İran'dan ALS hastalarında Faz1 kök hücre çalışması

Spinal (İntratekal) ve İntravenöz  Kök Hücre İnfüzyonları, Faz 1 Denemeler Raporu: ALS Hastaları İçin Güvenli

ALS hastalarında kök hücrelerin uygulanması için optimal yol henüz belirlenmemiştir. Araştırmacılar, bu boşluğu gidermeyi hedefleyen iki açık etiketli Faz 1 çalışması (NCT01759797 ve NCT01771640) ile ALS hastalarında kemik iliğinden elde edilen  MSC'lerin güvenliğini karşılaştırdı. Ayrıca ikincil önlemler olarak, her bir yolun hastalık ilerlemesini yavaşlatma veya karşılaştırdılar.

Her iki çalışma Tahran'daki Royan Enstitüsü'nde yapıldı. Toplam 14 erişkin hasta (24-60 yaş, dokuz erkek) kaydedildi, altı hastaya intravenöz  enjeksiyonu yapıldı ve sekiz  hastaya  (intratekal enjeksiyon) kök hücre verildi

Takip süresince klinik ve laboratuvar değerlendirmelerinde yan etki bildirilmemiştir. MRG'de yeni bir anormal bulgu yoktu. Her iki grupta da ALS-FRS skoru ve FVC yüzdesi anlamlı olarak azaldı.

Bu çalışma, BM kaynaklı stromal hücrelerin IV ve IT transplantasyonunun güvenli ve uygulanabilir olduğunu göstermiştir (Clinicaltrials Kayıt numaraları: NCT01759797 ve NCT01771640)

Kaynak: 

 

İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı ALS Klinik Denemesini Başlatmak İçin Tikomed Firmasına İzin Verdi

İngiltere'deki İlaç ve Sağlık ürünleri Düzenleme Kurumu tarafından Tikomed ilaç firmasına ILB ilacının Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalığında güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek deneysel bir Faz 2 klinik deneme çalışmasına başlaması için tedavi erişim izni verilmiştir

Deneme, İngiltere'de bulunan Birmingham Üniversitesi Hastanesi'nde baş araştırmacı olan Dr. Venkataramanan Srinivasan, tarafından gerçekleştirilecek.

Önümüzdeki aylarda başlayacak olan denemede, 15 ALS hastasına 10 haftalık bir süre boyunca ILB verilecek

Tikomed'in baş sağlık görevlisi Anders Svenson, basın açıklamasında “İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'nun ALS hastaları için 2. faz klinik çalışmamız için bize izin verdiğinden çok memnunuz. “Bu kararla, klinik yol haritamızı sunmaya devam ediyoruz ve Birmingham Üniversitesi Hastanesinde yürütülecek olan bu klinik denemenin, ALS'nin tedavisinde ILB'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini göstereceğine inanıyoruz” dedi.

İngiltere’deki denemeye ek olarak, paralel Faz 2 deneme çalışması (NCT03613571) İsveç Sahlgrenska Üniversitesi Hastanesinde 15 ALS hastası kaydedilecek ve beş haftalık subkütan (deri altı) enjeksiyonları ile ILB verilecektir. Çalışmaya henüz hasta kaydı başlamadı.

Çalışmaya katılım süresi, tarama ve üç takip ziyareti olmak üzere dört ay olacaktır. Araştırmanın öncelikli amacı, ILB'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir.

ILB bir pleiotropik molekül olarak tanımlanır, yani birden fazla yarar sağlar. Hücre ölümüne yol açan sinyalleri azaltmak için tasarlanmıştır, Yüksek seviyelerde bulunması ALS dahil olmak üzere çeşitli nörolojik hastalıkların karakteristiğidir.

Şirkete göre, ILB, diğer etkilerin yanı sıra, mitokondriyal fonksiyonu (enerji üretimi) normalleştirir, plakların zarar verici oluşumunu engeller ve yeni kan damarlarının oluşumunu artırır.

Kaynak 

Trakeostomi ameliyatı sonrasında banyo

Uzun süre yatakta kalan hastalar, oturma pozisyonunda baş dönmesi, mide bulantısı hissedebilir. Bu durum her gün biraz daha dik oturtmak suretiyle giderek düzeliyor.

Solunum cihazından ayrılabiliyor veya solunum cihazı verilmediyse banyo sandalyesi ile banyoya götürebilirsiniz. Trakeostomi kanülünden içeriye su kaçırmamak koşuluyla banyo yapılabilir.

Banyodan önce aspirasyon yapmak iyi olur.

Trakeostomi kanülü civarını tıbbi flasterler ile bantlayın. Trakeostomi kanülü balonlu silikon veya plastik kanül ise, hasta solunum cihazından banyo süresince ayrılabiliyor ise, kanül hava girişinden soluk borusuna su kaçmaması için 1 adet kateter mount (körüklü kısa ara hortum kullanılabilir. Kateter mount Trakeostomi kanülüne takılır ve açık ucu aşağıya doğru gelecek şekilde bırakılır. Böylece duş sırasında soluk borusuna su kaçmaz.

Ventilatöre bağlı hastalar da Ventilator ile banyo yapabilir. Hasta devresinde basınçlı hava olduğu için hortum içine veya trakeostomi kanülü kenarından nefes borusuna su kaçma ihtimali yoktur. Ventilatöre su sıçramamasına dikkat etmek gerekiyor. Üzerine havlu örtebilirsiniz. Cihazın arkasında Hava alma yerini kapatmayın!

Söyleyeceklerimiz Var- ALS Hastalığına Dikkat Çekmek İçin Pedal Çevirdiler

BURS DUYURUSU

ALS/MNH Derneği, başarılı ancak maddi desteğe ihtiyacı olan, İlköğretim, lise ve dengi okullar, Üniversite, Yüksekokul ve Meslek Yüksekokulu’nda okumakta olan anne veya babası ALS hastası olan öğrencilere eğitim bursu vermektedir.
2017-18 Dönemi Burs Başvuru başlamıştır. Detaylı bilgi için Web sitemizi ziyaret edebilirsiniz 💙

Detaylı Bilgi için: https://www.als.org.tr/2017-2018-donemi-burs-basvurulari

Als Hastalığı Farkındalık Etkinliği

ALS için kök hücre transplantasyonu. Neredeyiz?

Kök hücreler, kaybedilen hücreleri yenisi ile değiştirmek ya da kalan hücrelerin hayatta kalmasını arttırmak için çeşitli nörodejeneratif hastalıklarda  kullanmaya yönelik potansiyel bir terapötik olarak kabul edilir.

ALS'de, hücre transplantasyon yaklaşımının güvenliğini ve fizibilitesini doğrulamak için yapılan anlamlı girişimler sadece son zamanlarda tamamlanmıştır veya devam etmektedir. Yetişkin hastalarda motor nöron  bağlantılarının yeniden yapılandırılmasının karmaşıklığı nedeniyle, mevcut yaklaşımlar, hücrelerin bazı maddeleri salgılama etkileri veya yeni interneurons veya astrositlerin üretimi yoluyla mevcut motor nöronların hayatta kalma ve işlevini uzatmayı amaçlamaktadır.

Son zamanlardaki çalışmalar otolog mezenkimal kök hücrelerin intratekal (Omurilik sıvısına verilerek)  güvenli bir şekilde enjekte edilebildiğini, büyüme faktörü ve anti-inflamatuar sitokin konsantrasyonlarının beyin-omurilik sıvısında arttığını göstermiştir.

Benzer şekilde, immünomodülasyon için düzenleyici T hücrelerinin otolog transplantasyonunun güvenliğini araştıran küçük bir pilot çalışma yakın zamanda tamamlanmıştır. Son olarak, erken faz denemeleri, motor nöronlar için kalıcı bir lokal trofik destek kaynağı sağlamak amacıyla, ALS hastalarının omuriliğine heterolog fetal türevli nöral progenitör hücrelerin doğrudan cerrahi transplantasyonunun güvenliğini göstermiştir.

Özet
Son zamanlarda kök hücre transplantasyonunun ALS'de güvenli ve iyi tolere edilebileceğini gösteren klinik çalışmalarla, alan etkinliği belirlemek için bilim insanları tam kontrollü çalışmalara doğru yönlenmiştir.

Kaynak 

ALS hastalığında erken dönemde Bipap kullanımı sağkalım süresini uzatıyor

Emory Üniversitesi Tıp Fakültesi ve San Antonio'daki Teksas Sağlık Bilimleri Merkezi'nden araştırmacılar, 474 ALS hastası (403 Bi-PAP kullanıcısı ve 71 nonusers) retrospektif bir çalışma yürütmüştür.

Kısaca: Solunum kapasitesi %80 altına düşmeden, erken dönemde Bipap solunum cihazı ve öksürük yardımcısı (Cough assist) başlamak, yaşam süresini (Trakeostomi zamanını) ortalama 30 ay uzatıyor. Amerika'da mevcut Bipap kriterleri uygulanırsa bu süre 15 ay civarındaydı. Bipap kullanım programı, günde 8 saat, ayrıca öksürük yardımcısı cihazın da birlikte kullanılmasını öngörüyor)

Kaynak: 

ALS Hope Facebook canlı yayın

Dr Heiman-Patterson ve Fzt. Sara Feldman hem ilginç hem de bilgilendirici sunumlarını izleyebilirsiniz.
 

MND'nin çok adımlı hipotezi nedir?

MND hipotezi.: Profesör Adriano Chio, Profesör Ammar Al-Chalabi ve arkadaşlarının önceki araştırmalarda genetik neden göz önüne alınmadığında, MND'nin gelişmesinin altı aşamalı bir süreç olduğunu gösterdi. En son çalışmalarında ekip en yaygın MND  oluşturan  SOD1, TARDBP ve C9ORF72'nin genlerine odaklanarak, bu çok adımlı süreçte genetik mutasyonun kaç adımdan sorumlu olduğunu araştırdı.

MND'nin çok adımlı hipotezi nedir?

Çok aşamalı hipoteze göre ( LancetNeurology, 2014 ), MND'nin gelişmesine yol açan altı adım vardır - yani, MND gelişmesine etki eden altı faktör vardır.  Bu, MND'nin nedenini anlamaya yönelik büyük bir ilerleme olsa da, bu aşamalar herhangi bir sırayla ortaya çıkabilir ve potansiyel olarak bilinmeyen faktörlerin sonsuz bir birleşimi olabilir ve bu da tanınmalarını inanılmaz derecede zorlaştırır. Ancak, bu faktörlerin bir kısmının genetik olması gerektiğini bildiğimizden, bilinen bir genetik mutasyona sahip insanların basamaklarına bakmak, seçimi daraltmamıza ve bazı diğer faktörleri tanımlamamıza yardımcı olabilir.

Bilinen bir genetik bozukluğa sahip insanlara bakıldığında, yazarlar bir gen mutasyonunun MND geliştirmeye yönelik altı adımdan bir veya daha fazlasını açıklayabileceği teoriyi test ettiler. İtalya ve İrlanda Cumhuriyetindeki hasta kayıtlarından alınan MND'si olan 1.077 kişinin verilerine bakmışlardır. Bunlardan 109 tanesi SOD1 (20), C9ORF72 (74) veya TARDBP (15) geninde tanımlanmış bir mutasyona sahiptir.

Önceden test edilmiş matematiksel modeli kullanan tüm 1.077 vakaların analizi, altı aşamalı süreci tüm MND biçimlerinde doğruladı. Ancak her gen ayrı ayrı ele alındığında, genetik mutasyona sahip olanların sonuçları, olmayanlar için farklıydı. Her bir genin, her bir genin farklı ve anlamlı bir miktarda MND geliştirme şansına katkıda bulunduğunu gösteren, her bir gen için daha az sayıda adımlarla bu zamana rağmen, çok aşamalı bir süreç olduğunu belirtmişlerdir. Spesifik olarak, adımların sayısı altı adımdan (genetik mutasyonun olmadığı yerde) TARDBP'de dört aşamaya, C9orf72'deki üç aşamaya ve SOD1'de iki aşamaya indirgenir .

Çok aşamalı hipoteze göre, MND geliştirmek için gerekli altı adım TARDBP gen mutasyonu olan kişilerde dörde, C9ORF72'de üç, SOD1'de ise ikiye düşmektedir.

Öyleyse bulgular neden bu kadar önemli?

Bu bilgilere sahip olmak, çevresel ve diğer faktörleri nasıl aradığımıza yaklaşımımızı değiştirebilir; SOD1 mutasyonuna sahip kişilerde, hastalığı tetikleyen tek bir adım daha fazla araştırıldığında, daha çok samanlıkta iğne aramaya benzer. Dahası, altı iğneyi doğru sırayla ve doğru zamanda bulmanız gerekir.

Bu adımlar , aynı zamanda  bireysel çevresel ya da yaşam tarzı faktörleri (örn., Pestisit maruziyeti, sigara içimi ya da fiziksel aktivite artışı) ya da bunların her birinin spesifik olabileceği hatalı hücresel süreçlere (örn. Mitokondriyal disfonksiyon ya da oksidatif stres) neden olan bu faktörlerin birikimi olabilir. Ancak bu araştırma zor olsa da, MND'nin çok adımlı hipotezinin genişletilmesiyle çok daha kolay hale getirilmiştir.

Kaynak: https://mndresearch.blog/2018/08/03/steps-to-understanding-mnd/
http://n.neurology.org/content/neurology/early/2018/07/18/WNL.0000000000005996.full.pdf