Yasal Uyarı

Bu site, ALS hastalığı ile ilgili haber ve bilgilendirme sitesidir. Tıbbi tavsiye, teşhis veya tedavi yerine geçmez. Tıbbi bir durumla ilgili sorularınız için her zaman doktorunuzla görüşün. Dr. Alper Kaya

29 Mart 2026 Pazar

İyi insanlar ve tavsiyeleri

ALS gibi kronik ve ilerleyici bir hastalıkla yaşayan bireyler, hayatlarının bir döneminde mutlaka istenmeyen tavsiyelerle karşılaşır. “Şunu denedin mi?”, “Bunu kullanan iyileşmiş”, “Bir yerde duydum sana da iyi gelir” gibi cümleler çok tanıdıktır.

Bu durum zaman zaman yorucu, hatta rahatsız edici olabilir. Çünkü ALS hastaları genellikle zaten alanında uzman hekimlerle görüşmüş, bilimsel ve tıbbi süreçlerden geçmiş kişilerdir. Bu nedenle, rastgele verilen öneriler ilk bakışta anlamsız veya yersiz gelebilir.

Ancak burada önemli bir noktayı unutmamak gerekir: Bu tavsiyeleri veren insanların büyük çoğunluğu gerçekten yardım etmek istemektedir. Sizi daha iyi görmek, bir umut sunmak isterler. Çoğu zaman bu yaklaşımın temelinde iyi niyet, empati ve çaresizlik karşısında bir şey yapma isteği vardır

Bu yüzden, verilen bilginin kendisinden bağımsız olarak, bu niyeti görmek değerlidir.

ALS ile yaşayan bireyler için en sağlıklı yaklaşım şu olabilir:

Nazik olmak, ama temkinli kalmak.

“Teşekkür ederim, bunu araştıracağım” demek hem karşı tarafı kırmaz hem de iletişimi sağlıklı tutar. Bu, öneriyi kabul ettiğiniz anlamına gelmez; sadece insani bir yaklaşımı sürdürdüğünüzü gösterir.

Öte yandan, her öneriyi uygulamak doğru değildir. ALS ciddi ve karmaşık bir hastalıktır; 1869 yılından beri bilinen, tıp literatürüne girmiş ve 150 yıldır araştırılan bir hastalıktır. Bu nedenle herhangi bir takviye, tedavi ya da yöntemi denemeden önce mutlaka hekim görüşü alınmalıdır

Bununla birlikte, bazı öneriler doğrudan fayda sağlamasa bile, araştırma sürecinde farklı ve yararlı bilgilere ulaşmanıza vesile olabilir. Bazen bir öneri değil, o öneriyi araştırırken karşılaşılan başka bir bilgi değerli olabilir

Bir diğer önemli nokta ise şudur: Aynı öneri farklı kişilerden tekrar tekrar geliyorsa, bu durum dikkatle ve bilimsel çerçevede değerlendirilmek üzere not edilebilir.

Ancak en önemlisi, bu süreçte duygusal sınırları koruyabilmektir. Sürekli tavsiye almak yıpratıcı olabilir. Bu nedenle kişi gerektiğinde mesafe koymayı, gerektiğinde de nazikçe konuyu kapatmayı öğrenmelidir.

Sonuç olarak:

ALS ile yaşarken karşınıza çıkan her tavsiyeyi kabul etmek zorunda değilsiniz. Ama her zaman saygılı ve dengeli bir yaklaşım, hem sizin ruhsal yükünüzü hafifletir hem de çevrenizle sağlıklı ilişkileri korumanıza yardımcı olur.

Unutulmamalıdır ki, bu tavsiyelerin çoğu bilgi değil, aslında bir “iyilik gösterme” çabasıdır.

26 Mart 2026 Perşembe

ALS ile Yaşamak: Umut, Zaman ve Yaşamın Değeri

Dr. Erol Köse’nin trajik vefat haberini üzüntüyle öğrendim. ALS hastalığı ile mücadele ettiğini bilmiyordum. Bir meslektaşım olarak merhuma Allah’tan rahmet,  yakınlarına başsağlığı dilerim.

ALS hastalığı tanısını bir hekim olarak hastasına duyurmak, hekim açısından çok zordur. Tanının bildirilmesi, başlıbaşına mesleki ve etik bir konudur. Tanı ile yüzleşmek, belki de hastalığın en zorlu süreci olacaktır.  Yaşanacak olan süreç genellikle psikoloji bilimi tarafından çok iyi araştırılmış ve bilinen bir süreçtir. Kübler Ross, bu süreci yas olarak tanımlıyor.  Ancak insan davranışı, parmak izi misali kişiye özeldir. Bu nedenle benzersiz bir psikolojik süreçten söz edebiliriz. Tıbbi etik bilim dalı, bu konuda insan hakları,  saygın yaşam ve saygın yaşam sonu hakkında çalışmalar yapmaktadır.  Kültür, gelenek, inanç vb çeşitliliği nedeniyle uygulamalar ülkeden ülkeye değişmektedir.  Yaşam sonu ile olarak Türkiye’de henüz yasal bir düzenleme mevcut değildir. 

Uzun zamandır ALS hastalığı ile yaşayan bir tıp doktoru, bir hasta, bir eş ve bir baba olarak dünyayı deneyimliyorum. Her insan bir dünyadır. Bazen öğrenir bazen bilerek veya bilmeden kaynak olur insan. Yaşamın temeli; bilgi, ağ sistemi paylaşım…

Sözkonusu ALS hastalığı olduğunda söze başlamak bile zordur. Ama bir kez başladın mı konuşacak çok şey olduğunu farkeder insan.  Başlamak zordur çünkü teşhis aldığında dünya durmuş gibi hissedersin. Bardağın boş tarafından bakarsan, ölüm fermanı (death sentence)  gibi algılarsın. Dolu tarafından bakarsan “Bugün geri kalan hayatımın ilk günü”  diyebilirsin. Nereden bakarsan bak, bu süre bilinmezdir ve sürprizlerle doludur.

Teşhisten sonra, bazı insanlar bir yıldan az yaşarken, bazıları onlarca yıl yaşayabilir. İnsanların %20’si 5 yıldan fazla, %10’u 10 yıldan fazla ve %5’i 20 yıldan fazla yaşar. Bu süre, tıpkı yaşam süresi gibidir. Kimi bebek bu dünyaya gelme şansı bulamaz, kimisi birkaç gün yaşar, kimisi 100 yıl yaşar.  Vadesi gelmek, kader, alın yazısı; ne derseniz deyin bu süreyi insan olarak bilmek mümkün değildir.

Umut, Zaman ve Yaşamın Değeri

ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz), çoğu zaman zorlayıcı bir hastalık olarak tanımlanır.  Nedeni ve tedavisi bilinmeyen, Nörodejeneratif, ilerleyici bir hastalıktır. Hastaların % 10 kadarında genetik nedenlerin rol oynadığı biliniyor. %90 kadarında ise nedeni bilinmiyor. Genellikle 40-60 yaşlarında başlayan, kadın ve erkeklerde görülebilen ALS hastalığı,  ilerleyici kas güçsüzlüğü ile yürüme, el becerisi, yutma, konuşma ve solunum güçlüğüne neden olur.

Ancak bu tanımın ötesinde, ALS her bireyde farklı seyreden, farklı hızlarda ilerleyen ve her hastada kendine özgü bir yolculuk sunan bir durumdur. Bu nedenle ALS’yi tek bir kalıpla ifade etmek, bu yolculuğun çeşitliliğini ve insanın uyum gücünü göz ardı etmek olur.

ALS-MNH Derneği kurucu başkanı İsmail Gökçek ALS tanısı almasına rağmen 20 yıl Dernek başkanlığını yürüttü. Dr. Alper Kaya, 35 yıldır ALS ile yaşıyor ve dernek başkanlığını yürütmektedir. Ünlü astrofizikçi Stephen Hawking ALS hastalığı ile 55 yıldan fazla yaşadı.

Bilimsel kaynaklara göre ALS’nin seyri kişiden kişiye büyük farklılıklar gösterir. Bazı bireylerde hastalık daha hızlı ilerlerken, bazı kişiler uzun yıllar boyunca aktif, üretken ve anlamlı bir yaşam sürdürebilir. Bu farklılık, ALS ile yaşamın sadece bir “süre” meselesi olmadığını; aynı zamanda bir “nasıl yaşandığı” meselesi olduğunu bize hatırlatır.

Bugün dünyada ALS ile uzun yıllar yaşayan, yazan, üreten, savunan ve ilham veren pek çok insan var. Bu insanlar, hastalığın sınırlarına rağmen değil; o sınırlarla birlikte yaşamayı öğrenerek kendi yollarını çiziyorlar.

Tıp ve teknoloji de bu yolculukta önemli bir umut kaynağıdır. Solunum destek cihazlarından iletişim teknolojilerine, yapay zekâ destekli çözümlerden yeni tedavi araştırmalarına kadar her gün yeni gelişmeler yaşanıyor. Araştırmalar hız kesmeden devam ediyor ve her yeni adım, geleceğe dair umutları güçlendiriyor.

ALS ile yaşamak, çoğu zaman bize zamanın değerini yeniden öğretir. Belki de en güçlü hatırlatma şudur:
Yaşamın her anı, gerçekten de bir mucizedir.

Bazen bir nefes, bazen bir bakış, bazen bir kelime…
Küçük gibi görünen anlar, aslında yaşamın en derin anlamını taşır.

Bu yüzden ALS hakkında konuşurken yalnızca zorlukları değil; insanın dayanıklılığını, uyum gücünü ve umudunu da konuşmalıyız. Çünkü umut, sadece geleceğe dair bir beklenti değil; bugünü yaşama biçimidir.

Ve umut her zaman vardır.

Dr. Alper Kaya

25.03.2026

Not: Mavi Peygamber Çiçeği (Centaurea cyanus), Akdeniz Avrupa’sına özgü, bir yıllık yerli bir bitkidir. Gelecek için umudu temsil eden Peygamber Çiçeği, doğanın sade güzelliğini ve yaşam döngüsünü hatırlatır.

Kanser için Nergis ne ise ALS için Mavi Peygamber Çiçeği öyledir. Her iki çiçek de “Umut Çiçeği”dir. Mavi Peygamber Çiçeği, ALS/MNH hastalığı için umut çiçeğidir.

Kaynak 

18 Mart 2026 Çarşamba

Sağlık Sisteminin Kör Noktası: Bakım Verenler

ALS (Amyotrofik Lateral Skleroz) nadir görülen bir hastalıktır. Ancak nadir olması, hastaların yükünü hafifletmez. Çoğu zaman bu hastalık görünmezliğin, yalnızlığın ve terk edilmişliğin adı olur.

ALS, Alzheimer, inme, kas hastalıkları, SMA ve birçok nadir hastalık gibi uzun süreli bakım gerektirir. Ancak ALS hastalığın ilerleyen döneminde hastalar hareket edemez, konuşamaz, duruma gelmektedir. Hasta ile iletişim giderek zorlaşmaktadır. Bu dönemde tablo daha da ağırlaşır.

ALS hastalarının önemli bir kısmı birkaç yıl içinde konuşamaz, hareket edemez ve çevresiyle iletişim kuramaz hale gelir. Şanslı olanlar göz bilgisayarı kullanabilir; diğerleri ise alfabe tablolarıyla kendilerini ifade etmeye çalışır.

Oysa bu aşamadaki hastaların zihinsel yetileri büyük ölçüde korunur. Yaşadıkları ortamın, çevrelerinin ve koşullarının tamamen farkındadırlar. Ağrı, ısı, basınç ve temas duyuları korunur; görme, işitme, bellek ve muhakeme çoğu zaman sağlamdır. Hastaların yaklaşık %15-20’sinde frontotemporal demans görülebilir, ancak büyük çoğunluğu zihinsel farkındalığını kaybetmez.

Bu durum yalnızca hastalar için değil, aileleri için de ağır bir yalnızlık yaratır.

Çünkü ALS’de bakım çoğu zaman evin içinde ve ailelerin omuzlarında yürütülür. Günün 24 saati, haftanın 7 günü süren bir sorumluluk… Ev yaşamı, çocuklar, mutfak, faturalar, tıbbi sarf malzemeleri, cihazlar ve bitmeyen bir bakım döngüsü.

Bu yük zamanla aileleri sadece fiziksel olarak değil, ekonomik ve psikolojik olarak da tüketir.

Ülkemizde 2024 yılında yapılan bir araştırma bu gerçeği çarpıcı biçimde ortaya koyuyor[1]:

  • Türkiye’de sağlık harcamalarının %76,4’ü kamu tarafından, %18,5’i ise bireylerin cebinden karşılanıyor.
  • ALS hastalığında ise durum tam tersine dönüyor: harcamaların %78’i ailelerin cebinden, yalnızca %22’si kamu tarafından karşılanıyor.
  • Türkiye’de kişi başına ortalama doğrudan sağlık harcaması 238 dolar iken, ALS hastalarında bu rakam 7.473 dolar.

Yani ALS’de doğrudan sağlık harcaması, Türkiye ortalamasının 31 katına ulaşıyor.

Üstelik bu rakamlara çoğu zaman SGK kapsamında olmayan ama hastanın ve bakım verenin yaşamını ciddi biçimde kolaylaştıran cihazlar dâhil değil.

Göz bilgisayarı, pozisyon veren havalı yatak, hasta lifti, kesintisiz güç kaynağı, motorlu hasta karyolası… Bunlar bir lüks değil, hastaların insanca yaşayabilmesi için gerekli araçlar.

İşte bu noktada ALS-MNH Derneği, Türkiye’de ALS hastalarının sorunlarını yakından bilen ve onların sesi olmaya çalışan tek hasta çatısı olarak önemli bir rol üstleniyor. Dernek yalnızca sorunları dile getirmekle kalmıyor; hastaların ve ailelerin yaşamını kolaylaştıracak çözümler üretmek için de çalışıyor.

Ancak sivil toplumun çabası tek başına yeterli değil. Çünkü ALS aslında daha büyük bir sorunun parçası.

ALS, nadir hastalıklar içinde görünmez kalanlardan sadece biri.

Bu hastalıkların ortak kaderi ise çoğu zaman aynı: yalnız bırakılmış hastalar ve tükenmiş aileler.

Evde bakım desteğinin kriterleri bile bu yalnızlığı gösteriyor. Evde bakım yardımı alabilmek için hane gelirinin kişi başına düşen miktarının asgari ücretin üçte ikisinden az olması gerekiyor. Bu yıl için bu sınır 9.378 TL. Verilen yardım ise 13.878 TL.

Oysa ALS’de bakım vermek, fiilen üç vardiya çalışmak anlamına geliyor. Bir insanın uykusuz, dinlenmeden, kendine zaman ayırmadan bu yükü uzun süre taşıması mümkün değil.

ALS Derneği bu nedenle en azından minimal bir bakım planı öneriyor: birincil bakım verenin asgari ücretle desteklenmesi, çalışan eşlerin işlerini bırakmak zorunda kalmaması ve eğitim çağındaki çocukların burs desteği alması.

Çünkü ALS yalnızca bir hastalık değil; çoğu zaman bir ailenin hayatının tamamen değişmesi demek.

Ama bütün bunların ötesinde, ALS ile yaşamayı öğrenirken şunu çok daha iyi anladım:
Hekim olmanın, bir yabancı dil bilmenin, güvenilir bilgiye ulaşmanın ve güçlü bir ekip oluşturmanın büyük avantajı var. Yaşamı evde, ailenin çabasıyla geçen, sağlık sistemimizde çoğu zaman yoğun bakımda hekim ve sağlık çalışanlarının paha biçilmez emeği ile sürdürülen yaşamlardır ALS ile yaşamak. Eve taburcu olmak, evde hastası ile yalnız kalan ailenin çaresizliğidir ALS.


Çünkü tıp bilgisi olmayan aileler için ALS yalnızca bir hastalık değil; aynı zamanda bilinmezlerle dolu bir yalnızlık.

 

Dr. Alper Kaya

17.03.2026



[1] Zeynep Gül İçöz; Nadir Amiyotrofik Lateral Skleroz Motor Nöron Hastalığının Doğrudan ve Dolaylı Maliyetinin Analizi: Antalya Örneği; Yüksek Lisans Tezi; Akdeniz Üniversitesi Sağlık Bilimleri Enstitüsü Sağlık Yönetimi Anabilim Dalı, Yayınlanmamış Yüksek Lisans Tezi, Antalya-2024

13 Mart 2026 Cuma

Insmed, ALS için INS1202 gen terapisinin Faz 1 denemesini başlattı

İnsanlarda ilk kez yapılacak çalışma, SOD1 mutasyonu olan veya olmayan kişilerde tedaviyi test edecek.

Insmed, ALS için deneysel bir gen tedavisi olan INS1202'yi test eden Faz 1 klinik denemeyi başlattı.

INS1202, sporadik hastalık dahil bazı ALS vakalarında rol oynayan toksik SOD1 proteininin seviyelerini azaltmak için tasarlanmıştır.

ARMOR denemesi, ALS'li yetişkinlerde tedavinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve biyolojik aktivitesini değerlendirecektir

Insmed, amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında deneysel gen terapisi INS1202'nin değerlendirilmesine yönelik ilk insan denemesini başlattı .

ARMOR (NCT07290062) adlı Faz 1 çalışması, 18 ila 80 yaşları arasında, hastalığı 3,5 yıldan daha kısa süredir yaşayan yaklaşık 23 ALS hastasını kaydetmeyi hedefliyor. Çalışma şu anda Missouri'deki bir merkezde katılımcı alımı yapıyor .

Insmed'in klinik geliştirme direktörü Dr. Mark Stahl, bu hafta Orlando, Florida'da düzenlenen Kas Distrofisi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı 2026'da çalışmanın tasarımını sundu. Çalışma, " Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Hastalığı Olan Erişkinlerde İntratekal INS1202 Gen Terapisinin İnsanlarda İlk Uygulaması ve Doz Artırma Çalışması " başlıklı bir posterde anlatıldı.

SOD1 mutasyonları bazı ALS vakalarıyla ilişkilendirildi.

ALS'de, motor nöronlar olarak adlandırılan ve hareketi kontrol eden sinir hücreleri zamanla hasar görür ve ölür. ALS hastalarının çoğunda bilinen bir hastalığa neden olan mutasyon bulunmazken, ailesel ALS vakalarının yaklaşık %10-20'sinde ve sporadik vakaların yaklaşık %1-2'sinde SOD1 geninde mutasyonlar söz konusudur.

Bu mutasyonlar, sinir hücrelerinin içinde toksik kümeler oluşturabilen anormal bir SOD1 proteininin üretimine yol açar. Ancak Stahl'a göre, anormal SOD1 protein kümeleri, bilinen herhangi bir mutasyonu olmayan hastaların "oldukça önemli bir kısmında" da bulunmuştur.

Stahl, bunun sadece sinir hücrelerini değil, aynı zamanda beyin ve omurilikteki sinir hücrelerini destekleyen ve koruyan glial hücreleri de etkilediğini belirtti.

Stahl, “Son 30 yılı aşkın süredir, ALS'de SOD1 mutasyonlarına sahip hastalarda görülen toksik fonksiyon kazanımını gerçekten anlamaya başladık ve... son altı ila on yılda, ek çalışmalar, [ALS'ye neden olan mutasyonları olmayan] bazı hastaların omurilik sıvısında ve sinir ve glial dokularında SOD1 proteinlerinin benzer doğrulamalarını ortaya çıkardı” dedi.

INS1202, SOD1 protein seviyelerini düşürmek için tasarlanmıştır.

INS1202, kısa saç tokası RNA olarak bilinen kısa bir genetik materyal parçasını hücrelere iletmek üzere tasarlanmış deneysel bir gen terapisidir. Bu molekül, SOD1 proteinini üretmek için kullanılan şablon olan SOD1 haberci RNA'sına bağlanır ve onu parçalanmaya hedefleyerek protein seviyelerini düşürebilir.

INS1202, genetik yükünü hücrelere iletmek için adeno-ilişkili virüs serotip 9'u (AAV9) kullanır. Bu tip viral vektör, sinir ve glial hücrelere genleri verimli bir şekilde iletebildiği ve genellikle insanlarda hastalığa neden olmadığı için nörolojik bozukluklar için gen terapilerinde yaygın olarak kullanılmaktadır.

Stahl, INS1202'nin preklinik çalışmalarda umut verici etkiler gösterdiğini söyledi. SOD1 mutasyonları taşıyan farelerde, INS1202 ile tedavi, motor nöron hayatta kalma oranını ve motor fonksiyonunu iyileştirdi ve hayatta kalma sonuçlarını "bu modelde neredeyse eşi benzeri görülmemiş" bir ölçüde geliştirdi, diye belirtti Stahl.

Araştırmacılar ayrıca, ALS hastalarından alınan deri hücrelerinin glial hücrelere dönüştürüldüğü ve daha sonra sağlıklı motor nöronlarla birlikte yetiştirilebildiği bir modelde INS1202'yi değerlendirdiler. Bu deneylerde, SOD1 mutasyonu olan veya ALS'ye neden olan herhangi bir mutasyonu olmayan ALS hastalarından alınan glial hücreler, motor nöronların hastalanmasına ve ölmesine neden oldu. Bununla birlikte, INS1202 tedavisi, test edilen 10 hastadan 7'sinin örneklerinde bu etkiyi tersine çevirdi.

Stahl, "Bu, SOD1 seviyelerinin düşürülmesinin, en azından sporadik ALS hastalarının bir kısmında hastalık belirtilerini iyileştirebileceğini anlamamıza gerçekten yardımcı olan bir başka veri parçası" dedi.

Faz 1 ARMOR çalışması, SOD1 mutasyonlarını taşıyan veya bilinen ALS'ye neden olan mutasyonlar olmaksızın sporadik hastalığı olan yetişkin ALS hastalarına açıktır . Katılımcılar, bağışıklık reaksiyonlarını önlemeye yardımcı olmak için gen terapisiyle birlikte oral steroid alacaklardır; bu da çalışmanın oral ilaçları yutabilen kişilerle sınırlı olduğu anlamına gelir. Katılımcılar, çalışmaya dahil oldukları süre boyunca standart ALS tedavilerine devam edebilirler.

Katılımcılar, planlanan üç doz seviyesinden birinde tek doz INS1202 alacaklardır. Doz artırımı, erken dönem katılımcılar arasında ve doz grupları arasında 30 günlük bir güvenlik izleme dönemini içermektedir. Çalışmanın ana amacı, yaklaşık bir yıllık takip süresi boyunca güvenlik ve toleransın değerlendirilmesi olup, uzun vadeli güvenlik dört yıllık bir uzatma çalışmasında izlenecektir.

ARMOR deneyi, güvenliği ve dozajı değerlendirecektir.

Çalışmanın önemli ikincil hedeflerinden biri, INS1202'nin gelecekteki klinik testleri için uygun bir dozu belirlemektir. Çalışma ayrıca, tedavinin motor fonksiyon ölçümlerini, sinir hasarıyla bağlantılı biyobelirteçleri ve hasta tarafından bildirilen sonuçları nasıl etkilediği de dahil olmak üzere diğer sonuçları da değerlendirecektir.

Stahl, araştırmacıların daha önce açıklanan glial hücre bazlı analizi gerçekleştirmek için deri örnekleri de toplayacağını söyledi.

Araştırmacılar, deneyi anlatan bir posterde, "ARMOR, INS1202'nin güvenliği ve toleransına ilişkin anlayışı geliştirecek ve ALS hastalarında biyolojik aktivitesinin prensip kanıtını sağlayarak, gelecekteki çalışmalar için doz seçimi ve hasta popülasyonları hakkında bilgi verecektir" diye yazdı.

Stahl, ARMOR'un bu SOD1 hedefli tedaviyi hem SOD1 mutasyonu olan kişilerde hem de bilinen mutasyonu olmayan bireylerde test etmesi nedeniyle, çalışmanın "sporadik ALS'de SOD1'in rolüne ilişkin bu temel soruyu ele almaya yardımcı olacağını ve bunun da bu çalışmanın heyecan verici yanlarından biri olduğunu" söyledi.

Kaynak 


12 Mart 2026 Perşembe

ALSUntangled #82: N-asetilsistein


NAC, antioksidan özellikleri ve oksidatif stresi modüle etme ve mitokondriyal fonksiyonu geri kazanma yeteneği nedeniyle ALS'de teorik olarak terapötik umut vaat etse de, birkaç vaka çalışması, oral veya subkutan enjeksiyon yoluyla verilmesi durumunda, ALS'nin ilerlemesini yavaşlatma veya hayatta kalma süresini uzatma konusunda fayda gösterememiştir. Bir randomize ve plasebo kontrollü çalışma da dahil olmak üzere PALS'de yapılan iki klinik çalışma, hayatta kalma süresini uzatma veya fonksiyonel gerilemeyi yavaşlatma konusunda etkinlik gösterememiştir. Özellikle, bir çalışma, bulbar başlangıçlı ALS alt grubunda, katılımcıların bulbar fonksiyonlarının belirsiz nedenlerle NAC tedavi grubunda daha hızlı bozulduğunu göstermiştir. Bu nedenle, ALSUntangled, ALS'nin ilerlemesini yavaşlatmak için NAC kullanımını desteklememektedir.

Kaynak