ALPER KAYA·11 OCAK 2020 CUMARTESİ
Not: ALS tedavisi için kök hücre çalışmaları devam ediyor. Henüz onaylanmış bir tedavi yöntemi değil. Yeni başlatılan Faz III aşamasında bir çalışma umut vericidir. Bu aşama sonuçları belli olana kadar kök hücre uygulaması konusunda yorum yapılamıyor. Sonuç olarak, uygun çalışma tamamlanana kadar mevcut veriler üzerinde yorumlama yapılmaması tavsiye edilir.
Safety and Efficacy of Repeated Administrations of NurOwn® in ALS Patients
(ALS Hastalarında Tekrarlanan NurOwn® Uygulamasının Güvenliği ve Etkinliği)
BrainStorm şu anda, Kaliforniya'daki Rejeneratif Tıp Enstitüsü tarafından (CIRM CLIN2-0989) desteklenen "ALS'de otolog MSC-NTF hücrelerinin tekrarlayıcı uygulanması" ile ilgili bir faz 3 çalışması için hasta kabul etmeye başladı. ABD'deki önde gelen kliniklerde yapılacak olan çalışmaya kabul edilmek için gerekli kriterleri aşağıdaki bağlantıda bulabilirsiniz. Sadece ABD yaşayan hastalar alınacaktır.
Çok merkezli faz 3 çalışmasında, otolog MSC-NTF hücreleri veya plasebo olmak üzere randomize 1:1 olan 200 hastayı kaydedilecek. ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği Revize (ALSFRS-R) ile değerlendirecektir.
Dahil edilme Ölçütleri:
- Revize El Escorial kriterleri ile tanımlandığı şekilde, laboratuvar destekli olası, olası veya kesin olarak ALS teşhisi almak
- ALS hastalığı semptomlarının en fazla 24 ay içinde başlamış olması
- ALSFRS-R ≥ 25
- Yavaş yaşamsal kapasite (SVC) cinsiyet, boy ve yaş için öngörülenin en az % 65 olması
- Hastalığın hızlı ilerlemesi, hızlı ilerleyen grupta olmak
- Riluzol kullanmak
- Amerika Birleşik Devletleri veya Kanada vatandaşı olmak veya tüm takip çalışma ziyaretleri için daimi ikametgahı en az 1 yıl ABD sınırları içinde olmak
Dışlama Ölçütleri:
- Daha önce uygulanmış her türlü kök hücre tedavisi
- Çalışma sonuçlarını etkileyebilecek otoimmün veya diğer ciddi hastalıkların (malignite ve immün yetersizlik dahil) geçmişinde olması
- İmmünsüpresan ilaç veya antikoagülanların kullanımı (Araştırmacı takdirine göre)
- Başka bir deneysel ajana maruz kalmak veya tarama muayenesinden önceki 30 gün içinde bir ALS klinik çalışmasına katılmış olmak
- Tarama süresince 30 gün içerisinde RADICAVA (edaravone enjeksiyon) kullanımı veya takip süresi dahil olmak üzere çalışma süresince herhangi bir zamanda edaravone kullanmak
- Non-invaziv ventilasyon (BIPAP), diyafram pacing sistemi veya invaziv ventilasyon (trakeostomi)
- Besleme tüpü
- Emziren veya hamile olmak
Bu çalışma, NurOwn® (MSC-NTF hücreleri) tedavisinin tekrarlanan uygulamasının güvenliğini ve etkinliğini değerlendirecektir. Bu yöntem, otolog kemik iliği kaynaklı mezenkimal stromal hücrelerin (MSC), hastanın kendi kemik iliğinden ex vivo olarak Nörotrofik faktörleri (NTF'ler) salgılamak için indüklenen zenginleştirilmiş hücrelerin, transplantasyonuna dayanır.
Otolog NurOwn® (MSC-NTF hücreleri), standart lomber ponksiyon ile intratekal olarak hastaya transplante edilir.
Nöronlar ve glial hücrelerin, nakledilen hücreler tarafından salgılanan nörotrofik faktörleri alması beklenir.
Nörotrofik faktörler (NTF) embriyonik, neonatal ve yetişkin nöronlar için güçlü sağkalım faktörleridir ve ALS için potansiyel terapötik adaylar olarak kabul edilir. ALS hastalarında çok sayıda NTF'nin etkilenmiş nöronların yakın çevresine ulaştırılmasının, hayatta kalmalarını geliştirmeleri ve böylece hastalık ilerlemesini yavaşlatmaları ve semptomları hafifletmeleri beklenmektedir. NTF-salgılayan mezenşimal stromal hücreler (MSC-NTF hücreleri), NTF'leri doğrudan ALS hastalarında hasar bölgesine iletmeyi amaçlayan yeni bir hücre terapötik yaklaşımıdır.
Dikkat edilmesi gereken konular
En son Faz 2 klinik deney verileri ile ilgili hakem tarafından gözden geçirilmiş yayınlar olmadığından ve mevcut Faz 3 denemesine giden çalışmalar tedavinin kesin olarak etkili olup olmadığını bilemeyecek kadar küçüktür, işe yarayıp yaramadığını bilmiyoruz. Çalışma iyi giderse, Faz 3 denemesi, tedavinin ALS ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmayacağı konusunda bilgilendirecek . Bilim danışma kurulumuz, halen deneme aşamasında olan diğer tedavilerde olduğu gibi işe yarayacağını ümit etmeye devam edecektir.
ALS alanında, ümit verici Faz 2 verilerine rağmen daha büyük Faz 3 çalışmalarında başarılı olamayan çok sayıda klinik çalışma örneği olmuştur. Bunun en son örneği, Biogen Idec’in 2012’deki dekspramipeksol çalışmasıydı. Potansiyel etkisi büyük bir heyecan yarattı ancak faz 3. aşamasında başarısız oldu.
Sonuç olarak, uygun çalışma tamamlanana kadar mevcut veriler üzerinde yorumla yapılmaması tavsiye edilir.
Ayrıca, çeşitli ilaçlar hakkında çok sayıda bireysel hikayeler uzun zamandan beri ALS'de dikkat çekici bir unsur olmuştur. Son zamanlarda, edaravone / Radicava ile tedaviden sonra daha iyi hale geldiğini iddia eden, ancak sonunda hastalığın gerçekliği ile karşı karşıya kalan birçok kişi var.
Başka bir örnek, yukarıda belirtilen 2012 haberinden sonra haham, 2016'da ALS'den vefat etti. Bu, BrainStorm tedavisinin hastalığın ilerlemesini yavaşlatmadığı anlamına gelmemekle birlikte bilimsel metodoloji çerçevesinde kalmanın ve ihtiyatlı olmak gerektiğini anlatan bir öykü olduğunu söylemek gerekiyor.
Bilim danışma grubu, BrainStorm'u izlemeye ve güncellemeler sunmaya devam edecektir.
Kaynak :
https://www.alsmndalliance.org/
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03280056
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder