleri vardır- toplum olarak bunları dikkatle gözden geçirmeliyiz" dedi.

Aynı zamanda Healey ALS Merkezi direktörü ve Boston'daki Massachusetts General Hospital'da nöroloji şefi olan Cudkowicz, "NurOwn gibi tedavileri uyarlamak için biyobelirteçlerin nasıl kullanılacağını anlamak, ALS tedavisinin geliştirilmesinde önemli bir yeni yöndür" diye ekledi.