İran'dan ALS hastalarında Faz1 kök hücre çalışması

Spinal (İntratekal) ve İntravenöz  Kök Hücre İnfüzyonları, Faz 1 Denemeler Raporu: ALS Hastaları İçin Güvenli

ALS hastalarında kök hücrelerin uygulanması için optimal yol henüz belirlenmemiştir. Araştırmacılar, bu boşluğu gidermeyi hedefleyen iki açık etiketli Faz 1 çalışması (NCT01759797 ve NCT01771640) ile ALS hastalarında kemik iliğinden elde edilen  MSC'lerin güvenliğini karşılaştırdı. Ayrıca ikincil önlemler olarak, her bir yolun hastalık ilerlemesini yavaşlatma veya karşılaştırdılar.

Her iki çalışma Tahran'daki Royan Enstitüsü'nde yapıldı. Toplam 14 erişkin hasta (24-60 yaş, dokuz erkek) kaydedildi, altı hastaya intravenöz  enjeksiyonu yapıldı ve sekiz  hastaya  (intratekal enjeksiyon) kök hücre verildi

Takip süresince klinik ve laboratuvar değerlendirmelerinde yan etki bildirilmemiştir. MRG'de yeni bir anormal bulgu yoktu. Her iki grupta da ALS-FRS skoru ve FVC yüzdesi anlamlı olarak azaldı.

Bu çalışma, BM kaynaklı stromal hücrelerin IV ve IT transplantasyonunun güvenli ve uygulanabilir olduğunu göstermiştir (Clinicaltrials Kayıt numaraları: NCT01759797 ve NCT01771640)

Kaynak: 

 

İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı ALS Klinik Denemesini Başlatmak İçin Tikomed Firmasına İzin Verdi

İngiltere'deki İlaç ve Sağlık ürünleri Düzenleme Kurumu tarafından Tikomed ilaç firmasına ILB ilacının Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalığında güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek deneysel bir Faz 2 klinik deneme çalışmasına başlaması için tedavi erişim izni verilmiştir

Deneme, İngiltere'de bulunan Birmingham Üniversitesi Hastanesi'nde baş araştırmacı olan Dr. Venkataramanan Srinivasan, tarafından gerçekleştirilecek.

Önümüzdeki aylarda başlayacak olan denemede, 15 ALS hastasına 10 haftalık bir süre boyunca ILB verilecek

Tikomed'in baş sağlık görevlisi Anders Svenson, basın açıklamasında “İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'nun ALS hastaları için 2. faz klinik çalışmamız için bize izin verdiğinden çok memnunuz. “Bu kararla, klinik yol haritamızı sunmaya devam ediyoruz ve Birmingham Üniversitesi Hastanesinde yürütülecek olan bu klinik denemenin, ALS'nin tedavisinde ILB'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini göstereceğine inanıyoruz” dedi.

İngiltere’deki denemeye ek olarak, paralel Faz 2 deneme çalışması (NCT03613571) İsveç Sahlgrenska Üniversitesi Hastanesinde 15 ALS hastası kaydedilecek ve beş haftalık subkütan (deri altı) enjeksiyonları ile ILB verilecektir. Çalışmaya henüz hasta kaydı başlamadı.

Çalışmaya katılım süresi, tarama ve üç takip ziyareti olmak üzere dört ay olacaktır. Araştırmanın öncelikli amacı, ILB'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir.

ILB bir pleiotropik molekül olarak tanımlanır, yani birden fazla yarar sağlar. Hücre ölümüne yol açan sinyalleri azaltmak için tasarlanmıştır, Yüksek seviyelerde bulunması ALS dahil olmak üzere çeşitli nörolojik hastalıkların karakteristiğidir.

Şirkete göre, ILB, diğer etkilerin yanı sıra, mitokondriyal fonksiyonu (enerji üretimi) normalleştirir, plakların zarar verici oluşumunu engeller ve yeni kan damarlarının oluşumunu artırır.

Kaynak