Neuraltus NP001 Çalışması Sonuçları Olumsuz

Nöraltus  İlaç firması,  ALS hastalığında  Faz 2 NP001 Çalışmasından elde edilen Sonuçları açıkladı

26 Nisan 2018 - Nörodejeneratif hastalıklar için yenilikçi terapiler geliştirmeye adanmış özel bir ilaç firması olan Neuraltus Pharmaceuticals, Inc., bugün, sistemik  inflamatuar özelliği olan ALS hastalarında, NP001 araştırmasının  Faz 2 çalışmasından elde edilen bulguları açıkladı.
138 hastayı içeren çalışma, birincil veya ikincil sonlanım noktasını, ALS İşlevsel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) skorundaki başlangıç ​​değerinde ve FVC  değerinde bir değişiklik  görülmedi. Top-line veriler, Amerikan Nöroloji Akademisi'nin Los Angeles'taki 26. Yıllık Toplantısı'nda 26 Nisan 2017 günü saat 8: 00'de bir podyum sunumu sırasında sunulacak.

Kaynak: 

Alsitek (Masitinib) için pazarlama yetkisinin reddedilmesi hakkında

18 Nisan 2018'de, Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisine yönelik tıbbi ürün Alsitek için pazarlama ruhsatının reddedilmesini öneren olumsuz bir görüş bildirdi. 

İzin başvurusu yapan şirket AB Bilim, bu olumsuz görüş bildiriminin alınmasından itibaren 15 gün içinde görüşün tekrar incelenmesini isteyebilecek.

Alsitek nedir?

Alsitek aktif madde  masitinib içeren bir ilaçtır. Tablet olarak sunulmuştur.

Alsitek'in ne için  kullanılıyor?

Alsitek'in amiyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için kullanılması  planlanmaktadır. Alsitek,  araştırma aşamasında ALS için başka bir ilaç olan riluzol ile birlikte kullanıldı.

Alsitek, ALS tedavisi için 29 Ağustos 2016'da bir “yetim ilacı” (nadir görülen hastalıklarda kullanılacak bir ilaç) olarak belirlendi. 

Alsitek nasıl etki eder?

Alsitek'in mikroglia aktivitesini, beynin ana immün (savunma) hücrelerini ve bir tür beyaz kan hücresi olan mast hücrelerini azaltarak çalıştığı düşünülmektedir. Mikroglia ve mast hücreleri ALS'li hastalarda inflamasyonda ve sinirlerde hasarda rol oynayabilir. Aktivitelerini azaltarak ilacın inflamasyonu ve sinirlere verdiği zararı azaltması, böylece hastanın semptomlarının kötüleşmesini yavaşlatması beklenir.

Alsitek (masitinib) için pazarlama yetkisinin reddedilmesi

Ab Science firması, ALS'li 394 hastayı içeren bir ana çalışmanın sonuçlarını sunmuştur; burada Alsitek, riluzol ile birlikte alınan plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırılmıştır. Etkinliğin ana ölçüsü, 48 haftalık tedaviden sonra hastaların semptomlarındaki değişiklikti.  ALS için standart bir ölçek  (ALSFRS-R) kullanılarak değerlendirildi.

İlacın reddine yol açan ana kaygılar nelerdi?

CHMP, ALS hastalarındaki ana çalışmanın, Alsitek'in hastalığın ilerlemesini yavaşlatmakta etkili olduğunu göstermediği sonucuna varmıştır. Hastalığı, hızla kötüleşen hastalarla karşılaştırıldığında, normal hızda kötüleşen hasta grubunda semptomlar üzerinde olumlu bir etki görülmekle birlikte, CHMP hastaları bu şekilde sınıflandırmanın keyfi olduğunu ve klinik uygulamayı yansıtmadığını düşünmüştür. İlaveten, ilacın bir grup hastada çalışmasına ve başkalarına karşı çalışmasının  mantıklı hiçbir nedeni yoktu.

Ayrıca, çalışma alanlarının ikisinde yapılan bir inceleme, çalışmanın yürütülmesinde, verilerin bütünlüğü konusunda şüphe uyandıran eksiklikler göstermiştir. Bu nedenle, CHMP, çalışmanın Alsitek'in faydaları hakkında güvenilir kanıtlar sağlamadığı ve pazarlama yetkisinin reddedilmesini tavsiye  etmiştir.

AB Science'in bir sonraki adımı, bu konuları ele almak için bir yeniden inceleme prosedürü ile ek veriler sağlamak olacaktır. Bunun ardından, CHMP, Temmuz 2018'de ikinci bir görüş bildirecektir.

Kaynak Ab Science : 
Kaynak (EMA) 

Fiziksel aktivite ve Motor Nöron Hastalığı gelişme olasılığı

Fiziksel aktivite her zaman MND ile ilişkili faktörlerin başında olmuştur, ancak etkisini araştıran çalışmalar sıklıkla çelişmektedir. Bunu nedeni, genellikle araştırmaya dahil edilen farklı grupların ve kişilerin sayısının, verilerin toplandığı yöntemin ya da sorulan soru türlerinin ve sunulma biçimlerinin bir sonucudur. Aynı konuda daha fazla sayıda çalışma yapılması, bunların gelecekte gerçekleştirilme biçimini iyileştirebilir ve daha güvenilir sonuçlar verebilir.

MND ile 1.500'den fazla insanı ve yaklaşık 3.000 kontrol katılımcısını içeren en son çok merkezli çalışma, Prof Leonard van den Berg'in önderliğinde Euro-MOTOR konsorsiyumu tarafından gerçekleştirildi. Bugün (24 Nisan), grup Nöroloji, Nöroşirürji ve Psikiyatri Dergisi'nde bulguları hakkında bir makale yayınladı. Çalışma, Hollanda, İrlanda ve İtalyan katılımcılara yüz yüze ya da kâğıt üzerinde sunulan kapsamlı anketleri kullanarak veri topladı, sigara, alkol ve onların yaşamları boyunca fiziksel aktivite türüne ve miktarına değinmelerini istedi  (hem mesleki hem de hobi etkinlikleri)  Her bir aktiviteye ihtiyaç duyulan enerji harcaması miktarına dayanarak her bir kişiye bir puan verildi.

MND'li kişilerin kontrol grubuna  kıyasla daha fazla sigara ve daha az alkol aldıklarını göstermenin yanı sıra, fiziksel aktivite ile MND olasılığı arasında anlamlı pozitif bir ilişki olduğu doğrulandı.

Bu çalışma, fiziksel aktivitenin MND ile ilişkili olduğuna dair kümülatif kanıtlara katkıda bulunurken, hastalığın gelişiminde önemli bir faktör olmadığını söylemek çok önemlidir. Aksine, diğerleri (genetik dahil) ile birlikte MND gelişiminin şansını artırabilecek başka bir risk faktörüdür. Fiziksel aktivitenin, bazı genetik profillerin varlığında sadece bir risk faktörü olması muhtemeldir, bu da bazı insanları motor sistem hasarına daha duyarlı hale getirir.

Kaynak 

TRAKEOTOMİ NEDİR?

Trakeotomi, boyuna, nefes borusunun (Trakea) 2.ve 3. kıkırdak halkaları arasından bir delik açılarak plastik bir kanül yerleştirilip hava yolu açıklığının sürekli olarak sağlandığı bir cerrahi işlemdir. Çok çeşitli durumlarda acil veya planlı olarak uygulanabilen bir yöntemdir. Trakeotomi geçici olarak açılıp kapatılabileceği gibi altta yatan hastalığa göre kalıcı olabilir.

Açılan deliğe “trakeostomi kanulü” yerleştirilerek havayolu açıklığı sağlanır. Bu kanüllerin temizliği önemlidir. Kanülün özelliğine göre değişmekle bereber genellikle 1 ay aralıklarla sağlık personelleri tarafından değiştirilir. Bazı kanüllerde iç içe geçen 2 kanül bulunur. Böylece hasta veya yakını iç kanülü çıkarıp temizledikten sonra tekrar esas kanülün içine yerleştirebilir. Trakeotomili hastalar tek kullanımlık aspirasyon kanülleri ve ev tipi aspiratörler yardımıyla balgamlarını hava yollarından temizleyebilirler ancak çoğu zaman bakımları için bir başkasına ihtiyaç duyarlar.

Trakeotomi, hava yolunu koruyamayan nörolojik hastalıklarda, sürekli mekanik ventilatör desteğine ihtiyaç duyan ileri evre kronik solunum yetmezliğinde, üst hava yollarında tümör, yabancı cisim gibi tıkanıklığa yola açan durumlar ve bunun gibi pek çok nedenle açılabilir.

Yutma fonksiyonları iyi olan hastalar ağızdan yemek yiyebilirler. Kanül, ses tellerinin altına yerleştirildiğinden trakeotomili hastalar konuşamazlar. Ancak uygun olan hastalarda özel kanül veya kapaklar yardımıyla konuşma sağlanabilir.


Trakeotomi açılan hastaların hayata katılabilirliği esas olarak altta yatan hastalığa bağlıdır. Örneğin trakeotomi açılan ileri evre kronik solunum yetmezliği olan KOAH’lı hastalar uzun dönemde daha fazla kendine yetebilen duruma gelebilirler. Trakeotomi açılan her hastada pulmoner rehabilitasyonun büyük önemi vardır.

Trakeotomi genel olarak güvenli bir yöntem olmakla beraber her işlemin olduğu gibi komplikasyonları vardır. Trakeal darlık, kanama, tıkanma, nefes borusu ile yemek borusunun birleşmesi (trakeoösefagial fistül) bunlardan bazılarıdır.

 Kaynak: http://www.toraks.org.tr/halk/News.aspx?detail=4615