EYE VDJ MASA (WITH ALS Masatane Muto) 2014 yılından beri ALS (amyotrofik lateral skleroz) ile mücadele eden bir içerik yaratıcısıdır.Şu anda çeşitli sanatçılarla işbirliği yapmak ve müzik üretim sürecine meydan okumak için en son göz izleme teknolojisinin yanı sıra taze bakış açısını kullanıyor.Masatane Muto, müzik aracılığıyla sadece ALS hastalarına değil, geçmişi ve koşulları ne olursa olsun herkese güçlü umut mesajları iletiyor. Bir göz izleme iletişim cihazı kullanarak, sadece gözlerinin hareketiyle aynı anda müzik ve video (DJ ve VJ) çalmasını sağlayan bir sistem geliştirdi.Bu gelişme sayesinde müzik festivallerinde ve diğer çeşitli etkinliklerde canlı performanslar sergileyebilmiştir.Masatane Muto, çalışmalarından elde ettiği gelirin bir kısmını ALS ile ilgili daha ileri araştırmaların finanse edilmesine yardımcı olmak için bağışlamayı taahhüt ediyor.
19 Şubat 2025 Çarşamba
4 Şubat 2025 Salı
Hasta deneyimleri (çift hortumlu solunum devresi)
İdeal solunum devresi kurulumu nasıl olmalı ?
Kurulum hakkında herkesin bir fikri var,lakin cihazların kitapçıklarını incelediğimizde ve deneyimli yoğun bakım ekiplerini dinlediğimizde karşımıza böyle bir manzara çıkıyor.
1- Bu paylaşımda "Çift kollu solunum devresi" kurulumuna örnek verilmiştir.Isıtıcı nemlendirici cihaz eklenmemiştir.
2- Ventilatör (Solunum Cihazı) cihazımızın her iki girişine "bakteri filtresi" takmamız,hem cihazı korumak,hemde hastamıza gönderilen havanın daha temiz şekilde gitmesini amaçlamıştır.
Filtrelerin değişim süresi nedir ?
* Hastamıza hava yollayan yöndeki filtreyi en geç (48 saatte 1)
* Hastamızdan çıkan hava yönündeki,cihazı koruma amaçlı taktığımız filtreyi tercihen (15 günde 1)
Not : Cihazı koruyan filtre,hastamıza nebulizatör ile ilaç uyguladığımızda ıslanıp kirlenebilir.Böyle bir uygulama yaparsanız filtreyi daha sık değiştirmeniz gerekecektir.Filtre asla ıslak olmamalı.
3- Yapılan en büyük yanlışlardan biri "HME Filtre" kullanmamak.Bu filtre mutlaka solunum devresi ile kateter mount arasında takılı bulunmalı.
* Peki ne işe yarıyor bu HME Filtre ?
* HME filtre sayesinde solunum yollarında ihtiyaç olan ısı ve nem oluşturulur.Bu sayede hastamıza ulaşan hava ısınır ve nemlenir.Balgam kurumasını engeller,trakeostomi kanülü içerisindeki tıkaç oluşumu riskini azaltır.
Filtrelerin değişim süresi nedir ?
* Kateter mount ve HME filtrenin tercihen (24 saatte 1) en geç (48 saatte 1)
Özetle : Akciğer enfeksiyonu ve tıkaç oluşumu risklerini azaltmak için bunları yapmalıyız.
Fatih Şen teşekkürler
21 Ocak 2025 Salı
Qalsody, SOD1-ALS hastalarında hastalığın ilerlemesini durduruyor
SOD1 geninde mutasyon taşıyan yedi hastayı kapsayan bir çalışmaya göre, Qalsody (Tofersen) , gerçek dünya ortamında tedavi gören amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında hastalığın ilerlemesini durdurdu ve fonksiyonel bağımsızlığı ve hareket kabiliyetini iyileştirdi .
Veriler ayrıca tedavinin başlamasından sonra nörodejenerasyon belirteçlerinde sağlam ve kalıcı düşüşler olduğunu gösterdi ve bu da tedavinin motor nöronlara verilen hasarı azaltabileceğini düşündürüyor.
“ Tofersen tedavisinin 'gerçek dünya' ortamında SOD1 ALS'de hastalığın kalıcı stabilizasyonuna yol açtığı ” başlıklı çalışma Annals of Clinical and Translational Neurology dergisinde yayınlandı .
ALS, motor nöronlar (istemli kas hareketlerini koordine eden sinir hücreleri) hasar gördüğünde ve giderek öldüğünde ortaya çıkar ve bu da kas zayıflığına ve kademeli hareket kaybına yol açar. Bu bazen SOD1 proteininin hatalı bir versiyonuyla sonuçlanan genetik mutasyonlardan kaynaklanır.
Qalsody, genetik talimatlarından SOD1 üretimini engelleyen küçük bir genetik materyal ipliği olan laboratuvarda yapılmış bir antisens oligonükleotid içerir. Qalsody'nin motor nöronlardaki hatalı SOD1 miktarını azaltarak anormal proteinin neden olduğu hasarı hafifletmesi ve hastalar için uzun vadeli sonuçları iyileştirmesi bekleniyor.
Hastalığın ilerlemesinin yavaşlatılması
Faz 3 klinik araştırmasında, tedavinin ALS ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığı , aynı zamanda kas gücünde, akciğer fonksiyonunda ve yaşam kalitesindeki düşüşleri azalttığı görüldü.
St. Louis'deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılar , tedavinin geliştiricisi Biogen tarafından desteklenen genişletilmiş erişim programının (NCT04972487) bir parçası olarak kurumlarında Qalsody alan SOD1-ALS hastası yedi yetişkinden (beş erkek ve iki kadın) elde edilen verileri bildirdi .
Yedisinin de yavaş ilerleyen ALS'si vardı ve bu, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) skorunda ayda 0,9 puandan az bir düşüşle tanımlanıyordu. Hastalar her ay ortalama 0,36 ALSFRS-R puanı kaybediyordu.
Hastalar Qalsody'ye başlamadan önce 62,7 ay veya beş yıldan biraz fazla bir süredir ALS ile yaşıyorlardı. Ortalama ALSFRS-R puanları 35,1'di. Yaklaşık 1,5 yıllık tedaviden sonra, bu puan hafifçe artarak 36,5 puana çıktı ve bu, bu popülasyonda beklendiği gibi bir düşüşten ziyade günlük aktiviteleri gerçekleştirme becerisinin daha iyi olduğunu gösterdi.
Araştırmacılar, "İşlevsel bağımsızlıkta belirgin bir iyileşme oldu" diye yazdı. Ortalama olarak, işlevsel bağımsızlık motor (FIM) puanı 5,13 puan arttı. FIM ölçeği, işlevsel durumu hastaların ihtiyaç duyduğu yardım seviyesine göre derecelendiriyor ve daha yüksek bir puan daha fazla işlevsel bağımsızlığı gösteriyor.
Qalsody tedavisine başladıktan sonra, sinir hücresi hasarının bir belirteci olan kandaki nörofilament hafif zincir (NfL) seviyeleri çoğu hastada yarıdan fazla azaldı. Başka bir sinir hücresi hasarı biyobelirteci olan fosforile nörofilament ağır zincir, beyin ve omurilik etrafında akan sıvı olan serebrospinal sıvıda (CSF) ortalama %67,6 oranında düştü.
Araştırmacılar, "Bu bulgulara, ALSFRS-R ile ölçülen motor gerilemenin yavaşlaması ve fonksiyonun korunması ve fonksiyonel bağımsızlıkta iyileşmeler eşlik etti" diye yazdı.
Qalsody ile klinik testler sırasında bildirilen en yaygın yan etkilerle uyumlu olarak , tüm hastalar tedavi süreci boyunca bir noktada beyin omurilik sıvısındaki beyaz kan hücresi sayılarında artışlar yaşadı. Araştırmacılar, bunun neden gerçekleştiğinin "belirsiz kaldığını" yazdı.
Üç hasta Qalsody dozundan 1-2 gün sonra kas ağrısı ve sızı yaşadı. Bu, kalçalarda, uyluklarda veya bacaklarda, bazen de keskin ağrıyla meydana geldi. Semptomlar zamanlama ve tutarlılık açısından farklılık gösterdi, ancak asetaminofen veya ibuprofen ile günler içinde çözüldü.
Araştırmacılar, "Klinik deneyimimiz, tofersen ile tedavi edilen SOD1 ALS hastalarında serum ve CSF nörofilamentlerinde sağlam, önemli ve sürekli azalmalar gösteriyor," diye yazdı. "Bu sonuçlar oldukça cesaret verici ve klinik çalışmalarda gösterilen etkileri özetliyor," diye yazdılar.
Kaynak
https://alsnewstoday.com/news/qalsody-halts-disease-progression-sod1-als-patients-study
19 Ocak 2025 Pazar
ALS hastalığında kök hücre bilmecesi
ALS hastalığında kök hücre tedavisi nedir?
ALS hastalığında,, istemli hareketleri kontrol eden, beyinde ve omurilikte bulunan Motor Nöron adı verilen sinir hücreleri canlılığını yitirmektedir. Nedeni bilinmemekle birlikte bazı teoriler mevcuttur.
Kök hücreler, yumurta ve sperm hücrelerin bir araya gelmesinden sonra yaşamın ilk günlerinde canlıyı oluşturacak olan hücrelerdir. Bu hücreler her türlü hücreye dönüşme yeteneği olan hücrelerdir. Doğumdan sonra giderek azalır ve ömür boyunca vücutta az sayıda mevcut olmaya devam ederler.
Sinir sistemini oluşturan hücreler çok çeşitlilik gösterir. Bu hücreler hasar gördüğünde yeniden oluşmaz. Bununla birlikte az sayıda mevcut olan Kök hücreler tarafından yaşamı destekleyici faktörlerden yararlanırlar.
Teorik olarak kök hücrelerin motor nöronlara dönüştürülmesi fikri yıllar önce ortaya çıkmıştır. Ancak yapılan çalışmalarda kök hücrelerin yeni Motor Nöron hücrelerinin yerine geçmediği anlaşılmıştır. Bunun yerine, Nörotrofik faktörler adı verilen ve sinir hücrelerinin kendilerini onarmasına destek olacak maddeleri ürettiği anlaşılmıştır. Bazı sinir sistemi hastalıklarında kök hücre tedavisinden yararlanmak mümkündür. Örneğin inme geçirmiş hastalarda erken dönemde kök hücre tedavisi oldukça başarılı sonuçlar vermektedir. Bununla birlikte, ALS hastalığı gibi dejeneratif hastalıklarda bu yöntem kalıcı bir çözüm olarak kabul edilmiyor.
Sonuç olarak, günümüzde kök hücre tedavisi henüz FDA tarafından onaylanmamıştır. Rutin bir tedavi yöntemi olarak kabul edilmiyor.
NurOwn Nedir?
NurOwn kemik iliğinden alınmış mezenkimal kök hücreleri vücut dışında bir çeşit zenginleştime yöntemidir. Kök hücreler, bu yöntemle nörotrofik faktör denilen ve nöron gelişiminde, korunmasında ve işlevinde görev alan maddeleri sentezleyen hücreler haline geliyor. Ardından da elde edilen ve bu sözkonusu faktörleri salgılayan hücreler, omuriliğe doğrudan enjekte ediliyor ve bu nörotrofik faktörler sayesinde de nöronların korunmasını sağlıyor.
NurOwn Ne işe yarar?
NurOwn (MSC-NTF hücreleri) Brainstorm-Cell Therapeutics tarafından araştırılan potansiyel bir tedavidir. Tedavi, hastaların kalça kemiğinden çıkarılan kemik iliğinden mezenkimal kök hücreleri saflaştırır. Kemik iliğinden elde edilen kök hücreler, hücrelerin nörotrofik faktörler üretmesini sağlayan NurOwn maddesiyle birlikte vücut dışında çoğaltılır. Nörotrofik faktörlerin nöronların sağlığını koruduğu ve geliştirdiği düşünülmektedir. Hücreler daha sonra aynı hastaya omurilik sıvısına geri enjekte edilerek, ALS den etkilenen sinir sistemine bu nörotrofik faktörleri sağlayarak etkili bir ilaç görevi görebilecekleri umulmaktadır. Plasebo grubundaki insanlarda, sadece fiziksel prosedürün etkisiyle prosedür artı tedavi edilen hücrelerin etkisini karşılaştırmak için hala kemik iliği alınmış ve omurilik sıvılarına bir enjeksiyon yapılmıştır (ancak enjeksiyonda hücre yoktur)
Nurown teknolojisi ile yapılan çalışmalar
Çalışma sonuçları NurOwn'un plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme göstermediğini ortaya koymuştur. Ancak çalışma, gelecekteki klinik çalışmalarda kullanılmak üzere çalışma tasarımı ve tedavi yanıtının potansiyel biyobelirteçleri hakkında önemli bilgiler sağlamıştır. NurOwn, VEGF gibi nörotrofik faktörlerde beklenen önemli artışı ve MCP-1 gibi nöroinflamatuar belirteçlerde azalmayı ve NfL'de azalmaya yönelik bir eğilimi (önemli ölçüde anlamlı değil) göstermiştir.
Brainstorm firmasının FazIII çalışması
Resmi Başlık: ALS'li Katılımcılarda NurOwn®'un (Nörotrofik Faktörler Salgılayan Otolog Mezenkimal Kök Hücreler) Tekrarlanan uygulanmasının Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirmek İçin Faz 3, Randomize Çift Kör, Plasebo Kontrollü Çok Merkezli Bir Çalışma
Bu çalışmada, hastanın kendi kemik iliğinden zenginleştirilmiş, ex vivo çoğaltılmış ve Nörotrofik faktörler (NTF) salgılaması sağlanan otolog kemik iliği kaynaklı mezenkimal stromal hücrelerin (MSC) transplantasyonuna dayanan NurOwn® (MSC-NTF hücreleri) tedavisinin tekrarlanan uygulamasının güvenliği ve etkinliği değerlendirilecektir.
Otolog NurOwn® (MSC-NTF hücreleri), nöronların ve glial hücrelerin nakledilen hücreler tarafından salgılanan nörotrofik faktörleri alması beklenen standart lomber ponksiyon yoluyla intratekal olarak hastaya geri nakledilir.
Ayrıntılı Açıklama
Nörotrofik faktörler (NTF'ler), embriyonik, neonatal ve yetişkin nöronlar için güçlü hayatta kalma faktörleridir ve ALS için potansiyel terapötik adaylar olarak kabul edilirler. ALS hastalarında etkilenen nöronların yakın çevresine birden fazla NTF verilmesinin, onların hayatta kalmasını iyileştirmesi ve böylece hastalığın ilerlemesini yavaşlatması ve semptomları hafifletmesi beklenmektedir. NTF salgılayan mezenkimal stromal hücreler (MSC-NTF hücreleri), ALS hastalarında NTF'leri doğrudan hasar bölgesine etkili bir şekilde iletmeyi amaçlayan yeni bir hücre terapötik yaklaşımıdır.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03280056
9 Ocak 2025 Perşembe
Civa ve ALS riski
Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalığı Olan ve Olmayan Kişilerde Deniz Ürünleri Tüketimi ve Diş Amalgam Dolgularından Kaynaklanan Cıva Maruziyetinin Karşılaştırılması: Uluslararası Çevrimiçi Bir Vaka-Kontrol Çalışması
Civa gibi toksik metallere maruz kalmanın amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için risk faktörü olduğu ileri sürülmüştür. İnsanlarda cıva alımı genellikle deniz ürünleri tüketimi veya cıva içeren amalgam diş restorasyonları ('cıva dolguları') yoluyla gerçekleşir. Bu nedenle, 401 ALS ve 452 ALS olmayan katılımcıda bu kaynaklardan gelen cıva maruziyetlerini, katılımcılara ne sıklıkla deniz ürünleri yediklerini ve en sevdikleri deniz ürünü türlerinin ne olduğunu soran uluslararası olarak erişilebilir bir çevrimiçi anket kullanarak karşılaştırdık. Katılımcılardan ayrıca mevcut veya eski cıva dolgularının sayısını kaydetmeleri istendi. ALS ve ALS olmayan katılımcılar deniz ürünleri tüketim sıklıkları veya en sevdikleri deniz ürünlerinden aldıkları aylık cıva miktarı açısından farklılık göstermedi. Her iki grupta da mevcut ve eski cıva dolgularının sayıları benzerdi. Sonuç olarak, bu çalışma deniz ürünleri yemekten veya cıva diş dolgularından kaynaklanan cıva maruziyetinin ALS geliştirme riskiyle ilişkili olduğuna dair bir kanıt bulamadı. Bu nedenle, cıva ALS'nin patogenezinde rol oynuyorsa, çevrede veya işyerinde cıvaya maruz kalmanın diğer kaynakları dikkate alınmalıdır. Alternatif olarak, genetik veya epigenetik varyasyonlar, çoklu toksik metal etkileşimleri veya selenyum eksikliği gibi ALS'de cıva toksisitesine karşı bir duyarlılık mevcut olabilir.
Kaydol:
Kayıtlar (Atom)