2019 Challenge Me - Dr. Appel

Buz kovası kampanyası (Icebucket challenge)  son derece önemliydi. Önemli olmasının nedeni, ALS sözcüğünün internette, sosyal medya ve gazetelerde gündelik yaşamda sık kullanılan bir kelime olmasına yardımcı oldu. İnsanlar  ALS hakkında daha fazla şey öğrenmeye çalıştılar.

Hastaların yaşam kalitesini yükseltmek ve ALS hastalarının  yaşam süresini uzatmak için bu kampanya çok önemli oldu.

Yaptığımız çalışmalarda ALS hastalarında düzenleyici T hücrelerinin normal olmadığını gördük. Hücreler görevlerini yapamıyorlardı. Daha önce hiç gösterilmemişti. Bu büyük bir sürprizdi.

Ancak vücuttaki düzenleyici hücrelerin vücut dışında normal işlev gördüğünü keşfettik. Bunun çok pahalı bir araştırma olduğunu biliyorduk. Buz kovası mücadelesinden elde edilen fonlarla bize üç hastada çalışma yapmamız için fon sağlandı. Hastalığın klinik ilerlemesini en azından yavaşlatacağımıza dair umudumuz vardı. Şaşırtıcı olan ise, ALS'nin ilerlemesini daha önce yapılmayan bir şekilde durdurduk.

ALS Derneği, hastalarımızın yaşam kalitelerine yardımcı olmak için oradadır ve yaşamın süresi ve yaşam kalitesi umutlara bağlıdır ve umut, araştırmalara bağlıdır. Zor olan hala orada ve hala tırmanacak bir dağımız var ve bu dağı aşmak araştırmalara fon vermeye bağlı. Ön cephede, haftanın her günü ALS ile hastalarımızla ilgilenirken, yanımızda olmanız için size meydan okuyoruz.

Geleneksel 10. Bahar Buluşması Pikniği

ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi

Geleneksel 10. Bahar Buluşması Pikniği

16 Haziran 209, Buca – İzmir

ALS-MNH Derneği İzmir Şubesinin organize ettiği Geleneksel 10 Bahar Pikniği bu yıl Buca Gölet piknik alanında yapıldı. Pikniğe katılım oldukça yüksekti. Solunum cihazına bağlı 8 hastamızdan 6 sı ambulans ile diğerleri hasta nakil aracı ve kendi imkanları ile pikniğe katıldı. İstanbul’dan ALS-MNH Derneği Başkan Yardımcısı Nilüfer Akgün Şeftalicioğlu Şeftalicioğlu, Melek Melahat Melek Kaymakçıoğluu, Gülen Birgül Adana’dan Hanife Elma, Osmaniye’den Sultan Fatih Öztürk Öztürk ve İzmir civarından Emel Güzel (Aydın) hasta ve hasta yakınları, gönüllüler ve eski dostlar, Dokuz Eylül 84 mezunu hekim dostlarımız, ziyaretçilerimiz toplam 157 kişi pikniğimize katıldı. Hava durumu nedeniyle her ihtimale karşı çadır ve tente kuruldu. Şansımıza Pazar günü hava çok güzeldi, hastalarımız için çok uygun bir hava durumu vardı.

Pikniğimiz sırasında Carpe Diem Dağcılık kulübünden arkadaşlarımız özveriyle destek verdi.

Menüde nohutlu pilav, mangal köfte, donut simit, ayran, meyveli yoğurt, geleneksel Elit pastamız ve Algida dondurma mevcuttu.

Tanışma, kucaklaşma, hasret giderme sohbetleri, hüzünler, sevinçler paylaşıldı.

Kaptan şapkası devir-teslim töreni, En’ler nazar boncuğu ödülleri ve çeşitli hediyeler dağıtıldı. Kaptan Hüseyin İstengin İstengi, kaptan şapkasını Mithat Sevda Mithat Kusadalialı’ya verilmek üzere Hakan Sepicii’ye teslim etti. Mithat bey hastanede olduğu için kendisine iletilecek.

Organizasyonda emeği geçen Şube başkanımız Hasan Dinçerr, önceki başkanımız Hakan Sepici, şube koordinatörümüz Gokhan ArıkanArıkan, yönetim kurulu üyeleri Ayşen Özkaya, Gürkan Sisn Sis, Fatma Tunç Köprülü ve Ali Var, hemşiremiz Yasemin Çırakn Çırak, Sevda Sevda Mithat Kusadalilı, Carpe Diem Dağcılık kulübünden Bedia AcarAcar, Devrim Çine, Özlem Hasrett ve arkadaşları, Saadet Kazdağı, Gülhan Şimşek Şimşek, Tahir Ün Ayhan Gökhan Işık gönüllülerimize teşekkür ederiz.

Ürün desteği:

Buca Belediyesi

Koroplast (Temizlik hediye paketi)

La Lorraine Unlu Mamüller

Karsan Karadeniz Gıda San. Algida dondurma

Deniz Akyol (Ayran, yoğur, su, içecekler)

Keçe sanatçısı Emel Güzel (Aydın)

İZDOF Doğa Fotoğrafçıları Topluluğu

Seneye buluşmak üzere…

MN-166 (ibudilast) hakkında:

Kısacası, ilacın onay süresini hızlandırmak için MN-166 (ibudilast) yetim ilaç grubuna alındı. Ibudilast MN-166 ALS için kullanımı FDA tarafından henüz onaylanmadı. Yetim ilaçlar (Orphan drug) nadir görülen, tedavisi olmayan hastalıklar için geliştirilen ilaçlardır. Yetim ilaç grubuna alınan ilacın piyasaya bir an önce çıkabilmesi için bürokratik ve bazı diğer süreçler hızlandırılır.

Ibudilast antinflamatory (inflamasyon önleyici) ve noroprotektif (nöronları koruyucu) olarak çalışan bir ilaç. Astım ve felç olan hastalarda kullanılıyor. Son yıllarda MS ve ALS hastalıklarında etkili olabileceği düşünülerek, bu ilaçla klinik denemeler yapılmaktadır. Henüz nörolojik hastalıklar için FDA tarafından kabul edilmiş bir ilaç olmamakla beraber, ilk çalışmalarda özellikle MS hastalığı için umut verici sonuçlar alin mistir. (EDY) 

Sonuç: 2018 yılında Benjamin Brooks FazII sonuçlarını Amerikan Nöroloji Derneği konferansında sundu. Umut verici olarak sunulmuştu ancak bugüne kadar destekleyici bir çalışma yapılmadı. ALS hastalığında FazII aşamasından sonra yeni bir güncelleme yok.

Yurtdışında piyasada Ketas olarak satılıyor. Türkiye’de yok.

Bu tür ilaçlar mucize değildir. Paranızı, umudunuzu yitirmeyin derim.

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02238626

ALS Hastalığında İmmunoterapi: İmmün hücreler hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilir.

"Umudum, bu araştırmanın ALS'yi ölümcül olmaktan başedebilir duruma çevirmesi. Hastalığı tedavi etmeyecek, ancak bir fark yaratabiliriz."
Stanley H. Appel

Yeni bir çalışma ALS'li insanlar için umut getiriyor. İmmünoterapi, hastalığın ilerlemesini dramatik bir şekilde yavaşlatabildiğini gösteriyor.

Amyotrofik lateral skleroz (ALS), beyin ve omurilikte kasların hareketini kontrol eden sinir hücrelerini etkileyen Nörodejeneratif bir hastalıktır. ALS'de, bu hücreler zamanla bozulmakta, bu durum yavaş yavaş genel olarak zayıflığa, nefes almada, konuşmada ve yutmada yol açmaktadır. Sonuçta, hastalık tamamen felç, solunum yetmezliği ve ölümle sonuçlanır.

1930'larda hastalık teşhisi konan ünlü beyzbol oyuncusu olan Lou Gehrig'in hastalığı olarak da bilinen ve ALS, ABD'de herhangi bir zamanda 20.000'den fazla kişiyi etkilediği tahmin ediliyor.

Ayrıca, ABD'de 6.000'den fazla kişinin her yıl ALS tanısı aldığı düşünülmektedir.

Şimdilik, ALS'nin tedavisi yoktur. Mevcut tedaviler hastalığın ilerlemesini geciktirir, ancak fazla değildir.

Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) bugüne kadar ALS tedavisi için iki ilacı onayladı : Biri  (Riluzol) hayatı 2-3 ay uzatıyor, ancak semptomları iyileştirmiyor ve diğeri (Edaravone), ilerlemeyi geciktirmeye yardımcı  olduğu iddia ediliyor.

Teksas'taki Houston Metodist Nöroloji Enstitüsü'nün eş-direktörü Dr. Stanley H. Appel, başkanlığındaki araştırmacılar,  bu rahatsızlığı olan kişiler için immünoterapinin yararlarını inceledi.

Daha spesifik olarak, ekip üç ALS hastasına düzenleyici T hücreleri (Treg'ler) adı verilen bir tür immün T hücresi enjekte etti. Bu  terapi ALS hastalarınde ilk kez araştırılıyor.

Bulgular Neuroimmunology & Neuroinflammation dergisinde yayınlandı.
https://nn.neurology.org/content/5/4/e465

Treg'lerin ALS'deki rolünü incelemek

Treg'ler, ALS'yi karakterize eden ve hastalığın ilerlemesini hızlandıran enflamasyonu önlemeye yardımcı olur.
Dr. Appel, "ALS hastalarımızın çoğunun yalnızca Treg seviyelerinin düşük olmadığı, aynı zamanda Treg'lerinin düzgün çalışmadığını da belirtti."

Bu nedenle araştırmacılar, üç ALS hastasında Treg seviyelerinin artmasının hastalığı yavaşlatacağını varsaydılar.

Appel, “Bu hastalarda Treglerin sayısının ve fonksiyonunun iyileştirilmesinin hastalıklarının ilerleyişini etkileyeceğine inandık” dedi.

Katılımcılara lökoferez olarak bilinen bir prosedür uygulandı . Genellikle lösemili hastaları tedavi etmek için kullanılan lökoferez işleminde, hastanın kanı alınıyor ve beyaz kan hücrelerini kırmızılardan ayıran özel bir makined filtreleniyor.

Bu durumda araştırmacılar Treg'leri kırmızı kan hücrelerinden ayırmış ve ex vivo olarak genişletmiştir. Bundan sonra, kırmızı kan hücreleri kan dolaşımına geri döndü.

Araştırmacılar, Treg'lerin düzgün çalışmadığı hastalarda hücrelerin vücut dışına çıktıklarında normale döndüklerini fark ettiler.

Çalışma boyunca hastalara sekiz Treg enjeksiyonu yapıldı ve hastalığın ilerlemesi iki farklı ALS ilerleme derecelendirme ölçeği kullanılarak değerlendirildi.

Dr. Thonhoff da sonuçlardan çok memnun ve gelecekteki tedavilerden umutlu. “Etkili bir tedavi olup olmadığının belirlenmesi için daha büyük çalışmalar yapılması gerekecek, ancak ALS konusunda uzmanlaşmış bir klinisyen ve araştırmacı olarak, bu ilk bulguların sağladığı umut için çok heyecanlıyım” dedi.

Amaç: Genişletilmiş otolog Treg infüzyonları, hastalığın hem erken hem de sonraki aşamalarında ALS'li hastalarda güvenli ve tolere edilebilir mi? Bu çalışma kontrolsüz bir faz 1 denemesi olup, genişletilmiş otolog Treg infüzyonlarının hastalığın erken ve sonraki aşamalarında güvenli ve tolere edilebilir olduğuna dair Sınıf IV kanıtlar sunar.

Kaynak