AB Science'ın ajansın işe devam etmesi için eksiklik bildirimini yanıtlaması için 90 günü var
Health Canada, amyotrofik lateral skleroz (ALS) için potansiyel bir ek tedavi olan masitinib ilacına onay vermek için verileri incelemeye devam ederken, ilaç hakkında daha fazla bilgi istedi. Health Canada tarafından yayınlanan eksiklik bildirimine yanıt vermek için Masitinib'in geliştiricisi AB Science'ın 90 günü var.
Masitinib, ALS'de iltihaplanmaya neden olan belirli bağışıklık hücrelerinin işlevi için gerekli olan bir enzim olan tirozin kinazın aktivasyonunu bloke eden oral bir ilaçtır. Bu hücreleri baskılayarak, tedavinin hastalığın ilerlemesini yavaşlatması ve ALS semptomlarını hafifletmesi bekleniyor.
Tedavinin ikinci kez şartlı onay için hazır olduğuna dair benzer bir başvuru, Avrupa Birliği'nde inceleniyor.Kabul edilirse ilaç, Avrupa'da Alsitek markası altında satılacak.
Başvurular, 48 hafta boyunca (yaklaşık bir yıl) Rilutek (riluzol) ile kombinasyon halinde iki doz masitinib'i bir plaseboya karşı test eden AB10015 Faz 2/3 klinik çalışmasından (NCT02588677) elde edilen verilerle destekleniyor.
Çalışmaya 394 ALS hastası alındı.
Sonuçlar, masitinib'in yüksek dozunda (4,5 mg/kg) artı Rilutek'in hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını — %27 oranında — "normal" hastalık ilerlemesi olarak tanımlanan, aylık ALSFRS-R düşüş oranının 1,1 puandan az olarak tanımlandığı, Tek başına Rilutek ile kıyaslandığında denemenin ana etkinlik hedefini karşılıyor
Daha hafif hastalığı olan hastalara verilen bu kombinasyon aynı zamanda sağkalımı iki yıldan fazla uzatarak ölüm riskinde %44'lük bir azalmaya karşılık geldi.
AB19001 (NCT03127267) adlı bir Faz 3 denemesi, bu sonuçları daha büyük bir ALS hasta grubunda doğrulamak için devam etmektedir: son iki yıl içinde teşhis edilmiş, hafif ila orta derecede işlevsel bozukluğu olan 495'e kadar yetişkin katılımcılar, yaklaşık bir yıllık deneme süresi boyunca her biri Rilutek ile kombinasyon halinde verilen 4,5 mg/kg dozda masitinib, 6 mg/kg masitinib veya bir oral plasebo grubuna rastgele atanmıştır.
Kalple ilgili yan etki endişeleri nedeniyle bir duraklamanın ardından, kalp sağlığının daha yakından izlenmesini içeren protokol değişiklikleriyle hasta kaydı yeniden başladı. Faz 3 denemesinin ana hedefi, masitinibin hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını belirlemektir; ikincil ölçümler arasında yaşam kalitesi, solunum fonksiyonundaki ve kas gücündeki değişiklikler ve hayatta kalma yer alır.
Bu çalışmanın Aralık 2023'te sonuçlanması bekleniyor.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder