CAMBRIDGE, Mass. - Nörodejeneratif hastalıklar konusunda uzmanlaşmış bir biyoteknoloji firması olan NeuroSense Therapeutics Ltd. (NASDAQ:NRSN), amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında PrimeC'nin Faz 2b PARADIGM klinik çalışmasından elde edilen olumlu sonuçları bildirdi. Araştırma, PrimeC ile tedavi edilen yüksek riskli ALS hastalarında plasebo grubuna kıyasla hastalığın ilerlemesinde %43'lük bir azalma olduğunu ortaya koydu.
Kanada, İtalya ve İsrail'den katılımcıların yer aldığı çalışma, ALS Tedavisi için Avrupa Ağı (ENCALS) Risk Faktörü tarafından tanımlanan yüksek riskli hastalara odaklanmıştır. Toplam ALS popülasyonunun yaklaşık yarısını temsil eden bu hastalar, hızlı hastalık ilerlemesi açısından daha yüksek risk altındadır. Çalışmanın bulguları, ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R)'de PrimeC lehine 5,04 puanlık bir fark ile 6 aylık bir tedavi dönemine dayanmaktadır.
Alt grup analizleri de yeni tanı konmuş hastaların, yani başlangıç ziyaretinden 12 ay öncesine kadar semptomları olanların, PrimeC ile tedavi edildiklerinde hastalığın ilerlemesinde %52'lik bir yavaşlama yaşadıklarını göstermiştir. Bu alt grup ALSFRS-R skorunda tedavi lehine 7,76 puanlık bir fark göstermiştir.
Şirket bu sonuçları, başarı olasılığını ve maliyet etkinliğini artırmayı amaçlayan yaklaşan bir pivotal denemenin tasarımını bilgilendirmek için kullanmayı planlıyor. NeuroSense CEO'su Alon Ben-Noon'a göre, bu sonuçlar bugüne kadar ileri düzey bir ALS klinik çalışmasında elde edilen en ikna edici sonuçlar arasında yer alıyor.
NeuroSense'in öncü ilaç adayı PrimeC, siprofloksasin ve selekoksibi birleştiren, ALS'nin temel mekanizmalarını hedef almak üzere tasarlanmış, uzatılmış salımlı bir oral formülasyondur. İlaca hem ABD Gıda ve İlaç Dairesi hem de Avrupa İlaç Ajansı tarafından Yetim İlaç Ataması verilmiştir.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder