Safety and Efficacy of Repeated Administrations of
NurOwn® in ALS Patients
(ALS Hastalarında Tekrarlanan NurOwn® Uygulamasının
Güvenliği ve Etkinliği)
Biological: NurOwn® (MSC-NTF cells)
Other: Placebo
Phase 3
Dahil edilme Ölçütleri:
·
Revize El Escorial kriterleri ile tanımlandığı
şekilde, laboratuvar destekli olası, olası veya kesin olarak ALS teşhisi almak
·
ALS hastalığı semptomlarının en fazla 24 ay
içinde başlamış olması
·
ALSFRS-R ≥ 25
·
Yavaş yaşamsal kapasite (SVC) cinsiyet, boy ve
yaş için öngörülenin en az % 65 olması
·
Hastalığın hızlı ilerlemesi, hızlı ilerleyen
grupta olmak
·
Riluzol kullanmak
·
Amerika Birleşik Devletleri veya Kanada
vatandaşı olmak veya tüm takip çalışma
ziyaretleri için daimi ikametgahı en az 1 yıl ABD sınırları içinde olmak
Dışlama Ölçütleri:
·
Daha önce uygulanmış her türlü kök hücre
tedavisi
·
Çalışma sonuçlarını etkileyebilecek otoimmün
veya diğer ciddi hastalıkların (malignite ve immün yetersizlik dahil)
geçmişinde olması
·
İmmünsüpresan ilaç veya antikoagülanların
kullanımı (Araştırmacı takdirine göre)
·
Başka bir deneysel ajana maruz kalmak veya tarama muayenesinden önceki 30 gün içinde bir
ALS klinik çalışmasına katılmış olmak
·
Tarama süresince 30 gün içerisinde RADICAVA
(edaravone enjeksiyon) kullanımı veya takip süresi dahil olmak üzere çalışma
süresince herhangi bir zamanda edaravone kullanmak
·
Non-invaziv ventilasyon (BIPAP), diyafram pacing
sistemi veya invaziv ventilasyon (trakeostomi)
·
Besleme tüpü
·
Şu anda emziren veya hamile olmak
Bu çalışma, NurOwn® (MSC-NTF hücreleri) tedavisinin
tekrarlanan uygulamasının güvenliğini ve etkinliğini değerlendirecektir. Bu
yöntem, otolog kemik iliği kaynaklı mezenkimal stromal hücrelerin (MSC),
hastanın kendi kemik iliğinden ex vivo olarak Nörotrofik faktörleri (NTF'ler)
salgılamak için indüklenen zenginleştirilmiş hücrelerin, transplantasyonuna
dayanır.
Otolog NurOwn® (MSC-NTF hücreleri), standart lomber
ponksiyon ile intratekal olarak hastaya transplante edilir.
Nöronlar ve glial hücrelerin, nakledilen hücreler
tarafından salgılanan nörotrofik faktörleri alması beklenir.
Nörotrofik faktörler (NTF) embriyonik, neonatal ve
yetişkin nöronlar için güçlü sağkalım faktörleridir ve ALS için potansiyel
terapötik adaylar olarak kabul edilir. ALS hastalarında çok sayıda NTF'nin
etkilenmiş nöronların yakın çevresine ulaştırılmasının, hayatta kalmalarını
geliştirmeleri ve böylece hastalık ilerlemesini yavaşlatmaları ve semptomları
hafifletmeleri beklenmektedir. NTF-salgılayan mezenşimal stromal hücreler
(MSC-NTF hücreleri), NTF'leri doğrudan ALS hastalarında hasar bölgesine
iletmeyi amaçlayan yeni bir hücre terapötik yaklaşımıdır.
Locations
United
States, California
|
|
University
of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
|
Recruiting
|
Irvine,
California, United States, 92697
|
|
Contact:
Robert Zhou 949-824-3990 stemcell@uci.edu
|
|
Principal
Investigator: Namita A. Goyal, MD
|
|
Cedars-Sinai
Medical Center
|
Recruiting
|
Los
Angeles, California, United States, 90048
|
|
Contact:
Carolyn Prina 310-423-1713 Carolyn.Prina@cshs.org
|
|
Principal
Investigator: Robert H Baloh, MD
|
|
California
Pacific Medical Center
|
Recruiting
|
San
Francisco, California, United States, 94115
|
|
Contact:
Dallas Forshew, RN 415-309-5178 ForsheD@cpmcri.org
|
|
Principal
Investigator: Robert Miller, MD
|
|
United
States, Massachusetts
|
|
Massachusetts
General Hospital
|
Recruiting
|
Boston,
Massachusetts, United States, 02115
|
|
Contact:
Taylor J Mezoian 617-643-0312 NurOwnPhase3@mgh.harvard.edu
|
|
Principal
Investigator: James D Berry, MD
|
|
University
of Massachusetts Medical School
|
Recruiting
|
Worcester,
Massachusetts, United States, 01655
|
|
Contact:
Diane McKenna-Yasek 508-856-4697 diane.mckenna-yasek@umassmed.edu
|
|
Principal
Investigator: Robert H Brown, D.Phil. M.D.
|
|
United
States, Minnesota
|
|
Mayo
Clinic
|
Recruiting
|
Rochester,
Minnesota, United States, 55905
|
|
Contact:
Carol Denny 507-284-2676 rstalsresearch@mayo.edu
|
|
Principal
Investigator: Anthony Windebank, MD
|
|
Sponsors and Collaborators
Brainstorm-Cell Therapeutics
California Institute for Regenerative Medicine
Investigators
Principal
Investigator:
|
Merit E.
Cudkowicz, MD
|
Massachusetts
General Hospital
|
|
Principal
Investigator:
|
Robert H.
Brown, MD, PhD
|
UMass
Medical School
|
|
Principal
Investigator:
|
Anthony J.
Windebank, MD
|
Mayo
Clinic
|
|
Principal
Investigator:
|
Namita A.
Goyal, MD
|
UC Irvine
|
|
Principal
Investigator:
|
Robert G.
Miller, MD
|
California
Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
|
|
Principal
Investigator:
|
Robert
Baloh, MD, Ph.D.
|
Cedars-Sinai
Medical Center
|
Kaynak.
1- ALS hastalarının, özellikle de ilerlemiş hastalığı olanların, NurOwn'dan faydalanacağına dair çok az kanıt vardır. BrainStorm'un Faz 2 çalışmasında, NurOwn bir plasebo ile karşılaştırıldığında Hastalığın ilerlemesini yavaşlatamadı. Şirket, bu Faz çalışmasını teyit etmeye çalıştığı bir analize döndü.
2- Dünyada FDA onayı konusu son yıllarda ciddi olarak sorgulanmaktadır. Özellikle tedavisi henüz olmayan ölümcül hastalıklarla (terminal illness) yaşayanlar tarafından protesto edilmektedir. Geçtiğimiz günlerde Amerikan Başkanı Donald Trump, senatodan geçen "right to try"" yasasını onaylamıştır. https://www.statnews.com/2018/06/20/right-to-try-opportunism/
Bu yasa ile hastalara verilen right to try hakkı, beraberinde bazı problemleri de getirecek. Örneğin Brainstorm gibi firmalar hastalara veya kurumlara teşfikler verecek ve iş denetimden çıkabilecek. Brainstorm firması şimdiden her bir tedavi için 300.000 teşfik vermeyi taahhüt etmeye başladı. Öte yandan FDA denetim sistemi de etkili olmayacak gibi görünüyor. Bu koşullarda ortaya pek çok kazanç odaklı firma çıkacak ve bilimsel veri güvenliği gözardı edilecektir.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder