Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) Ürün Geliştirme Hakkında FDA Güncelleme

2 Mart 2021

FDA, ALS hastalarının, ailelerinin ve ALS topluluğundaki diğer kişilerin BrainStorm Cell Therapeutics, Inc.'in NurOwn terapisinin gelişimini yakından izlediklerini biliyor. ALS topluluğuna iletilen verilerden, bu ürünün ALS yönetiminde en azından mütevazı bir ilerleme sağlayacağına dair çok umut vardı, daha önemli bir şey olmasa da. FDA genellikle onaylanmamış ürünler hakkında gizli bilgi sağlayamasa da, bu ürüne olan muazzam kamu yararı göz önüne alındığında, NurOwn geliştirme programının durumu hakkında üst düzey bilgi sağlamanın önemli olduğu sonucuna vardık.

NurOwn'u plaseboyla karşılaştıran randomize faz 3 kontrollü klinik araştırmanın yakın zamanda tamamlanmasıyla, verilerin bu tedavinin önerilen klinik faydasını desteklemediği ortaya çıktı. Veriler, randomize edilen hasta grubunda birincil veya ikincil son noktaların hiçbirine ulaşılmadığını gösterdi. Ana (birincil) son nokta için, plasebo verilen kişilerin% 27,7'si, NurOwn verilenlerin% 32,6'sına kıyasla yanıt veren olarak puanlandı. Yanıt verenlerde% 4,9'luk mutlak fark istatistiksel olarak hiç anlamlı değildi ve iki grup arasındaki küçük fark büyük olasılıkla şanstan kaynaklanıyordu. Buna ek olarak, NurOwn ile tedavi edilenlerde, şu anda önemi belirsiz olan ölümlerde mütevazı bir fazlalık vardı.

FDA, ALS için yeni, etkili tedaviler için kritik karşılanmamış tıbbi ihtiyacı kabul etmeye devam ediyor. Bu yıkıcı hastalığı tedavi edecek ajanların geliştirilmesini ve onaylanmasını kolaylaştırmak için yeni tedavilerin sponsorları ve ALS topluluğu ile birlikte çalışmaya kararlıyız. Bu ortak hedefi ilerletmek için elimizdeki tüm hızlandırılmış geliştirme ve onay yollarını kullanmaya hazırız.

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/update-amyotrophic-lateral-sclerosis-als-product-development

BrainStorm, NurOwn® ALS Klinik Gelişim Programına İlişkin Üst Düzey FDA Geri Bildirimini Duyurdu

FDA, FDA'nın BLA gereksinimlerini karşılamak için ek klinik veriler oluşturulmasını önerdi

NEW YORK , 22 Şubat 2021 / PRNewswire / - Nörodejeneratif hastalıklar için yetişkin kök hücre tedavilerinin önde gelen geliştiricilerinden BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI ), geçtiğimiz günlerde NurOwn (otolog MSC-NTF hücreleri) ALS Faz 3 klinik denemesinden üst düzey bir veri özeti hakkında FDA kurumundan geri bildirimi aldı. FDA, ilk incelemelerinden, mevcut klinik veri seviyesinin, FDA'nın bir Biyolojik Lisans Başvurusu'na (BLA) dair önemli kanıt eşiğini sağlamadığı sonucuna varmıştır. Ek olarak, FDA, bu tavsiyenin Beyin Fırtınası'nın bir BLA  başvurusu yapmasını  engellemediğini  bildirdi.  

Brainstorm Hücre Terapötikleri CEO'su Chaim Lebovits , “Brainstorm, nihai bir karar vermeden önce bir BLA sunumunun yararını / riskini değerlendirmek için ilk önce başlıca araştırmacılar, ALS uzmanları, uzman istatistikçiler, düzenleyici danışmanlar ve ALS savunuculuk gruplarına danışacak," dedi . "ALS programımıza olan açık sözlü ve sarsılmaz bağlılıkları için bağımsız danışmanlarımıza teşekkür etmek istiyoruz. Ayrıca bu klinik araştırma programına katılan tüm ALS hastalarına ve ailelerine yürekten teşekkür etmek istiyoruz. Şirket devam edecek. harika, profesyonel ve kendini adamış ekibinin gücünün üzerine inşa ederken nakit olarak 40 milyon dolar üzerinde mevcut bir pozisyonda iyi bir şekilde finanse ediliyor.

Massachusetts Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde Nöroterapötikler programı direktörü Robert Brown, "ALS terapi geliştirmede uzun süreli deneyime sahip birçoğumuz, NurOwn hücre tedavisinin yararına dair kanıtlar olduğu konusunda hemfikiriz ve bu yöntemin ALS'de daha fazla değerlendirilmesi için bir fırsat olacağını umuyoruz" dedi

Mayo Clinic Tıp ve Bilim Koleji Nörobilim Profesörü Anthony Windebank MD, Jean ve Judith Pape Adams, "ALS, çoğu kanser türünden daha kötü sonuçları olan yıkıcı bir hastalıktır" dedi . "Bu denemede ALS'li bazı hastaların NurOwn ile tedaviye yanıt verdiğine dair net sinyal, tünelin sonunda bir ışıktır. Yanıtla ilişkili biyobelirteçlerin dikkatlice incelenmesi, geniş ölçüde etkili bir tedaviye doğru ilerlememize yardımcı olacaktır. Bizi bu noktaya getiren aileler gerçek kahramanlardır. "

Mass Nöroloji Şefi ve Healey & AMG Merkezi Direktörü Merit Cudkowicz MD, "Bu 3. aşama denemesine katılan hastalara ve ailelere ve altı tesisteki tüm ekiplere derin minnettarlığımı ve teşekkürlerimi paylaşıyorum" dedi. General Hospital ve Julieanne Dorn Nöroloji Profesörü, Harvard Tıp Fakültesi. "Bu iyi yürütülen denemede ALS'li kişilerde NurOwn'un etkililiği ve güvenliği hakkında çok şey öğrendik. Ayrıca ölçeğin alt ucunda ALSFRS-R kullanımıyla ilgili bazı zorlukları da öğrendik. Toplulukla ek tartışmalar ve hakemli bir yayında tüm verilerin paylaşılması, sonraki kritik adımlardır"

Brainstorm Hücre Terapötikleri Başkanı ve Baş Tıp Sorumlusu Ralph Kern MD MHSc, " Hakemli bir makale de dahil olmak üzere, aşama 3 verilerinin bilimsel iletişimini desteklemek için tüm ALS aşama 3 çalışma analizlerini tamamlayacağız" dedi . "Aşama 3 klinik araştırmanın sonuçları çok önemlidir ve kilit ALS hastalığı biyobelirteçlerinin analizinin ALS anlayışımıza katkıda bulunacağından eminiz. Odak noktamız, tescilli hücresel teknoloji platformumuzu ilerletmek ve ürün geliştirme çabalarına öncelik vermektir.”

https://www.prnewswire.com/news-releases/brainstorm-announces-high-level-fda-feedback-on-nurown-als-clinical-development-program-301232436.html