ALS hastalarında devam eden FazII Çalışması, AMX0035 için, iki küçük molekülün oral bir kombinasyonu, sodyum fenilbutirat (PB) ve tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) için yapılmıştır.
Çalışmanın erken sonuçları umut vericidir.
Çalışmanın dayanağı: Her bileşik, ALS'nin birkaç hücresel ve hayvan modelinde etkinlik göstermiştir
Şu anda, ABD’deki belirli merkezlerdeki doktorlar katılımcıları yeni bir faz 2 klinik araştırmasına kabul ediyorlar.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127514?term=AMX0035&draw=2&rank=1
AMX0035, sinir hücresi ölümünü ve dejenerasyonunu önlemek için tasarlanmış bir ilaçtır.
İlaç nörodejeneratif hastalıklarda (Als, Alzheimer) hücresel ve hayvan modellerinde hücresel metabolizma ve protein katlanması üzerine etkili.
Hücre Metabolizması ve protein üretimi düzgün çalışmadığında, nöronlar temel işlevleri durdurur ve sonuçta ölebilirler. Metabolizma bozukluğu ve hatalı protein katlanması, ALS, Alzheimer ve diğer nörolojik hastalıklarda görülür. AMX0035, metabolizmayı arttırmaya ve diğer proteinleri uygun şekillerde katlanmasına yardımcı olan, ısı şoku proteinleri adı verilen proteinleri sentezlemeye yardımcı olur. Bu mekanizmalar sayesinde AMX0035, nöronal ölümü ve dejenerasyonu önler.
AMX0035, hastalarda bu yararlı etkileri gösterip gösteremediğini görmek için şu anda değerlendirme aşamasındadır.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder