SOD1 Geninde Mutasyon Bulunmayan Amyotrofik Lateral Sklerozlu Erişkinlerde Tofersen'in Biyolojik Etkisini Değerlendirmek İçin Yapılan Bir Çalışma (FazII)
Bu klinik çalışmanın amacı, tofersenin SOD1 dışı ALS'li yetişkinlerde güvenli ve etkili olup olmadığını değerlendirmektir. Tofersen şu anda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından SOD1-ALS tedavisi için onaylanmıştır. Çalışmanın cevaplamayı amaçladığı temel sorular şunlardır:
Tofersen, SOD1 dışı ALS tanısı almış yetişkin katılımcıların kan ve beyin omurilik sıvısındaki nörofilament hafif zincir (NfL) seviyelerini düşürür mü?
Tofersen, SOD1 dışı ALS hastası yetişkinler için güvenli ve tolere edilebilir bir ilaç mıdır?
Tofersen, SOD1 dışı ALS hastalarında klinik sonuçlar ve yaşam kalitesi ölçümleri gibi diğer ölçümleri etkiler mi?
Katılımcılar şunları yapacaklardır:
24 hafta boyunca lomber ponksiyon yoluyla 100 mg tofersen verilecektir. Dozlar aşağıdaki zaman noktalarında uygulanacaktır: 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 ve 24. haftalar.
Dozlama döneminin bitiminden sonra 28. ve 32. haftalarda 2 takip ziyareti gerçekleştirilmelidir.
Çeşitli anketleri ve sonuç ölçümlerini (örneğin, kas gücü ve solunum testleri) tamamlamak
Çalışma merkezi
St Louis, Missouri, United States, 63110
RecruitingWashington University ALS Center
Contact :
ALS Clinical Research Team
1-844-257-2273 als@wustl.edu
Principal Investigator :
Timothy M Miller, MD, PhD
https://clinicaltrials.gov/study/NCT07294144