Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) AMX0035 (sodyum fenilbutirat (PB) ve taursodiol (TUDCA) için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) yaptığını duyurdu.
FDA'ya yapılan başvurunun gerekçesi, ALS'li 137 kişiyi değerlendiren plasebo kontrollü bir çalışma olan CENTAUR çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. Bu çalışmada, AMX0035 alan katılımcılar, dünya çapında kliniklerde işlevi ölçmek için en yaygın kullanılan ölçek olan Revize ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) ile ölçüldüğü üzere 6 aylık randomize fazın sonunda fonksiyonel düşüşte istatistiksel olarak anlamlı bir yavaşlama yaşadı. CENTAUR'dan üç yıla kadar takip edilen ve takip süresi boyunca açık etiketli bir uzatma aşamasında AMX0035 almaya devam eden katılımcıları içeren tüm randomize katılımcılarda yürütülen bir ara sağkalım analizinde, CENTAUR'un plasebo kontrollü fazında AMX0035'e başlayan katılımcılar, plasebo kontrollü fazda plaseboya başlayanlara kıyasla %44 daha düşük ölüm riski gösterdi .
Tedavi için AMX0035'in Faz 3 PHOENIX denemesi , yaklaşık 600 katılımcıdan oluşan uluslararası bir popülasyonda AMX0035'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirecek ve CENTAUR deneyinden elde edilen bulguları temel alacaktır. Amylyx şu anda Amerika Birleşik Devletleri'nde Genişletilmiş Erişim Programı (EAP) olasılığını araştırıyor. Uygulanırsa, EAP, devam eden Faz 3 PHOENIX denemesi ve pazarlama uygulaması incelemeleriyle paralel olarak yürütülecektir. EAP hakkında daha fazla bilgi 2021'in dördüncü çeyreğinde bekleniyor.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder