FDA, ALS hastalığının nadir bir formunu (SOD1 ALS) tedavi eden, Biogen'in ilacı "Tofersen" (Qalsody) için hızlandırılmış onay verdi

FDA, ALS hastalığının nadir bir formunu tedavi eden, Biogen'in ilacı "Tofersen" (Qalsody) için hızlandırılmış onay verdi.

FDA, ALS hastalığının nadir bir formunu tedavi eden, Biogen'in ilacı "Tofersen" için hızlandırılmış onay verdi.

FDA'nın onayı, Biogen'in ilacı "tofersen"in Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen amyotrofik lateral skleroz hastalarında klinik faydalarını doğrulamasını gerektiriyor. Karar, 2021'de yayınlanan son aşama klinik araştırma sonuçlarına dayanıyordu.

https://www.cnbc.com/2023/04/25/fda-grants-accelerated-approval-biogen-als-drug.html https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene

Tofersen ile ilgili FazIII çalışmasını aşağıdaki bağlantıdan izleyebilirsiniz. Hasta kaydı yapan 29 merkez arasında Türkiye’den bir merkez yok.

https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04856982

QRL-201 ile Protein Seviyelerini Geri Kazanmak, ALS'de Hastalık İlerlemesini Stabilize Etme Potansiyeline Sahip olabilir

QurAlis'in baş tıp yetkilisi, 2023 MDA konferansında yaptığı konuşmada QRL-201'in ALS'li hastalardaki potansiyelinden bahsetti.

Bir antisens oligonükleotid (ASO) tedavisi olan QRL-201 (QuarAlis), ANQUR (NCT05633459) amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için insanda faz 1 çalışmasında değerlendirme aşamasındadır. Terapi, ALS'li hastalarda STATHMIN-2 (STMN2) ekspresyonunu eski haline getirmeyi amaçlayan, sınıfının ilk terapötik ürün adayıdır ve deneme, ALS'li hastalarda STMN2 ekspresyonunu kurtaran bir tedaviyi araştıran ilk çalışmadır.

ANQUR'un birincil amacı, ALS'li kişilerde çok sayıda QRL-201 dozunun güvenliğini ve tolere edilebilirliğini belirlemektir. Kanada, ABD, Birleşik Krallık, Belçika ve ABD, Hollanda, İtalya, Almanya ve İrlanda tesislerde ALS'li 64 hastayı içermesi beklenmektedir. Kısa bir süre önce QuarAlis, Montréal Üniversitesi Hastane Merkezi'ndeki (CHUM) denemesinde ilk hastaya ilaç verildiğini duyurdu.

Montreal Nöroloji Enstitüsü klinik direktör ve QurAlis klinik araştırma birimi baş tıp yetkilisi Angela Genge, MD, 19-22 Mart'ta Dallas, Teksas'ta düzenlenen 2023 Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı'nda terapi üzerine sunum yaptı. Konuşmasında, sporadik ALS'li hastalar için gene yönelik tedavilerden ve ALS bakımında QRL-201'in potansiyelinden bahsetti.

https://www.neurologylive.com/view/restoring-protein-levels-qrl-201-potential-stabilize-disease-progression-als-angela-genge

İntravenöz (IV) Edaravone ile tedavi edilen ALS hastalarında yardımcı ekipmansız yaşam süresinin daha uzun olduğu iddia ediliyor

Bulgular, intravenöz (IV) edaravone (Radicava; MT Pharma) ile tedavi edilenlerin, ajanla tedavi edilmeyen ALS'li hastalardan daha uzun süre Kilometre Taşı olmadan ve daha az sayıda bildirilen ölüm sayısını gösterdi.

Massachusetts Genel Hastanesi ALS Bakım Merkezi direktörü, MD, MPH, James Berry liderliğindeki çalışma, IV edaravone ile tedavi edilen ALS'li 360 hasta ve IV edaravone ile tedavi edilmeyen ALS'li 360 hastayı kapsadı ve iki grup birkaç ortak değişkenle eşleştirildi. 

Çalışma sonuçları, 19-22 Mart tarihlerinde Dallas, Teksas'ta düzenlenen 2023 Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansında sunuldu. https://www.neurologylive.com/conferences/mda

Çalışma, baston/yürüteç/tekerlekli sandalye, suni beslenme, invazif olmayan ventilasyon, invaziv ventilasyon, konuşma üreten cihazlar ve hospis bakımını içeren kilometre taşlarını içeriyordu. 

Araştırmacılar, edaravone tedavisinin fiziksel işlev kaybını %33 oranında yavaşlattığını gösteren önemli faz 3 çalışmasından (NCT01492686) elde edilen verilerle birleştirildiğinde, bu sonuçların ilacın gerçek dünyadaki etkisinin bir örneğini oluşturduğu sonucuna vardılar.

https://www.neurologylive.com/view/milestone-free-time-longer-iv-edaravone-treated-patients-with-als

Reldesemtiv ALS hastalarında etkisiz

COURAGE-ALS denemesi, ALS hastalarında reldesemtiv'in fayda göstermemesi nedeniyle durduruluyor.

24. haftada yapılan analiz sonuçlarına göre, tedavi edilen ALS hastalarında önemli bir yarar görülmedi.

Cytokinetics firması, COURAGE-ALS çalışmasını plaseboya kıyasla ALS de  etkinliğinin olmadığı nedeniyle durdurduğunu açıkladı. COURAGE-ALS (NCT04944784) çalışması, amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının tedavisinde oral redesemtiv'i araştıran bir Faz 3 denemesiydi. 

ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile değerlendirildiği üzere reldesemtiv, hastalığın ilerlemesini yavaşlattığına dair hiçbir kanıt göstermedi. Bu nedenle, çalışma, ana hedefini karşılayamadı.  

Reldesemtiv, sprint gibi güç gerektiren kısa ve yüksek yoğunluklu fiziksel aktivite için gerekli olan hızlı kasılan kas liflerindeki bir protein olan troponin'i aktive etmek için tasarlanmıştır.

Troponin aktivasyonunun, kasların zayıf sinir sinyallerine yanıt verme yeteneğini arttırdığı, potansiyel olarak ALS ve diğer nöromüsküler hastalıklara işaret eden ilerleyici kas zayıflığını yavaşlattığı düşünülmektedir.

Kaynak