"AMX0035 (Amylyx) ve oral edaravone (Ferrer) gibi ruhsatlı ilaçlar da dahil olmak üzere TUDCA (TUDCA-ALS konsorsiyumu), reldesemtiv (Cytokinetics) ve RIPK1 inhibitörü SAR443820 (Sanofi) çok sayıda faz 2 veya 3 programının yakın zamandaki başarısızlığı, toplumun yeni terapötik gelişmelerden yararlanma umutlarını kırdı. Gnel ALS popülasyonunda kanıtlanmış mütevazı bir etkiye sahip tek tedavi olan riluzol ile bizi etkili bir şekilde geriye götürdü. Bu başarısızlıklardan ders çıkarmalıyız. Birincisi, 24 haftalık bir süre boyunca etkinliğin gösterilmesi, ALS'de hastalığı değiştirici bir etki göstermek için yeterli süre değildir. İkincisi, 48 haftalık bir çalışmanın kaçınılmaz olarak çok sayıda eksik veri oluşturmasıdır. Bu durum masitinib'e özgü değildir. Etkinliğin değerlendirilmesinde gerçek bir zorluktur ve umut vaat eden bileşikleri gözden kaçırma riskiyle karşı karşıyayız.Masitinib,eksik verileri tamamlamak için uygun metodoloji uygulandığında pozitif olan 48 haftalık bir süre boyunca sonuçlar yayınlamıştır ve dikkatli bir değerlendirmeyi haketmektedir."
Masitinib, ALS'de inflamasyon ve sinir hücresi ölümüne yol açan enzimleri bloke etmek üzere tasarlanmış oral bir tedavidir. Nörodejeneratif rahatsızlığı olan kişilerde hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı ve sağkalımı uzattığı bugüne kadar kanıtlanmış tek tedavi olan riluzole (diğerleri arasında Rilutek olarak satılır) ek bir tedavi olarak araştırılmaktadır.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder