Mutlu yıllar! 2024

AMX0035'in ALS'de Plazma Nöroinflamatuar Biyobelirteçler Üzerindeki Etkisi

Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035'in ALS'de Plazma Nöroinflamatuar Biyobelirteçler Üzerindeki Etkisini Gösteren Verilerin Yayınlandığını Duyurdu

04 Aralık 2023

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. bugün, Faz 2 CENTAUR ilaç denemesinde, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) katılımcılardan alınan plazma numuneleri kullanılarak nöroinflamatuar biyobelirteçler üzerinde gerçekleştirilen analizlerin yayınlandığını duyurdu. Bu bulgular hakemli tıp dergisi Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry'de yayınlandı. CENTAUR çalışması sırasında, gelecekteki biyobelirteç analizleri için deneme katılımcılarından prospektif olarak plazma örnekleri toplandı. AMX0035'in, YKL-40 (aynı zamanda kitinaz-3 benzeri protein 1 olarak da bilinir), kitinaz 1 (CHIT1) ve kitinaz 1 (CHIT1) gibi kitinaz biyobelirteçleri dahil olmak üzere ALS hastalığının ilerlemesiyle ilişkili olduğu gösterilen biyobelirteçler üzerindeki etkisini incelemek için post hoc analizler yapıldı. sistemik inflamatuar biyobelirteç C-reaktif protein (CRP). Bu post hoc analizlerin sonuçları, 24 hafta boyunca YKL-40 ve CRP'nin plazma konsantrasyonlarında anlamlı bir azalma olduğunu gösterdi ancak CHIT1'de bu azalma olmadı; CENTAUR deneyindeki katılımcılarda 12. hafta gibi erken bir dönemde gözlemlenen azalmalar görüldü.

"Nöroinflamatuar biyobelirteçler, ALS'de hastalığın ilerlemesini ve terapötik yanıtı değerlendirmek için önemlidir; kitinazlar ve CRP, potansiyel tedavi yanıtı biyobelirteçleri olarak ortaya çıkmaktadır. Barrow Nöroloji Enstitüsü Baş Bilim Sorumlusu PhD Robert Bowser "Önceki çalışmalar, beyin omurilik sıvısındaki YKL-40 seviyelerinin ALS hastalığının ilerleme hızı, ciddiyeti ve hayatta kalma oranıyla ilişkili olduğunu göstermiştir. Bu analizlerden elde edilen bilgiler, AMX0035'in biyolojik etkisini ALS için potansiyel temel biyobelirteçlerle ilişkilendiren önemli bir adımdır."  dedi.

Amylyx Global Tıbbi İşler Başkanı Machelle Manuel, "Klinik terapötik etkiyi biyolojik değişikliklerle ilişkilendiren biyobelirteçler ALS'de büyük ilgi görüyor ve bu analizlerden elde edilen bulgular YKL-40'ın tedaviye duyarlı bir biyobelirteç olabileceğini gösteriyor" dedi. "YKL-40 ve CRP konsantrasyonu, AMX0035 alan katılımcı grubunda plaseboya kıyasla önemli ölçüde azaldı ve ALSFRS-R ile ölçülen hastalık ilerlemesi ile korelasyon göstererek AMX0035'in etkisini daha da ortaya koydu."

CENTAUR çalışmasının değiştirilmiş tedavi amaçlı popülasyonundaki (ITT) 135 katılımcıdan 126'sının bu analizler için plazma örnekleri mevcuttu. Analizler, geometrik en küçük kareler (LS) ortalama YKL-40 ve CRP plazma konsantrasyonlarının AMX0035 ve plasebo grubunda 12. haftada sırasıyla %10 ve %17, 24. haftada ise sırasıyla yaklaşık %20 ve %30 daha düşük olduğunu göstermiştir. YKL-40 ve CRP konsantrasyonları ALSFRS-R toplam skoru ve ALSFRS-R eğimi ile korelasyon göstermiştir. Geometrik LS ortalama CHIT1 plazma düzeyleri tedavi grupları arasında anlamlı farklılık göstermemiştir. Bu sonuçları doğrulamak için devam etmekte olan Faz 3 PHOENIX çalışmasında nöroinflamatuar biyobelirteçlerin daha ileri analizleri planlanmaktadır.

RELYVRIO®/ ALBRIOZA™ / ALBRIOZA® / AMX0035 Hakkında

Sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün (ABD dışında ursodoksikoltaurin olarak bilinir) oral, sabit dozlu bir kombinasyonu olan RELYVRIO®, ABD'de yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için erken onay almıştır. (ALBRIOZA™ adıyla Kanada'da) ALS'nin AMX0035, diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi halen için araştırılıyor.  Avrupa’da EMA, ilacın pazarlama izni için FAZIII sonuçlarını bekliyor. RELYVRIO, ALBRIOZA ve AMX0035'in formülasyonu aynıdır.

RELYVRIO® (sodyum fenilbutirat ve taurursodiol) Amerika Birleşik Devletleri için Güvenlik Bilgileri

UYARILAR VE ÖNLEMLER

Enterohepatik Dolaşım Bozuklukları, Pankreas Bozuklukları veya Bağırsak Bozuklukları Olan Hastalarda Risk

RELYVRIO bir safra asidi olan taurursodiol içerir. Safra asidi dolaşımını engelleyen bozuklukları olan hastalarda diyarenin kötüleşme riski artabilir ve hastalar yan etkileri için uygun şekilde izlenmelidir. Pankreas yetmezliği, intestinal malabsorpsiyon veya safra asitlerinin konsantrasyonunu değiştirebilen intestinal hastalıklar da RELYVRIO'nun bileşenlerinden herhangi birinin emiliminin azalmasına yol açabilir. Farklı enterohepatik dolaşım, pankreas ve bağırsak bozuklukları farklı ciddiyet derecelerine sahip olduğundan, bir uzmana danışmayı düşünün. Enterohepatik dolaşım bozuklukları (örn. biliyer enfeksiyon, aktif kolesistit), ciddi pankreas bozuklukları (örn. pankreatit) ve safra asitlerinin konsantrasyonlarını değiştirebilecek bağırsak bozuklukları (örn. ileal rezeksiyon, bölgesel ileit) olan hastalar çalışma dışı bırakılmıştır; bu nedenle, bu koşullarda klinik deneyim yoktur

Yüksek Sodyum Alımına Duyarlı Hastalarda Kullanım

RELYVRIO yüksek tuz içeriğine sahiptir. Günlük 1 paketlik her bir başlangıç dozu 464 mg sodyum içerir; günlük 2 paketlik her bir idame dozu 928 mg sodyum içerir. Tuz alımına duyarlı hastalarda (örn. kalp yetmezliği, hipertansiyon veya böbrek yetmezliği olanlarda), RELYVRIO'nun her dozunda günlük sodyum alım miktarını göz önünde bulundurun ve uygun şekilde izleyin.

Yan etkiler 

RELYVRIO ile en sık görülen yan etkiler (plaseboya göre en az %15 ve en az %5 daha fazla) diyare, karın ağrısı, bulantı ve üst solunum yolu enfeksiyonu olmuştur. Gastrointestinal sistemle ilişkili advers reaksiyonlar çalışma boyunca meydana gelmiştir ancak tedavinin ilk 3 haftasında daha sık görülmüştür

CENTAUR Denemesi Hakkında

CENTAUR, ALS'li 137 katılımcıda 6 aylık randomize plasebo kontrollü bir faz ve açık etiketli uzun süreli takip fazını kapsayan çok merkezli bir Faz 2 klinik çalışmaydı. Çalışma, ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçülen fonksiyonel gerilemeyi azaltmaya yönelik birincil etkinlik son noktasını karşılamıştır.

Genel olarak, bildirilen advers olay ve ilacı bırakma oranları 24 haftalık randomize faz boyunca AMX0035 ve plasebo grupları arasında benzer olmuştur; ancak, AMX0035 grubunda gastrointestinal olaylar daha sık (≥%2) meydana gelmiştir. CENTAUR'dan elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine (NEJM) ve Muscle & Nerve dergilerinde yayımlanmıştır

CENTAUR denemesi kısmen ALS ACT hibesi ve ALS Ice Bucket Challenge tarafından finanse edildi ve ALS Derneği, ALS Bir Tedavi Bulmak (Leandro P. Rizzuto Vakfı'nın bir programı), Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu ve Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu tarafından desteklendi. ve Sean M. Healey &; Mass General'daki AMG ALS Merkezi.

Amylyx Pharmaceuticals Hakkında

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. yenilikçi yeni tedavilerin keşfi ve geliştirilmesi yoluyla nörodejeneratif topluluk için daha fazla anı desteklemeye ve yaratmaya kendini adamıştır. Amylyx'in merkezi Cambridge, Massachusetts'te olup Kanada ve EMEA'da faaliyet göstermektedir.

Türkiye’de durum 

Amylyx firmasının Türkiye’de  bir ruhsat başvurusu  olmadığı bildiriliyor. Karaciğer ve safra yolları hastalıklarının tedavisinde kullanılan ve Ursadeoksilik asit içeren ilaçlar Türkiye’de mevcuttur. Ancak Relyvrio bir kombinasyon ilacıdır. HİPER-AMONEMİX, çocuk endokrinoloji uzmanı tarafından reçete edilmesi durumda yurtdışından getirilebilecek ilaçlar listesindedir ve sgk kapsamında ödenmektedir. Nöroloji uzmanı reçetesi ile ödenmiyor. Bu konuda ALS-MNH Derneği, ilaç ecza kurumuna başvuru yapmış, Relyvrio ilacı ve muadili içeriğin henüz EMA (Avrupa ilaç ajansı)  tarafından pazarlama izni almadığı gerekçesiyle reddedilmiştir. Nöroloji uzmanı tarafından yazılan muadil kombinasyonu ilaçların ülkemizde temininde güçlük ve yurtdışından yüksek fiyatla getirtilmesi konusu, hastaları çaresiz bırakmaktadır. 

https://jnnp.bmj.com/content/early/2023/12/02/jnnp-2023-332106

RELYVRIO Tam ABD Reçeteleme Bilgileri için lütfen buraya tıklayınız.

Ses klonlama sayesinde ALS hastası kendi sesine kavuştu

 

Ses Bankacılığı (Voice banking)  nedir?

Ses Bankacılığı, sesinizi kaydetme ve bu kaydı kişiselleştirilmiş sentetik bir ses oluşturmak için kullanma sürecine verilen bir terimdir. Bu sentetik ses daha sonra, metni konuşmaya dönüştüren bir cihazda kullanılabilir.  Bir kişinin kendisine ait olan bir sesle iletişim kurmasını sağlar. Geleneksel olarak ses bankacılığı, yalnızca sesini kaybedeceğini bilen ancak henüz konuşma bozukluğu geliştirmemiş kişiler tarafından kullanılabilir.

Ses klonlama (Voice cloning)  nedir? 

Bir kişinin ses kayıtlarından yapay zeka ve Makine öğrenme yöntemleri ile bir sentetik ses oluşturmaya ses klonlama denir.  Bu sentetik ses herhangi bir metin okuyucuda yazıyı sese dönüştürülebilir. Özellikle sesini kaybedeceğini bilen ancak henüz konuşma bozukluğu geliştirmemiş kişiler için  (Örneğin ALS hastalığı) kendi orijinal sesi ile iletişim kurma imkanı sağlar. 

Piyasada Türkçe metin okuyucular mevcut. Örneğin Google, cep telefonu ve tabletlerde kullanılan metin okuyucula r... Ancak standart yetişkin erkek ve kadın sesleri mevcut. Kendi sesimi duyurayım derseniz ses bankası veya voice cloning çözümleri mevcut. 

Daha fazla bilgi için https://voiser.net/

ALS Hastalığında Egzersiz Kas Gücünü Artırabilir mi?

ALS hastalığında egzersiz yapmak veya günlük yaşamda aktif kalmak? Kas atrofisi ve ALS'deki güç kaybı, motor nöronlarının kaybına bağlıdır.

ALS hastalığında egzersiz, kaslarda  kaybedilen kuvveti geri getiremez. Bir egzersiz programı kas gücünde küçük bir artış sağlayabilir. Ancak zayıflamış kasları kullanarak günlük aktiviteler yapmak, normal kaslar ile yapmaktan çok daha fazla bir efor gerektirir.

Bir egzersiz programı başlatılırsa, kas tonu veya kuvvetindeki küçük artışlar da ancak program devam ettiği sürece olur. Bir kez başladıktan sonra programa devam etmek önemlidir.

Egzersizin başka faydalı yönleri de vardır. Kendi içine odaklanmak, belki de endişeler veya problemler üzerinde kafa yormak ve duyguları rahatlatmak için yapıcı bir yol olabilir.

Egzersiz Yapmazsam Gücünü Daha Hızlı Kaybeder miyim?

Başka bir deyişle, ALS de “kullan veya kaybet” durumu geçerli mi?

Bazı hastalar, yürüme kabiliyetini kaybetme korkusu ile riskleri göze alarak yürüyüş yapmak isterler. Hatta sık sık düşmeler olsa da yürümeye devam eder.  Aslında, yürüteç, baston veya tekerlekli sandalye kullanırlarsa düşmeden ve daha güvenli biçimde doğada daha fazla zaman geçirebilirler. 

Bir hastanın zayıf bir kas grubunu kullanmaya devam edip etmemesi, ALS'deki  kas güçsüzlüğünün ilerlemesini etkilemeyecektir. Ciddi bir yaralanmayla sonuçlanacak bir düşmenin hem fiziksel hem de psikolojik travma oluşturduğu bilinmektedir. Bu nedenle hastanın bir yürüteç veya tekerlekli sandalye kullanması daha mantıklı olacaktır.

Egzersiz Zararlı Olabilir mi?

Zorlu egzersiz, kas gücünü gözle görülür derecede arttırmayacak olsa da, egzersizin güç kaybını artırdığına dair kanıt yoktur. Egzersizin birkaç gün boyunca kasları ağrıtması, enerji tüketimini arttırması, yorgunluk halinde, egzersiz miktarının azaltılması akıllıca olacaktır.

Fonksiyonel elektrik stimulasyon (FES)

Kasları dışarıdan elektrikle uyarma işlemi Fonksiyonel elektrik stimulasyon (FES) olarak biliniyor. Bu uygulama çeşitli hastalıklarda oldukça yaygın kullanılıyor. Çeşitli elektriksel uyarı modları var. Genellikle cilt yüzeyine iletken bir madde ile uygulanıyor. Ancak motor nöron hastalığı diğer nörolojik hastalıklara kıyaslandığında çok farklı özellikleri var. Temel sorun Motor nöronlarda gibi görünse de elektriksel uyarıları kas liflerine taşıyan sinirlerin kas lifleri ile bağlantı yaptığı bölgelerde de elektriksel iletim kopukluğu olduğu biliniyor. Bu nedenle cilt yoluyla verilen elektriksel uyarı kaslara iletilemiyor.

ALS de elektriksel uyarı tedavisi önerilmiyor!

IV. ENGELSİZMİR KONGRESİ 2023

 

Beyin okuma teknolojisinin yükselişi

İmplante cihazlar ve ticari başlık setleri geliştikçe, gerçek dünyadaki etkileri ne olacak?

San Francisco, Kaliforniya'daki bir laboratuvarda, Ann adında bir kadın devasa bir ekranın önünde oturmaktadır. Ekranda ona benzemek üzere yaratılmış bir avatar var. Bir beyin-bilgisayar arayüzü (BCI) sayesinde, Ann konuşmayı düşündüğünde, avatar onun yerine konuşuyor- hem de kendi sesiyle.

2005 yılında geçirdiği beyin sapı felci Ann'i neredeyse tamamen felçli ve konuşamaz hale getirdi. Geçen yıl, San Francisco'daki California Üniversitesi'nden beyin cerrahı Edward Chang, Ann'in beyninin yüzeyine, bir zamanlar vücudunu, yüzünü ve gırtlağını kontrol eden bölgelerin üzerine 250'den fazla elektrottan oluşan bir ızgara yerleştirdi. Ann belirli kelimeleri konuştuğunu hayal ederken, araştırmacılar onun sinirsel aktivitesini kaydettiler. Daha sonra, makine öğrenimini kullanarak, her bir kelimeye ve Ann'in, eğer yapabilseydi, onları seslendirmek için kullanacağı yüz hareketlerine karşılık gelen aktivite modellerini belirlediler.

Sistem konuşmayı dakikada 78 kelimeyle metne dönüştürebiliyor: önceki BCI çabalarına göre büyük bir gelişme ve artık normal konuşma için ortalama kabul edilen dakikada 150 kelimeye yaklaşıyor1. Chang, iki yıl öncesiyle karşılaştırıldığında "gece ve gündüz gibi" diyor.

Ekip, avatarı Ann'in sesiyle konuşacak şekilde programlayarak, Ann'in düğününde yaptığı bir konuşmanın kaydını temel aldı. Chang, "Bu Ann için son derece duygusaldı çünkü neredeyse 20 yıldır ilk kez gerçekten konuştuğunu hissediyordu" diyor

Bu çalışma, 2023 yılında implante edilebilir BCI'larla ilgili heyecanı artıran birkaç çalışmadan biriydi. Bir başka çalışma2 da sinirsel aktiviteyi daha önce görülmemiş bir hızda metne çevirdi. Mayıs ayında ise bilim insanları, bisiklet kazasında felç olan bir adamın beyni ile omuriliği arasında dijital bir köprü oluşturduklarını bildirdi3. Bir BCI hareket etme niyetini deşifre etti ve bacaklarındaki sinirleri uyarmak için bir omurga implantını yönlendirerek yürümesini sağladı.

Chang, "Çok fazla enerji var ve bu çok heyecan verici," diyor. "Önümüzdeki beş yıl içinde gerçekten önemli bir eşiği geçeceğimizi düşünüyorum: ilkelerin kanıtlanmasından yeni tedavilere geçmek."

Bu alandaki şirketler de adımlar atıyor: Eylül ayında girişimci Elon Musk tarafından kurulan nöroteknoloji şirketi Neuralink, felçli insanları implante edilebilir BCI'nın ilk alıcıları olmak için gönüllü olmaya davet etti.

Ancak BCI'ları ticarileştirme arayışı henüz emekleme aşamasındadır. Şimdiye kadar sistemler bireylere göre uyarlandı, ancak ticarileştirme için ölçeklendirilebilen sağlam, güvenilir ve güvenli BCI'lar gerekecek. Brooklyn, New York'taki bir BCI şirketi olan Synchron'un CEO'su Tom Oxley, "BCI kullanan her hastanın evinde bir doktora mühendisi bulunduramazsınız" diyor.

İmplante edilebilir cihazlardaki gelişmelerin yanı sıra, giyilebilir beyin okuma cihazlarından oluşan paralel bir ticari ekosistem de büyümektedir. Bunlar, kullanıcıların beyin faaliyetlerini- implante cihazlardan çok daha düşük çözünürlükte- ölçerek potansiyel olarak zihinsel sağlığı, üretkenliği veya uykuyu geliştiriyor ya da insanların bilgisayarlarla etkileşim biçimini dönüştürüyor.

Bu gelişmeler birlikte nöroteknolojiyi yönlendirme ve düzenleme çabalarını hızlandırıyor. Örneğin bu ay, Birleşmiş Milletler'in kültür ve bilim örgütü UNESCO'ya üye devletler, bu teknolojinin kullanımına yönelik uluslararası kılavuzlar ve politika önerileri geliştirilip geliştirilmeyeceğini oylayacak.

İlerleme manşetlere çıktıkça, büyük iddialar da eksik olmuyor. San Francisco'daki tüketici hedefli biyoinformatik şirketi EMOTIV, ekibini "insan deneyiminin kod çözücüleri" olarak tanımlıyor. Musk 2020'de podcaster Joe Rogan'a Neuralink'in BCI'sının "prensipte beyinde yanlış olan neredeyse her şeyi düzeltebileceğini" söyledi.

Chang, "Daha fazla konuşmaya ihtiyacımız var" diyor ve ekliyor: "Abartıyı azaltmaya ve gerçekten ilgili olan şeylere odaklanmaya çalışmalıyız."

Beynin şifresini çözmek

İster implant ister başlık-set olsun, tüm beyin okuma teknolojileri aynı temel prensiplerle çalışır: konuşma veya dikkat gibi bir işlevle ilişkili sinirsel aktiviteyi- genellikle elektriksel aktivite- kaydederler; bu aktivitenin ne anlama geldiğini yorumlarlar ve harici bir cihazı kontrol etmek için kullanırlar veya sadece kullanıcıya bilgi olarak sunarlar.

İmplante BCI'lar, harici olanlara kıyasla bilgi açısından daha zengin beyin sinyallerini kaydeder. Ancak bu deneysel cihazların yalnızca potansiyel klinik faydaların, örneğin beyin hasarı veya enfeksiyon risklerinden daha ağır bastığı kişiler tarafından kullanılması amaçlanmaktadır. Sadece yaklaşık 50 kişi bu tür implantları uzun süreli olarak kullanmıştır.

Kafa derisine takılan çoğu cihaz, kafatasından geçen küçük elektrik alanlarını tespit etmek için elektroensefalografi (EEG) adı verilen yaygın bir yöntem kullanır ve beynin önemli hacimlerine yayılmış milyonlarca nöronun ortalama ateşlemesini yansıtır.

EEG, epilepsi ve uykuyu izlemek için klinik olarak ve bir dizi beyin fonksiyonunu incelemek için laboratuvarda rutin olarak kullanılmaktadır. Ticari çabalar, odaklanma, sakinlik, ajitasyon ve uyuşukluk gibi psikolojik durumları izlemek için EEG sinyallerini kullanmaya odaklanmaktadır.

Tüketiciyi hedefleyen şirketler henüz bir 'katil uygulama’- satışları büyük ölçüde artıracak kadar cazip bir uygulama- yaratamadı. Ancak implante edilebilir cihazlar için çekici bir uygulama açıktır: felçle yaşayan insanlara iletişimi veya özerkliği geri kazandırmaya yardımcı olmak.

İmplantların iyileştirilmesi

Çeşitli şirketler implante BCI'lar geliştirmekte ve ticarileştirmektedir. Kliniğe en yakın beş ABD şirketi bulunmaktadır: Neuralink; Synchron, Salt Lake City, Utah'ta Blackrock Neurotech; Austin, Texas'ta Paradromics ve Manhattan, New York'ta Precision Neuroscience. Çin de bu alana büyük yatırım yapmakta ve Avrupalı şirketler ortaya çıkmaktadır.

Blackrock Neurotech, Paradromics ve Neuralink, tek tek nöronlardan kayıt yapmak için beyin korteksine nüfuz eden elektrot sistemleri geliştirdi. Paradromics'in CEO'su Matt Angle, akademik araştırmaların ne kadar çok nörondan kayıt yapılırsa, düşüncelerin o kadar doğru ve hızlı bir şekilde deşifre edilebileceğini gösterdiğini söylüyor.

Blackrock Neurotech ve Paradromics'in arayüzleri yüzlerce sert, düz elektrottan oluşan ızgaralardır ve tek bir kişiye birden fazla dizi implante edilebilir. Blackrock Neurotech'in dizisi ilk kez 19 yıl önce bir kişiye uzun süreli olarak implante edildi4 ve o zamandan beri BCI araştırmalarının dayanak noktası oldu. Paradromics'in dizisi koyunlar üzerinde test edilmektedir.

Neuralink'in implantı -şimdiye kadar maymunlarda test edildi- çok sayıda uzun, esnek polimer iplikten oluşuyor. Bunlar çok sayıda kayıt bölgesi içeriyor ve sert elektrot dizilerine kıyasla korteksin daha derinlerine yerleştiriliyor.

Buna karşılık Synchron ve Precision Neuroscience, Chang'in çalışmasında olduğu gibi beynin yüzeyine yerleştirilen elektrotlar kullanıyor. Precision Neuroscience'ın kurucu ortağı Ben Rapoport, "Tüm felsefemiz, beyne zarar vermeyen elektrotların minimal invaziv olarak yerleştirilmesi etrafında şekilleniyor" diyor. Bu, elektrotların kolayca çıkarılabilmesini de içeriyor" diyor.

Synchron'un BCI'ı sadece 16 elektrot içeriyor ve daha fazla bant genişliği peşinde koşma eğilimine karşı çıkıyor. Stentrot olarak adlandırılan bu cihaz, kan damarı stenti ve elektrot dizisinin bir melezidir. Cihaz, beyin cerrahisi olmadan, kişinin hareket etme niyetini formüle eden bölge olan beynin motor korteksinin altında yer alan kan damarına oturana kadar şah damarından yukarı doğru itilerek implante edilir.

Stentrotun düşük bant genişliği düşünceleri çözemez, ancak kullanıcıların bir akıllı telefonu kontrol etmesini sağlar- potansiyel olarak dönüştürücü bir özerklik kazanımı5. Oxley, "Neyi optimize edeceğinizi seçmek zorundasınız" diyor.

Bu şirketler, aralarında erken aşama klinik faaliyetler için bir kovan oluşturuyor. Bu yıl, Neuralink'in cihazının insan deneylerine başlamasına izin verildi; Precision Neuroscience elektrotlarını ilk kez insanlarda test etti (beyin tümörlerini çıkarmak için yapılan operasyonlar sırasında 15 dakika boyunca kayıt yaptı). Ve beş şirket de ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) klinik onaya giden hızlandırılmış bir yol olan çığır açan cihaz statüsü kazandı.

Synchron potansiyel olarak onay almaya çok yakın. Bu yıl, onuncu ve son gönüllü, şirketin ağır felçli kişilerin Synchron'un sistemini evde kullandığı ilk fizibilite çalışmalarına katıldı. Eylül ayında şirket, yeni implante edilmiş stentrode cihazı olan bir kişinin Synchron personelinden yardım almadan BCI'yı kurmak için yazılım talimatlarını takip etmesini sağlama hedefine ulaştı. Diğer dört şirket önümüzdeki yıllarda fizibilite denemelerine geçmeyi umuyor.

İngiltere'deki Oxford Üniversitesi'nde mühendis olan (Synchron'a danışmanlık yapan) Tim Denison, 20 yıldır nöroteknoloji alanında çalışıyor ve genellikle nöropsikiyatrik rahatsızlıkların tedavisi olarak beyin stimülasyonuna odaklanıyor. Denison, beyin okumadaki ilerlemelerin, cihazların hastalığın imzalarını veya iyileşme belirtilerini belirleyebilmesi halinde, terapötik stimülasyonun yönlendirilmesinde büyük bir fark yaratabileceğini söylüyor.

Ancak Denison'ın uzun deneyimi onu temkinli olmaya itiyor. Bazı durumlarda, "Çok büyük umutlarım vardı ve teknoloji gerçekleşmedi" diyor ve ekliyor: "Bu çok alçakgönüllü bir durum."

Cihazları güvenilir, uygulanabilir ve uygun fiyatlı hale getirmenin, başarıları için bilimsel ilerlemeler kadar önemli olduğunu vurguluyor. Denison, dünya çapında beyin cerrahlarının azlığı göz önüne alındığında, Neuralink'in yaptığı en önemli şeylerden birinin, cihazını cerrahi olarak implante eden bir robot yaratmak olduğunu söylüyor.

Tüketici odaklılık

İnvaziv olmayan tüketici beyin okuma başlık geliştiricileri farklı bir dizi engelle karşı karşıyadır. Mevcut ticari ekosistem birkaç küçük, nispeten köklü şirket, düzinelerce start-up ve büyük teknoloji şirketlerindeki çeşitli araştırma departmanlarından oluşmaktadır.

Kuzey Carolina, Durham'daki Duke Üniversitesi'nde bu alanda uzmanlaşmış bir hukuk akademisyeni olan Nita Farahany, tüketici nöroteknolojisinin üç büyük sınırlaması, aldıkları biçim, sundukları uygulamalar ve bunlardan elde edebileceğiniz sinyalin kalitesi olmuştur" diyor.

Kontrollü laboratuvar koşullarında bazı başarılara rağmen, EEG kullanıcıların düşüncelerini çözemez. Her ne kadar bazı ürünler- özellikle oyunlarda- harici teknolojiyi kontrol etmek için EEG kullansa da bu şu anda oldukça yavaş ve zahmetli bir süreçtir.

EEG, bir kişinin psikolojik durumu hakkında genel bir gösterge vermekte daha iyidir. Uyku veya odaklanmış çalışma gibi farklı durumlarda nöronal ateşleme, farklı frekanslarda salınım dalgaları halinde birleşme eğilimindedir. Örneğin uyku, yavaş delta dalgaları ile tanımlanır; gevşeme, ara teta dalgaları ile ilişkilidir ve dikkat daha hızlı alfa dalgaları ile tanımlanır.

Birçok uygulama, kullanıcıların beyin durumlarını değiştirmelerine yardımcı olmak için- bir tür arayüz aracılığıyla- bilinçli olarak farkında olmalarını sağlamayı amaçlamaktadır.

Birçok şirket, kullanıcıları daha derin meditatif durumlara yönlendirdiğini veya insanların daha odaklanmış ve daha üretken durumlara girmelerine yardımcı olduğunu söyledikleri kafa bantları, başlık setleri gibi EEG algılama ürünleri sunmaktadır. 2022 yılında Liverpool Futbol Kulübü, merkezi Potsdam'da bulunan Alman nöroteknoloji şirketi Neuro11'in, kulübün oyuncularının stresli durumlarda sakin ve odaklanmış durumlara ulaşmayı öğrenmelerine yardımcı olduğunu ve performanslarını artırdığını duyurdu- ancak araştırmacılar bu tür müdahalelerde büyük plasebo etkileri olabileceği konusunda uyarıyor.

Bazı ürünler, bir kişinin zihinsel durumunu değiştirme umuduyla beyin dalgalarını doğrudan manipüle etmeyi amaçlıyor. İngiltere'deki Newcastle Üniversitesi'nde nörobilimci olan Andrew Jackson, kullanıcının EEG'sini kaydeden bir algoritma kullanan ve gerçek zamanlı olarak beyin aktivitesini yönlendirerek rahatlama ya da odaklanma sağlamayı amaçlayan sentetik müzik üreten bir start-up şirketi olan Neudio'nun kurucu ortağıdır. Diğer şirketler de örneğin uyku kalitesini artırmak için benzer yaklaşımlar kullanıyor.

Ancak Farahany bu teknolojinin başka kullanımlar için de yaygınlaşacağından şüpheleniyor. "Bence nöral arayüzleri gerçekten yaygınlaştıracak olan şey, bunların mevcut çevresel cihazların yerini alması ve sanal gerçeklik ve artırılmış gerçeklikte kullanılmasıdır."

Farahany, Meta ve Apple gibi şirketlerin, örneğin göz izleme teknolojisini içeren başlık setlerini piyasaya sürdüğünü ve bunun daha etkileyici bilgisayar deneyimlerine doğru bir geçişin habercisi olduğunu söylüyor. Temmuz ayında Apple, Airpods adı verilen başlık setlerine EEG sensörleri yerleştirmek için patent aldı.

Tüketici cihazlarının kaydedebileceği EEG sinyallerinin kalitesi- özellikle de kullanıcı hareket halindeyken- ve bunun uygulamaları nasıl sınırlayacağı konusunda önemli sorular devam etmektedir. Ancak bu teknolojiler, kişisel bilgisayar deneyimlerini geliştirmenin yeni yollarından daha fazlası anlamına gelebilir. Bir kişinin beyin verilerinin- ve hatta zihinsel mahremiyetinin- metalaştırılıp metalaştırılmayacağına dair soruları gündeme getiriyorlar.

Satılık Sığınak

Beyin okuyan nöroteknolojiler hız kazandıkça, etik uzmanları ve düzenleyiciler bu cihazların ne gibi benzersiz riskler oluşturduğunu giderek daha fazla soruyor. "Beyin vücudun herhangi bir organı değildir; insan zihnini oluşturan organdır. Burası kimliğimizin sığınağı olmalıdır," diyor New York'taki Columbia Üniversitesi'nde nörobilimci olan Rafael Yuste. "Bunu korumanız gerekir, öylece girip beyin verilerini bankaya yatırmaya ve satmaya başlayamazsınız."

İmplante tıbbi teknoloji etik sorunlar yaratabilir. Örneğin, yapay zekâ (AI) yazılımının kullanıcıların beyin faaliyetlerini kararlara dönüştürmeye yardımcı olduğu göz önüne alındığında, kullanıcıların failliği ve suçluluğuna ilişkin sorular vardır. Ayrıca, implantlarının üreticisinin faaliyetlerini durdurması halinde insanlara ne olacağı da belirsizdir. Ancak genel görüş, mevcut tıbbi düzenlemelerin teknoloji geliştirme ve kullanımına büyük ölçüde rehberlik edebileceği yönündedir. Ancak Farahany, tüketici cihazları için mevcut düzenlemelerin endişe verici boşluklar bıraktığını söylüyor.

Farahany, Mart ayında piyasaya çıkan The Battle for Your Brain (Beyniniz İçin Savaş) adlı kitabında, Çin'de ABD'li yazılım şirketi BrainCo tarafından üretilen EEG setleri kullanılarak okul çocuklarının dikkatinin nasıl izlendiğini ve birçok ülkede bazı işverenlerin çalışanlarını nasıl izlediğini anlatıyor. Etik kurallar duruma göre değişmektedir: bu tür bir izleme uzun yol sürücülerinin ne zaman uykulu hale geldiğini fark etmek için değerli olabilir, ancak işverenler teknolojiyi çalışanların konsantrasyon seviyelerini denetlemek için kullanırsa daha da zorlaşır.

Eleştirmenler, EEG'nin bireylerin özel düşüncelerini ortaya çıkarma kabiliyeti hakkında ortaya atılan bazı iddiaların abartıldığını ve insanların çevrimiçi davranışlarından toplanan verilerin çok daha açıklayıcı olduğunu savunuyor. Ancak Yuste, açık davranışlar ile özel zihinsel faaliyetler arasında kesin bir çizgi çiziyor. Yapay zekâ çözümleme ve invazif olmayan donanımdaki hızlı gelişmelerin "zihinsel mahremiyetiniz için mücadeleyi çok daha acil hale getirdiğini" söylüyor.

Yuste ve Farahany, vatandaşları nöroteknolojilerin kötüye kullanımına karşı korumak için mevcut insan hakları anlaşmalarının güncellenmesi gerektiğini düşünüyor. Yuste, zihinsel mahremiyeti koruyacak, kişiliği değiştiren manipülasyonları önleyecek ve nöroteknolojinin arkasındaki algoritmalardaki önyargılara karşı koruma sağlayacak, nörorights olarak adlandırılan yeni bir hak sınıfını savunuyor.

Farahany daha geniş bir 'bilişsel özgürlük' hakkını savunmaktadır- hem nöroteknolojiden hem de insanların zihinlerini ve davranışlarını manipüle edebilecek bir dizi dijital teknolojiden korunma.

Çok sayıda kuruluş nöroteknolojinin nasıl düzenlenmesi gerektiğini araştırıyor. UNESCO, Ekonomik İş birliği ve Kalkınma Örgütü ve Birleşik Krallık Düzenleyici Ufuklar Konseyi 2019'dan bu yana birer tavsiye veya rapor yayınladı. Bu ay UNESCO'da yapılacak oylamada, kurumun nöroteknoloji yönetişimi için kapsamlı bir uluslararası çerçeve oluşturup oluşturmayacağına karar verilecek.

Ancak etikçiler nihayetinde ilkelerin yasalarda yer aldığını görmek istiyor. Çözümlerden biri uluslararası insan hakları anlaşmalarını değiştirmek; BM'nin insan hakları konseyi Ağustos ayında nöroteknolojiyi görüşmek üzere toplandı.

Şili şu anda sinir haklarını koruyan mevzuata sahip tek ülkedir. 2021 yılında, nöroteknolojinin sorunlu kullanımlarına karşı koruma sağlamak için anayasasını değiştirdi. Bu yıl, nöral hakları en çok savunan senatör olan Guido Girardi, EMOTIV'e, cihazlarından birini ithal edip kullandıktan sonra ülkenin nöral veri toplama ve kullanma kurallarını ihlal ettiği gerekçesiyle Şili Yüksek Mahkemesi'nde başarılı bir şekilde dava açtı.

Başka yerlerde Brezilya, Meksika, İspanya ve Avustralya hükümetleri nöroteknoloji için nasıl mevzuat oluşturabileceklerini tartışıyorlar.

Farahany, sosyal medya ve yapay zekayı düzenleme girişimlerinin aksine- ki bu girişimler ancak bu teknolojiler büyük ölçekte kullanılmaya başlandıktan sonra gerçekleşmiştir- nöroteknoloji hakkındaki konuşmaların, bu teknolojinin patlama noktasından önce gerçekleşiyor olmasından memnun. "Uluslararası alanda insanlar bu işi doğru ve etik bir şekilde yapmayı önemsiyor gibi görünüyor."

Kaynak: 

Sık zatüre (Pnömoni) nedenleri

ALS hastalarında yutma güçlüğü başladığında gıda artıkları solunum yoluna kaçabilir. Bu durumda normalde öksürükle atılır. Öksürük gücü azalmış ise yavaş yavaş sinsi, gizli zatüre gelişiyor. 

Trakeostomi ve PEG yapılan hastalarda da bazen sık sık Zatüre olabilir. En sık nedenleri: 

Ağız bakımı yetersiz, diş, burun enfeksiyonu 

Aspirasyon steril yapılmıyor veya başka yerden enfeksiyon taşıyan bir bakıcı. 

Ağız aspirasyonu yapılan sonda ile trakeostomi aspirasyonu yapmak 

Bakteri filtresi değişimi zamanında yapılmıyor 

ısıtıcı nemlendirici elektrikli aksesuar haznesi temiz tutulmuyor 

Trakeostomi kanülünü zamanında değiştirmemek

Peg yoluyla beslenme sırasında hastayı yatırmak,

Trakeostomi kanülü balonunun gevşek olması

ENGELLİLER İÇİN MOTORLU TAŞIT ALIMINDA SUNULAN HİZMET VE MUAFİYETLER / 2024 yılı

Yeniden değerleme oranının belli olmasıyla birlikte, engelli vatandaşların satın alabileceği araçlarda uygulanacak yeni üst limit belli oldu. Buna göre, engellilerin araç alımında 2024 yılı ÖTV muafiyeti üst limiti 1 milyon 4 bin 200 TL'den 1 milyon 591 bin 255 TL’ye yükselecek.

YÜZDE 90 ENGELLİ VATANDAŞLAR İÇİN GEÇERLİ

ÖTV muafiyetli araç hakkından yüzde 90 ve üzerinde engeli bulunan vatandaşlar yararlanabiliyor. Yüzde 90 ve üzeri engele sahip kişiler için bir yaş sınırlaması yok ve belirleyeceği kişiler de aracı kullanabiliyor.

Engellilik derecesi %90 ve üzeri olan kişiler adına ÖTV’den muaf olarak yurt içinden alınan ve özel tertibatı bulunmayan araçların araç sahibi dışında birisi tarafından kullanılması konusunda mevzuatta herhangi bir kısıtlayıcı hüküm bulunmamaktadır.

Aracın motor hacmine bakıldığında ise aşağıdaki araçlar ÖTV muafiyeti kapsamına giriyor:

• Motor hacmi 1.6 litrenin altında olan binek otomobiller
• Motor silindir hacmi en fazla 2800 cm3 olan ve eşya taşımada kullanılan panelvan, pick-up gibi açık veya kapalı kasası olan kamyonetler
• 
  
• https://www.aile.gov.tr/sss/engelli-ve-yasli-hizmetleri-genel-mudurlugu/engelliler-icin-motorlu-tasit-aliminda-sunulan-hizmet-ve-muafiyetler

Akava therapeutics, AKV9 (Nu-9) Amerika'da sağlıklı bireylerde Faz 1 çalışması başlatıyor

Akava Therapeutics, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için araştırma tedavisi olan AKV9'u sağlıklı insanlarda test etmek için yakında bir Faz 1 klinik çalışması başlatacak.

Deneme, Akava'nın araştırma amaçlı yeni ilaç (IND) başvurusunun ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmasını takiben gerçekleştirilecek. AKV9'un ilk insançalışması olacak ve tedavinin tekli ve çoklu artan dozlarının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakolojik özelliklerini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır.

https://akavatx.com/pipeline/

FDA'nın AKV9'un IND onayı, ekibimizin adanmışlığının ve yaklaşımımızın olağanüstü potansiyelinin bir kanıtıdır. ALS hastaları için çığır açan bir tedavinin geliştirilmesinde bu önemli adımı atmaktan heyecan duyuyoruz," diyor Akava Therapeutics'in kurucusu Richard Silverman

ALS, istemli hareketleri kontrol eden sinir hücreleri olan motor nöronların kaybından kaynaklanır, kas atrofisine ve hayati fonksiyonlar üzerindeki kontrolün kaybına yol açar. Hastalık hem beyinden omuriliğe mesaj gönderen üst motor nöronları hem de omuriliği kaslara bağlayan sinir hücreleri olan alt motor nöronları etkiler.

AKV9 ALS'de ne işe yarar?

ALS vakalarının çoğunda SOD-1 ve TDP-43 gibi proteinlerin toksik birikiminin yanı sıra motor nöronların içindeki mitokondri ve endoplazmik retikulumun (ER) işlevinde sorunlar görülür. Mitokondri, hücrelerin enerji üretmesinden sorumlu organellerdir. ER ise protein üretimi, modifikasyonu ve taşınması için gereklidir.

Bazı tedaviler hastalığın yönetilmesine yardımcı olabilir ve hayatta kalma süresini birkaç ay uzatabilir. Bununla birlikte, ALS için bir tedavi mevcut değildir, ancak hastalığın ilerlemesini anlamlı bir şekilde yavaşlatabilecek tedaviler için karşılanmamış bir tıbbi ihtiyaç devam etmektedir.

AKV9 protein agregasyonunu inhibe eder ve çoklu mekanizmalar yoluyla üst motor nöronların sağlığını iyileştirdiği gösterilmiştir. Protein kümelerini azaltmanın yanı sıra, tedavi, SOD1 mutasyonları taşıyan bir ALS hayvan modelinde sinir lifi uzaması ve dallanmasında artış, mitokondriyal ve ER bütünlüğünde iyileşme ve daha iyi motor fonksiyon ile sonuçlanmıştır.

AKV9'un onaylı ALS tedavileri riluzole (diğerlerinin yanı sıra Rilutek olarak satılır) ve edaravone (Radicava ve Radicava ORS olarak satılır) ile birleştirilmesi, benzer bir fare modelinde yapılan ek deneylerde üst motor nöron sağlığında daha da büyük iyileşmelere yol açmıştır.

Terapi, hangi maddelerin kan dolaşımından beyin ve omuriliğe erişebileceğini düzenleyen oldukça seçici bir zar olan kan-beyin bariyerini de geçebilir.

Silverman, "Amacımız nörodejeneratif hastalıklardan etkilenenlerin yaşamlarında anlamlı bir fark yaratmak ve AKV9'un bu yıkıcı hastalığı ele almadaki potansiyel etkisi konusunda heyecanlıyız" dedi.

Kaynak

Daha yüksek günlük dozda TUDCA'nın sağkalımı uzattığı bildiriliyor

TUDCA ile tedavi edilen toplam 86 hasta, tedavi almayan 172 hastayla eşleştirilmiştir. TUDCA alan hastalar dozaj (1000 mg/gün veya daha az veya eşit) ve tedavi süresine (12 ay veya daha uzun) göre sınıflandırıldı. TUDCA ile tedavi edilenler arasında ortanca genel sağkalım 49,6 ay (%95 GA 41,7-93,5) ve kontrol grubunda 36,2 ay (%95 GA 32,7-41,6) olup, hem kontrol grubuna hem de daha düşük TUDCA dozlarına (<1000 mg/gün olarak tanımlanmıştır) kıyasla daha yüksek dozda (≥1000 mg/gün olarak tanımlanmıştır) 

TUDCA alan hastalarda ölüm riskinin azaldığı gözlenmiştir (HR 0,56; %95 GA 0,38-0,83; p = 0,0042). Başta gastrointestinal ve hafif şiddette olmak üzere yan etkiler nedeniyle tedaviyi bırakan az sayıda hasta (n = 7, %8,1) dışında TUDCA genel olarak iyi tolere edilmiştir; sadece 2 yan etki nedeniyle  hastaneye erişim gerektirmiş ancak kalıcı etk bırakmadan düzelmiştir.

Bu popülasyon temelli araştırma çalışmasında, TUDCA ile tedavi edilen ALS hastalarında, yalnızca standart tedavi alan hastalara kıyasla sağkalım süresi uzamış olabilir. Bu ilacın etkinliğini ve güvenliğini doğrulamak için ilave prospektif randomize çalışmalara ihtiyaç vardır.

https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(23)00433-9/fulltext

TUDCA'nın ALS hastalarında sinir hücrelerinin korunmasına yardımcı olabileceği düşünülüyor

TUDCA normalde karaciğerde yapılan bir safra asidi tuzudur. Oral bir tedavi olarak, karaciğer hastalığını tedavi etmek için uzun süredir kullanılmaktadır ve elde edilen kanıtlar, ALS'de faydalı olabilecek sinir koruyucu etkilere de sahip olabileceğini göstermektedir.

Avrupa Komisyonu, yeni ALS hastalarında riluzol (Rilutek, Exservan ve Tiglutik olarak satılır) ile standart tedaviye ek olarak verilen oral tedavinin etkinliğini değerlendirmek için Faz 3 TUDCA-ALS (NCT03800524) klinik çalışmasına sponsorluk yapmaktadır. Denemenin bu yıl içinde sonuçlanması bekleniyor.

TUDCA, sodyum fenilbütirat ile birlikte Relyvrio'nun bir parçasıdır. Relyvrio, ABD'de ve Albrioza markası altında satıldığı Kanada'da ALS tedavisi için onaylanmıştır. Relyvrio'nun geliştiricisi Amylyx Pharmaceuticals, tedavinin etkinliğini doğrulamak için PHOENIX (NCT05021536) adlı bir Faz 3 çalışması yürütmektedir.

Bu büyük çalışmalar devam ederken, TUDCA'nın ALS'de faydalı bir etkisi olup olmadığını kesin olarak söylemek mümkün değildir. Bununla birlikte, İtalya'nın bazı bölgelerinde, 2015 yılından bu yana ALS hastası belirli kişiler için etiket dışı reçete edilmesi yaygın bir uygulamadır.

Araştırmacılar, bu analizin, genellikle sıkı kayıt ve ölçüm kriterlerine sahip klinik çalışmalardan daha dağınık olan gerçek dünya verilerinin kullanımıyla sınırlı olduğunu belirtti. ALS'de TUDCA'nın olası etkinliğini ve güvenliğini kesin olarak belirlemek için devam eden çalışmalardan elde edilecek bulgulara ihtiyaç duyulacaktır.

https://alsnewstoday.com/news/tudca-at-higher-daily-dose-seen-to-extend-survival-als-registry-study

İyilik peşinde koşuyorum! Bize katılın veya destek olun!

Sevgili Dostlarım, 

Dokuz Eylül Tıp mezunu, Çukurova Göz ihtisaslı emekli Göz Hastalıkları uzmanıyım. ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz) Hastalığı ile yaşıyorum. Solunum cihazına bağlıyım, teknolojik çözümlerle ve eşimin, kızımın ve meslektaşlarımın desteği ile 30 yıldır mücadele ediyorum. Minnettarım. Bir misyonu üstlendim: "ALS MNH hastalığının tedavisi bulununcaya kadar ALS ile yaşayan bireylerin, ailelerin sağlıklı bireyler ile aynı standartlarda yaşayabileceği bir Türkiye."

20 yıllık bir derneğin , ALS-MNH Derneğinin başkanıyım. 

ALS hastalığı, nedeni bilinmeyen, 40-60 yaşlarında her iki cinste de görülebilen, tedavisi olmayan, 3-5 yıl sağkalımı olan ölümcül bir hastalık. ALS hastalığı Yüzbinde iki-üç insidansı ile nadir hastalıklar arasındadır. 

Ancak başedilmesi mümkün. Makul yaşam kalitesi, evde bakım, solunum, beslenme desteği ile uzun yıllar yaşayabiliriz. Mental yeteneklerimiz sağlamdır. Herşeyin farkında fakat başkasının yardımına gereksinim duyarız. 

Ailelerin ve bakım verenlerin de sosyal, psikolojik ve ekonomik desteklenmesini önemsiyoruz. 

Ülkemizde 8-10 bin hasta ve hastasına bakan aile olduğu tahmin edilmektedir. 

Solunum cihazına bağlı hastalarımız için elektrik kesintisi en büyük tehlikedir. JENERATÖR vazgeçilmezdir. Sgk kapsamında değildir. ALS-MNH Derneği, Sgk kapsamında olmayan ve/fakat yaşam kalitesini yükseltecek cihaz ve malzemeleri ücretsiz temin etmektedir. Bağışçılarımıza gönülden teşekkür ederim. 

ALS MNH Derneği için iyilik peşinde koşuyorum!

Çünkü yaşanan olumsuzluklardan şikayetçi olmak yerine, elimden geldiğince sorunu çözmeye çalışanları desteklemeyi, adımlarımla tanıdıklarımı harekete geçirmeyi tercih ediyorum. Biliyorum ki bir konudaki farkındalık arttıkça, çözüm de o kadar kolaylaşacak.

İşte bu nedenle, 5 Kasım 2023 günü İstanbul M-2023-ALS/MNH Derneği-StopALS projesi için İyilik Peşinde Koşarak, adımlarıma anlam katacağım. Koşumu desteklersen beni çok mutlu edersin.

1 ALS Hastasının jeneratör bedeli 10.000 TL'dir. 

Bağış yapmak çok kolay.

Kampanya için hazırladığım sayfamda şu anda kaç kişinin beni desteklediğini, hedefime ne kadar yaklaştığımı görebilir ve istersen sen de bağış yapabilirsin.

http://ipk.adimadim.org/kampanya/CC102242 

Sevgiler,

Dr. Alper Kaya

Not: Kendi kampanyanı açmak istersen aşağıda adresten bilgi bulabilirsin. 

https://ipk.adimadim.org/project/index?id=80260

Derneğimiz Bakanlar Kurulunun 15.06.2012 tarih ve 2012/3324 sayılı kararı ile kamu yararına çalışan dernek statüsündedir.

12.05.2023 tarihli Cumhurbaşkanlığı kararı ile "İzin Almadan Yardım Toplama Hakkına Sahip Kuruluşlar" arasındadır.

ALS-MNH Derneği İzmir Şubemiz, 10 Mart 2015 tarihinde, Antalya Şubemiz 14 Şubat 2019 yılında kurulmuştur.

İstanbul Maratonundayız 5 Kasım 2023

ALS MNH Derneği için iyilik peşinde koşuyorum!

Çünkü yaşanan olumsuzluklardan şikayetçi olmak yerine, elimden geldiğince sorunu çözmeye çalışanları desteklemeyi, adımlarımla tanıdıklarımı harekete geçirmeyi tercih ediyorum. Biliyorum ki bir konudaki farkındalık arttıkça, çözüm de o kadar kolaylaşacak.

İşte bu nedenle, 5 Kasım 2023 günü İstanbul M-2023-ALS/MNH Derneği-StopALS projesi için İyilik Peşinde Koşarak, adımlarıma anlam katacağım. Koşumu desteklersen beni çok mutlu edersin.

1 ALS Hastasının jeneratör bedeli 10.000 TL'dir

Bağış yapmak çok kolay.

Kampanya için hazırladığım sayfamda şu anda kaç kişinin beni desteklediğini, hedefime ne kadar yaklaştığımı görebilir ve istersen sen de bağış yapabilirsin.

http://ipk.adimadim.org/kampanya/CC102242

Sevgiler,

Alper

İstanbul Maratonu Yarış Tarihi: 5 Kasım 2023

STK projelerinin görüneceği ve gönüllü sporcuların kampanya oluşturabileceği tarih: 9 Ekim 2023

Bağış kampanyasının başlayacağı tarih: 23 Ekim 2023

Bağış kampanyasının sonlanacağı tarih: 20 Kasım 2023

FDA danışma komitesi NurOwn'un ALS onayına red oyu kullandı

17'ye karşı 1 oy, verilerin tedavinin etkinliğini desteklemediğini söylüyor

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) danışma komitesi, neredeyse oybirliğiyle aldığı kararda, deneysel kök hücre tedavisi NurOwn'un amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi olarak etkinliğini destekleyecek yeterli kanıt bulunmadığını belirtti.

Komite toplantısında tek bir soru üzerinde oylama yapıldı: "Sunulan veriler hafif ve orta şiddette ALS tedavisi için etkililiğe dair önemli kanıtlar ortaya koyuyor mu?"

Toplamda 19 komite üyesinden 17'si hayır oyu kullandı. Bir evet oyu ve bir çekimser oy vardı.

FDA'nın NurOwn ile ilgili resmi kararının Aralık ayında verilmesi bekleniyor. Düzenleyici kurum komitenin oylamasına uymak zorunda değildir, ancak genellikle uymaktadır.

NurOwn'un geliştiricisi BrainStorm Cell Therapeutics'in başkanı ve CEO'su Chaim Lebovits, şirketin basın açıklamasında, "Bugünkü danışma kurulu toplantısındaki tartışma ve ALS ile yaşayanların ve sevdiklerinin yürek parçalayan ifadeleri, sadece yasal esnekliğe değil, aynı zamanda bu alandaki araştırmaların sürdürülmesine olan ihtiyacın da altını çiziyor" dedi ve ekledi: "BrainStorm çalışanları olarak ALS topluluğuna borçlu olduğumuzu derinden hissettiğimiz yükümlülüğü yerine getirmek için elimizden gelen her şeyi yapacağız ve önümüzdeki haftalarda elimizdeki tüm seçenekleri araştıracağız."

FDA denemede sözde taban etkisine dair kanıt bulamadı

NurOwn, bir hastanın kemik iliğinden kök hücrelerin toplanmasını, sinir sağlığını destekleyen moleküller salgılamaları için bir laboratuvarda mühendislik yapılmasını ve ardından hücrelerin hastanın omurgasına geri aşılanmasını içeren hücre bazlı bir tedavidir.

On yıl süren testlerin ardından BrainStorm geçen yıl NurOwn'un ABD'de onaylanması için FDA'ya başvuruda bulundu. Kurum başlangıçta onayı destekleyecek yeterli kanıt olmadığını söyleyerek başvuruyu incelemeyi reddetti.

Ancak BrainStorm, FDA'nın "protesto üzerine dosya" prosedürünü kullanarak yeni bir inceleme ve danışma komitesi toplantısı yapılmasını zorladı.

BrainStorm'un başvurusu, hızla ilerleyen ALS'li 189 kişide NurOwn'u plaseboya karşı test eden büyük bir Faz 3 çalışması (NCT03280056) da dahil olmak üzere çeşitli klinik çalışmalardan elde edilen verileri içermektedir.

Çalışma, NurOwn'un, bir kişinin günlük yaşam aktivitelerini gerçekleştirme yeteneğini değerlendiren standartlaştırılmış bir ölçüm olan ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçülen hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini göstermeyi amaçlıyordu. Ancak nihai sonuçlar, NurOwn veya plasebo verilen hastalar arasında ilerlemede bir fark olmadığını gösterdi.

Şirket bunun, bazı hastaların ALSFRS-R skorlarının anlamlı bir şekilde düşemeyecek kadar düşük olduğu sözde taban etkisinden kaynaklanabileceğini savundu.

Çalışma bittikten sonra yapılan post hoc analizlerde, şirket sadece taban etkisi olmaması beklenen hasta alt gruplarını analiz etmiştir. Bu sonuçlar genel olarak NurOwn ile plaseboya kıyasla daha yavaş hastalık ilerlemesi olduğunu göstermiştir.

Komite toplantısından önce yayınlanan brifing belgelerinde FDA, BrainStorm'un işaretlediği hastalarda bir taban etkisine dair kanıt bulamadığını söyledi. Kurum ayrıca, post hoc analizlerin yanlış pozitif sonuçlara büyük ölçüde eğilimli olduğu konusunda uyarıda bulundu ve genel olarak NurOwn'un onaylanmasını desteklemek için yeterli veri olmadığı yönündeki tutumunu yineledi.

Komitenin oylaması, bu acımasız ve ölümcül hastalığı yönetmeye yardımcı olacak çok az seçeneğe sahip olan ALS topluluğu için üzücü bir sonuç oldu.

Danışma komitesi, mevcut verilerin NurOwn'un ALS'de etkili olduğunu göstermek için yeterli olmadığı yönünde güçlü bir oy kullandı - bu karar FDA tarafından potansiyel bir reddi daha da destekliyor.

BrainStorm'un eş CEO'su Stacy Lindborg, "Komitenin oylaması, bu acımasız ve ölümcül hastalığı yönetmeye yardımcı olacak çok az seçeneğe sahip olan ALS topluluğu için üzücü bir sonuç oldu" dedi.

Lindborg, "Bugün NurOwn için sunulan verilerin toplamının, klinik yanıtı öngören güçlü ve tutarlı biyobelirteç verileriyle desteklenen daha az ilerlemiş hastalığı olanlarda klinik kanıtlarla birlikte onay için ikna edici bir durum sağladığına inanıyoruz" dedi.

Lindborg, toplantı sırasında BrainStorm'un komitenin tüm sorularını yanıtlaması için çok az zaman verildiğini öne sürdü.

"NurOwn verilerini FDA danışma komitesine açıklamak için gerçekten elimizden geleni yaptık. Ne yazık ki, daha fazla zaman ve fırsat tanınmış olsaydı, danışma komitesi üyeleri tarafından yöneltilen birçok soru yeterince ele alınabilirdi" dedi Lindborg.

https://alsnewstoday.com/news/fda-advisory-committee-votes-not-enough-efficacy-nurown-als/

CNM-Au8 Hakkında

Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için hastalığa özgü iki yerleşik tedavi riluzol ve edaravondur. Bu ilaçların sınırlamaları arasında minimal progresyon yavaşlaması veya sağkalım faydası ve özellikle edaravone için sadece belirli popülasyonlarda etkinlik bulunmaktadır. 

AMX0035 ve tofersen sırasıyla Eylül 2022 ve Nisan 2023'te ABD FDA onayı almıştır. Bununla birlikte, her iki ilacın etkinliğini daha fazla inceleyen faz 3 denemeleri devam etmektedir. 

CNM-Au8, enerji metabolizmasının etkin bir katalizörüdür ve bu nedenle biyoenerjetik bozulmanın olduğu nörodejeneratif bir durum olan ALS'de potansiyel bir hastalık modifiye edici tedavidir. 

Bu derlemede, mevcut ALS tedavi pazarına genel bir bakış sunulmakta, ardından CNM-Au8'in farmakodinamiği ve farmakokinetiği açıklanmaktadır. Daha sonra CNM-Au8'in başlıca preklinik ve mevcut erken klinik kanıtlarının yanı sıra ALS tedavisi olarak potansiyeli açıklanmaktadır. 

Uzman görüşü: CNM-Au8 ile oral tedavi, faz 2/3 klinik çalışmalarda birincil klinik ve elektrodiagnostik son noktaları karşılayamamıştır. Bu başarısızlığa rağmen, faz 2/3 denemelerine dahil edilen bir dizi keşifsel son nokta, CNM-Au8'in ALS'de klinik kötüleşmeyi önemli ölçüde yavaşlatma, yaşam kalitesini iyileştirme ve sağkalımı uzatma potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir. CNM-Au8'in bir faz 3 klinik çalışmasında daha fazla incelenmesi şu anda devam etmektedir.

https://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1080/13543784.2023.2252738

Neuralink, beyin implantı için Amerika'da hasta kaydetmeye başladı.

Neuralink'in İnsanlarda İlk Klinik Denemesi hasta kaydı İçin Açıldı

Bağımsız kurumsal inceleme kurulundan onay aldığımızı ve ilk hastane sahamızda ilk insanlı klinik çalışmamız için işe alımlara başladığımızı duyurmaktan mutluluk duyuyoruz. Tamamen implante edilebilir, kablosuz beyin-bilgisayar arayüzümüz (BCI) için çığır açan bir araştırma tıbbi cihaz denemesi olan PRIME Çalışması (Precise Robotically Implanted Brain-Computer Interface'in kısaltması), implantımızın (N1) ve cerrahi robotumuzun (R1) güvenliğini değerlendirmeyi ve felçli kişilerin harici cihazları düşünceleriyle kontrol etmelerini sağlamak için BCI'mızın ilk işlevselliğini değerlendirmeyi amaçlamaktadır.

Çalışma sırasında R1 Robotu, N1 İmplantının ultra ince ve esnek iplerini beynin hareket niyetini kontrol eden bir bölgesine cerrahi olarak yerleştirmek için kullanılacak. Yerleştirildikten sonra, N1 İmplantı kozmetik olarak görünmezdir ve beyin sinyallerini kablosuz olarak kaydetmeyi ve hareket niyetini çözen bir uygulamaya iletmeyi amaçlamaktadır. BCI'mızın ilk hedefi, insanlara yalnızca düşüncelerini kullanarak bir bilgisayar imlecini veya klavyeyi kontrol etme yeteneği kazandırmaktır.

PRIME Çalışması, FDA tarafından Mayıs 2023'te verilen araştırma cihazı muafiyeti (IDE) kapsamında yürütülmektedir ve karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları olanlara özerkliklerini geri kazandırmak için genelleştirilmiş bir beyin arayüzü oluşturma misyonumuzda önemli bir adımı temsil etmektedir.

Servikal omurilik yaralanması veya amiyotrofik lateral skleroz (ALS) nedeniyle kuadriplejisi olanlar hak kazanabilir.

Hasta kaydına hak kazanabilmeniz için ABD Vatandaşı veya daimi ikamet sahibi olmanız gerekir.

https://neuralink.com/blog/first-clinical-trial-open-for-recruitment/

https://neuralink.com/pdfs/PRIME-Study-Brochure.pdf

Trakeostomi balonu (cuff) hakkında

 

Bu gönderiyi Instagram'da gör

Gamze Kılıç🍃 (@trakeostomili_hayat)'in paylaştığı bir gönderi

Kitap Tanıtım : Sessizliğimin Sesi ALS yi yaşamak

Annelerini yaşatmak için seferber olmuş bir aile...

Kız evlat için anne kaybı, tarif edilemez. 

***

Annesi Zinnet on yıla yakın ALS hastalığı ile mücadele etmiştir.

Bu dönemde sekiz kardeş birlik beraberlik içerisinde özverili bir şekilde on yıla yakın annelerine en zorlu şartlarda bakmışlardır.

Aileyi tanıyan herkes buna şahit olmuştur.

Anne Zinnet’in vefatından iki ay sonra Hülya İlgün yoğun duygular içerisinde bu kitabı yazmıştır.

Kitap ALS hastalarına örnek teşkil etmektedir.

"Sessizliğimin Sesi ALS yi yaşamak" adlı kitap tüm ALS hastalarının sesi olacaktır.

https://sessizligiminsesials.com/

Kitabın gelirinin bir kısmını ALS hastalarının sesi olan ALS-MNH derneğine bağışlayarak ALS hastalarımıza bir nefes verdiği için Hülya İlgün'e teşekkür ederiz. Rahmetli annesi Zinnet Boztaş huzur içinde uyusun. 

Nöromüsküler merkezler mi Multidisipliner merkezler mi?

Multidisipliner ALS merkezleri hakkında

Önce dünyadaki standartları bilelim:

ALS hastalığı nörolojik bir hastalık olsa da birden çok uzmanlık alanını ilgilendiriyor. Bu denli zor bir hastalık ile sadece nöroloji uzmanının başa çıkması mümkün değil.

ALS hastaları ortalama 2 yıl içinde hareket ve tek başına yaşam özgürlüğünü kaybediyor. Mutlaka bir yardımcıya gereksinim duyuyor.

Nöroloji uzmanının elinde ALS hastalığında yavaşlattığı iddia edilen FDA onaylı 4 ilaç var. Reçete yazdığı ilaçların Sgk kapsamında olup olmadığı sağlık bakanlığı, ilaç kurumu, Sgk kurumuna bağlı.

Diğer ilaçlar ise hastanın yakınmalarını azaltmak için kullanılıyor. Ağrı, depresyon, tükrük birikmesi vs.

Multidisipliner ALS kliniği ALS hastalarını takip ve bakım sağlamanın en etkili yoludur.

Tek bir ziyarette tüm ilgili branşlar tarafından ALS hastasının görülmesi sağlanır.

İdeal bir Multidisipliner ALS kliniğinde aşağıdaki branşlar olmalıdır: Sonuç olarak bir multidisipliner klinik en az aşağıdaki branşlardan uzmanlar tarafından yürütülüyor:

• ·         ALS konusunda uzman Nöroloji Uzmanı
• ·         Göğüs Hastalıkları Uzmanı
• ·         Gastroenterolog
• ·         Fizik tedavi, rehabilitasyon, iş uğraş, dil-konuşma terapisti,
• ·         Beslenme uzmanı, diyet uzmanı
• ·         Psikolog
• ·         Sosyal çalışmacı hizmet uzmanı
• ·         Deneyimli ALS hemşiresi
• ·         Genetik danışmanlık
• ·         Palyatif Bakım Danışmanı
• ·         Evde bakım Danışmanı
• ·         Nöroloji asistanı

Türkiye’de Multidisipliner ALS Merkezi olarak 3 merkez NEALS ALS konsorsiyumu tarafından tanındı.

https://als.org.tr/neals-konsorsiyumu-hakkinda/

3 merkezden uzmanlar eğitim için Amerika’da NEALS Consortium toplantısına gittiler.

Bu yıl yine NEALS toplantısına katılacaklar.

Bütün bunlar, ALS Derneği, hayırsever bağışları ve üniversite öğretim üyelerinin   kendi imkanları ile gerçekleştirildi.

Ne yazık ki, Sağlık bakanlığı veya akademik yönetimden, Türkiye sağlık Enstitüsü’nden tek kuruş destek verilmedi.

Asıl soru: Neden hala ALS hastalarına bir çözüm yok?

Son günlerde hastalarımıza gönderilen sms mesajında Nöromüsküler merkezlerin listesi gönderildiği anlaşılıyor. 2019 yılında TBMM’de komisyon raporunda belirttiğimiz gibi, Nöromüsküler merkezlerin ALS-MNH hastalarının yaşadıkları sorunları çözemeyeceği, Multidisipliner ALS merkezlerinin derhal kurulması dile getirildi.  Görüldüğü üzere bir zamanlar 32 olan Nöromüsküler merkez sayısının 84 milyonluk Türkiye’de 20 ye düştüğü görülüyor. Bu merkezlerin sistemde verimli çalışmadığı görülüyor.

Bu nöromüsküler merkezler, ALS hastalarına hizmet verebilecek multidisipliner merkezler anlamına gelmiyor. Bütün nöromüsküler hastalıkları aynı kefeye koymak yanlıştır. ALS hastalığı ölümcül, tedavisi olmayan ve aile bireylerinin de etkilendiği toplumsal bir hastalıktır.  ALS hastalarının kaybedecek zamanı yoktur. Tedavi bulununcaya kadar; erken tanı, iyi bir hastalık yönetimi, iyi bir evde bakım imkanları sağlanmalıdır.

Dünyada FDA tarafından onaylanan 4 ilaçtan sadece 1 tanesini 30 yıldır dayatan, klinik çalışma yapmayan, yaşatamayan bir sağlık politikası ile hiçbir yere varamayız.

Sağlık bakanlığının bu sorunu kendi yetkisi ve otoritesi içinde görmekten vaz geçmediği sürece belirgin bir gelişme olmayacaktır.

Belirtilen merkezlerde çalışan doktorlar sadece bu merkezde çalışıyor değiller, onlar ayrıca diğer klinik görevlerine de devam ediyor ve hasta yükünü kaldırmaları bekleniyor. Hasta sayısı ölçüt ve referans olarak alınarak yapılan çözümler gerçek çözüm olmuyor. Performans mekanizması içinde nadir hastalıklar konusunun çözülmesi olanaksız görünüyor.

Tüm bu sebeplerden dolayı Türkiye’de gerçekçi bakışla Multidisipliner ALS merkezlerine öncelik verilmesi, kurulması, desteklenmesi ve uluslararası konsorsiyum üyeliğini başarmış ancak Nöromüsküler merkezler arasında bile adı geçmeyen akademik yapıları içeren çözümlerin ALS li hastalarımızın beklentilerine ancak yanıt verebileceğinin kabul edilmesi gerekmektedir.

https://als.org.tr/als-mnh-nedir-2/

 

Trakeostomi tüpleri ile ilgili bilgilendirici bir video

Youtube  kanalını izlemenizi öneririm. 

Ayarlardan Türkçe altyazı seçeneği var. 

Yeni Eğitim Öğretim yılında tüm öğrencilerimize başarılar dileriz

 

Bill Brennan Hakkında

2019 yılında ALS tanısı aldığını söylüyor. Kendi kendine tedavi yolunu seçmiş. Self medication bir seçenek ve özgür iradesiyle seçmiş. Mücadeleci bir hasta. Kendisi için yaptığı mücadele takdire şayan. Gerçekten iyileştiğini görmeyi çok isterim. Bunu gönülden diliyorum.

Kendi ifadesine göre Dr. Richard Bedlack (Duke Üniversitesi) aylar önce 56. ALS REVERSAL'i olabileceğini söylemiş. Dr. Bedlack bu hastayla ilgili raporu henüz yok.

Bütün bu öyküde eksik olan şeyler var:

1- ALS tanısının kesin olup olmadığı

2- İyileşme olarak sözettiği sürecin bir bilimsel kanıtı olmaması. Örneğin 10.000 saat Youtube ortamından kendisini eğittiğini ifade ediyor fakat ALSFRS-R skoru ile ilgili bilgi yok. Hiçbir tedavi almasa ALSFRS-R skoru 4 yıl sonra zaten aynı olan hasta grubunda olabilirdi. Bunu bilmiyoruz. Bu büyük bir eksik.

Tıbbi iddiaları ise genellikle vitamin, mineral vs hakkında ortaya atılan komplo teorilerine atıfta bulunuyor.

Kısacası, bir iyileşme öyküsü olarak sağlam kanıtları yok. Örneğin Fasikülasyonların azalması bir iyilik göstergesi değil tam tersine ilgili kasın sinir sistemi ile bağlantısının kalmadığına ve atrofi olduğuna bir işarettir.

Geçici kas güçlenmesi, henüz tutulmamış myotomların diğer kasların görevini yüklendiğini gösterir.

Daha fazla güvenilir tıbbi takip kayıtları olmadan yorum yapmak da doğru olmaz.

Sağlık diliyorum.