EMA (Avrupa İlaç Ajansı) Relyvrio (AMX0035) hakkında olumsuz yönde görüş bildirdi.

İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Amylyx Pharmaceuticals'ın amyotrofik lateral sklerozun (ALS) ilerlemesini yavaşlatmak için oral tedavisi olan AMX0035'in Avrupa Birliği tarafından koşullu onayına yönelik teklifine karşı çıkan bir görüş yayınladı .

Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) bir kolu olan danışma kurulunun olumsuz tavsiyesi bağlayıcı değildir. Ancak EMA, nihai onay kararını verirken görüşü dikkate alırken Amylyx, CHMP'nin bulgularını yeniden gözden geçirmesini isteme niyetindedir.

EMA'ya göre komite , başvurunun dayandığı CENTAUR denemesinden (NCT03127514) elde edilen verilerin , AMX0035'in ALS ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğunu "ikna edici bir şekilde göstermediği" konusunda endişeler taşıyordu .

Oral ALS tedavisi Avrupa'da değil, ABD ve Kanada'da şartlı onaya sahiptir

Bu verilerin nasıl toplandığı ve analiz edildiği göz önüne alındığında, görüş, hayatta kalma bulgularının da "güvenilmez" olduğunu belirtti. Kararını desteklemek için, nöroloji uzmanları ve hasta temsilcileri dahil olmak üzere uzman gruplarının tavsiyeleri dikkate alındı.

ALS hastalarında AMX0035'in Faz 3 çalışmasının bulguları muhtemelen 2024 ortalarında

Hızlı ilerleyen ALS hastası 137 yetişkinin katıldığı bir Faz 2 çalışması olan CENTAUR'dan elde edilen veriler, Kanada'daki şartlı onayını ve ABD onayını destekledi.

Birincil hedefine ulaşan çalışma, AMX0035'in plaseboya kıyasla engellilik ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını göstermiştir. CENTAUR ve açık etiketli uzatma çalışmasını kapsayan veriler, başlangıçtan itibaren AMX0035'e atanan kişilerde 10 aylık bir sağkalım faydasını da desteklemiştir

PHOENIX (NCT05021536) adlı bir Faz 3 çalışması, ABD ve Avrupa'daki tesislerde 664 ALS hastasında AMX0035'in güvenliğini ve etkinliğini doğrulamak için devam etmektedir. Yeni denemeye kayıtlar tamamlanmış olup, en üst düzey verilerin 2o24 Haziran'a kadar elde edilmesi beklenmektedir.

https://alsnewstoday.com/news/chmp-opposes-approval-amx0035s-als-treatment-europe

21 Haziran Dünya ALS Günü - Cüneyt Özdemir - Fark Yaratanlar

21 Haziran 2023

21 Haziran 2021 

Fark Yaratanlar 1. Sezon - Alper Kaya 

ALS hastaları ve yakınları genetık inceleme yapılmalı mı?

Prof. Dr. Hacer Durmuş Tekçe 

GELENEKSEL 11. İZMİR PİKNİĞİ

Geçen haftasonu şiddetli yağış nedeniyle ertelenen ALS-MNH Derneğimiz Izmir Şubesinin Geleneksel 11. Bahar/Yaz Pikniği bu yıl 25 Haziran 2023 Pazar günü saat 12:00-16:00 arasında Buca Gölet piknik alanında gerçekleşecektir. Uzun süre evden çıkamayan, solunum cihazına bağlı ALS hastası ve ailelerinin buluştuğu pikniğe hastalarımız ambulans ile getiriliyor. Sağlık Bakanlığı 112 ambulans ise güvenlik için hazır bulunuyor. Ambulans Pikniğimiz Türkiye’de bir fenomen olmuştur. 

Katılmanız bizi mutlu edecektir.

Bilgi için arayınız. 

0 552 744 92 28
0 232 238 02 03

18 Haziran Saat 12:00- 16:00

Buca Gölette buluşmak üzere... 

Etkinlik sayfası için tıklayınız 

 https://fb.me/e/6KeOfdeGO

Amyotrofik lateral sklerozda bilişsel ve nöropsikiyatrik endofenotipler

Amiyotrofik lateral sklerozu olan kişilerin birinci ve ikinci derece akrabaları, daha yüksek oranda nöropsikiyatrik bozukluk bildirmektedir, bu da risk genlerinin akrabalar içinde birden fazla fenotipe neden olan pleiotropik olabileceğini göstermektedir. Bu tür fenotipler, hastalık sorumluluğu ile ilişkilendirilen bir hastalık endofenotipi oluşturabilir. 

Hastalığın potansiyel endofenotiplerini belirlemek için amiyotrofik lateral sklerozlu kişilerin akrabaları arasındaki bilişsel işlevsellik ve nöropsikiyatrik özellikleri doğrudan araştırdık. Aile temelli, kesitsel bir çalışma tasarımında, amyotrofik lateral sklerozu olan kişilerin birinci ve ikinci derece akrabaları (n = 149), derinlemesine bir nöropsikolojik ve nöropsikiyatrik değerlendirme kullanılarak kontrollerle (n = 60) karşılaştırıldı. Alt grup analizleri, aile öyküsünün ve C9orf72 tekrar genişleme durumunun etkisini inceledi (n = 16 pozitif taşıyıcı). 

Amyotrofik lateral sklerozu olan kişilerin akrabaları, kontrollere kıyasla yürütme işlevi, dil ve hafıza görevlerinde daha düşük puanlara sahipti; nesne adlandırma (d = 0.91, P = 0.00001) ve fonemik sözel akıcılık (d = 0.81, P =) üzerinde gözlemlenen büyük etki boyutları 0,0003). Akrabalarda ayrıca kontrollere göre ayrıntılara yönelik daha yüksek otizm bölümü dikkati (d = −0.52, P = 0.005), daha düşük vicdanlılık (d = 0.57, P = 0.003) ve kişilik özelliklerini deneyimlemeye daha düşük açıklık (d = 0.54, P = 0.01) vardı. 

Bu etkiler tipik olarak sporadik, amyotrofik lateral sklerozdan ziyade ailesel olan kişilerin akrabalarında daha büyüktü ve C9orf72 tekrar genişlemesine sahip probandların hem gen taşıyıcısı hem de taşıyıcı olmayan akrabalarında mevcuttu. Otizm ve kişilik özellikleriyle birlikte daha zayıf fonemik akıcılık ve nesne adlandırma, amyotrofik lateral sklerozu olan kişilerin akrabalarında daha sık görülür. C9orf72 tekrar genişlemesini taşıyan soylar arasında, bu özellikler, taşıyıcılık durumlarına bakılmaksızın akrabalarda tanımlandı ve bu, yalnızca C9orf72 genişlemesinin aracılık etmediği, hastalıkla ilişkili bir endofenotipin varlığını düşündürür.

https://academic.oup.com/braincomms/article/5/3/fcad166/7174286?login=false

Amyotrofik lateral sklerozda CNM-Au8'in etkinliği ve güvenliği (RESCUE-ALS çalışması)

Faz 2, randomize, çift kör, plasebo kontrollü ve açık etiketli uzatma çalışması 

CNM-Au8®, hücre içi enerji metabolizmasını artıran ve oksidatif stresi azaltan, katalitik olarak aktif bir altın nanokristal nöroprotektif ajandır. Faz 2, randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma ve açık etiketli uzatma RESCUE-ALS çalışması, amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için CNM-Au8'in etkinliğini ve güvenliğini değerlendirdi.

Yöntemler

RESCUE-ALS ve uzun vadeli açık etiket uzantısı (OLE), Sidney, Avustralya'da bulunan iki multidisipliner ALS kliniğinde gerçekleştirildi: 

RESCUE-ALS'nin çift kör kısmı, 16 Ocak 2020 ile  13 Temmuz 202arasında gerçekleştirildi. Katılımcılar (N = 45), riluzole ek olarak 36 hafta boyunca günlük 30 mg CNM-Au8 veya eşdeğer plasebo alacak şekilde 1:1 oranında randomize edildi. Birincil sonuç, alt motor nöron fonksiyonunun hassas bir nörofizyolojik biyobelirteci olan toplam motor birim sayı indeksindeki (MUNIX) ortalama yüzde değişimiydi. Toplam (veya özetlenmiş) MUNIX skorundaki değişiklik ve zorlu vital kapasitedeki (FVC) değişiklik, ikincil sonuç ölçütleriydi. ALS hastalığında ilerleme, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) değişikliği, yaşam kalitesindeki değişiklik (ALSSQOL-SF), sonuç ölçütleri olarak değerlendirildi. Uzun vadeli sağkalım, çift kör periyodunun son hasta son ziyaretini (LPLV) takip eden en az 12 ay boyunca tüm katılımcılar için orijinal aktife karşı plasebo randomizasyonunun yaşamsal durumunu değerlendirdi. RESCUE-ALS ve açık etiket çalışması NCT04098406 ve NCT05299658 kayıt numaralarıyla Clinicaltrials.gov sitesinde kayıtlıdır.

Yorum: 

CNM-Au8, riluzol ile kombinasyon halinde, ALS'de iyi tolere edilmiştir. Bu çalışmanın birincil ve ikincil sonuçlarında belirgin bir fayda  solmasa da, klinik olarak anlamlı sonuçları, ALS'de CNM-Au8'in daha fazla araştırılmasını desteklemektedir.

https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(23)00213-4/fulltext

Foley sonda sızıntısı

Uzun süreli foley idrar sondası kullanan hastalarda sonda etrafından sızıntı olabilir. Aşağıdaki nedenlere dikkat edin. 

Sonda tıkanması, idrar torba bağlantısı kıvrılma vs) 

Sonda çapı büyük? Daha ince sonda

Kabızlık, barsakta gayta sertleşmesi, mesaneye baskı yapması  

Prostat büyümesi  (Üroloji uzmanı ilaç yazabilir) 

enfeksiyon (idrar rengi, kokusu) 

Foley sonda Ucundaki balon, mesanenin içinde olmalıdır. (Balonu indirip sondayı kendi etrafında çevirin, rahat dönüyorsa hafif içeri ittirin, idrar gelmeye başladığında balunu sf ile şişirin)