ATLAS Çalışmasının Amacı
ATLAS Çalışması, ALS belirti veya semptomlarının başlamasını geciktirebilecek ve/veya belirti veya semptomlar ortaya çıktığında işlevdeki düşüşü yavaşlatabilecek bir araştırma ilacının güvenliğini ve potansiyel etkinliğini değerlendirmektedir. Bu çalışmayı , ALS belirti veya semptomlarının başlangıcından önce belirli SOD1 gen varyantlarını taşıyan kişilerde araştırma ilacının güvenliği ve potansiyel etkinliği hakkında bilgi edinmek için yürütüyoruz .
Araştırma ilacı (BIIB067), SOD1 genini hedeflemek ve bir SOD1 gen varyantı ile ilişkili ALS'li kişilerde SOD1 protein seviyesini potansiyel olarak azaltmak için tasarlanmıştır.
SOD1 gen varyantları taraması yapılacaktır. Çalışmaya, SOD1 mutasyonlu fakat sağlıklı bireyler katılabilecektir.
Çalışma süresince bir çeşit biyobelirteç olan nöroflaman seviyesi izlenecektir. Nöroflaman seviyesinde artış gösteren hastalar, ALS gelişip gelişmeyeceği ve daha önce VALOR araştırmasıda kullanılan deneysel ilacın (Tofersen - BIIB067) hastalık gelişimini yavaşlatıp yavaşlatmayacağını anlamak için 4 bölümde çalışma yapılacaktır.
Çalışma merkezleri içinde Türkiye yoktur.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04856982
Çalışma ekibi, eşiğin üzerinde bir NF düzeyi için kan örneklerinizi aylık olarak değerlendirecektir.
Nörofilament (NF) nedir?
Nörofilament, nöronlarda bulunan vücut tarafından yapılan bir proteindir. Bu çalışma, NF'yi biyobelirteç olarak kullanacaktır. Biyobelirteçler, hastalık veya tedaviler sonucunda vücutta değişebilen ölçülebilir maddelerdir. Biyobelirteç örnekleri arasında nabız ve kan basıncı gibi hayati belirtiler, görüntüleme testlerinde tespit edilen değişiklikler ve protein seviyesi ölçümleri gibi laboratuvar testleri bulunur. Biyobelirteçlerin test edilmesi bazen belirli bir hastalığın teşhisine, hastalığın ciddiyetinin belirlenmesine veya tahmin edilmesine veya bir ilacın hastalığın tedavisinde ne kadar iyi ve güvenli bir şekilde çalışabileceğinin değerlendirilmesine yardımcı olabilir. ALS hastalığı takibinde standart bir biyobelirteç henüz bulunamamıştır. NF son zamanlarda güvenilir bir biyobelirteç adayı olarak kabul edilmektedir. Ancak çalışmalar devam etmektedir.
SOD1 varyantlarından biri üzerinde çalışılan ve NF seviyeleri yüksek olan bireylerin kısa vadede ALS belirti veya semptomları geliştirmesi daha olası olabilir, ancak olacağı kesin değildir. NF seviyeleri, ATLAS Çalışmasına katılımın bir parçası olarak yakından izlenecektir.
https://www.alsatlasstudy.com/
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder