Amylyx, AMX0035’in Avrupa’da kullanım onayı için başvuruda bulundu

 Amylyx, AMX0035’in Avrupa’da kullanım onayı için başvuruda bulundu

Amylyx Pharmaceuticals 4 Ocak 2022 tarihinde yaptığı basın açıklamasında, şirketin lider adayı AMX0035'in amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde kullanım onayınını almak için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) başvuruda bulunduğunu duyurdu.

https://www.businesswire.com/news/home/20220104005424/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Submits-Marketing-Authorization-Application-MAA-for-AMX0035-for-the-Treatment-of-ALS

Amylyx Pharmaceuticals, Pazarlama izni için Health Canada ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne benzer başvurular yapmıştı. ABD de FDA, yakın zamanda başvuruyu öncelikli incelemeye aldı ve 29 Haziran'a kadar bir karar bekleniyor.

AMX0035, klinikte ayrı olarak kullanılan ve güvenli ve iyi tolere edildiği bilinen, ağızdan alınabilen iki küçük molekül, tauroursodeoksikolik asit ve sodyum fenilbutiratın sabit dozlu bir formülasyonudur

Bu moleküllerin birlikte, enerji üreten mitokondri ve protein üretimi, modifikasyonu ve taşınmasıyla ilgili hücresel bir organel olan endoplazmik retikulum içindeki stres sinyallerini bloke ederek sinir hücresi ölümünü önlemesi bekleniyor.

AMX0035 hem ABD'de hem de Avrupa'da potansiyel bir ALS tedavisi olarak yetim ilaç olarak belirlenmiştir. Bu statü, düzenleyici destek ve finansal faydaların yanı sıra düzenleyici onayın ardından ABD'de yedi yıl ve Avrupa'da 10 yıl boyunca bir pazarlama münhasırlık süresi sağlayarak terapinin gelişimini hızlandırmaya izin verir.

Amylyx, semptomları son iki yılda başlayan ALS'li 600'e yakın yetişkinde CENTAUR'un bulgularını doğrulamak için Ekim ayında küresel PHOENIX Faz 3 denemesini (NCT05021536) başlattı.

Kriterler, CENTAUR çalışması için gerekenden daha az katı olacaktır.

Katılımcılar, 48 hafta (yaklaşık 11 ay) boyunca ya AMX0035'e ya da ağızdan veya besleme tüpünden verilen bir plaseboya rastgele atanıyor ve dozlama çoktan başladı.

Kayıtlar, sırasıyla Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu ve ALS Tedavisine Yönelik Tedavi Araştırma Girişimi ile yapılan iş birliklerinin bir parçası olarak ABD ve Avrupa'daki 65 klinik tesiste yürütülüyor veya yürütülecek. Şu anda, yenilerinin açılması beklenen üç ABD tesisinden hastalar alınıyor; daha fazla bilgi burada bulunabilir.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536#contacts