Alsitek (Masitinib) için pazarlama yetkisinin reddedilmesi hakkında

18 Nisan 2018'de, Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisine yönelik tıbbi ürün Alsitek için pazarlama ruhsatının reddedilmesini öneren olumsuz bir görüş bildirdi. 

İzin başvurusu yapan şirket AB Bilim, bu olumsuz görüş bildiriminin alınmasından itibaren 15 gün içinde görüşün tekrar incelenmesini isteyebilecek.

Alsitek nedir?

Alsitek aktif madde  masitinib içeren bir ilaçtır. Tablet olarak sunulmuştur.

Alsitek'in ne için  kullanılıyor?

Alsitek'in amiyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için kullanılması  planlanmaktadır. Alsitek,  araştırma aşamasında ALS için başka bir ilaç olan riluzol ile birlikte kullanıldı.

Alsitek, ALS tedavisi için 29 Ağustos 2016'da bir “yetim ilacı” (nadir görülen hastalıklarda kullanılacak bir ilaç) olarak belirlendi. 

Alsitek nasıl etki eder?

Alsitek'in mikroglia aktivitesini, beynin ana immün (savunma) hücrelerini ve bir tür beyaz kan hücresi olan mast hücrelerini azaltarak çalıştığı düşünülmektedir. Mikroglia ve mast hücreleri ALS'li hastalarda inflamasyonda ve sinirlerde hasarda rol oynayabilir. Aktivitelerini azaltarak ilacın inflamasyonu ve sinirlere verdiği zararı azaltması, böylece hastanın semptomlarının kötüleşmesini yavaşlatması beklenir.

Alsitek (masitinib) için pazarlama yetkisinin reddedilmesi

Ab Science firması, ALS'li 394 hastayı içeren bir ana çalışmanın sonuçlarını sunmuştur; burada Alsitek, riluzol ile birlikte alınan plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırılmıştır. Etkinliğin ana ölçüsü, 48 haftalık tedaviden sonra hastaların semptomlarındaki değişiklikti.  ALS için standart bir ölçek  (ALSFRS-R) kullanılarak değerlendirildi.

İlacın reddine yol açan ana kaygılar nelerdi?

CHMP, ALS hastalarındaki ana çalışmanın, Alsitek'in hastalığın ilerlemesini yavaşlatmakta etkili olduğunu göstermediği sonucuna varmıştır. Hastalığı, hızla kötüleşen hastalarla karşılaştırıldığında, normal hızda kötüleşen hasta grubunda semptomlar üzerinde olumlu bir etki görülmekle birlikte, CHMP hastaları bu şekilde sınıflandırmanın keyfi olduğunu ve klinik uygulamayı yansıtmadığını düşünmüştür. İlaveten, ilacın bir grup hastada çalışmasına ve başkalarına karşı çalışmasının  mantıklı hiçbir nedeni yoktu.

Ayrıca, çalışma alanlarının ikisinde yapılan bir inceleme, çalışmanın yürütülmesinde, verilerin bütünlüğü konusunda şüphe uyandıran eksiklikler göstermiştir. Bu nedenle, CHMP, çalışmanın Alsitek'in faydaları hakkında güvenilir kanıtlar sağlamadığı ve pazarlama yetkisinin reddedilmesini tavsiye  etmiştir.

AB Science'in bir sonraki adımı, bu konuları ele almak için bir yeniden inceleme prosedürü ile ek veriler sağlamak olacaktır. Bunun ardından, CHMP, Temmuz 2018'de ikinci bir görüş bildirecektir.

Kaynak Ab Science : 
Kaynak (EMA)