Sidney Toplantısı 2011 - İlaç geliştirme çalışmaları

Bu yıl 22. düzenlenen Als Mnh Sempozyumu Sidney'de yapıldı. Son Klinik çalışmalar hakkındaki notlar: 


San Francisco, Norris Als Mnh Merkezinden Prof. Robert Miller Forbes,  ‘Önceleri pozitif klinik çalışmaların eksikliği hastaları ve sponsorları yüreklendirmiyordu. Ama şimdi kısa bir süre önce onaylanan Neudexta ve Dexpramipexole çalışması da dahil olmak üzere birçok pozitif gelişme görmek heyecan verici’ olarak yorumluyor ve araştırmaları tartışmaya sunuyor.


LİTYUM
Hollanda, Utrecht Üniversitesi’nden Prof. Leonard Van Den Berg Hollanda lityum araştırmalarının sonuçlarını sundu. Ne yazık ki, tedavinin güvenli olduğunun bulunmasına rağmen, hiçbir yararlı etki görülmedi. İngiltere’deki lityum karbonat çalışmaları da daha fazla katılımcı ile farklı bir şekilde dizayn edildi. Elde edilen sonuçlar 2012 yılı başlarında yayınlanacak.


MEMANTİN
Kanada, Alberta Üniversitesi’nden Dr. Ming Chan, ALS hastaları için son memantin pilot çalışmalarını tartışmaya sundu. Bu tedavi denemesinde memantin tablet yoluyla verildi. Bu çalışmada 24 kişi yer aldı ve rastgele 3 gruba ayrıldı. Bu 3 gruba yüksek doz memantin, düşük doz memantin ve plasebo ( sahte ilaç) verildi. Genel olarak, çalışmanın sonuçları tedavinin güvenli olduğunu ve yüksek dozda memantin için daha geniş ve çok merkezli bir klinik denemeye onay verilebileceğini gösteriyor.


NOGO-A ( GSK1223249)
Paris MNH Merkezinden Dr Pierre- Francois Pradat, Nogo-A çalışmasının sonuçlarını sundu. GlaxoSmithKline ilaç şirketi tarafından geliştirilen bir ilaç, damla yoluyla kan dolaşımına doğrudan veriliyor. İnsan üzerinde ilk uygulama Faz I aşamasında yapıldı. Bunun diğer Faz I denemelerinden farkı sağlıklı gönüllülerin çalışmanın bu aşamasında daha yaygın olarak kullanılmasıdır. Bu çalışma tedavinin güvenliliğinden ve ALS hastalarında iyi tolere olduğundan emin olmak amacıyla yapıldı. Dr Pradat ilacın vücuda etkili bir biçimde girdiğini söylüyor. Araştırmacılar, ALS hastalarında ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS) olarak adlandırılan kas gücünü ve fonksiyonel yetenekleri ölçen bir ölçek ile solunum fonksiyonun daha yavaş düşüş gösterdiğini gödü. Daha büyük bir klinik çalışmada gelecek yıl için geçici planlar devam etmektedir.


NP001
NP001 Neuraltus ilaç firması tarafından geliştirilmiş bir ilaçtır. Bu tedavi denemesi intravenöz bir damla yoluyla kan dolaşımına doğrudan uygulanır. Şu anda NP001 denemeleri Amerika’da Faz II aşamasında devam etmektedir.  Prof Miller NP001’in ALS’de azalan protein düzeyini arttırdığını düşünüyor.


Kaynak: ALS MNH Derneği