Avrupa İlaç Ajansı (EMA), amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için NUZ-001'e (monepantel) yetim tıbbi ürün statüsü verilmesini önerdi. Aralık ayında Avrupa Komisyonu tarafından nihai onayı beklenmesi beklenen bu statü, Neurizon Therapeutics'e düzenleyici ücretlerin azaltılması, deneme protokollerinde yardım ve onay üzerine 10 yıllık pazar ayrıcalığı gibi avantajlar sağlayacaktır. Başlangıçta bir veteriner solucan ilacı olan NUZ-001, sinir hücrelerini korumaya ve ALS ile ilişkili toksik protein birikimlerini temizlemeye yardımcı olabilecek mTOR sinyal yolunu engelleme potansiyeli nedeniyle ALS için yeniden kullanılıyor. 12 ALS hastasını içeren bir Faz 1 denemesi (NCT04894240), NUZ-001'in ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçüldüğü gibi hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini gösterdi. Terapi ayrıca bu yılın başlarında ABD'de yetim ilaç statüsü aldı.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder