https://www.change.org/p/lisa-murkowski-fda-accelerated-approval-of-genervon-s-gm604-for-use-in-als
En son basın duyurusu
Avrupa Birliği GM604 için yetim ilaç kararı aldı.
GM604 nedir?
Genervon firmasının GM604 molekülü embriyonik gelişim içinde 'ana regülatör' gibi çalışan küçük bir peptid'dir. (bir peptit biyolojik yapı taşıdır) Yetişkin motor nöronlar embriyonik olanlardan çok farklı olmasına rağmen ALS tedavisinde Gm6 kullanım için mantıklı bir gerekçe var. Mevcut çok sınırlı bilgilerden, peptidin nörotrofik faktör gibi çalıştığı görünüyor. Nörotrofik faktörler sinir sisteminin gelişiminde önemli bir rol oynar ve ALS için tedavi potansiyeli olan birçok çalışmaya konu olmuştur. Nörodejeneratif hastalıkların fare modellerinde nöronları canlı tutmak çok önemlidir. Ama ne yazık ki (örneğin IGF-1, CNTF ve BDNF için) insanlarda büyük ölçekli klinik çalışmalarda gösterilebilecek kadar etkili olmamıştır.
Şu anda, Gm604 hakkında fazla bilgimiz yok. Kısa vadeli çalışmalar ilacın güvenli gibi görünen gerçeği ötesinde bize çok az bilgi veriyor. Genervon son zamanlarda GM604 için 'hızlandırılmış onay' kazanma olasılığını görüşmek üzere Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile bir araya geldi. Toplantı Şubat ayında gerçekleşti ve FDA'nın kararı henüz ilan edilmemiştir.
Kişisel yorum: Gm604 piyasaya çıkacak en yakın aday. Kişisel görüşüm, burada ilacın etkinliğini henüz bilmiyoruz. Mucize bir etki beklemiyorum. Fakat daha önemlisi, dünyada ilk kez sivil hareket (change imza kampanyası) ile FDA ve Washington üzerinde baskı yaratılıyor. FDA kriterlerine çok bağlıdır. Bir kez taviz verirlerse arkası gelecektir. Etik konusu da cabası. Öte yandan Washington, kamu baskısına duyarsız kalamaz. Akıllı bir taktik bekleniyor. Bu konu bugün Alliance board meeting gündemindeydi.
http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php
Genervon firmasının ALS hastalarını kışkırtması da gözardı edilmemelidir. Ne de olsa firma ticaret yapmak istiyor. FDA accelerated approval verirse ilaç klinik FAZIII ile aynı zamanda sosyal güvence kapsamına girecek ve ABD de piyasada satılacak. ABD de 40000 ALS- hastası var;)
3 nisan tarihinde Abd'nin saygın gazetelerinden Washington post'un internet sitesinde Als ve yeni ilaç Gm604 ile alakalı yayınlanmış bir röpörtajın Türkçesini buraya koyuyorum. Hiçbir yorum yapmadım ve röpörtajın çok önemli olan bölümlerini çevirdim.
Henüz tedavisi olmayan Als hastalığı için geçtiğimiz sonbahar aylarında gelen bir haber, Als hastaları için umut ışığı oldu. Kaliforniya'lı küçük ilaç şirketi Genervon, Als hastalığına karşı geliştirdiği ilaçta, sonuçların sağlam, umut verici ve istatiksel olarak anlamlı olduğunu kamuoyuna duyurdu. Küçük ve erken aşamadaki bir denemeye göre oldukça coşkulu bir sonuç elde ettiğini söyleyen Genervon şirketi, Fda'ya başvurarak faz aşamalarını atlayıp, direkt piyasaya girmek için izin istedi. Bundan sonra ise internet üzerinden imza kampanyaları başlatıldı ve 500.000 imzanın üzerine çıkıldı.
Washington'da biraraya gelerek senato önünde açıklama yapan Als hastaları, Fda'nın bir an önce bu ilaca izin vermesi gerektiğini söyledi.Bazı araştırmacı ve bilimadamları ise 12 hafta boyunca 12 hastanın üzerinde denenen ilacın, piyasaya çıkmasının oldukça riskli olduğunu belirttiler. Als hastaları için zaten hızlı bir şekilde ölüme gittiklerini ve bu riski almak istediklerini belirtiyorlar. Eski Fda yöneticisi ve farmakolog olan David Gortler ise bilimin zaman aldığını, iyi bilimin zamana ihtiyacı olduğunu söyleyerek, hızlandırılmış onaya karşı çıktığını söyledi.
Als Terapi Geliştirme Enstitüsü başkanı Steve Perrin; ilaç ile alakalı iyileştirdiğine dair çok açık bilgilerin olmadığını söyledi. Columbia Üniversitesi de 115 milyon doların geçen sene ice bucket challange ile toplandığını belirtti ve Als’ye ilaç konusunda canla başla çalıştıklarını belirtti. Gm604 adlı ilacın ise üzerinde fazla çalışmadan yan etkilere sebep olabileceğini belirtti.
Genervon şirketi sahibi ise ilaç hakkında yaptığı açıklamada araştırmalarının yeterli ve ortaya çıkan sonucun ise olumlu ve pozitif olduğunu belirtti. Sözlerine devam eden Genervon ceosu Winston Ko, ilacın sonuçlarından emin olduklarını, ortaya çıkan verilerin iyi olduğunu belirterek, böyle olmasa neden izin almak için bu kadar çabalayalım ki, neden risk alıp insanları kandıralım ki, dedi.
Fda daha önce 2014 yılında birkaç ilaca, hızlı izin verdi. Ancak Fda bu konu hakkında yorum yapılmasını istemiyor ve hızlandırılmış onaya karşı gözüküyor. Genervon firması ısrarla ilacın işe yaradığını söylerken, klinik ve araştırmacılar ise ortada bir kanıtın olmadığını söylemekte ısrar ediyorlar. Genervon firması ilacın test edildiğini ve iki grup üstünde denendiğini söyledi. Als hastaları ve Placebo grubu. 6 doz ilaç verilen hastalarda olumlu gelişmeler gözle görülür şekilde ortaya çıktı. Ancak neredeyse tüm klinikler ve üniversiteler bunun yeterli olmadığını, çünkü 12 hasta, 6 doz ve birkaç haftanın, ilaç için yetersiz olduklarını söylüyorlar.
(Çeviri için Oguzhan Demir arkadaşıma teşekkür ederim)
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder