FDA, Faz III fiyaskosundan sonra yeni bir çalışma için (FAZIIIb) için BrainStorm'a onay verdi
BrainStorm Cell Therapeutics, ALS için öncü adayı NurOwn'un geliştirilmesi yolunda birkaç engelle karşılaştı. Bu kez çalışma özel protokol değerlendirilmesi kapsamında sürdürülecek.
BrainStorm Cell Therapeutics, bir önceki Faz III başarısızlığının ardından ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yapılan görüşmelerin ardından öncü adayı NurOwn için bir Faz IIIb doğrulama denemesi başlatacak.
Şirket, FDA'nın amiyotrofik lateral sklerozda (ALS) NurOwn (debamestrocel) Faz IIIb çalışmasının tasarımı konusunda özel bir protokol değerlendirmesi (SPA) kapsamında yazılı bir anlaşma sağladığını duyurdu.
FDA ile yapılan SPA anlaşması, klinik araştırma protokolünü ve araştırmanın istatistiksel analizini doğruluyor. CEO Chaim Lebovits, değerlendirmenin, onay için zorlamaya yardımcı olmak üzere denemenin belirli düzenleyici yönlerini riskten arındırmaya yardımcı olacağını da sözlerine ekliyor.
BrainStorm, Faz IIIb çalışmasının 2024 yılında başlatılmasının muhtemel olduğunu söyledi.
Çalışma iki bölümden oluşacaktır; A bölümü yaklaşık 200 hastayı içeren 24 haftalık çift kör, plasebo kontrollü bir dönem olurken, B bölümü 24 haftalık açık etiketli bir uzatma çalışması olacaktır. Birincil sonlanım noktası, Revize Edilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Değerlendirme (ALSFRS-R) toplam skorunun başlangıçtan 24. haftaya kadar olan değişimidir.
BrainStorm, NurOwn ile bir dizi engelle karşılaştı. Mücadele Şubat 2021'de FDA'nın Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) yapılmamasını tavsiye etmesiyle başladı. Ağustos 2022'de şirket, birincil son noktayı karşılamayan Faz III deneme (NCT03280056) verileriyle FDA'ya geri döndü ve BLA başvurusu aynı yıl içinde reddedildi.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder