Amylyx, AMX0035’in Avrupa’da kullanım onayı için başvuruda bulundu
Amylyx Pharmaceuticals 4 Ocak
2022 tarihinde yaptığı basın açıklamasında, şirketin lider adayı AMX0035'in
amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde kullanım onayınını almak için
Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) başvuruda bulunduğunu duyurdu.
Amylyx Pharmaceuticals,
Pazarlama izni için Health Canada ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne benzer
başvurular yapmıştı. ABD de FDA, yakın zamanda başvuruyu öncelikli incelemeye
aldı ve 29 Haziran'a kadar bir karar bekleniyor.
AMX0035, klinikte ayrı olarak
kullanılan ve güvenli ve iyi tolere edildiği bilinen, ağızdan alınabilen iki
küçük molekül, tauroursodeoksikolik asit ve sodyum fenilbutiratın sabit dozlu
bir formülasyonudur
Bu moleküllerin birlikte,
enerji üreten mitokondri ve protein üretimi, modifikasyonu ve taşınmasıyla
ilgili hücresel bir organel olan endoplazmik retikulum içindeki stres
sinyallerini bloke ederek sinir hücresi ölümünü önlemesi bekleniyor.
AMX0035 hem ABD'de hem de
Avrupa'da potansiyel bir ALS tedavisi olarak yetim ilaç olarak belirlenmiştir.
Bu statü, düzenleyici destek ve finansal faydaların yanı sıra düzenleyici
onayın ardından ABD'de yedi yıl ve Avrupa'da 10 yıl boyunca bir pazarlama
münhasırlık süresi sağlayarak terapinin gelişimini hızlandırmaya izin verir.
Amylyx, semptomları son iki
yılda başlayan ALS'li 600'e yakın yetişkinde CENTAUR'un bulgularını doğrulamak
için Ekim ayında küresel PHOENIX Faz 3 denemesini (NCT05021536) başlattı.
Kriterler, CENTAUR çalışması
için gerekenden daha az katı olacaktır.
Katılımcılar, 48 hafta
(yaklaşık 11 ay) boyunca ya AMX0035'e ya da ağızdan veya besleme tüpünden
verilen bir plaseboya rastgele atanıyor ve dozlama çoktan başladı.
Kayıtlar, sırasıyla Kuzeydoğu
ALS Konsorsiyumu ve ALS Tedavisine Yönelik Tedavi Araştırma Girişimi ile
yapılan iş birliklerinin bir parçası olarak ABD ve Avrupa'daki 65 klinik
tesiste yürütülüyor veya yürütülecek. Şu anda, yenilerinin açılması beklenen üç
ABD tesisinden hastalar alınıyor; daha fazla bilgi burada bulunabilir.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536#contacts
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder