Radicava Dosyası

Radicava (Edaravon) FDA onayı aldı 

5 Mayıs 2017

1995 yılında ALS hastalığını yavaşlattığı iddia edilen Rilusole (Rilutek) ilacından sonra  Edaravone (Radicava) FDA tarafından Amerika'da onaylandı. FDA onayı Edaravone (MCI -186)  FazIII çalışması sonuçlarına dayanıyor.

Mitsubishi Tanabe Pharma tarafından geliştirilen Edaravone, ilk kez 2001 yılında inme geçirmiş hastalarda kullanılmıştı. Japonya’da ALS hastalarında kullanımı sonucunda elde edilen veriler 20 Nisan 2017 tarihinde Amerika'da AAN toplantısında sunuldu.

Radicava, ALS Hastalığında tam bir tedavi etkisi olmasa da hastalığı yavaşlattığı iddia ediliyor.

Amerika'da bir ALS hastasının yıllık Radicava tedavisinin maliyetinin 150.000 $ olduğu bildiriliyor.

Radicava (Edaravone) nedir?

Radicava (Edaravone) güçlü bir serbest radikal giderici moleküldür. Serbest radikaller, genellikle bir elektronunu kaybetmiş bir oksijen atomu içeren moleküllerdir. Bu durum onları kararsız (reaktif) bir hale getirir. Komşu moleküllerin elektronlarına hırslı bir şekilde göz dikmeye başlarlar. Serbest radikaller hücre içinde sağlıklı hücre döngüsünü bozar. Serbest radikaller, sadece ALS hastalığında değil yaşlanma, Alzheimer, Parkinson, kanser gibi hastalıkların oluşmasında rol oynayan etkenlerden biridir.

Nasıl kullanılıyor?
14 gün boyunca 1 saat sürede damar yoluyla veriliyor. 14 gün ara
veriliyor. Daha sonra her 14 günün 10 günü aynı şekilde ilaç veriliyor. 1 kür tedavi 24 haftadan oluşuyor.  Tedavin en zor kısmı ise 14 gün boyunca damar yolunun açık tutulmasının teknik olarak çok zor olması.

Tedavi sonucunda hastalarda kas gücünde artma gibi kısa sürede hissedilen  bir iyileşme beklenmiyor. Hastalığın gidişatını yavaşlatması bekleniyor. Yapılan çalışmada fiziksel fonksiyon değerlendirme ALSFRS-r ölçeği ile takip edilmiş. Plasebo grubuna göre 6 ayda ortalama 2 puan fark görüldüğü bildirilmektedir. Çalışma sonuçları daha uzun süreli tedavinin ne kadar etkili olacağına dair bilgi vermiyor.

Radicava ilacının Ağustos 2017 de Amerika'da piyasaya verileceği bildirildi.

Türkiye’de bulunmuyor.

Edaravone (Radicava) hakkında sağlık bakanlığı açıklaması

BİMER başvurunuz incelenmiştir. Hastalarımızın tedavisi müdavi hekimleri tarafından belirlenmektedir. Gerek yurt içi gerek yurt dışı tedavi seçenekleri yine hekimler tarafından değerlendirilmektedir. Hekiminiz tarafından yurt içi tedavi seçeneklerinin tüketilmiş olduğu düşünülüyor ve yurt dışında bulunan bir ilaç tedavide gerekli görülüyorsa; "FDA/EMA veya PIC-S üyesi ülkelerde ruhsatlı ve piyasada bulunan ilaçlar için ilacın piyasa adı ve etken maddesi belirtilerek doktorunuz tarafından Kurumumuza Yurt Dışı İlaç Kullanım başvurusunda bulunulması gerekmektedir.
Endikasyon Dışı ve/veya Yurt Dışı İlaç Kullanım Başvurularınızı “Ruhsatsız ve Endikasyon Dışı İlaç Yönetim Sistemi (REİYS)” web uygulaması adresi “https://reiys.saglik.gov.tr” üzerinden elektronik ortamda yapabilirsiniz. Başvuru için gerekli bilgilerin yer aldığı kılavuzumuz ilgili web adresinde bulunmaktadır.​
Geçmiş Olsun Dileklerimizle,​​

İyi Günler
Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu
Ekonomik Değerlendirmeler ve İlaç Tedarik Yönetimi Dairesi Başkanlığı
İlaç Tedarik Sorunları Birimi

***

CİMER başvurunuz incelenmiştir. "Radicava" isimli ilacın satışa sunulabilmesi, eczanelerden temin edilebilmesi için öncelikle ilacın Bakanlığımız tarafından ruhsatlandırılması gerekmektedir. Bunun için ilacın firması tarafından Kurumumuza Ruhsatlandırma Başvurusunun yapılması gerekmektedir. Hastalarımızın tedavisi müdavi hekimleri tarafından  belirlenmektedir. Gerek yurt içi gerek yurt dışı tedavi seçenekleri yine hekimler tarafından değerlendirilmektedir. Hekiminiz tarafından yurt içi tedavi seçeneklerinin tüketilmiş olduğu düşünülüyor ve yurt dışında bulunan bir ilaç tedavide gerekli görülüyorsa; "FDA/EMA veya PIC-S üyesi ülkelerde ruhsatlı ve piyasada bulunan ilaçlar için ilacın piyasa adı ve etken maddesi belirtilerek doktorunuz tarafından  Kurumumuza  Yurt  Dışı  İlaç Kullanım başvurusunda bulunulması gerekmektedir.

Endikasyon Dışı ve/veya Yurt Dışı İlaç Kullanım Başvurularınızı “Ruhsatsız ve Endikasyon Dışı İlaç Yönetim Sistemi (REİYS)” web uygulaması adresi “https://reiys.saglik.gov.tr” üzerinden elektronik ortamda yapabilirsiniz. Başvuru için gerekli bilgilerin yer aldığı kılavuzumuz ilgili web adresinde bulunmaktadır.

İlgide kayıtlı başvurunuz Kurumumuz Sağlık Mevzuatı kapsamında incelenmiştir.

Amiyotropik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisinde kullanılan Radicava isimli ilaç Kurumumuz SUT eki " Ek-4/C : Yurtdışı İlaç listesi'nde yer almamaktadır. Tedaviyi yapan hekim tarafından Sağlık Bakanlığına "Yurt Dışı İlaç Kullanım" başvurusunda bulunarak alınan onay belgesi, reçete aslı, rapor gibi onaylı evraklarınızla Türk Eczacılar Birliğine başvurmanız durumunda, ilaç ilgili komisyonlarda görüşülecek ve nihai kararı verecek olan Sağlık Hizmetleri Fiyatlandırma Komisyonunun kararı doğrultusunda işlem yapılacaktır.

Radicava hakkında International alliance of ALS/MND Associations Açıklaması

Edaravon, Japonya'daki Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation tarafından geliştirildi. Edaravone başlangıçta inme hastalarında kullanım için pazarlanıyordu. Daha sonra şirket, edaravonu ALS / MND'li kişilere test etmeye karar verdi. Japonya'daki 2015 yılındaki 3. Faz denemelerinden sonra düzenleyici kurumlar edaravonu, Japonya ve Güney Kore'de ALS / MND'li kişileri tedavi etmek için onayladı. Edaravone, Japonya ve Güney Kore'de "Radicut" markası altında pazarlanmaktadır.

2016 yılının Haziran ayında, MT Pharma America ABD'deki yasal onay için FDA'ya bir başvuruda bulundu. Bu uygulama 5 Mayıs 2017'de FDA tarafından onaylandı. Edaravone, ABD'de "Radicava" olarak pazarlanacak ve ticari olarak MT Pharma America tarafından dağıtılacaktır.

EDARAVONE NASIL ETKİLİ OLUR?
Edaravone'un hücreleri oksidatif stresden koruması düşünülmektedir. Oksidatif stres, vücut çok fazla serbest radikal ürettiğinde ve anti oksidan etkilerini etkili bir şekilde önleyemediğinde ortaya çıkar. Oksidatif stresin önlenmesi, ALS / MND hastalarında motor nöron ölümünü önlemeye yardımcı olabilir.

NASIL  UYGULANIR? 
Edaravon intravenöz enjeksiyonla verilir. (Açıklama doğrudan MT Pharma America web sitesinden) 
RADICAVA, intravenöz infüzyon ile 28 günlük döngüler halinde uygulanır. Her bir 60 mg dozun alınması 60 dakika alır. İlk siklus için, tedaviye 14 ardışık gün boyunca günlük infüze edilir ve ardından iki hafta ilaçsız süre izlenir. Daha sonra tüm sikluslar, 14 günlük bir süre içinde günde 10 gün süreyle infüze edilir ve ardından iki hafta ilaçsız süre izlenir.

NE KADAR ETKİLİ? 
Mitsubishi Tanabe, Japonya'daki son Faz 3 çalışmasını 137 ALS hastasıyla yürüttü. MT Pharma America tarafından kamuya açıklanan verilere göre, bu altı aylık çalışmada edaravone verilen grup plaseboya kıyasla ALSFRS-R puanlarında% 33'lük bir iyileşme gösterdi.

Bu çalışmadaki tüm hastalar hastalık ilerlemesinin başında (tanıdan hemen sonra) edaravon kullanmaya başladı. En sık görülen yan etkiler baş ağrısı, yürüme bozukluğu ve enjeksiyon bölgesinde morarma idi. Çok az sayıda hastada, aşırı duyarlılık veya alerjik reaksiyonlar meydana geldi ve bunlar hayatı tehdit edici olabilir. Daha fazla bilgi için www.radicava.com adresini ziyaret edin.

EDARAVONE'A ULAŞABİLİR Mİ?
Şu anda edaravone, Japonya, Güney Kore ve Amerika'da kullanım için onaylanmıştır. Sadece bu ülkelerin vatandaşları, ilgili sağlık sistemleri kanallarıyla edaravon'a erişebilir.

Bu ülkelerin dışında yaşayan ALS / MND'li insanlar Japonya'da edaravone'a erişebilir ve bu ülkelere girmeye teşebbüs etmişlerdir. Japonya ALS Derneği temsilcisi, uluslararası hastaların Radicut'a yasal olarak Japonya'da nasıl erişebileceklerini açıklayan bir SSS belgesi hazırladı. Bu süreç zorlu ve pahalı olabilir.

"Arone" markası ile benzer şekilde benzer bir bileşik, Edinburgh Pharmaceuticals tarafından Hindistan'da üretilir ve dağıtılır.  Bu bileşik düzensizdir. Ne Mitsubishi Tanabe ne de MT Pharma America, bileşimi veya üretimi hakkında hiçbir bilgiye sahip değildir. Hindistan'da bu ilaca erişen herkes, güvenliğinin ve etkililiğinin test edilmediğini bilerek dikkatle devam etmelidir.

MT Pharma America yaptığı açıklamada:
RADICAVA ve Radicut, yalnızca Japonya'daki Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation tarafından FDA onaylı bir tesiste üretilmektedir. RADICAVA ve Radicut, üretim ve tedarik zinciri süreçleri boyunca kapsamlı bir kalite kontrolüne tabi tutulmaktadır. Diğer tesislerde diğer firmalar tarafından üretilen edaravon ürünlerinin kalitesi, güvenliği veya etkinliği hakkında yorum yapamayız.

Sonuç

İlaç henüz Türkiye’de bulunmuyor. Dileyen ALS hastası Nöroloji uzmanına başvurarak kendi imkanları ile ilacı getirtebilir. Anlaşıldığı üzere, İlaç ve tıbbî cihaz kurumu öncelikle yurtdışından getirilmesi konusunu doktor takdirine bırakıyor.

Doktor gerek gördüğü taktirde ALS hastası için yurtdışından ilaç getirebilmesi için başvuru yapacak. Ancak ilaç SGK kapsamında değildir!

Eczanelerde satılması için ruhsatlandırılması gerekiyor. Bunun için firmanın başvurması gerekiyor.

SGK kapsamında ödenmesi için ilacın fiyat/performans değerlendirilmesi gerekiyor.

Öte yandan geçen gün Amerika'da ALSTDI webinar izledim, ilaç Amerika'da en erken Ağustos ayında piyasaya verilecek.

Türkiye’de ilacı nasıl temin edeceğiz?

FDA onayı almış olması ilacın Türkiye’de satılacağı anlamına gelmiyor. Bir ilacın Türkiye’de reçeteyle satılması için sağlık bakanlığı tarafından ruhsatlandırılması gerekiyor. İlaç ruhsatlandırılması için her ülkede farklı kriterler mevcut. Tıbbi gereksinimleri karşılaması yanında fiyatlandırma ve Sgk kapsamına alınması ayrı bir süreç. "Radicava" isimli ilacın satışa sunulabilmesi, eczanelerden temin edilebilmesi için öncelikle ilacın Bakanlığımız tarafından ruhsatlandırılması gerekmektedir. Bunun için ilacın firması tarafından http://titck.gov.tr/ Kurumuna Ruhsatlandırma Başvurusunun yapılması gerekmektedir.

Kriterler karşılanmazsa Sağlık bakanlığı, ilaç firması ile görüşüp ilacın erken erişim programı kapsamında temin edilmesi yoluna gidebilir. Bu durumda örneğin SMA hastalarında kullanımı onaylanan Nusinersen ilacı gibi sınırlı sayıda hastada klinik çalışma amaçlı kullanılabilir.

Avrupa'da ruhsatlandırma süreci nedir?

Şirketin Avrupa İlaç Değerlendirme Ajansı'na başvurması gerekecek. İlaç zaten yetim hastalık adayı olarak EMEA'ya kayıtlı, bu da herhangi bir lisans başvurusu hızla izlenecek anlamına geliyor. Bununla birlikte, EMEA onayı örneğin İngiltere onayını sağlamıyor.

Türkiye’de işlem nasıl yürüyecek zaman içinde göreceğiz. ALS-MNH Derneği olarak sağlık bakanlığından açıklama yapılmasını talep ettik.

Kaynak:

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htmhttp://mailchi.mp/alshopefoundation/fda-approves-als-drug-radicava-edaravonehttps://www.mt-pharma-america.com/wp-content/uploads/2017/05/MTPA-Edaravone-FDA-Decision-Press-Release_50517-FINAL-Updated.pdf