Amylyx Pharmaceuticals Inc, ALS tedavisi için 'AMX0035' bileşiklerinin güvenliğini ve etkinliğini belirlemek için bir faz 3 denemesi yürütüyor
AMX0035, iki molekülün bir kombinasyonundan oluşur: tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) ve sodyum fenilbutirat. Her ikisinin de daha önce güvenli ve iyi tolere edildiği gösterilmişti. İki ilacın kombinasyonunun, ALS ile yaşayan insanlarda sinir hücresi hasarını azalttığına inanılıyor.
Çalışmaya genel bakış
Bu faz 3 çalışması, çift kör, randomize, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Bu çalışmada, AMX0035'in etkisi, plasebo etkisiyle karşılaştırılıyor. Plasebo, aktif içeriği olmayan bir (sahte) ilaçtır. Çalışmada hastalara verilen ilaç ve plasebo ilaç, bir poşet içinde sağlanır ve 1 bardak su içinde çözülür. Her iki tedavi de 48 hafta boyunca günlük olarak ağızdan alınmalıdır. Katılımcılar, plasebo veya AMX0035 tedavisini almak üzere rastgele atanacaktır. Katılımcı ve araştırma ekibi, katılımcının hangi tedaviyi aldığını bilmiyor olacaktır.
1 yıl boyunca katılımcılar araştırma merkezini yaklaşık 6 kez bazı testler için ziyaret edeceklerdir. Ayrıca telefon veya görüntülü arama yoluyla yaklaşık 9 kez iletişime geçilecektir.
Temel Uygunluk Kriterleri
Bu çalışmaya katılmak için ana kriterler şunlardır:
- ALS teşhisi almış olmak
- İlk semptomlardan itibaren hastalık süresi 24 aydan fazla olmamak
- Ventilatör kullanmadan akciğer fonksiyonuu (FVC) en az %55
- Çalışmanın tüm süresi boyunca hamile veya emziren olmamak.
- Çalışma sırasında diyafram pacing yaptırdıysanız veya yaptırmayı düşünüyorsanız, katılamazsınız.
- Riluzole: Katılımdan ≥30 gün önce stabil bir dozda kullanıyor olmak
Katılımcılar, çalışma süresinin tamamı boyunca Riluzole ile tedavilerine devam edebilirler.
Amylyx, dünya çapında 600 katılımcıyı kaydetmek istiyor. Şu anda, çalışmanın yapıldığı ülkeler: Birleşik Krallık, İrlanda, Hollanda, İspanya, İsveç, İtalya, Fransa ve Polonya.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder