Onay, Health Canada'nın, ciddi, yaşamı tehdit eden hastalıklarda karşılanmayan bir tıbbi ihtiyacı karşılama potansiyelini gösteren tedavilerin, belirli koşulların yerine getirilmesi koşuluyla pazara daha erken ulaşmasını sağlayan koşullara uygunluk bildirimi kapsamında geldi.
Bu tür bir koşul, yaklaşık 600 ALS hastasında Albrioza'nın güvenliğini ve etkinliğini araştıran PHOENIX ( NCT05021536 ) adlı devam eden Faz 3 klinik denemesinden elde edilen verilerin sağlanmasına dayanmaktadır. ABD'de kayıtlı sitelerle yapılan deneme, Avrupa genelinde katılımcıları alıyor. Sonuçların 2024'te yayınlanması bekleniyor
Albrioza, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden bir komite, ilacın etkili olduğunu kanıtlamak için henüz yeterli kanıt bulunmadığını söyleyerek, Eylül 2022 de tekrar değerlendirmek üzere yakın zamanda onay tavsiyesine karşı oy kullandı. İlacın ayrıca Avrupa'da onay alması bekleniyor.
ALBRİOZA HAKKINDA
Amylyx ilaç firmasının Amx0035 (tauroursodeoksilik asit + fenilbütirat) ilacına, Kanada'da Albrioza adı ile FDA onayı olmadan özel bir yasa ile kullanımına onay verildi. Bu kullanım klinikte özel temin yolu ile olmaktadır çünkü halen hasta üzerindeki etkilerinin takibi yapılmaktadır. İlaç henüz EMA (European Medicines Agency) tarafından erken kullanım onayı almadı. AMX0035, mitokondriden ve endoplazmik retikulumdan kaynaklanan hücre ölümü yollarını bloke ederek sinir hücresi ölümünü azaltmak üzere tasarlanmıştır. AMX0035, hem mitokondriyi hem de endoplazmik retikulumu aynı anda hedef alacak şekilde tasarlanmıştır. TUDCA, mitokondri enerji üretimini iyileştirirken, PB, proteinlerin normal şeklini almasına yardımcı olarak, sinir hücresi ölümüne neden olan protein kümelerinin oluşumunu engeller.
ALS hastalığında hücre dejenerasyonuna neden olduğu ileri sürülen pek çok mekanizma var. Eğer sizdeki durum endoplazmik retikulum ve mitokondri stresi ile ilgiliyse ilaç hastalığı yavaşlatmakta etkisi olabilir. Başka bir mekanizma varsa ki bunu bilmek mümkün değil, işe yaramıyor.
Kişisel not:
ALS hastalığı için FDA tarafından onaylanan 2 ilaç mevcuttur. Riluzol (Rilutek) ve Edaravone (Radicut) Bu ilaçların etkisi de her hastada farklı. Dolayısıyla Albrioza ilacı da farklı etki gösterir. ALS hastalığı için, (kendi haline bırakıldığında) yaşam süresi ortalama 3-5 yıl olarak bildiriliyor. Ancak solunum, beslenme, iyi bir ev bakımı, yaşam kalitesi sağlanırsa hastalar 15-20 yıl hatta daha fazla yaşayabiliyor. Bu ilaçlar ortalama 3-5 yaşam süresi üzerinde en fazla 10 ay bir süre yaşamı uzatıyor. Kısacası ilacın yaşam süresi üzerinde etkisi, iyi bir bakımın, solunum ve beslenmenin yanında oldukça az.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder