ANTALYA MARATONU BAĞIŞLARI AÇILDI!

 

Kampanya sayfamdan bağış yapabilirsiniz. 

https://ipk.adimadim.org/kampanya/CC128932

Bağışlarınız sayesinde ALS-MNH Derneği hizmetleri devam ediyor. 

Reldesemtiv ALS de başarısız oldu

Amyotrofik Lateral Sklerozda Reldesemtiv: COURAGE-ALS Randomize Klinik Çalışmasından Sonuçlar

·       Mart 2025

Amyotrofik lateral skleroz (ALS) için tedavi seçenekleri hala yetersizdir. ALS'de reldesemtiv ile ilgili 2. faz çalışmasının sonuçları hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini düşündürmektedir.

Amaç

ALS'de fonksiyonel sonuçlar üzerinde reldesemtiv ile plasebonun etkisini değerlendirmek.

Tasarım, Ortam ve Katılımcılar

Amyotrofik Lateral Sklerozlu Hastalarda Reldesemtiv'in Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirme Çalışması (COURAGE-ALS), Ağustos 2021'den Temmuz 2023'e kadar 16 ülkede 83 ALS merkezinde yürütülen çift kör, plasebo kontrollü, 3. faz randomize klinik çalışmadır. İlk 24 haftalık dönem reldesemtiv ile plasebo kontrollüydü. Tüm katılımcılara 4 haftalık takip ile ikinci 24 haftalık dönemde reldesemtiv verildi. İki ara analiz planlandı; ilki yararsızlık için, ikincisi yararsızlık ve olası yeniden boyutlandırma için. Bu, deneme ziyaretlerinin yaklaşık yarısının uzaktan, kalan ziyaretlerin ise klinikte gerçekleştirildiği hibrit, merkezi olmayan bir çalışmaydı. Uygun katılımcılar,  El Escorial Kriterleri ile kesin, muhtemel veya mümkün ALS ile düşük motor nöron belirtileri, 24 ay veya daha kısa süredir ALS semptomları, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği–Revize (ALSFRS-R) toplam puanının 44 veya daha az olması ve öngörülenin %65'inden fazla veya eşit zorunlu vital kapasite kriterlerini karşıladı.

Uygulama

Günde iki kez oral reldesemtiv, 300 mg veya plasebo.

Ana Sonuçlar ve Ölçümler

Birincil son nokta, ALSFRS-R toplam puanındaki başlangıç ​​seviyesinden 24. haftaya kadar olan değişiklikti.

Sonuçlar

Taranan 696 katılımcıdan 207'si tarama başarısızlığıydı. Toplam 486 katılımcı (ortalama [SD] yaş, 59,4 [10,9] yıl; 309 erkek [63,6%)) reldesemtiv (n = 325) veya plasebo (n = 161) için randomize edildi; randomize edilen 3 hastaya doz verilmedi. Randomizasyondan 24 hafta sonra yapılan ikinci ara analiz 256 katılımcıyı içeriyordu. Veri izleme komitesi, yararsızlık nedeniyle denemenin sonlandırılması gerektiğini önerdi ve sponsor da kabul etti. Başlangıçtan 24. haftaya kadar ALSFRS-R skorundaki ortalama (SE) grup farkı -1,1 idi (0,53; %95 GA, -2,17 ila -0,08; P = ,04, plaseboyu destekliyordu).

Erken sonlandırma nedeniyle eksik olan fazla veri göz önüne alındığında, birleşik değerlendirme daha fazla önem kazandı; bu da reldesemtiv tedavisinin faydasını göstermede başarısız oldu (reldesemtiv için kazanma olasılığı 0,44 ve plasebo için 0,49 idi, kazanma oranı 0,91 idi; kazanma oranının %95 CI'si 0,77-1,10; P = .11).

Sonuçlar

Bu randomize klinik çalışma, reldesemtivin ALS'de fonksiyonel gerilemeyi yavaşlatmada etkinliğini gösterememiştir.

Deneme Kaydı ClinicalTrials.gov Tanımlayıcısı: NCT04944784

Reldesemtiv hakkında

Amiyotrofik lateral sklerozda (ALS) terapötik müdahale için hedefler, hastalık ilerledikçe dejenerasyonun birincil bölgeleri olan merkezi ve periferik motor nöronlara odaklanmıştır.

Bununla birlikte, ALS'de zayıflığın son organı olarak iskelet kası da potansiyel bir hedef olarak kabul edilmiştir. İskelet kası atrofisini iyileştirmeye yönelik stratejilerin yanı sıra iskelet kası işlevini iyileştirmeye yönelik yaklaşımlar da incelenmiştir.  Hızlı iskelet troponin aktivatörleri (FSTA'lar) iskelet kası kasılmasının etkinliğini artırır, öyle ki motor nöron aktivasyonu ile uyarılan kaslar hem hayvan modellerinde hem de sağlıklı katılımcılarda geniş bir stimülasyon frekansı aralığında artan kuvvet gösterir. Bu tür ajanların ALS'li kişilerin tedavisinde işlevsel olarak önemli ve terapötik olarak yararlı olabileceği olasılığını düşündürmektedir.
Birinci nesil bir FSTA olan Tirasemtiv, ALS'li kişilerde faz 2 ve 3 çalışmalarında incelenmiştir.

https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2831901

 

Çevresel faktörler, coğrafik faktörler ve ALS

 An amyotrophic lateral sclerosis hot spot in the French Alps associated with genotoxic fungi

1990 ve 2018 yılları arasında, Fransız Alpleri'ndeki dağlık bir mezrada yaşayanlarda ve ikinci evleri olan ziyaretçilerde 14 amiyotrofik lateral skleroz (ALS) vakası teşhis edildi. Sistematik araştırma, ALS vakalarını birbirine bağlayan sosyo-profesyonel bir ağ ortaya çıkardı. ALS için genetik risk faktörleri dışlanmıştır. Bilinen bazı çevresel faktörler incelenmiş ve elenmiştir; özellikle toprak, su veya evde yetiştirilen ve gıda olarak kullanılan bitkilerdeki kurşun ve diğer kimyasal kirleticiler, radon ve elektromanyetik alanlar. Yaşam tarzıyla ilgili bazı davranışsal risk faktörleri belirlenmiştir: Motor nöron hastalığının klinik başlangıcından önce bazı hastalar yüksek derecede atletikti ve tütün içiyordu. Yeni bir hipoteze dayanarak sahada yapılan son araştırmalar, tüm hastaların yabani mantarları, özellikle de zehirli False Morels'i yediklerini göstermiştir. ALS kohortunun yarısı Gyromitra gigas mantarı tüketimini takiben akut hastalık bildirmiştir. Bu bulgu, mantar kökenli genotoksinlerin motor nöron dejenerasyonuna neden olabileceği hipotezini desteklemektedir.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34216974/

Fransa'daki bir lagünün etrafında, New Hampshire'daki bir gölün çevresinde, Montreal'deki tek bir apartman binasında ve İtalya'daki Etna Dağı'nın doğu (batı değil) yamacında yüksek ALS oranları gözlemlenmiştir. 

Bu tür kalıplar, hastalığın nedenini bulmak için 150 yıl harcayan bilim insanlarını şaşırtmıştır. Son araştırmaların çoğu ALS'nin genetiğine odaklanmıştır, ancak kümeler kışkırtıcı bir şekilde çevresel faktörlerin öncü bir role sahip olduğunu öne sürmektedir. Ve her yeni küme, bilim insanlarına bu çevresel etkilerin ne olabileceğini açıklamak için nadir bir şans sunmaktadır; eğer yeterince hızlı inceleyebilirlerse. Birçok küme, bir zamanlar ortaya çıktıkları kadar gizemli bir şekilde kaybolmaktadır.

II. Dünya Savaşı'ndan sonra, ALS'ye çok benzeyen bir nörodejeneratif hastalık (bazı hastalarda Parkinson ve bunama belirtileri de görülse de) Guam'da, çoğunlukla yerli Chamorro halkı arasında artış gösterdi. Salgını inceleyen etnobotanikçi Paul Alan Cox, "İnsanların yüzde 25'inin ALS'den öldüğü bir köye yürüdüğünüzü hayal edin," diyor. "Agatha Christie romanı gibiydi: Katil kim?"

 

ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi Olağan Genel Kurul Çağrısı 2025

Dernek yönetim kurulunun 19 Şubat 2025 tarihli ve 2025/3 sayılı kararıyla 09 Mart
2025 tarihinde, saat 13:00’te İzmir Şubesi adresinde; yeterli çoğunluk sağlanmadığı
taktirde 16 Mart 2025 tarihinde saat 13:00’te; Narlıdere AKM Salonunda yapılacaktır

ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi
Yönetim Kurulu Başkanı
Hasan DİNÇER

GÜNDEM:
1- Açılış ve Yoklama
2- İstiklal Marşı ve saygı duruşu
3- Divan Heyetinin Seçilmesi
4- Yönetim Kurulu Başkanının Konuşması,
5- Gelir-gider durumu ve Faaliyet raporunun okunması,
6- Tahmini Bütçenin görüşülmesi ve kabulü
7- Dernek Organlarının seçimi
8- Diğer Yazılı ve sözlü önergeler ile Dilek ve temennilerin görüşülmesi
9- Kapanış

ALS MNH DERNEĞİ İZMİR ŞUBESİ
Tel/Fax: (+90 232) 238 02 03
Cep/Whatsapp: (+90 552) 265 92 28

                        (+90 552) 744 92 28

Mail   : izmir@als.org.tr

Adres: Huzur Mahallesi Mandalinlik Sokak
            Orkide Apt. No:21-Zemin
            35320 Narlıdere İZMİR

BANKA HESAP BİLGİLERİ

ALS-MNH DERNEĞİ İZMİR ŞUBESİ
İş Bankası Konak Şubesi – İzmir
Alıcı Adı: ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi
Şube No: 3408
Hesap No: 3408-2330055
IBAN: TR120006400000134082330055
Bakanlar Kurulunun 15.06.2012 tarih ve 2012/3324 sayılı kararı ile Amiyotrofik Lateral Skleroz – Motor Nöron Hastalığı Derneği “Kamu yararına çalışan dernek” statüsündedir.

SOD1 mutasyonlu Ailesel als hastaları için Qalsody (Tofersen) Kanada'da çığır açıyor.

ALS hastalığına dikkat çekmek ve para toplamak amacıyla başlatılan "buz kovası meydan okuması"ndan yıllar sonra, çığır açan bir ilaç geliştirildi.

Klinik deneyler Montreal'deki Nöro Hastanesi'nde gerçekleştirildi ve sonuçlar "çığır açan bir gelişme" olarak adlandırılıyor.

Paula Trefiak, üç çocuğunun ne kadar çabuk kendisine bakıcı olmak zorunda kaldığını hatırlayan bir amiyotrofik lateral skleroz (ALS veya Lou Gherig hastalığı) hastasıdır; "bedenime felçli hale geldiğimi, bakıcım haline geldiklerini ve onların anneleri olarak beni yavaş yavaş kaybetmelerini izledim." 

Qalsody'nin klinik deneyleri yayınlandığında Saskatchewan'dan Montreal'e gittiğini söyledi

Dr. Angela Genge, Qlasody hakkında  "bizim buna çığır açan bir terapi dediğimiz şey" olduğunu söyledi. 

Genge, klinik denemelerin baş araştırmacısıdır. Ayrıca McGill Üniversitesi'ndeki ALS Araştırma ve Hasta Bakımı Mükemmeliyet Merkezi'nin direktörüdür.

İlacın farklı olduğunu, çünkü hastalığın doğal gidişini değiştirdiğini söyledi.

"Yaklaşık altı ila dokuz ay sürdü... Bazıları iyileşti, bazıları normale döndü," dedi Genge. "Yaşıyorlar. Ölmüyorlar. Hastalıkla yaşıyorlar."

Qalsody, ALS'nin genetik bir nedenini hedef alıyor. Trefiak'ın ailesinde mutasyon var. 

Trefiak, "Hayatım boyunca ailemden yirmi dörtten fazla kişinin bu hastalıkla mücadelesini kaybettiğini gördüm" dedi. 

Trefiak, kendi genetik testinin mutasyonu göstermesinin ardından aylık enjeksiyon tedavisine başladı. 

"Tekrar koşmaya başladım, bu gerçek bir mucize. Erken teşhis ve Qalsody'nin müdahalesi sayesinde bu hastalığın  iyiliğe dönmesini sürdürebildim ve bugün hayattayım. Bu ilaç olmasaydı burada olmazdım" dedi

Genge, "ALS'nin bu formuna sahip aile geçmişi olan herkesi genetik test yaptırmaya teşvik ediyoruz çünkü artık insanları gerçekten erken dönemde, herhangi bir belirti göstermeden önce görmek ve onları takip etmek istiyoruz, böylece ilk ipucuyla onları tedavi edebilir ve Paula'da olduğu gibi hastalığı gerçekten tersine çevirebiliriz" dedi.

Beaconsfield sakini ve ALS hastası Phil Lalonde dört yıldır mücadele ediyor.

"Yürüme yeteneğinizi, kendinizi besleme yeteneğinizi elinizden alıyor," dedi. "Bağımsızlığınızı tamamen elinizden alıyor çünkü her şeyi sizin için yapması için herkese ihtiyacın oluyor."

ALS hastalığının bu yeni ilaçla tedavi edilemeyeceğini söylüyordı ancak buz kovası kampanyasının, araştırmanın finansmanına yardımcı olduğunu düşünüyor.

"ALS'nin bu kısmı için araştırma yaptıkları için, ileride bize yardımcı olacak ipuçları buluyor olabilirler, herkes için daha iyi bir tedavi bulabilirler," dedi. "Bu yüzden hepimiz için umut gerçekten de burada ve bize savaşmaya ve ilerlemeye devam etme amacı veriyor." 

O da Pointe-Claire futbol turnuvaları düzenleyerek para topluyor. 

"Geçtiğimiz üç yıl içinde, Quebec ALS Derneği'ne hizmet sağlamak ve en önemlisi, bu acımasız ALS hastalığının tedavisini bulmak için araştırma yapmak amacıyla 165.000 dolardan fazla para topladık" dedi.

Kaynak 

EYE VDJ MASA(武藤将胤)_PROFILE2025_日本語

EYE VDJ MASA (WITH ALS Masatane Muto) 2014 yılından beri ALS (amyotrofik lateral skleroz) ile mücadele eden bir içerik yaratıcısıdır.Şu anda çeşitli sanatçılarla işbirliği yapmak ve müzik üretim sürecine meydan okumak için en son göz izleme teknolojisinin yanı sıra taze bakış açısını kullanıyor.Masatane Muto, müzik aracılığıyla sadece ALS hastalarına değil, geçmişi ve koşulları ne olursa olsun herkese güçlü umut mesajları iletiyor. Bir göz izleme iletişim cihazı kullanarak, sadece gözlerinin hareketiyle aynı anda müzik ve video (DJ ve VJ) çalmasını sağlayan bir sistem geliştirdi.Bu gelişme sayesinde müzik festivallerinde ve diğer çeşitli etkinliklerde canlı performanslar sergileyebilmiştir.Masatane Muto, çalışmalarından elde ettiği gelirin bir kısmını ALS ile ilgili daha ileri araştırmaların finanse edilmesine yardımcı olmak için bağışlamayı taahhüt ediyor.

Hasta deneyimleri (çift hortumlu solunum devresi)

İdeal solunum devresi kurulumu nasıl olmalı ?

Kurulum hakkında herkesin bir fikri var,lakin cihazların kitapçıklarını incelediğimizde ve deneyimli yoğun bakım ekiplerini dinlediğimizde karşımıza böyle bir manzara çıkıyor.

1- Bu paylaşımda "Çift kollu solunum devresi" kurulumuna örnek verilmiştir.Isıtıcı nemlendirici cihaz eklenmemiştir.

2- Ventilatör (Solunum Cihazı) cihazımızın her iki girişine "bakteri filtresi" takmamız,hem cihazı korumak,hemde hastamıza gönderilen havanın daha temiz şekilde gitmesini amaçlamıştır.

Filtrelerin değişim süresi nedir ?

* Hastamıza hava yollayan yöndeki filtreyi en geç (48 saatte 1)

* Hastamızdan çıkan hava yönündeki,cihazı koruma amaçlı taktığımız filtreyi tercihen (15 günde 1)

Not : Cihazı koruyan filtre,hastamıza nebulizatör ile ilaç uyguladığımızda ıslanıp kirlenebilir.Böyle bir uygulama yaparsanız filtreyi daha sık değiştirmeniz gerekecektir.Filtre asla ıslak olmamalı.

3- Yapılan en büyük yanlışlardan biri "HME Filtre" kullanmamak.Bu filtre mutlaka solunum devresi ile kateter mount arasında takılı bulunmalı.

* Peki ne işe yarıyor bu HME Filtre ?

* HME filtre sayesinde solunum yollarında ihtiyaç olan ısı ve nem oluşturulur.Bu sayede hastamıza ulaşan hava ısınır ve nemlenir.Balgam kurumasını engeller,trakeostomi kanülü içerisindeki tıkaç oluşumu riskini azaltır.

Filtrelerin değişim süresi nedir ?

* Kateter mount ve HME filtrenin tercihen (24 saatte 1) en geç (48 saatte 1)

Özetle : Akciğer enfeksiyonu ve tıkaç oluşumu risklerini azaltmak için bunları yapmalıyız.

Fatih Şen teşekkürler 

Qalsody, SOD1-ALS hastalarında hastalığın ilerlemesini durduruyor

SOD1 geninde mutasyon taşıyan yedi hastayı kapsayan bir çalışmaya göre, Qalsody (Tofersen) , gerçek dünya ortamında tedavi gören amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında hastalığın ilerlemesini durdurdu ve fonksiyonel bağımsızlığı ve hareket kabiliyetini iyileştirdi .

Veriler ayrıca tedavinin başlamasından sonra nörodejenerasyon belirteçlerinde sağlam ve kalıcı düşüşler olduğunu gösterdi ve bu da tedavinin motor nöronlara verilen hasarı azaltabileceğini düşündürüyor.

“ Tofersen tedavisinin 'gerçek dünya' ortamında SOD1 ALS'de hastalığın kalıcı stabilizasyonuna yol açtığı ” başlıklı çalışma Annals of Clinical and Translational Neurology dergisinde yayınlandı .

ALS, motor nöronlar (istemli kas hareketlerini koordine eden sinir hücreleri) hasar gördüğünde ve giderek öldüğünde ortaya çıkar ve bu da kas zayıflığına ve kademeli hareket kaybına yol açar. Bu bazen SOD1 proteininin hatalı bir versiyonuyla sonuçlanan genetik mutasyonlardan kaynaklanır.

Qalsody, genetik talimatlarından SOD1 üretimini engelleyen küçük bir genetik materyal ipliği olan laboratuvarda yapılmış bir antisens oligonükleotid içerir. Qalsody'nin motor nöronlardaki hatalı SOD1 miktarını azaltarak anormal proteinin neden olduğu hasarı hafifletmesi ve hastalar için uzun vadeli sonuçları iyileştirmesi bekleniyor.

Hastalığın ilerlemesinin yavaşlatılması

Faz 3 klinik araştırmasında, tedavinin ALS ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığı , aynı zamanda kas gücünde, akciğer fonksiyonunda ve yaşam kalitesindeki düşüşleri azalttığı görüldü.

St. Louis'deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılar , tedavinin geliştiricisi Biogen  tarafından desteklenen genişletilmiş erişim programının (NCT04972487) bir parçası olarak kurumlarında Qalsody alan SOD1-ALS hastası yedi yetişkinden (beş erkek ve iki kadın) elde edilen verileri bildirdi .

Yedisinin de yavaş ilerleyen ALS'si vardı ve bu, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) skorunda ayda 0,9 puandan az bir düşüşle tanımlanıyordu. Hastalar her ay ortalama 0,36 ALSFRS-R puanı kaybediyordu.

Hastalar Qalsody'ye başlamadan önce 62,7 ay veya beş yıldan biraz fazla bir süredir ALS ile yaşıyorlardı. Ortalama ALSFRS-R puanları 35,1'di. Yaklaşık 1,5 yıllık tedaviden sonra, bu puan hafifçe artarak 36,5 puana çıktı ve bu, bu popülasyonda beklendiği gibi bir düşüşten ziyade günlük aktiviteleri gerçekleştirme becerisinin daha iyi olduğunu gösterdi.

Araştırmacılar, "İşlevsel bağımsızlıkta belirgin bir iyileşme oldu" diye yazdı. Ortalama olarak, işlevsel bağımsızlık motor (FIM) puanı 5,13 puan arttı. FIM ölçeği, işlevsel durumu hastaların ihtiyaç duyduğu yardım seviyesine göre derecelendiriyor ve daha yüksek bir puan daha fazla işlevsel bağımsızlığı gösteriyor.

Qalsody tedavisine başladıktan sonra, sinir hücresi hasarının bir belirteci olan kandaki nörofilament hafif zincir (NfL) seviyeleri çoğu hastada yarıdan fazla azaldı. Başka bir sinir hücresi hasarı biyobelirteci olan fosforile nörofilament ağır zincir, beyin ve omurilik etrafında akan sıvı olan serebrospinal sıvıda (CSF) ortalama %67,6 oranında düştü.

Araştırmacılar, "Bu bulgulara, ALSFRS-R ile ölçülen motor gerilemenin yavaşlaması ve fonksiyonun korunması ve fonksiyonel bağımsızlıkta iyileşmeler eşlik etti" diye yazdı.

Qalsody ile klinik testler sırasında bildirilen en yaygın yan etkilerle uyumlu olarak , tüm hastalar tedavi süreci boyunca bir noktada beyin omurilik sıvısındaki beyaz kan hücresi sayılarında artışlar yaşadı. Araştırmacılar, bunun neden gerçekleştiğinin "belirsiz kaldığını" yazdı.

Üç hasta Qalsody dozundan 1-2 gün sonra kas ağrısı ve sızı yaşadı. Bu, kalçalarda, uyluklarda veya bacaklarda, bazen de keskin ağrıyla meydana geldi. Semptomlar zamanlama ve tutarlılık açısından farklılık gösterdi, ancak asetaminofen veya ibuprofen ile günler içinde çözüldü.

Araştırmacılar, "Klinik deneyimimiz, tofersen ile tedavi edilen SOD1 ALS hastalarında serum ve CSF nörofilamentlerinde sağlam, önemli ve sürekli azalmalar gösteriyor," diye yazdı. "Bu sonuçlar oldukça cesaret verici ve klinik çalışmalarda gösterilen etkileri özetliyor," diye yazdılar.

Kaynak 

https://alsnewstoday.com/news/qalsody-halts-disease-progression-sod1-als-patients-study

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/acn3.52264

ALS hastalığında kök hücre bilmecesi

ALS hastalığında kök hücre tedavisi nedir?

ALS hastalığında,, istemli hareketleri kontrol eden, beyinde  ve omurilikte bulunan Motor Nöron adı verilen sinir hücreleri canlılığını yitirmektedir. Nedeni bilinmemekle birlikte bazı teoriler mevcuttur. 

Kök hücreler, yumurta ve sperm hücrelerin bir araya gelmesinden sonra yaşamın ilk günlerinde canlıyı oluşturacak olan hücrelerdir. Bu hücreler her türlü hücreye dönüşme yeteneği olan hücrelerdir. Doğumdan sonra giderek azalır ve ömür boyunca vücutta az sayıda mevcut olmaya devam ederler. 

Sinir sistemini oluşturan hücreler çok çeşitlilik gösterir. Bu hücreler hasar gördüğünde yeniden oluşmaz. Bununla birlikte az sayıda mevcut olan Kök hücreler tarafından yaşamı destekleyici faktörlerden yararlanırlar. 

Teorik olarak kök hücrelerin motor nöronlara dönüştürülmesi fikri yıllar önce ortaya çıkmıştır. Ancak yapılan çalışmalarda kök hücrelerin  yeni Motor Nöron hücrelerinin yerine geçmediği anlaşılmıştır.  Bunun yerine, Nörotrofik faktörler adı verilen ve sinir hücrelerinin kendilerini onarmasına destek olacak maddeleri ürettiği anlaşılmıştır. Bazı sinir sistemi hastalıklarında kök hücre tedavisinden yararlanmak mümkündür. Örneğin inme geçirmiş hastalarda erken dönemde kök hücre tedavisi oldukça başarılı sonuçlar vermektedir.  Bununla birlikte, ALS hastalığı gibi  dejeneratif hastalıklarda bu yöntem kalıcı bir çözüm olarak kabul edilmiyor. 

Sonuç olarak, günümüzde kök hücre tedavisi henüz FDA tarafından onaylanmamıştır. Rutin bir tedavi yöntemi olarak kabul edilmiyor. 

NurOwn Nedir? 

NurOwn kemik iliğinden alınmış mezenkimal kök hücreleri vücut dışında bir çeşit zenginleştime yöntemidir. Kök hücreler, bu yöntemle nörotrofik faktör denilen ve nöron gelişiminde, korunmasında ve işlevinde görev alan maddeleri sentezleyen hücreler haline geliyor. Ardından da elde edilen ve bu sözkonusu faktörleri salgılayan hücreler, omuriliğe doğrudan enjekte ediliyor ve bu nörotrofik faktörler sayesinde de nöronların korunmasını sağlıyor.

NurOwn Ne işe yarar? 

NurOwn (MSC-NTF hücreleri) Brainstorm-Cell Therapeutics tarafından araştırılan potansiyel bir tedavidir. Tedavi, hastaların kalça kemiğinden çıkarılan kemik iliğinden mezenkimal kök hücreleri saflaştırır. Kemik iliğinden elde edilen kök hücreler, hücrelerin nörotrofik faktörler üretmesini sağlayan NurOwn maddesiyle birlikte vücut dışında çoğaltılır. Nörotrofik faktörlerin nöronların sağlığını koruduğu ve geliştirdiği düşünülmektedir. Hücreler daha sonra aynı hastaya omurilik sıvısına geri enjekte edilerek, ALS den  etkilenen sinir sistemine bu nörotrofik faktörleri sağlayarak etkili bir ilaç görevi görebilecekleri umulmaktadır. Plasebo grubundaki insanlarda, sadece fiziksel prosedürün etkisiyle prosedür artı tedavi edilen hücrelerin etkisini karşılaştırmak için hala kemik iliği alınmış ve omurilik sıvılarına bir enjeksiyon yapılmıştır (ancak enjeksiyonda hücre yoktur)

Nurown teknolojisi ile yapılan çalışmalar 

Çalışma sonuçları NurOwn'un plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme göstermediğini ortaya koymuştur. Ancak çalışma, gelecekteki klinik çalışmalarda kullanılmak üzere çalışma tasarımı ve tedavi yanıtının potansiyel biyobelirteçleri hakkında önemli bilgiler sağlamıştır. NurOwn, VEGF gibi nörotrofik faktörlerde beklenen önemli artışı ve MCP-1 gibi nöroinflamatuar belirteçlerde azalmayı ve NfL'de azalmaya yönelik bir eğilimi (önemli ölçüde anlamlı değil) göstermiştir.

Brainstorm firmasının FazIII çalışması 

Resmi Başlık: ALS'li Katılımcılarda NurOwn®'un (Nörotrofik Faktörler Salgılayan Otolog Mezenkimal Kök Hücreler) Tekrarlanan uygulanmasının Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirmek İçin Faz 3, Randomize Çift Kör, Plasebo Kontrollü Çok Merkezli Bir Çalışma

Bu çalışmada, hastanın kendi kemik iliğinden zenginleştirilmiş, ex vivo çoğaltılmış ve Nörotrofik faktörler (NTF) salgılaması sağlanan otolog kemik iliği kaynaklı mezenkimal stromal hücrelerin (MSC) transplantasyonuna dayanan NurOwn® (MSC-NTF hücreleri) tedavisinin tekrarlanan uygulamasının güvenliği ve etkinliği değerlendirilecektir.

Otolog NurOwn® (MSC-NTF hücreleri), nöronların ve glial hücrelerin nakledilen hücreler tarafından salgılanan nörotrofik faktörleri alması beklenen standart lomber ponksiyon yoluyla intratekal olarak hastaya geri nakledilir.

Ayrıntılı Açıklama

Nörotrofik faktörler (NTF'ler), embriyonik, neonatal ve yetişkin nöronlar için güçlü hayatta kalma faktörleridir ve ALS için potansiyel terapötik adaylar olarak kabul edilirler. ALS hastalarında etkilenen nöronların yakın çevresine birden fazla NTF verilmesinin, onların hayatta kalmasını iyileştirmesi ve böylece hastalığın ilerlemesini yavaşlatması ve semptomları hafifletmesi beklenmektedir. NTF salgılayan mezenkimal stromal hücreler (MSC-NTF hücreleri), ALS hastalarında NTF'leri doğrudan hasar bölgesine etkili bir şekilde iletmeyi amaçlayan yeni bir hücre terapötik yaklaşımıdır.

https://clinicaltrials.gov/study/NCT03280056

Civa ve ALS riski

Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalığı Olan ve Olmayan Kişilerde Deniz Ürünleri Tüketimi ve Diş Amalgam Dolgularından Kaynaklanan Cıva Maruziyetinin Karşılaştırılması: Uluslararası Çevrimiçi Bir Vaka-Kontrol Çalışması

Civa gibi toksik metallere maruz kalmanın amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için risk faktörü olduğu ileri sürülmüştür. İnsanlarda cıva alımı genellikle deniz ürünleri tüketimi veya cıva içeren amalgam diş restorasyonları ('cıva dolguları') yoluyla gerçekleşir. Bu nedenle, 401 ALS ve 452 ALS olmayan katılımcıda bu kaynaklardan gelen cıva maruziyetlerini, katılımcılara ne sıklıkla deniz ürünleri yediklerini ve en sevdikleri deniz ürünü türlerinin ne olduğunu soran uluslararası olarak erişilebilir bir çevrimiçi anket kullanarak karşılaştırdık. Katılımcılardan ayrıca mevcut veya eski cıva dolgularının sayısını kaydetmeleri istendi. ALS ve ALS olmayan katılımcılar deniz ürünleri tüketim sıklıkları veya en sevdikleri deniz ürünlerinden aldıkları aylık cıva miktarı açısından farklılık göstermedi. Her iki grupta da mevcut ve eski cıva dolgularının sayıları benzerdi. Sonuç olarak, bu çalışma deniz ürünleri yemekten veya cıva diş dolgularından kaynaklanan cıva maruziyetinin ALS geliştirme riskiyle ilişkili olduğuna dair bir kanıt bulamadı. Bu nedenle, cıva ALS'nin patogenezinde rol oynuyorsa, çevrede veya işyerinde cıvaya maruz kalmanın diğer kaynakları dikkate alınmalıdır. Alternatif olarak, genetik veya epigenetik varyasyonlar, çoklu toksik metal etkileşimleri veya selenyum eksikliği gibi ALS'de cıva toksisitesine karşı bir duyarlılık mevcut olabilir.

Kaynak