Edaravone Hakkında 2021

Şu anda, Türkiye’de ALS tedavisi için ruhsatlandırılmış tek ilaç riluzol'dür. İlk onaylandığında, riluzol’ün yaşam beklentisini yaklaşık üç ay arttırdığı düşünülüyordu. Yeni kanıtlar, riluzol’ün bazı insanlarda yaşam beklentisini 19 aya kadar artırabileceğini gösteriyor.

Başka bir ilaç olan edaravone (Radicava, Radicut) , ALS’li Japon hastalarda altı aylık plasebo kontrollü bir çalışmaya dayanarak Japonya, Güney Kore, ABD, Kanada, İsviçre, Çin, Endonezya ve Tayland'da ALS'yi tedavi etmek için onaylanmıştır. Edaravone'un sağkalımı 2-4 ay arttırdığı düşünülmektedir.

Mayıs 2018'de Mitsubishi Pharma (edaravone geliştiricileri), AB'de ALS tedavisi için edaravone onayı için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) başvurdu. Ancak Mayıs 2019'da başvurularını geri çektiler.

Bu ilaçlar birkaç yıldır kullanımda olmasına rağmen, uzun vadeli etkinlik ve yan etkileri belirlemek için hala değerlendirmesi yapılmaktadır

Şu anda edaravone iki hafta boyunca her gün intravenöz olarak uygulanmaktadır. Ardından süreç yeniden başlamadan önce iki haftalık bir ara verilir. Edaravone'un oral (ağızdan) bir versiyonunun geliştirilmesi birkaç yıldır devam etmektedir ve bu çalışma şimdi klinik deneylere taşınmıştır. 

Edaravon’un oral süspansiyon formülasyonunun (MT-1186 olarak bilinir) farmakokinetiğini (PK) ve biyoeşdeğerliğini halihazırda onaylanmış intravenöz edaravon ile karşılaştırmak için üç ayrı Faz 1 açık etiketli klinik çalışma yürütülmüştür.

J03 çalışmasına, oral edaravon ve intravenöz edaravon alan, perkütan endoskopik gastrostomi (PEG) olan veya olmayan ALS'li 42 sağlıklı denek veya kişi dahil edildi. Değerlendirmeler, her bir formülasyon için PK parametrelerini, metabolik profilleri ve eliminasyon yollarını içermiştir.

J04 çalışmasına ALS'li dokuz kişi dahil edildi ve tek doz oral edaravonun 24 saatlik PK'sini değerlendirdi.

J05 çalışması, PEG tüpleri olan ALS'li altı kişide tek doz veya oral edaravonun 24 saatlik PK'sini değerlendirdi.

Sonuçlar poster CLT-03'te tartışılmıştır ve oral edaravonun biyoeşdeğerliği ve tolere edilebilirliği için klinik kanıtlar sağlar.

ALS'li 185 kişide 48 hafta boyunca uygulanan oral edaravonun Faz 3 açık etiketli güvenlik çalışmasında birincil güvenlik analizine ek olarak, başlangıç ALSFRS-R skorlarından ölüme kadar geçen süre, trakeostomi veya kalıcı yardımlı mekanik ventilasyon gibi son noktaları da içerir. 24 haftalık tedaviden sonraki ara veriler poster sunumuna dahil edilecektir (CLT-23)

Tabii ki, ALS olan her birey etkili bir şekilde yutamaz, bu nedenle ağızdan ve nazogastrik tüp (burundan mideye sokulan bir tüp -NGT) yoluyla uygulanan oral edaravonun güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve karşılaştırmalı biyoyararlanımını araştıran bir Faz 1 çalışması-   sağlıklı yetişkinlerde de yapılmıştır.

Otuz altı sağlıklı denek iki gruba randomize edildi. NGT yoluyla uygulama, bir PEG tüpünü modellemenin bir yolu olarak kullanıldı, çünkü her ikisi de midede konumlanmıştır, bileşimleri benzerdir, edaravonun oral süspansiyonu ile uyumludur ve sağlıklı yetişkinlerde yalnızca NGT yoluyla uygulama yapılabilir. Çalışma sonuçları poster CLT-24'te sunulacaktır.

Poster CLT-32, orijinal Faz 3 denemesini tamamlayan tüm katılımcılara açık olacak ve oral edaravonun ALS'li kişilerde uzun vadeli güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirecek olan oral edaravonun Faz 3 açık etiketli uzantısının tasarımını tartışır.

Tabii ki intravenöz edaravon birçok ülkede kullanılmaktadır. Bir durumu tedavi etmek için kullanımı onaylanmış bir ilaç, geliştirildiği popülasyondaki güvenlik ve etkinliği değerlendirilerek sürekli eşzamanlı bir gözetimi altındadır. Bu gözetim, diğer herhangi bir ilaç gibi edaravon için de geçerlidir.

Japonya'da, henüz edaravon almayan ALS'li 800'den fazla kişi bir sürveyans programına alındı ​​ve beş yıl boyunca izlenecek. Güvenlik değerlendirmeleri, hayatta kalma açısından etkinlik, tüple beslenmenin başlatılması, gastrostomi ve aralıklı non-invaziv ventilasyon ve ALSFRS-R puanları izlenecektir. Bu program, Japonya'da ve tüm dünyada MNH tedavisinde edaravonun uzun vadeli etkilerini anlamada faydalı olabilir (CMS-20).

Kaynak 

Eczacılar Birliği: “Xavron Solutıon For injection 1,5 mg/ml 20 ml 10 vials” formunda temin edilmektedir. İlaç SGK geri ödeme listesinde yer almadığından ilaç bedeli hastalar tarafından karşılanmaktadır. Kutu adedi 168,32 Euro’dur. Hasta adına Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu tarafından verilen endikasyon dışı izin yazısı, e-reçete, dekont ve iletişim bilgileri ile birlikte 0537 762 03 70 numaralı whatsap hattımıza başvurmaları yeterli olacaktır.