ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Klotho Neurosciences'ın amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için gen tedavisi adayına yetim ilaç statüsü verdi .
Bu unvan, nadir hastalıklar veya ABD'de 200.000'den az kişiyi etkileyen hastalıklar için potansiyel tedavilerin geliştirilmesini desteklemeyi amaçlıyor. Belirli ücretlerden muafiyet, klinik deneyler için vergi kredileri ve onay sonrasında yedi yıllık pazar münhasırlığı gibi bir dizi avantaj ve teşvik sunuyor.
Klotho'nun CEO'su Joseph Sinkule, şirket basın bülteninde yaptığı açıklamada, "ALS'nin erken tedavisi için [KLTO-202] için yetim ilaç statüsünün alınması, bu nadir ve evrensel olarak ölümcül hastalıktan muzdarip hastalara yeni tedavi seçenekleri sunmanın önemini vurguluyor" dedi .
KLTO‑202, ALS fare modellerinin kaslarında ve omuriliğinde daha düşük seviyelerde bulunan salgılanan alfa-Klotho (s-KL) olarak bilinen bir proteinin talimatlarını ileterek sinir hücrelerini hasardan koruması beklenen deneysel bir tedavidir . Bu proteinin, iltihabı ve oksidatif stresi, yani zararlı oksijen içeren moleküllerin üretimi ve atılımı arasındaki dengesizliği azalttığı düşünülmektedir.
KLTO-202 nedir?
KLTO-202'de, s-KL'yi kodlayan gen, adeno-ilişkili virüs (AAV) adı verilen modifiye edilmiş ve zararsız bir viral vektörün içinde paketlenmiştir. Gen, yalnızca sinir hücreleri ve kasların iletişim kurduğu nöromüsküler kavşaklarda aktif olacak şekilde tasarlanmıştır ve burada miyojeneratif özelliklere sahip olması beklenir; bu da sinir hücreleri öldükçe zayıflayan kas dokusunun onarılmasına veya yeniden inşasına yardımcı olabileceği anlamına gelir.
ALS hayvan modellerinde, s-KL'yi kodlayan geni ileten bir gen terapisinin , iltihabı azaltarak ve kas gücünü ve koordinasyonunu iyileştirerek birçok terapötik etkiye sahip olduğu bulunmuştur . Ayrıca, semptomların başlangıcını geciktirerek ilerlemesini yavaşlatmış ve sağ kalımı uzatmıştır.
Klotho, KLTO‑202'yi insan ALS'sinin iki hayvan modelinde test eden çalışmalarını tamamlıyor. Ayrıca , klinik geliştirme yolunu görüşmek üzere ABD ve Avrupa düzenleyici kurumlarıyla planlanan toplantılar öncesinde KLTO‑202'nin üretimine de başladı . Şirket, gelecek yılın üçüncü çeyreğinde KLTO‑202'yi ALS hastalarında değerlendirmek üzere insanlarda ilk kez tek dozluk bir deneme başlatmayı planlıyor.
Sinkule, "Kuzenim Karen bu korkunç hastalıktan öldü," dedi. "FDA'nın yetim ilaç statüsüne yol açan verileri incelemesinin ardından, bu... statünün, bilimimizin ve bu hastalığı tedavi etme yaklaşımımızın güçlü bir doğrulaması olduğuna inanıyoruz."
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder