https://ipk.adimadim.org/kampanya/CC128932
Bağışlarınız sayesinde ALS-MNH Derneği hizmetleri devam ediyor.
https://ipk.adimadim.org/kampanya/CC128932
Bağışlarınız sayesinde ALS-MNH Derneği hizmetleri devam ediyor.
Amyotrofik Lateral Sklerozda Reldesemtiv: COURAGE-ALS Randomize Klinik Çalışmasından Sonuçlar
· Mart 2025
Amyotrofik lateral skleroz (ALS) için tedavi seçenekleri hala
yetersizdir. ALS'de reldesemtiv ile ilgili 2. faz çalışmasının sonuçları
hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini düşündürmektedir.
Amaç
ALS'de fonksiyonel sonuçlar üzerinde reldesemtiv ile
plasebonun etkisini değerlendirmek.
Tasarım, Ortam ve Katılımcılar
Amyotrofik Lateral Sklerozlu Hastalarda Reldesemtiv'in
Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirme Çalışması (COURAGE-ALS), Ağustos
2021'den Temmuz 2023'e kadar 16 ülkede 83 ALS merkezinde yürütülen çift kör,
plasebo kontrollü, 3. faz randomize klinik çalışmadır. İlk 24 haftalık dönem
reldesemtiv ile plasebo kontrollüydü. Tüm katılımcılara 4 haftalık takip ile
ikinci 24 haftalık dönemde reldesemtiv verildi. İki ara analiz planlandı; ilki
yararsızlık için, ikincisi yararsızlık ve olası yeniden boyutlandırma için. Bu,
deneme ziyaretlerinin yaklaşık yarısının uzaktan, kalan ziyaretlerin ise
klinikte gerçekleştirildiği hibrit, merkezi olmayan bir çalışmaydı. Uygun
katılımcılar, El Escorial Kriterleri ile
kesin, muhtemel veya mümkün ALS ile düşük motor nöron belirtileri, 24 ay veya
daha kısa süredir ALS semptomları, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği–Revize
(ALSFRS-R) toplam puanının 44 veya daha az olması ve öngörülenin %65'inden
fazla veya eşit zorunlu vital kapasite kriterlerini karşıladı.
Uygulama
Günde iki kez oral reldesemtiv, 300 mg veya plasebo.
Ana Sonuçlar ve Ölçümler
Birincil son nokta, ALSFRS-R toplam puanındaki başlangıç
seviyesinden 24. haftaya kadar olan değişiklikti.
Sonuçlar
Taranan 696 katılımcıdan 207'si tarama başarısızlığıydı.
Toplam 486 katılımcı (ortalama [SD] yaş, 59,4 [10,9] yıl; 309 erkek [63,6%))
reldesemtiv (n = 325) veya plasebo (n = 161) için randomize edildi; randomize
edilen 3 hastaya doz verilmedi. Randomizasyondan 24 hafta sonra yapılan ikinci
ara analiz 256 katılımcıyı içeriyordu. Veri izleme komitesi, yararsızlık
nedeniyle denemenin sonlandırılması gerektiğini önerdi ve sponsor da kabul
etti. Başlangıçtan 24. haftaya kadar ALSFRS-R skorundaki ortalama (SE) grup
farkı -1,1 idi (0,53; %95 GA, -2,17 ila -0,08; P = ,04, plaseboyu
destekliyordu).
Erken sonlandırma nedeniyle eksik olan fazla veri göz önüne
alındığında, birleşik değerlendirme daha fazla önem kazandı; bu da reldesemtiv
tedavisinin faydasını göstermede başarısız oldu (reldesemtiv için kazanma
olasılığı 0,44 ve plasebo için 0,49 idi, kazanma oranı 0,91 idi; kazanma
oranının %95 CI'si 0,77-1,10; P = .11).
Sonuçlar
Bu randomize klinik çalışma, reldesemtivin ALS'de fonksiyonel
gerilemeyi yavaşlatmada etkinliğini gösterememiştir.
Deneme Kaydı ClinicalTrials.gov Tanımlayıcısı: NCT04944784
Reldesemtiv hakkında
Amiyotrofik lateral sklerozda (ALS) terapötik müdahale için hedefler,
hastalık ilerledikçe dejenerasyonun birincil bölgeleri olan merkezi ve
periferik motor nöronlara odaklanmıştır.
Bununla birlikte, ALS'de zayıflığın son organı olarak iskelet kası da
potansiyel bir hedef olarak kabul edilmiştir. İskelet kası atrofisini
iyileştirmeye yönelik stratejilerin yanı sıra iskelet kası işlevini
iyileştirmeye yönelik yaklaşımlar da incelenmiştir. Hızlı iskelet troponin aktivatörleri
(FSTA'lar) iskelet kası kasılmasının etkinliğini artırır, öyle ki motor nöron
aktivasyonu ile uyarılan kaslar hem hayvan modellerinde hem de sağlıklı
katılımcılarda geniş bir stimülasyon frekansı aralığında artan kuvvet gösterir.
Bu tür ajanların ALS'li kişilerin tedavisinde işlevsel olarak önemli ve terapötik
olarak yararlı olabileceği olasılığını düşündürmektedir.
Birinci nesil bir FSTA olan Tirasemtiv, ALS'li kişilerde faz 2 ve 3
çalışmalarında incelenmiştir.
https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2831901
An amyotrophic lateral sclerosis hot spot in the French Alps associated with genotoxic fungi
1990 ve 2018 yılları arasında, Fransız Alpleri'ndeki dağlık bir mezrada yaşayanlarda ve ikinci evleri olan ziyaretçilerde 14 amiyotrofik lateral skleroz (ALS) vakası teşhis edildi. Sistematik araştırma, ALS vakalarını birbirine bağlayan sosyo-profesyonel bir ağ ortaya çıkardı. ALS için genetik risk faktörleri dışlanmıştır. Bilinen bazı çevresel faktörler incelenmiş ve elenmiştir; özellikle toprak, su veya evde yetiştirilen ve gıda olarak kullanılan bitkilerdeki kurşun ve diğer kimyasal kirleticiler, radon ve elektromanyetik alanlar. Yaşam tarzıyla ilgili bazı davranışsal risk faktörleri belirlenmiştir: Motor nöron hastalığının klinik başlangıcından önce bazı hastalar yüksek derecede atletikti ve tütün içiyordu. Yeni bir hipoteze dayanarak sahada yapılan son araştırmalar, tüm hastaların yabani mantarları, özellikle de zehirli False Morels'i yediklerini göstermiştir. ALS kohortunun yarısı Gyromitra gigas mantarı tüketimini takiben akut hastalık bildirmiştir. Bu bulgu, mantar kökenli genotoksinlerin motor nöron dejenerasyonuna neden olabileceği hipotezini desteklemektedir.
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34216974/
Fransa'daki bir lagünün etrafında, New Hampshire'daki bir gölün çevresinde, Montreal'deki tek bir apartman binasında ve İtalya'daki Etna Dağı'nın doğu (batı değil) yamacında yüksek ALS oranları gözlemlenmiştir.
Bu tür kalıplar, hastalığın nedenini bulmak için 150 yıl harcayan bilim insanlarını şaşırtmıştır. Son araştırmaların çoğu ALS'nin genetiğine odaklanmıştır, ancak kümeler kışkırtıcı bir şekilde çevresel faktörlerin öncü bir role sahip olduğunu öne sürmektedir. Ve her yeni küme, bilim insanlarına bu çevresel etkilerin ne olabileceğini açıklamak için nadir bir şans sunmaktadır; eğer yeterince hızlı inceleyebilirlerse. Birçok küme, bir zamanlar ortaya çıktıkları kadar gizemli bir şekilde kaybolmaktadır.
II. Dünya Savaşı'ndan sonra, ALS'ye çok benzeyen bir nörodejeneratif hastalık (bazı hastalarda Parkinson ve bunama belirtileri de görülse de) Guam'da, çoğunlukla yerli Chamorro halkı arasında artış gösterdi. Salgını inceleyen etnobotanikçi Paul Alan Cox, "İnsanların yüzde 25'inin ALS'den öldüğü bir köye yürüdüğünüzü hayal edin," diyor. "Agatha Christie romanı gibiydi: Katil kim?"
Dernek yönetim kurulunun 19 Şubat 2025 tarihli ve 2025/3 sayılı kararıyla 09 Mart
2025 tarihinde, saat 13:00’te İzmir Şubesi adresinde; yeterli çoğunluk sağlanmadığı
taktirde 16 Mart 2025 tarihinde saat 13:00’te; Narlıdere AKM Salonunda yapılacaktır
ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi
Yönetim Kurulu Başkanı
Hasan DİNÇER
GÜNDEM:
1- Açılış ve Yoklama
2- İstiklal Marşı ve saygı duruşu
3- Divan Heyetinin Seçilmesi
4- Yönetim Kurulu Başkanının Konuşması,
5- Gelir-gider durumu ve Faaliyet raporunun okunması,
6- Tahmini Bütçenin görüşülmesi ve kabulü
7- Dernek Organlarının seçimi
8- Diğer Yazılı ve sözlü önergeler ile Dilek ve temennilerin görüşülmesi
9- Kapanış
ALS MNH DERNEĞİ İZMİR ŞUBESİ
Tel/Fax: (+90 232) 238 02 03
Cep/Whatsapp: (+90 552) 265 92 28
(+90 552) 744 92 28
Mail : izmir@als.org.tr
Adres: Huzur Mahallesi Mandalinlik Sokak
Orkide Apt. No:21-Zemin
35320 Narlıdere İZMİR
BANKA HESAP BİLGİLERİ
ALS-MNH DERNEĞİ İZMİR ŞUBESİ
İş Bankası Konak Şubesi – İzmir
Alıcı Adı: ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi
Şube No: 3408
Hesap No: 3408-2330055
IBAN: TR120006400000134082330055
Bakanlar Kurulunun 15.06.2012 tarih ve 2012/3324 sayılı kararı ile Amiyotrofik Lateral Skleroz – Motor Nöron Hastalığı Derneği “Kamu yararına çalışan dernek” statüsündedir.
![]() |
Klinik deneyler Montreal'deki Nöro Hastanesi'nde gerçekleştirildi ve sonuçlar "çığır açan bir gelişme" olarak adlandırılıyor.
Paula Trefiak, üç çocuğunun ne kadar çabuk kendisine bakıcı olmak zorunda kaldığını hatırlayan bir amiyotrofik lateral skleroz (ALS veya Lou Gherig hastalığı) hastasıdır; "bedenime felçli hale geldiğimi, bakıcım haline geldiklerini ve onların anneleri olarak beni yavaş yavaş kaybetmelerini izledim."
Qalsody'nin klinik deneyleri yayınlandığında Saskatchewan'dan Montreal'e gittiğini söyledi
Dr. Angela Genge, Qlasody hakkında "bizim buna çığır açan bir terapi dediğimiz şey" olduğunu söyledi.
Genge, klinik denemelerin baş araştırmacısıdır. Ayrıca McGill Üniversitesi'ndeki ALS Araştırma ve Hasta Bakımı Mükemmeliyet Merkezi'nin direktörüdür.
İlacın farklı olduğunu, çünkü hastalığın doğal gidişini değiştirdiğini söyledi.
"Yaklaşık altı ila dokuz ay sürdü... Bazıları iyileşti, bazıları normale döndü," dedi Genge. "Yaşıyorlar. Ölmüyorlar. Hastalıkla yaşıyorlar."
Qalsody, ALS'nin genetik bir nedenini hedef alıyor. Trefiak'ın ailesinde mutasyon var.
Trefiak, "Hayatım boyunca ailemden yirmi dörtten fazla kişinin bu hastalıkla mücadelesini kaybettiğini gördüm" dedi.
Trefiak, kendi genetik testinin mutasyonu göstermesinin ardından aylık enjeksiyon tedavisine başladı.
"Tekrar koşmaya başladım, bu gerçek bir mucize. Erken teşhis ve Qalsody'nin müdahalesi sayesinde bu hastalığın iyiliğe dönmesini sürdürebildim ve bugün hayattayım. Bu ilaç olmasaydı burada olmazdım" dedi
Genge, "ALS'nin bu formuna sahip aile geçmişi olan herkesi genetik test yaptırmaya teşvik ediyoruz çünkü artık insanları gerçekten erken dönemde, herhangi bir belirti göstermeden önce görmek ve onları takip etmek istiyoruz, böylece ilk ipucuyla onları tedavi edebilir ve Paula'da olduğu gibi hastalığı gerçekten tersine çevirebiliriz" dedi.
Beaconsfield sakini ve ALS hastası Phil Lalonde dört yıldır mücadele ediyor.
"Yürüme yeteneğinizi, kendinizi besleme yeteneğinizi elinizden alıyor," dedi. "Bağımsızlığınızı tamamen elinizden alıyor çünkü her şeyi sizin için yapması için herkese ihtiyacın oluyor."
ALS hastalığının bu yeni ilaçla tedavi edilemeyeceğini söylüyordı ancak buz kovası kampanyasının, araştırmanın finansmanına yardımcı olduğunu düşünüyor.
"ALS'nin bu kısmı için araştırma yaptıkları için, ileride bize yardımcı olacak ipuçları buluyor olabilirler, herkes için daha iyi bir tedavi bulabilirler," dedi. "Bu yüzden hepimiz için umut gerçekten de burada ve bize savaşmaya ve ilerlemeye devam etme amacı veriyor."
O da Pointe-Claire futbol turnuvaları düzenleyerek para topluyor.
"Geçtiğimiz üç yıl içinde, Quebec ALS Derneği'ne hizmet sağlamak ve en önemlisi, bu acımasız ALS hastalığının tedavisini bulmak için araştırma yapmak amacıyla 165.000 dolardan fazla para topladık" dedi.
Veriler ayrıca tedavinin başlamasından sonra nörodejenerasyon belirteçlerinde sağlam ve kalıcı düşüşler olduğunu gösterdi ve bu da tedavinin motor nöronlara verilen hasarı azaltabileceğini düşündürüyor.
“ Tofersen tedavisinin 'gerçek dünya' ortamında SOD1 ALS'de hastalığın kalıcı stabilizasyonuna yol açtığı ” başlıklı çalışma Annals of Clinical and Translational Neurology dergisinde yayınlandı .
ALS, motor nöronlar (istemli kas hareketlerini koordine eden sinir hücreleri) hasar gördüğünde ve giderek öldüğünde ortaya çıkar ve bu da kas zayıflığına ve kademeli hareket kaybına yol açar. Bu bazen SOD1 proteininin hatalı bir versiyonuyla sonuçlanan genetik mutasyonlardan kaynaklanır.
Qalsody, genetik talimatlarından SOD1 üretimini engelleyen küçük bir genetik materyal ipliği olan laboratuvarda yapılmış bir antisens oligonükleotid içerir. Qalsody'nin motor nöronlardaki hatalı SOD1 miktarını azaltarak anormal proteinin neden olduğu hasarı hafifletmesi ve hastalar için uzun vadeli sonuçları iyileştirmesi bekleniyor.
Faz 3 klinik araştırmasında, tedavinin ALS ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığı , aynı zamanda kas gücünde, akciğer fonksiyonunda ve yaşam kalitesindeki düşüşleri azalttığı görüldü.
St. Louis'deki Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'ndeki araştırmacılar , tedavinin geliştiricisi Biogen tarafından desteklenen genişletilmiş erişim programının (NCT04972487) bir parçası olarak kurumlarında Qalsody alan SOD1-ALS hastası yedi yetişkinden (beş erkek ve iki kadın) elde edilen verileri bildirdi .
Yedisinin de yavaş ilerleyen ALS'si vardı ve bu, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) skorunda ayda 0,9 puandan az bir düşüşle tanımlanıyordu. Hastalar her ay ortalama 0,36 ALSFRS-R puanı kaybediyordu.
Hastalar Qalsody'ye başlamadan önce 62,7 ay veya beş yıldan biraz fazla bir süredir ALS ile yaşıyorlardı. Ortalama ALSFRS-R puanları 35,1'di. Yaklaşık 1,5 yıllık tedaviden sonra, bu puan hafifçe artarak 36,5 puana çıktı ve bu, bu popülasyonda beklendiği gibi bir düşüşten ziyade günlük aktiviteleri gerçekleştirme becerisinin daha iyi olduğunu gösterdi.
Araştırmacılar, "İşlevsel bağımsızlıkta belirgin bir iyileşme oldu" diye yazdı. Ortalama olarak, işlevsel bağımsızlık motor (FIM) puanı 5,13 puan arttı. FIM ölçeği, işlevsel durumu hastaların ihtiyaç duyduğu yardım seviyesine göre derecelendiriyor ve daha yüksek bir puan daha fazla işlevsel bağımsızlığı gösteriyor.
Qalsody tedavisine başladıktan sonra, sinir hücresi hasarının bir belirteci olan kandaki nörofilament hafif zincir (NfL) seviyeleri çoğu hastada yarıdan fazla azaldı. Başka bir sinir hücresi hasarı biyobelirteci olan fosforile nörofilament ağır zincir, beyin ve omurilik etrafında akan sıvı olan serebrospinal sıvıda (CSF) ortalama %67,6 oranında düştü.
Araştırmacılar, "Bu bulgulara, ALSFRS-R ile ölçülen motor gerilemenin yavaşlaması ve fonksiyonun korunması ve fonksiyonel bağımsızlıkta iyileşmeler eşlik etti" diye yazdı.
Qalsody ile klinik testler sırasında bildirilen en yaygın yan etkilerle uyumlu olarak , tüm hastalar tedavi süreci boyunca bir noktada beyin omurilik sıvısındaki beyaz kan hücresi sayılarında artışlar yaşadı. Araştırmacılar, bunun neden gerçekleştiğinin "belirsiz kaldığını" yazdı.
Üç hasta Qalsody dozundan 1-2 gün sonra kas ağrısı ve sızı yaşadı. Bu, kalçalarda, uyluklarda veya bacaklarda, bazen de keskin ağrıyla meydana geldi. Semptomlar zamanlama ve tutarlılık açısından farklılık gösterdi, ancak asetaminofen veya ibuprofen ile günler içinde çözüldü.
Araştırmacılar, "Klinik deneyimimiz, tofersen ile tedavi edilen SOD1 ALS hastalarında serum ve CSF nörofilamentlerinde sağlam, önemli ve sürekli azalmalar gösteriyor," diye yazdı. "Bu sonuçlar oldukça cesaret verici ve klinik çalışmalarda gösterilen etkileri özetliyor," diye yazdılar.
Kaynak
https://alsnewstoday.com/news/qalsody-halts-disease-progression-sod1-als-patients-study
ALS hastalığında kök hücre tedavisi nedir?
Kök hücreler, yumurta ve sperm hücrelerin bir araya gelmesinden sonra yaşamın ilk günlerinde canlıyı oluşturacak olan hücrelerdir. Bu hücreler her türlü hücreye dönüşme yeteneği olan hücrelerdir. Doğumdan sonra giderek azalır ve ömür boyunca vücutta az sayıda mevcut olmaya devam ederler.
Sinir sistemini oluşturan hücreler çok çeşitlilik gösterir. Bu hücreler hasar gördüğünde yeniden oluşmaz. Bununla birlikte az sayıda mevcut olan Kök hücreler tarafından yaşamı destekleyici faktörlerden yararlanırlar.
Teorik olarak kök hücrelerin motor nöronlara dönüştürülmesi fikri yıllar önce ortaya çıkmıştır. Ancak yapılan çalışmalarda kök hücrelerin yeni Motor Nöron hücrelerinin yerine geçmediği anlaşılmıştır. Bunun yerine, Nörotrofik faktörler adı verilen ve sinir hücrelerinin kendilerini onarmasına destek olacak maddeleri ürettiği anlaşılmıştır. Bazı sinir sistemi hastalıklarında kök hücre tedavisinden yararlanmak mümkündür. Örneğin inme geçirmiş hastalarda erken dönemde kök hücre tedavisi oldukça başarılı sonuçlar vermektedir. Bununla birlikte, ALS hastalığı gibi dejeneratif hastalıklarda bu yöntem kalıcı bir çözüm olarak kabul edilmiyor.
Sonuç olarak, günümüzde kök hücre tedavisi henüz FDA tarafından onaylanmamıştır. Rutin bir tedavi yöntemi olarak kabul edilmiyor.
NurOwn Nedir?
NurOwn kemik iliğinden alınmış mezenkimal kök hücreleri vücut dışında bir çeşit zenginleştime yöntemidir. Kök hücreler, bu yöntemle nörotrofik faktör denilen ve nöron gelişiminde, korunmasında ve işlevinde görev alan maddeleri sentezleyen hücreler haline geliyor. Ardından da elde edilen ve bu sözkonusu faktörleri salgılayan hücreler, omuriliğe doğrudan enjekte ediliyor ve bu nörotrofik faktörler sayesinde de nöronların korunmasını sağlıyor.
NurOwn Ne işe yarar?
NurOwn (MSC-NTF hücreleri) Brainstorm-Cell Therapeutics tarafından araştırılan potansiyel bir tedavidir. Tedavi, hastaların kalça kemiğinden çıkarılan kemik iliğinden mezenkimal kök hücreleri saflaştırır. Kemik iliğinden elde edilen kök hücreler, hücrelerin nörotrofik faktörler üretmesini sağlayan NurOwn maddesiyle birlikte vücut dışında çoğaltılır. Nörotrofik faktörlerin nöronların sağlığını koruduğu ve geliştirdiği düşünülmektedir. Hücreler daha sonra aynı hastaya omurilik sıvısına geri enjekte edilerek, ALS den etkilenen sinir sistemine bu nörotrofik faktörleri sağlayarak etkili bir ilaç görevi görebilecekleri umulmaktadır. Plasebo grubundaki insanlarda, sadece fiziksel prosedürün etkisiyle prosedür artı tedavi edilen hücrelerin etkisini karşılaştırmak için hala kemik iliği alınmış ve omurilik sıvılarına bir enjeksiyon yapılmıştır (ancak enjeksiyonda hücre yoktur)
Nurown teknolojisi ile yapılan çalışmalar
Çalışma sonuçları NurOwn'un plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme göstermediğini ortaya koymuştur. Ancak çalışma, gelecekteki klinik çalışmalarda kullanılmak üzere çalışma tasarımı ve tedavi yanıtının potansiyel biyobelirteçleri hakkında önemli bilgiler sağlamıştır. NurOwn, VEGF gibi nörotrofik faktörlerde beklenen önemli artışı ve MCP-1 gibi nöroinflamatuar belirteçlerde azalmayı ve NfL'de azalmaya yönelik bir eğilimi (önemli ölçüde anlamlı değil) göstermiştir.
Brainstorm firmasının FazIII çalışması
Resmi Başlık: ALS'li Katılımcılarda NurOwn®'un (Nörotrofik Faktörler Salgılayan Otolog Mezenkimal Kök Hücreler) Tekrarlanan uygulanmasının Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirmek İçin Faz 3, Randomize Çift Kör, Plasebo Kontrollü Çok Merkezli Bir Çalışma
Bu çalışmada, hastanın kendi kemik iliğinden zenginleştirilmiş, ex vivo çoğaltılmış ve Nörotrofik faktörler (NTF) salgılaması sağlanan otolog kemik iliği kaynaklı mezenkimal stromal hücrelerin (MSC) transplantasyonuna dayanan NurOwn® (MSC-NTF hücreleri) tedavisinin tekrarlanan uygulamasının güvenliği ve etkinliği değerlendirilecektir.
Otolog NurOwn® (MSC-NTF hücreleri), nöronların ve glial hücrelerin nakledilen hücreler tarafından salgılanan nörotrofik faktörleri alması beklenen standart lomber ponksiyon yoluyla intratekal olarak hastaya geri nakledilir.
Ayrıntılı Açıklama
Nörotrofik faktörler (NTF'ler), embriyonik, neonatal ve yetişkin nöronlar için güçlü hayatta kalma faktörleridir ve ALS için potansiyel terapötik adaylar olarak kabul edilirler. ALS hastalarında etkilenen nöronların yakın çevresine birden fazla NTF verilmesinin, onların hayatta kalmasını iyileştirmesi ve böylece hastalığın ilerlemesini yavaşlatması ve semptomları hafifletmesi beklenmektedir. NTF salgılayan mezenkimal stromal hücreler (MSC-NTF hücreleri), ALS hastalarında NTF'leri doğrudan hasar bölgesine etkili bir şekilde iletmeyi amaçlayan yeni bir hücre terapötik yaklaşımıdır.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03280056