Radicut hakkında Japon ALS Derneği JALSA açıklama yaptı

Japon ALS Derneği (JALSA) Rilutek’in ardından, erken dönemde ALS hastalığının ilerlemesini durduran Radicut adlı ilacın da onay almasından mutluluk duyuyor ve Japonya’da geliştirilen bu ilacın tüm dünyadaki ALS hastalarının tedavisinde faydalı olacağını umuyoruz.
Radicut ALS hastalığının tedavisinde kullanımı için bu Haziran ayında Japonya tarafından onaylandı. Diğer ülkelerde geliştirilme ihtimali üzerinde düşünülüyor. Detaylar için lütfen Avrupa ve Amerika’daki lokal organizasyonlarla iletişim kurunuz.
・Avrupa（Mitsubishi Tanabe Pharma Europe Ltd： medinfo@mt-pharma-eu.com
・Amerika（Mitsubishi Tanabe Pharma Development America, Inc：information@mt-pharma-us.com
Radicut’ın medikal kullanıma uygun bir ilaç olduğunu ve medikal kuruluşlardan bağımsız olarak bireyler ve organizasyonlar tarafından elde edilemeyeceğinin ve de ithal edilemeyeceğinin lütfen bilincinde olun.
Eğer tedavi almak için Japonya’yı ziyaret etmeyi düşünürseniz gerekli hazırlıkların yapılabilmesi için direkt olarak bir sağlık kuruluşu ile iletişime geçmenizi öneririz.
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation’dan eğer ellerinde varsa görüşme formları ve kullanım kılavuzu gibi İngilizce materyalleri paylaşmalarını rica ettik fakat bunların henüz hazır olmadığını üzülerek belirttiler.
Aşağıdaki basın bülteni şimdiye kadar neler yapıldığını anlatan güncel bilgileri içeriyor.
Daha fazla İngilizce yayın yapıldıkça sizi bilgilendirmeye devam edeceğiz.
Radicut’un damardan verilen bir ilaç olduğunu ve tatbiki esnasında lokal bir sağlık uzmanı ile iş birliği yapılması gerektiğini lütfen aklınızda bulundurun.
Japon ALS Derneği (JALSA)

RADICUT enj. 30 mg ve RADICUT BAG I.V. infüzyon 30 mg

Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation Japonya’da ALS için ek endikasyon onayı aldı.

Osaka, Japonya, Haziran 26, 2015- Mitsubishi Tanabe İlaç Firması (Başkan ve Temsilci Direktör, CEO:Masayuki Mitsuka) bugün  Japonya’da  ALS de RADICUT enj. 30 mg ve RADICUT BAG I.V. infüzyon 30 mg (genel isim:edaravone, güncel: RADICUT) kullanım ve dozajının ek endikasyonları ile ilgili onaylanmış öğelerin imalatı ve pazarlanmasında kısmi değişiklik için onay aldıklarını duyurdu.

RADICUT Mitsubishi Tanabe İlaç tarafından bulunan bir serbest radikal tutucudur. Mitsubishi Tanabe İlaç, 2001 yılında ALS hastalarını içeren çalışmalarına başladı. Bu klinik çalışmalar serisi gösterdi ki RADICUT kullanan hastalar plasebo kullanan hastalara göre daha az fonksiyon kaybı yaşıyor.

Bu klinik çalışmaların sonucu olarak, firma Ekim 2014’te Sağlık, İş ve Refah Bakanlığı’na bir başvuru oluşturdu.

RADICUT ayrıca akut serebral enfarktüs için de bir tedavi aracı olarak pazarlanıyor.

ALS, muskular atrofi ve zayıflık olarak nitelendirilen ilerleyici ve zorlu bir hastalıktır. Hastalığın ilerleyişi karşılaştırmalı olarak süratlidir ve ventilatör kullanıldığında yaşam süresi iki ila beş yıl olarak dile getirilir fakat yine de bireyden bireye çeşitlilik göstermektedir. Serbest radikallerden dolayı meydana gelen oksidatif baskıdan oluşan hasar ALS’nin başlamasındaki nedenlerden biri olarak görülüyor.

Son olarak, Mitsubishi Tanabe İlaç ALS hastalarında RADICUT’un uygun kullanımının geliştirilmek için bilgi sağlamaya yönelik sağlık dünyası ile birlikte çalışacaktır.

Detaylar İçin

http://www.mt-pharma.co.jp/e/index.php

Kurumsal İletişim Departmanı:

Tel:+81-6-6205-5211

Diyafram (kas) hakkında

Diyafram (kas)

Diyafram, göğüs boşluğunu karın boşluğundan ayıran kasa verilen isimdir.
Kas-kiriş karışımı bir organ olan diyafram, göğüs kafesine bağlıdır. Solunumda görev alır ve çalışması beynin iki diyafram siniri aracılığıyla yönlendirilir. Diyafram, üç delikle yemek borusuna, aorta ve alt ana toplardamara açılır. Diyafram, nefes aldığımızda kasılır ve düzleşir. Nefes verdiğimizde ise gevşer ve kubbeleşir.
Göğüs ve karın boşluğunu birbirinden ayıran diyaframın diğer bir adı da karın kasıdır.
Soluk verirken; diyafram kası yukarı doğru kubbeleşir, göğüs kafesinin hacmi azalır, iç basınç artar ve karbondioksit dışarı verilir.
Soluk alırken; diyafram kası düzleşir, göğüs boşluğunun hacmi artar, iç basınç düşer ve akciğere hava dolar.
Her nefes alıp verdiğimizde diyafram ile birlikte göğüs boşluğu da hareket eder.
Ayrıca diyafram kası çizgili bir kas çeşididir.




Diyafram kası kasıldığında göğüs genişler göğüs boşluğu bir vakum gibi işlev görerek akciğerlere hava dolmasını sağlar. İkinci derecedeki yardımcı kaslar olan omurgalar arasındaki kaslarda genişleyerek ve kasılarak bu nefes alıp verişe yardımcı olurlar. Ayrıca boyun kaslarının da bu fonksiyonda az derece payları vardır. Sadece göğsün üst kısmından akciğerleri çok zorlayarak nefes alıp vermek enerjiyi verimli kullanmada çok sıkıntılı durumlar yaratır. Akciğerlerin kapasitesi tam olarak kullanılamaz. Bu şekilde bir nefes almada 500 -700 cc hava akciğerlere dolar. Diyafram kası,omurga kasları ve boyun kasları tam fonksiyonel kullanıldığında akciğerlere 2500cc - 3000cc hava doldurulur. Bu da akciğerlerin alabildiği en yüksek hava miktarıdır. (Fvc =forced vital capacity)

* ALS hastalarında diyafram kası giderek güçsüzleşir. Derin nefes alma, öksürük zayıflar. Karbondioksit atılamaz, uyku hali, baş ağrısı, gece hareketli canlı rüyalar olabilir. ALS hastaları 3 ayda bir solunum testi yaptırmalıdır.   Solunum güçlüğü başladığında Ventilator (Solunum cihazı) ile solunum desteği almak gerekebilir. Genellikle Bipap tipi solunum cihazları tercih edilir. 

Ailesel ALS (fALS) Hakkında

ALS hastalarının %10 unda Ailesel ALS olabilir. Bunların da yarısı genetik geçiş göstermektedir.
Ailesel ALS hastalarında ilk kez 1995 yılında SOD 1 (superoxide dismutase)  enzimini kodlayan gende, gen mutasyonu tesbit edilmiştir.  Daha sonra çeşitli mutasyonlar da bulunmuştur. TDP 43, ubiqilin2, C9ORF72 MUTASYONU,  ALS nin nedenine yönelik çalışmaları hızlandırmıştır.

Genetik test sonucunda Ailesel ALS ile ilgili mutasyonu tesbit edilen kişiler de ALS hastalığı olup olmayacağını kesinlikle söylemek mümkün değildir. Koruyucu veya önleyici bir yöntem henüz bilinmiyor Ancak bu kişiler "Genetik danışmanlık" alabilir. Genetik mutasyonun türüne göre gelecek nesilde ALS hastalığını geliştirme ihtimalinin ne olduğu istatistik olarak söylenebilir. Yani Örneğin c9orf72 mutasyonu tespit edilen sağlıklı bir birey ileride kesinlikle ALS hastası olacak diyemeyiz. % şu kadar ihtimali var diyebiliriz. Bazı hastalarımız ve yakınları bunu bilmemeyi tercih ediyor. Bu tamamen kişisel tercihleridir. Ancak bazı hastalarımız da genetik çalışmayı desteklemek, bilime faydalı olmak için kan veriyorlar. İmzalı belgede Sonucunu bilmek istemiyorum diyebilirler.

Ailesel ALS de genetik test yapılabiliyor. Bu konuda en doğru bilgileri Prof Dr Nazlı Başak hocamızdan alabilirsiniz. Boğaziçi Üniversitesi NDAL Merkezi Genetik Test ve danışmanlık yapıyor.

NDAL - Koç Üniversitesi, Suna ve İnan Kıraç Vakfı, Nörodejenerasyon Araştırma Laboratuvarı


http://www.ndal.boun.edu.tr/

Radicut® (Edaravone veya MCI-186) hakkında

Yıllardır "İlaç çıktı" haberleri okuyoruz. İlaç firmalarının basın duyurusundan öğreniyoruz. İngilizce tercüme etmekle iş bitmiyor. Arkasında neler oluyor bitiyor, literatür nasıl gelişmiş, ticari kaygı var mı? Hangi güvenilir kaynaktan geliyor? Bilimselliği nedir? Pekçok şeyi gözönüne almak gerekiyor. Bu durumda dernek olarak açıklama yapmak en azından erken dönemde oldukça sıkıntılı.
Hatırlarsınız Lityum konusunda dünya çalkalandı, insanlar alıp kullandılar, böbrek yetmezliği nedeniyle çoğunu kaybettik. Zararlı etkileri olduğu 1 yıl sonra tespit edildi.
***

Bildiğim kadarıyla Japonya’da ilaç lisansı ve piyasada satış onayı FDA kurumundan bağımsızdır.  Radicut  (Edaravone veya MCI-186) henüz ALS hastalığında kullanımı için FDA onayı almadı

Clinicaltrials sitesinde Radicut (Edaravone veya MCI-186) FazIII aşamasında olduğu anlaşılıyor.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01492686?term=Radicut&rank=9

Radicut ilacı hakkında firmanın yaptığı açıklamadan anladığım kadarıyla japonya dışında satışı yok.

Öte yandan aynı ilaç ALS hastalarından önce Acute Ischemic Stroke için kullanılmış.
RADICUT   Injection  30mg
Approval No. 21300AMZ00377000
Date of listing in the NHI reimbursement price June 2001
Date of initial marketing in Japan June 2001
International birth date April 2001
Date of latest reexamination March 2011

İlacın bilinen yan etkileri
1) Acute renal failure (0.27%),
2) Fulminant hepatitis (incidence unknown), hepatic
3) Thrombocytopenia (0.08%), granulocytopenia (incidence unknown)
4) Disseminated intravascular coagulation (DIC) (0.08%note1)
5) Acute lung injury (incidence unknown)
6) Rhabdomyolysis (incidence unknown)
7) Shock, anaphylactoid reaction (incidence unknown)

***
Kişisel yorum: Antioksidanlar, serbest radikal gidericiler ALS hastalığının tedavisinde denendi. Anlamlı bir etki gözlenmedi. Edavarone beyindeki etki mekanizması striatum ve substantia nigra bölgesinde dopaminerjik toksisiteye yöneliktir. ALS de böyle bir mekanizma olduğunu bilmiyoruz.

Not: Radicut® (Edaravone veya MCI-186) konusunda ayrıntılı bilgi yok. Konuyu Türk Nöroloji Derneği Nöromüsküler Hastalıklar çalışma grubuna ilettik.

Not: Radicut (Edaravone) Acute Ischemic Stroke için FDA onayı olan bir ilaç. Çeşitli ülkelerde Hindistan, Çin de satılıyormuş. Fakat ALS hastalığında henüz FazII sonuçları yayınlanmıştır. Japonya’da ALS tedavisinde kullanma izni verildi. FazIII çalışmasına başladı.
Bu bilgiler ışığında ilacın ALS de etkili olup olmayacağını bilemiyoruz.