KRONİK HASTALARA YÖNELİK ELEKTRİK DESTEĞİ PROGRAMI

SORU 1: Kronik Hastalara Yönelik Elektrik Desteği Programı kapsamında ne tür desteklerden faydalanabilirim?

CEVAP 1: Bu program kronik hastalığı nedeniyle cihaza bağımlı olan hastaların bulunduğu hanelerin elektrik fatura bedeli ve kesintisiz güç kaynağına yönelik ihtiyaçlarının karşılanmasını amaçladığı için üç destek türünü içermektedir.

Hastaların konutlarına ait elektrik faturalarına destek olmak için kullanılan cihazın elektrik tüketim düzeyine göre aylık 200 TL’ye kadarki elektrik faturalarına desteği içeren Elektrik Tüketim Desteği bulunmaktadır.

Hak sahiplerine kesintisiz güç kaynağı sağlanmasını içeren Kesintisiz Güç Kaynağı Desteği bulunmaktadır.

Yardımın başladığı ilk ay tek sefere mahsus olmak üzere hak sahibi hanelerin cihaza bağlanma tarihinden sonraki birikmiş elektrik borçlarının ödenmesini içeren Birikmiş Elektrik Borcu Desteği bulunmaktadır.

SORU 2: Kronik hastalığım nedeniyle cihaza bağlı olarak yaşamaktayım. Bu durum programdan faydalanmama yeterli mi?

CEVAP 2: Kronik hastalık nedeniyle cihaza bağlı olarak yaşamanın yanı sıra hak sahibi olmak için başka şartlar da aranmaktadır. Programdan faydalanabilmek için öncelikle şu 3 şart birlikte sağlanmalıdır.

3294 sayılı Kanun kapsamında muhtaç durumda olduğunuzun Sosyal Yardımlaşma ve Dayanışma (SYD) Vakıflarının karar organı olan Mütevelli Heyetleri tarafından tespit edilmesi gerekmektedir.

2828 sayılı Kanun kapsamında bakıma muhtaç engelli olarak Evde Bakım Yardımı almıyor olmanız gerekmektedir.

Kronik hastalığınız nedeniyle cihaza bağımlı şekilde hayatınızı sürdürmek durumunda bulunduğunuzu ispatlamak için sağlık raporunuzun olması gerekmektedir.

SORU 3: Hak sahibi olunca tüm faturam ödenecek mi?

CEVAP 3: Elektrik tüketim desteğinde cihazın kullanım durumu dikkate alınarak en fazla 200 TL’ye kadar fatura desteği sağlanacaktır.

SORU 4: Hak sahibi olunca tüm birikmiş elektrik borcum ödenecek mi?

CEVAP 4: Birikmiş elektrik borcu desteğinde cihazın kullanılmaya başladığı tarihten sonraki elektrik borcu Sosyal Yardımlaşma ve Dayanışma (SYD) Vakıflarınca ödenebilecektir. Bunun için öncelikle elektrik tüketim desteğine hak sahibi olmanız gerekmektedir. Ayrıca birikmiş elektrik borcunuz elektrik tüketim desteğine hak sahibi olduğunuz ilk ay tek sefere mahsus olarak ödenebilecektir.

Bu nedenle elektrik tüketim desteğine hak sahibi olduysanız ilk ay, bu süreyi kaçırmadan, birikmiş elektrik borcu desteğine de başvurmalısınız. İsterseniz her iki desteğin başvurusunu da aynı anda yapabilirsiniz. Bu süre geçtikten sonra birikmiş elektrik borcu desteğine başvuramazsınız. Ayrıca bir defa birikmiş elektrik borcu desteğinden faydalandıysanız ikinci defa başvuramazsınız.

SORU 5: Hak sahibi olunca kesintisiz güç kaynağı sağlanacak mı? 

CEVAP 5: Elektrik kesintisi olması halinde yaşanabilecek mağduriyetlerin önlenebilmesi için Sosyal Yardımlaşma ve Dayanışma (SYD) Vakıflarınca, elektrik tüketim desteğinden faydalanan hak sahiplerine başvuruları halinde kesintisiz güç kaynağı alımına yönelik yardım yapılabilir. Ancak hak sahiplerinin daha önceden Sosyal Güvenlik Kurumundan (SGK) kesintisiz güç kaynağı temin etmemiş olması gerekir.

SORU 6: Hastalığımdan dolayı evden çıkamıyorum. Nasıl başvuracağım? 

CEVAP 6: Hastaların sağlık gerekçesiyle evden çıkamayacak durumda bulunması söz konusu ise hastanın vekili, vasisi veya velisi tarafından hasta adına başvuru yapılabileceği gibi bu kişilerin bulunmaması durumunda hastanın hanesinde Sosyal Yardımlaşma ve Dayanışma (SYD) Vakfı personeli tarafından da başvuru alınabilir.

SORU 7: Nereye başvurmam gerekiyor ve benden başvuruda ne tür belgeler istenecek?

CEVAP 7: Başvurular hastaların ikametgâhlarının bulunduğu yerdeki Sosyal Yardımlaşma ve Dayanışma (SYD) Vakfına yapılır. Başvurularda, hastanın kronik hastalığına ve cihaz kullanması gerektiğine ilişkin sağlık raporu başvuran tarafından SYD Vakfına ibraz edilir. Başvuranlar Vakıflardan temin edecekleri Elektrik Desteği Programı Başvuru Formunu imzalayarak başvuruda bulunur. Başvurudan sonra SYD Vakfı personeli, sağlık personeli ile birlikte hanenize ziyarette bulunarak muhtaçlık durumunuzu ve cihaza bağlılık durumunun tespitini gerçekleştirir. Hane ziyareti ve bilgileriniz SYD Vakfı Mütevelli Heyeti tarafından değerlendirilir.

Hande Ozdinler v Richard B. Silverman'a ALS hastalığı için ilaç geliştirme çalışmalarına 3 milyon dolar hibe

Northwestern professors P. Hande Ozdinler and Richard B. Silverman

Northwestern Üniversitesi'nden iki bilim adamı, Ulusal Yaşlanma Enstitüsü'nden, amyotrofik lateral skleroz (ALS) için ilaç geliştirme çalışmalarında işbirliği yapmak üzere 3.1 milyon dolarlık bir bağış aldı.

Hibe, Northwestern Üniversitesi Feinberg Tıp Fakültesi'nde nöroloji profesörü olan P. Hande Özdinler ve Weinberg Güzel Sanatlar Fakültesi kimya ve moleküler biyoloji bölümlerinde profesör olan Richard B. Silverman'a verildi.

Protein kümelenmesine ve nöron dejenerasyonuna yönelik bileşiklerin umut verici erken sonuçları çalışması ALS tedavisinde önemli bir yaklaşım getirmektedir.
Hande Özdinler ve ichard B. Silverman'a başarılar dileriz.
https://news.northwestern.edu/stories/2019/08/als-drug-grant-to-spur-drug-discovery-at-northwestern/

Geç dönem ALS hastalığında beyin bilgisayar arayüzü ve iletişim

Geç dönem amiyotrofik lateral sklerozda kronik implante edilmiş beyin bilgisayar arayüzünün stabilitesi

Amaç
Geç dönem Amyotrofik Lateral Sklerozlu (ALS) bir kişiyle iletişim kurmak için tam implante edilmiş bir elektrokortikografi (ECoG) tabanlı beyin-bilgisayar arayüzünün (BCI) uzun süreli fonksiyonel stabilitesini ve evde kullanımını araştırdık.

Yöntemler
Motorun kortikal yüzeyinden ve implante edilmiş beyin-bilgisayar arayüz cihazı ile prefrontal korteksten kaydedilen veriler, geç evre ALS'li bir bireyde sistemin implantasyonundan sonraki 36 ay boyunca değerlendirildi. Ayrıca, elektrot empedansı ve BCI kontrol doğruluğu değerlendirildi. Temel önlemler arasında sistemin iletişim sıklığı, kullanıcı ve sistem performansı ve elektriksel sinyal özellikleri yer alıyor.

Sonuçlar
Kullanıcı performansı, üç yıl boyunca sürekli olarak yüksekti. Kontrol sinyali için kullanılan yüksek frekans bandındaki güç, motor korteksinde yavaşça azaldı, ancak sinyal üzerindeki kontrol zamandan etkilenmedi. Empedans 5 aya kadar arttı ve sonra sabit kaldı. Ev kullanımının sıklığı, sistemin kullanıcı tarafından benimsendiğini gösteren sabit bir şekilde artmıştır.

İmplante edilmiş beyin-bilgisayar arayüzü, geç aşama ALS'li bir bireyin 36 aydan uzun süredir stabil performans ve kontrol sinyali olduğunu kanıtlamıştır.

Bu bulgular, duyarlı nörostimülasyon gibi diğer beyin algılama teknolojilerinin yanı sıra implante edilebilir beyin-bilgisayar arayüzlerinin geleceği ile ilgilidir.

Bu çalışma neden önemli?
• Kaydedilen sinir sinyallerinin stabilitesi, implante edilebilir beyin-bilgisayar arayüzlerinin (BCI'ler) klinik canlılığı için çok önemlidir.

• Tamamen implante edilebilir BCI, amyotrofik lateral sklerozu olan bir kişide uzun süreli sağlam ve dayanıklı bir kontrol sinyali sunar.

• Elektrokortikografinin (ECoG) -BCI evde kullanımının arttırılması, kullanıcının BCI'nın iletişim için benimsediğini göstermektedir.

Kaynak: 

AB SCIENCE, ALS’de masitinib Faz 2/3 klinik çalışmasının pozitif sonuçlarını yayınladı

AB SCIENCE, ümit verici sonuçlarla birlikte ALS'de  masitinib  Faz 2/3 insanda klinik çalışmasını deneyini tamamladı. Şirket, İspanya'da yapılan  çalışma sonuçlarını Amyotrophic Lateral Sclerosis ve Frontotemporal Degeneration dergisinde yayınladı.

Faz 3 çalışması daha sonra 2019'da henüz ilan edilmemiş merkezlerde başlatılacaktır.
Tahmini Çalışma Başlangıç Tarihi: Kasım 2019
Tahmini Birincil Tamamlanma Tarihi: 2021 Mayıs
Tahmini Çalışma Bitiş Tarihi: Mayıs 2024
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03127267

Şirket basın açıklaması için buraya tıklayın.

Klinik öncesi çalışmalar, masitinib'in, motor sinirlerine zarar verebilecek sitotoksik maddelerin salınımını bloke ederek, ALS ilerlemesine neden olan mikroglia ve mast hücrelerinin işlevselliğini baskıladığını göstermektedir. Mikroglial ile ilişkili hastalık ilerlemesini yavaşlatmanın yanı sıra, nöro-enflamasyonu azaltmak ve merkezi ve periferik sinir sistemlerinde nöron davranışlarını modüle etmektedir.

Bu çalışmada birincil analiz için hedeflenen popülâsyon “normal hızda ilerleyen" hastalardı.
Bu grup, hastalığın başlangıcından aylık bazda 1,1 puandan düşük (ALSFRS-R) oranı olarak  tanımlanmıştır. Aynı zamanda, daha geniş katılımcı  popülâsyonun ikincil bir değerlendirmesi yapıldı. Birincil analiz, riluzol ile kombinasyon halinde 4.5 mg / kg / gün masitinibin, sadece 48. haftadaki riluzole kıyasla ALSFRS-R düşüşünü % 27 oranında yavaşlattığını gösterdi. Masitinib katılımcıları ayrıca ALSAQ-40 ile ölçülen yaşam kalitesinde ve (FVC) ile ölçülen solunum fonksiyonlarında daha düşük bir bozulma göstermiştir.

Masitinib ve plasebo arasında  yan etki farkları karşılaştırılabildi.

Bu deneme, ALS ile yaşayan insanların tedavisinde çok merkezli, çift kör, randomize, plasebo kontrollü, paralel gruplu, karşılaştırmalı bir oral masitinib çalışmasıydı.

Uygun hastalar, 18-75 yaşları arasında laboratuar destekli muhtemel, muhtemel veya kesin ALS tanısı almışlardı. Üç yüz doksan dört hasta, riluzol artı ya plasebo, masitinib 4.5 veya 3.0 mg / kg / gün almak üzere 1: 1: 1 oranında çalışmaya dahil edildi.

Yeni tedavilere olan kritik ihtiyacın öncelikli olduğunun tanınması üzerine masitinib, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve Avrupa Tıp Ajansı (EMA) tarafından ALS için yetim ilaç  statüsü almıştır.

Paris merkezli AB Science, 2001 yılında, onkoloji, kronik enflamatuar hastalıklar ve ALS de dahil olmak üzere nörolojik dejeneratif hastalıklar alanındaki karşılanmamış ihtiyaçları hedef alan yeni ilaçlar geliştirmek için bir bilim adamları ekibi tarafından kuruldu.

ALS patient (Thurman Maynard) rides motorcycle after being unable to for over 2 years

Tirasemtiv ve Reldesemtiv hakkında

Cytokinetics, 1997 yılında, kas fonksiyonundaki bozuklukları hedef alan tedaviler geliştirmek için kurulmuş bir şirkettir. Tirasemtiv adı verilen ALS denemelerinde kullanılan ilk ilaç, 2014'te Faz 2 klinik denemesinde (BENEFIT-ALS) ve bunu takiben, Faz 3 klinik denemesinde (VITALITY-ALS) umut verici sonuçlar vermiştir.

Tirasemtiv ile ilgili önemli sorunlardan biri tolere edilebilirlik sorunudur.  Kasları hedef almasına rağmen, aynı zamanda beyindeki etkileri nedeniyle mide bulantısına, baş dönmesine neden olmuştu.  Güvenli olduğu kabul edilen, ancak özellikle tolere edilemeyen semptomlara neden oldu ve katılımcılar denemeleri bırakmak zorunda kaldılar. Bu durum, herhangi bir yararı belirlemek için gereken istatistiksel verileri zayıflattı.

Faz 3 çalışmasının tamamlanmasından önce Cytokinetics ayrıca, merkezi sinir sistemine geçmeyen ve baş dönmesine, bulantıya, vb. neden olmayan, reldasemtiv Faz 2 çalışmasına başlamıştır. Toleransı büyük ölçüde iyileştirilmiş reldasemtiv büyük bir Faz 2 klinik çalışması, beklenen hedefleri karşılamadı. Bununla birlikte, reldasemtiv'in tedavi için değerinin olup olmadığını belirlemek için daha fazla test yapılması gerekmektedir.

Öneri: Şu anda, reldasemtiv'in ALS'de kas fonksiyonunu iyileştirme veya hastalığın ilerlemesini yavaşlatma konusunda işe yarayıp yaramadığına dair hiçbir bilgi yoktur. Faz 2 klinik çalışmasından elde edilen sonuçlar tirasemtiv ile karşılaştırıldığında artan tolerans ve güvenirlik göstermektedir. Ancak  hastalığın ilerlemesi, solunum fonksiyonu ve kas kuvvetinde herhangi bir etkisinin olup olmadığını gösterebilmek için önemi olan bir Faz 3 klinik çalışmasına ihtiyaç vardır.
Mayıs 2019 itibariyle, Faz 3 denemesinin yapılıp yapılmayacağı bilinmiyor.

2019 Australia Perth toplantısı 
Reldesemtiv: FORTITUDE-ALS Faz 2 deneme
Oral reldesemtiv ile tedavi, riluzol veya edaravone alıp almadıklarına bakılmaksızın, MND'li kişilerde solunum kapasitesi ve kas gücü de dahil olmak üzere fonksiyonun bozulmasını yavaşlatıyor gibi görünmektedir.

Reldesemtiv, MND ve spinal müsküler atrofisi (SMA) olan kişilerde kas ve fiziksel fonksiyonlardaki düşüşü yavaşlatmayı amaçlayan hızlı bir iskelet kası tropin aktivatörüdür.

Tamamlanan çalışma, 12 haftadan fazla bir süre boyunca tedavi grubuna veya plasebo grubuna rastgele atanan MND'li 458 kişide reldesemtiv'in solunum fonksiyonu ve diğer kas fonksiyonu ölçümleri üzerindeki etkilerini değerlendirdi.

ALSFRS-R ve SVC skorlarını kullanarak, yeniden pasif alan katılımcılar plasebo kullananlar kadar hızlı ilerlememiş ve zamanla daha fazla etki ortaya çıkmıştır. Hastalığın ilerlemesinde yavaşlama eğilimine rağmen, ALSFRS-R ve SVC skorlarındaki ilaç ve plasebo grupları arasındaki fark istatistiksel olarak anlamlı değildi (istatistiksel anlamlılık iki veya daha fazla değişken arasındaki ilişkinin şanstan başka bir şeyden kaynaklanması olabilir) . Bununla birlikte, yeni analizler, reldesemtiv'in genel  engellilik, solunum fonksiyonu ve kas gücü üzerindeki etkisinin, hastaların zaten riluzol veya edaravone ile tedavi edilip edilmediğini koruduğunu göstermektedir. Bu etkiler Faz 3 denemesinde doğrulanabilirse, reldesemtiv muhtemelen mevcut tedavilerle birlikte alındığında faydalı olacaktır.

Reldesemtiv, Sitokinetik tarafından Astellas ile birlikte geliştirilmektedir.

RECYCLE4ALS 2019, Çeşme

Biogen, Ionis Pharmaceuticals ve Tofersen ilacı hakkında

Biogen, Ionis Pharmaceuticals ve Tofersen ilacı hakkında

Biogen, spesifik bir gen / protein hedefinin üretimini engelleyebilen biyolojik maddeler olan antisens oligonükleotitler (ASO) adı verilen bir terapi türünü geliştirmek için Ionis Pharmaceuticals ile ortaklık kurdu.
ALS için ilk ASO hedefi, 1993'te ALS'ye neden olduğu tespit edilen ilk gen olan (SOD1) 'dir. SOD1 geninin genetik dizisindeki küçük bir değişiklik, anormal bir SOD1 proteinine yol açar.
Yıllar geçtikçe, bu anormal proteinin normal, koruyucu fonksiyonunu yitirerek değil de, motor nöronlar için toksik hale gelerek ALS'ye neden olduğu tespit edildi.
SOD1 üretimini bloke eden bir ASO'nun mantıklı bir tedavi hedefi olduğu önerildi.
Tofersen (SOD1 ASO) 'nın Faz 1 klinik  çalışması, güvenliği, tolere edilebilirliği ve insan vücudunda nasıl davrandığını anlamak amacıyla Amerika Birleşik Devletleri, Avrupa ve Kanada'daki 17 bölgede 50 katılımcı ile gerçekleştirildi.
Çalışma, bu hedeflere ulaşıldığını ve beyin omurilik sıvısında (etkinin bir biyobelirteç) SOD1'in azalmış olup olmadığının ikincil bir ölçümünün de önemli ölçüde elde edildiğini gösterdi.
Ayrıca, fonksiyonel düşüş, solunum fonksiyonu ve kas kuvveti de dahil olmak üzere üç ölçümde ALS ilerlemesini yavaşlatma yönünde bir eğilim vardı. Bu, tedavinin bu üç işlevin kaybını yavaşlatmada çok etkili göründü. Ancak katılımcı sayısının çok düşük olması, istatistiksel kesinlikte sonuç çıkarmak için uygun değildi.
Bu bulgular neticesinde Biogen, mevcut Faz 1 çalışmasını temel alarak, mümkün olduğunca çabuk davrandı ve bir Faz 3 çalışması başlattı. Bu çalışmanın amacı, katılımcı sayısını arttırmak ve hastalık gidişi üzerindeki etkinin, yaşayan insanlar için onay ve uygunluk başvurusu için yeterli bir başvuru olup olmadığını belirlemekti.
Biogen ve Ionis şu anda diğer iki antisens oligonükleotit klinik denemesinde işbirliği yapıyor. Bunlardan biri, ALS'deki C9ORF72 adı verilen en yaygın genetik mutasyonu hedef almakta ve hali hazırda Faz 1'de çokuluslu hasta kaydetmektedir. C9ORF72 mutasyonları kalıtsal / ailesel ALS'de en sık görülen genetik değişimdir, ancak sporadik vakaların yaklaşık% 5-10'unda da bulunur.
Diğeri ataxin-2 adlı bir proteini kodlayan bir geni hedefleyecek ve insanları sporadik ALS ile tedavi etmeyi amaçlayacaktır.

Tavsiye
Bu klinik çalışma sonuçlarının ALS'de bugüne kadar görülen en etkileyici sonuçlardan biri olmasına rağmen, sadece tofersen'ın güvenli ve tolere edilebilir olduğunu biliyoruz ve gerçekte ALS hastalarında ilerlemeyi yavaşlatıcı etkisi olup olmadığını bilmiyoruz.
Sonuç olarak, Faz 1 sonuçlarının ümit verici olduğu ve şu andaki faz 3 çalışmasının sonuçlarının 2020 ortalarında açıklanabileceği söylenebilir.
Daha fazla bilgi
Eğer tofersen’in SOD1 mutasyonu olan insanlar için etkili olduğu kanıtlanırsa, büyük ölçüde sporadik popülasyon dahil olmak üzere mutasyona sahip olmayan ALS vakalarında ve ayrıca diğer mutasyonlara sahip olanlarda da etkili olup olmadığını soran bazı kişiler olacaktır. SOD1'in hastalığın hücreden hücreye yayılmasında herkes için ortak bir faktör olabileceğini öne süren birçok literatür vardır ancak tartışmalı ve kanıtlanmış olmaktan uzaktır.
Biogen ASO'yu daha uygun bir denemede test edinceye kadar işe yarayacağına dair herhangi bir belirti veya öneri yok.
Bilim danışma kurulu, Biyojen ve Toferson'u izlemeye devam edecek ve güncellemeler sunacaklar.

Kaynak: https://www.alsmndalliance.org/

Brainstorm ve NurOwn kök hücre tedavisi (Güncelleme)

BrainStorm tedavi yöntemi

Bir kişinin kendi kök hücreleri (otolog denir) kemik iliğinden çıkarılır ve daha sonra kök hücrelerin yeterliliğini arttırmayı amaçlayan NurOwn adlı şirketin sahip olduğu bir kimyasal madde ile vücudun dışına çoğaltılır. Kök hücreler, büyüme faktörü olarak adlandırılan koruyucu maddeleri üretip salgılar. 

Kök hücreler daha sonra beyin omurilik sıvısı (BOS)  içine bir iğneyle (intratekal veya IT enjeksiyonu olarak adlandırılır) s enjekte edilir.

Bu çalışmada umut edilen; arttırılmış yeteneklere sahip olan bu kök hücrelerin, motor nöron dejenerasyonunun ilerlemesini yavaşlatması ve dolayısıyla ALS semptomlarının ilerlemesini yavaşlatmasıdır.

BrainStorm, 2012 yılında , kök hücre tedavisinden sonra tekrar yürümeye ve konuşmaya başlayan haham odaklı bir haberle küresel ilgi yarattı. O zamandan beri, kök hücrelerin mucizevi iyileşme ajanı olduğu yönündeki görüş popüler oldu. NurOwn'un klinik deneylerinin bu alanda hakkında en çok konuşulan deneysel terapötik olmasına neden olmuştur.

2016 yılında güvenlik verileriyle ilgili bir yayın sonrası Faz 2 klinik denemelerine başlayan BrainStorm kombinasyon tedavisi halinde ortaya çıktı. Bu denemeden sonra, istatistiksel olarak anlamlı bir kanıt olmamasına rağmen, tedavi etkisinin olduğuna dair umut verici güvenlik verileri ve temkinli bir iyimserlik vardı ve 2019 tarihinden itibaren, veriler yayınlanmaya devam ediyor.

2018'de, şirketin seçtiği ABD'deki beş merkezde 200 katılımcı ile faz 3 klinik denemesi başlatıldı. Bu deneme için katılımcı kayıtlarının yarısından fazlası tamamlandı. 2020 yılının ikinci yarısına kadar sonuç beklenmiyor.

BrainStorm, 2012'den beri sürekli ALS ile ilgili haberlerde yer almakla birlikte, son aylarda yine şirketin görünürlüğü ve halka yönelik tedaviler artmıştır.

İlk olarak, Şubat 2019'da BrainStorm, NurOwn tedavisini ABD'deki Bay Matt Bellina için Right to try (Deneme Hakkı) yoluyla ücretsiz olarak vermeye karar verdi. Tedavilerinden beri sosyal medyada semptom izleme videoları yayınlıyor. Bazıları sosyal medya üzerinde olumlu etkiler iddia ederken, bazıları ise göze çarpan bir etki olmamasını plasebo verildiğinin bir göstergesi olduğunu iddia ediyor.

Deneme çift kördür, yani ne araştırmacılar ne de katılımcılar aktif tedavi veya plasebo olup olmadığını bilmezler.

Mart 2019'da BrainStorm, İsrail'de ALS'li 13 kişinin NurOwn tedavisi ile tedavi edileceği İsrail'de Hastane İstisnası programının başarıyla başlatıldığını duyurdu. (8 İsrail vatandaşı için ücretsiz, 5'i ise açıklanmayan bir maliyetle) 

Tavsiye

En son Faz 2 klinik deney verileri ile ilgili hakem tarafından gözden geçirilmiş yayınlar olmadığından ve mevcut Faz 3 denemesine giden çalışmalar tedavinin kesin olarak etkili olup olmadığını bilemeyecek kadar küçüktür, işe yarayıp yaramadığını bilmiyoruz. Çalışma iyi giderse, Faz 3 denemesi, tedavinin ALS ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmayacağı konusunda bilgilendirecek . Bilim danışma kurulumuz, halen deneme aşamasında olan diğer tedavilerde olduğu gibi işe yarayacağını ümit etmeye devam edecektir.

Daha fazla bilgi

ALS alanında, ümit verici Faz 2 verilerine rağmen daha büyük Faz 3 çalışmalarında başarılı olamayan çok sayıda klinik çalışma örneği olmuştur. Bunun en son örneği, Biogen Idec’in 2012’deki dekspramipeksol çalışmasıydı. Potansiyel etkisi büyük bir heyecan yarattı ancak faz 3. aşamasında başarısız oldu.

Sonuç olarak, uygun çalışma tamamlanana kadar mevcut veriler üzerinde yorumla yapılmaması tavsiye edilir.

Ayrıca, çeşitli ilaçlar hakkında çok sayıda bireysel hikayeler uzun zamandan beri ALS'de dikkat  çekici bir unsur olmuştur. Son zamanlarda, edaravone / Radicava ile tedaviden sonra daha iyi hale geldiğini iddia eden, ancak sonunda hastalığın gerçekliği ile karşı karşıya kalan birçok kişi var.

Başka bir örnek, yukarıda belirtilen 2012 haberinden sonra haham, 2016'da ALS'den vefat etti. Bu, BrainStorm tedavisinin hastalığın ilerlemesini yavaşlatmadığı anlamına gelmemekle birlikte bilimsel metodoloji çerçevesinde kalmanın ve ihtiyatlı olmak gerektiğini anlatan bir öykü olduğunu söylemek gerekiyor. 

Bilim danışma grubu, BrainStorm'u izlemeye ve güncellemeler sunmaya devam edecektir.

Kaynak : https://www.alsmndalliance.org/