ALS hastalığı nasıl teşhis edilir?

Hastalığın ilk aşamalarında belirtileri MS (multiple sclerosis), sinir sıkışması veya Parkinson hastalığının belirtilerine benzediğinden MNH`nin teşhisi zor olabilir. Pratisyen hekim hastayı sinir sistemi üzerine uzmanlaşmış bir doktor olan nöroloğa yönlendirir. Nörolog şu testleri isteyebilir:

Kan ve İdrar Testi: Hastanın kan ve idrarını laboratuarda analiz ederek doktor diğer bazı hastalıkları ayırt edebilir. Kan testi bazen MNH hastalarının kanında da bulunabilen Kreatin Kinease`de bir artış olup olmadığını belirler. Kreatin kinease MNH`ye özgü değildir ve başka hastalıkların da belirtisi olabilir. Kas yıkımı olan diğer hastalıklarda da ortaya çıkan kas içi bir enzimdir.

MRI Taraması (Manyetik rezonans görüntüleme): Radyo dalgaları ve güçlü magnetik alan, beyin ve omuriliğin detaylı bir görüntüsünü ekrana çıkarır. Hasta tüp şeklinde bir makinaya girer, hareketli bir yatağa yatar. Makina çalıştığında ve hasta içindeyken yüksek vuruntulu sesler duyar, bu normaldir. Bir MRI taraması MNH`yi teşhis edemez. MNH`nin verdiği hasar MRI`da görülmez. Ancak bu test, felç nedeni olabilen ve ALS benzeri belirtiler veren diğer hastalıkları, tümör, kanama gibi durumları, vb gibi MRI`da görünenleri ayırt etmek için faydalıdır.

EMG (electromyography): Hastanın kaslarındaki elektriksel aktiviteyi ölçmek için iğneler kullanılır. Doktorun üzerinde çalışmak istediği kasa ince telden bir elektrot batırılır (genellikle kol ve bacaklardaki kaslar ve yutak bölgesindeki kaslar) Kas dinlenirken ve kasılırken oluşan elektriksel aktiviteler bir cihaz tarafından kaydedilir. Çoğu hasta bu testi biraz rahatsız edici bulur. Sinirsel uyarıdan yoksun kalmış kasların, elektriksel aktiviteleri, sağlıklı kaslardan farklı olduğundan bu kaslar tanınır. Bir kas henüz hastalıktan etkilenmemiş olsa bile EMG anormal görünebilir.

Sinir İletkenlik Testi: Bu test, sinirlerin bir elektrik sinyalini ne kadar hızlı ilettiğini ölçer. İncelenen kasın ya da sinirin üzerindeki deriye elektrotlar yerleştirilir. Sinir sinyalinin gücünü ve hızını ölçmek için sinir üzerinden küçük bir elektrik şoku geçirilir.

TMS ( transcranial magnetic stimulation): Üst motor nöronların aktiviteleri özel olarak tasarlanmış bir manyetik bobin kullanılarak ölçülür. Bu işlem sinir iletkenlik testi ile aynı anda yapılabilir.

Lomber ponksiyon - Spinal Tap – ( Belden sıvı alınması): Burada amaç beyin-omurilik sıvısını (beyin ve omuriliği saran sıvı) analiz etmektir; Hastalar dizleri göğüse çekili şekilde yan yatarlar. Lomber ponksiyon yapılacağa yere bir lokal anestezi yapılır. Daha sonra omurilik kanalına bir iğne batırılır ve bir miktar sıvı alınır. Sıvı içinde protein, bakteri ve bazı elementler incelenir.

Kas Biyopsisi: Eğer doktor hastanın MNH değil bir kas hastalığı olduğunu düşünüyorsa kas biyopsisi uygulanabilir. Kasın küçük bir kısmı alınır. Hastaya önceden lokal anestezi uygulanır. Kas örneği analiz için laboratuara gönderilir.

ALS hastalığında kas erimesi ve kas güçsüzlüğü

Soru:
Kas erimesini ilk gördüğümüz yer ise sağ elinin işaret parmağı ile baş parmağı arasındaki kısımdı( zaten nörolog da bundan şüphelenip EMGye yönlendirmişti) ancak son birkaç gündür annemle fark ettiğimiz çok ilginç bir şey var. Sağ elindeki çukurluk tamamen dolu, üstelik ödem vs de yok elinde, yani eskisi gibi gözle görülür derece boşluk yok, bununla beraber kollarında yalnızca dirseğe kadar olan kısımda incelme var. Ancak bir yıldır kilosu da aynı. Size soracağım şu; benin anlattığım gibi bir durumla hiç karşılaştınız mı? Ya da bir umut, kaybedilen kası geri kazanmış olabilir miyiz?

Konu biraz teknik açıklama gerektiriyor. Meraklısı için açıklamaya çalışayım:
İnsan beyni, diğer canlılara göre oldukça gelişmiş bir sinir ağı sistemine sahiptir. Başparmak ile diğer parmakları birleştirebilme yeteneği sadece insanda gelişmiştir. Bu nedenle insan, el becerileri en gelişmiş canlıdır. İnce el becerilerini denetleyen beyin bölgesi, beynimizin en dış tabakası olan korteks kıvrımlarında yerleşmiştir. Diğer istemli kas hareketlerine kıyaslandığında el becerisini denetleyen sinir hücreleri (Motor Nöron) çok fazla alan kaplar.

ALS hastalığında Motor nöronlar ölmeye (apoptoz) başlayınca ilgili kas lifleri de çalışmaz ve bir süre sonra kaslarda erime (Atrofi) başlar. Ancak kaybedilen kas lifleri yerine yöndeş kas lifleri beyinde yeniden bağlantı kurularak hareketin tekrar başka kas grupları tarafından veya başka Motor nöronlar tarafından devamı sağlanır. Buna nöronların öğrenmesi ve uyum sağlaması özelliği (plastisite) denir.

Bazen eriyen bir kas grubu (özellikle çok sayıda motor nöron tarafından denetlenen bölgeler, el, başparmak hareketleri) bir süre sonra tekrar dolmaya başlıyor. Eriyen kas dokusu yerinde oluşan boşluğu yağ dokusu doldurur. Ancak kas gücü ve hareketin ince beceri özelliği eskisi gibi olmuyor. Daha sonra ilerleyici motor nöron kaybı devam ediyor. Kas güçsüzlüğü de ilerliyor. Aynı durum konuşma, yüz mimikleri gibi çok sayıda nöron tarafından yönetilen kas gruplarında da görülebiliyor. Bulber tutulumlu ALS hastalarında bu bölgeler daha erken etkileniyor. Arada kısa iyileşme gibi görünen kas gücünde artma, aslında geçici bir onarım/yeniden yapılanma sürecidir. Sonuçta ALS hastalığında kas güçsüzlüğü ilerleyicidir.

Masitinib FazIII sonuçları umut verici

Fransız biyoteknoloji şirketi AB Science, Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının fiziksel işlevlerinin iyileştirilmesinde etkili olduğunu gösteren öncü bileşik masitinib için Faz III klinik araştırmanın sonuçlarını sundu.

Randomize çift kör klinik çalışmada (NCT02588677) masitinibin plasebo ve bir ALS ilacı olan riluzole (Rilutek veya Teglutik) kombinasyonu ile birlikte etkinliği ve güvenirliliği karşılaştırılmıştır. Toplam 394 ALS hastasına 48 haftaya kadar 4.5 mg / kg / gün masitinib ve riluzol, 3 mg / kg / gün masitinib ve riluzol kombinasyonu veya plasebo ve riluzol kombinasyonu için rasgele seçim yapılmıştır.

Çalışmanın öncelikli amacı, katılan hastaların zaman içindeki fonksiyonel değişimini izlemek için kullanılan revize edilmiş ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) değişikliklerini gözlemlemekti. İkincil bir hedef, hastanın ölümü veya hastanın ALSFRS-R skorunda dokuz puanın bozulması olarak tanımlanan progresyonsuz sağkalımı (PFS) incelemektir.

Sonuçlar, 4.5 mg / kg / gün dozunda uygulanan masitinibin ALS hastalarında riluzol ile birlikte plasebo tedavisine kıyasla tedavi edici bir fayda sağladığını gösterdi. Bu masitinib dozu, hastaların işlev kaybını yavaşlattı, PFS'sini geliştirdi ve yaşam kalitesinde düşüşü azalttı.
Çalışma, masitinib'in, diğer koşullar altında geniş yelpazede de kullanılmak üzere test edildiğini, ciddi yan etkilere neden olmadan güvenli  olduğunu gösterdi.

Çalışma sonuçları, 18-20 Mayıs tarihleri ​​arasında Slovenya'nın Ljubljana kentinde  düzenlenen 2017 European Network for the Cure of ALS (ENCALS)  yıllık toplantısında sunuldu.

Toplantıda, AB10015 masitinib denemesinin uluslararası koordinatörü ve bir ALS uzmanı olan Jesús S. Mora, "randomize kontrollü bir faz 3 denemesinden elde edilen sonuçlar: Masitinib, riluzole yanında ilave tedavi olarak Kullanıldığında kabul edilebilir tolere edilebilirlik ile amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde yararlıdır" başlıklı sunum yaptı.

Mora, "Bu nihai veriler, masitinibin ALS hastalığının ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğunu gösteren çalışmanın önceki ara analizinden elde edilen bulguları doğruluyor. Günlük fiziksel fonksiyonların (ALSFRS-r) ve solunum fonksiyonlarının yaşam kalitesi üzerindeki etkisi açısından  değerlendirildiğinde önemli bir iyileşme ortaya çıkmaktadır" dedi.

Aynı toplantıda, Uruguay Montevideo'daki Institut Pasteur'daki Nörodejenerasyon Laboratuvarı başkanı Profesör Luis Barbeito, "Amyotrofik lateral skleroz tedavisinde masitinib: Klinik öncesi ve gelecekteki klinik gelişme" konusunu sundu.

Barbeito, "Bu faz 3 klinik bulguları eşit derecede klinik öncesi verileri destekliyor ve masitinibin anormal mikroglial hücreleri hedefleyerek ve nöroinflamasyonu düzenleyerek nöroprotektif bir etki yarattığını" açıkladı.

AB Science Bilim Komitesi Başkanı Profesör Olivier Hermine, "Bu veriler masitinibin ALS'deki ilerlemeyi yavaşlatabileceğini ve nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde yeni bir paradigmayı etkili bir şekilde açtığını kanıtlıyor" dedi.

Masitinib, sınırlı sayıdaki kinazları inhibe ederek bağışıklık için önemli hücreler olan mast hücrelerini ve makrofajları hedef alan ağız yoluyla olarak uygulanan bir tedavidir. Mast hücrelerindeki aktivitesi ve ardından inflamasyon sürecinin inhibisyonu nedeniyle, masitinib enflamatuar ve SSS ile ilişkili hastalıkların semptomlarına karşı etkili olabilir.

 Avrupa İlaç Ajansı (EMA), masitinib için Ekim 2016'da ALS'yi tedavi etmek için koşullu bir pazarlama yetkilendirme başvurusunu kabul etti. EMA'nın masitinib'i piyasada satışının ruhsatlandırılması kararının önümüzdeki aylarda kamuoyuna duyurulması bekleniyor. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), masitinibi yetim ilaç olarak atadı.

Kaynak: 
http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1495118771_ALSENCALS2017ENvF.pdf

ALS Hastaları Pikniğe Ambulanslarla Getirildi

Piknikte Rekor Kırdık! 
ALS-MNH Derneği İzmir Şubesinin Geleneksel 8. Bahar Pikniği Buca Kaynaklar Yörük Obası Tesislerinde yapıldı. İzmir Şubesi Başkanı Hakan Sepici Organizatörlüğü ve Şube Koordinatörü Gokhan Arıkan Koordinatörlüğünde düzenlediği bu sosyal etkinlikte İzmir civarında yaşayan ALS hastaları, hasta yakınları buluştu. ALS hastaları ve aileleri, yakınları, gönüllülerin katılımıyla gerçekleşen piknikte aynı zamanda bir ilke imza atıldı. Solunum cihazına bağlı olarak evde yaşayan, dışarı çıkma imkanı olamayan 7 ALS hastası ambulanslarla evlerinden alındı ve güvenli bir şekilde piknik alanına getirildi. 32 ALS hastası ve 100 üzerinde konukla katılımın yoğun olduğu piknikte çeşitli etkinliklerle hastalar ve yakınları moral buldu.
Güneşli bir bahar gününün keyfini çıkardık. Kaptanlık şapkası devir-teslim töreni yapıldı. Geçen yılın kaptanı Nuh Evren'in eşi Filiz Evren, yeni kaptanımız Murat Cansaran ın eşi Ayşe Cansaran 'a şapka teslim edildi. Filiz hanımın okuduğu şiir sonrasında duygusal anlar yaşandı. Kaptanlık kütüğüne yeni kaptanın plaketi çakıldı.
ALS-MNH Derneği Eğitim hemşiresi Yasemin Çırak hastaları tanıttı. Aramıza yeni katılan dostlara hoşgeldiniz mesajı verildi.
ALS hastası Bülent Sakız ve eşinin 12. Evlilik yıldönümü sürpriz pastası alkışlarla kesildi. Yerinde duramayan aktif, güleryüzlü Bülent'in isteği ile oyun havası çalındı. (Toplantıda, geçen hafta elim bir kaza sonucu hayatını kaybedenlerin anısına saygı amacıyla yüksek sesli müzik çalmama kararı verildi)
Ambulanslar piknik alanını terk etmediler. Büyük bir özveriyle hizmet verdiler.
Her zamanki gibi ile konuklara pide, köfte ayran ikram edildi. Ayrıca evde özenle sarılan dolmalar pikniğe lezzet kattı. Geleneksel pastamızı keserken rahmetli Mehmet Oğuz Özkoç'u rahmetle andık.
Aramızda olmayan dostlar rahmetle anıldı.
Her sene Antalya’dan sürpriz konuğumuz olur. Bu sene Antalya’dan güzel bir sürpriz geldi. Rahmetli Galip agamızın yadigarı Kismet Konak Özkan ve ailesi geldi.
İstanbul ve Ankara'dan selam ve kutlama mesajları paylaşıldı.
Fotoğraf sanatçımız Tahir Ün pikniği fotoğrafladı ve panaromik fotoğrafla pikniğimiz anılarımıza eklendi.
Emeği geçen, vesile olan, uzun yollardan gelen, hasta ve yakınları, katılma cesareti gösteren yeni dostlara teşekkür ederiz.
Birlikte güçlüyüz!
Teşekkür:
İzmir Valiliği
İzmir İl Sağlık Müdürlüğü
112 Ambulans Servisi
Buca Belediyesi
Retina Göz Merkezi
Airline Ambulans Servisi
Zihni Holding
Celil Çağlar Özlü Sesan Tıbbi Cihazlar
Bornova Elit Pastanesi Naim Ozkoc
Borfiz Fizik Tedavi Merkezi
İsmail Atabek Fizik Tedavi Merkezi
ENTO KBB Merkezi
Özkaya Avukatlık Bürosu Ayşen Özkaya
Mithat Kusadali ve eşi Sevda Kusadali
Hasan Dinçer
Ataseven Muzaffer
Yasemin Çırak
Alev Ardiç
Fatma Tunç Köprülü
Gülten Erhan Deveci
Gülhan Şimşek
Gülenaz Çağlayan
Hürriyet Kaya
Zerrin Ateş
Nilgün Uzuncan



Als Hastaları Pikniğe Ambulanslarla Getirildi paylaşan: haberler

Kaynak 

Radicava SGK Sağlık Uygulama Tebliği Kapsamına Girsin

Radicava Dosyası

Radicava (Edaravon) FDA onayı aldı 

5 Mayıs 2017

1995 yılında ALS hastalığını yavaşlattığı iddia edilen Rilusole (Rilutek) ilacından sonra  Edaravone (Radicava) FDA tarafından Amerika'da onaylandı. FDA onayı Edaravone (MCI -186)  FazIII çalışması sonuçlarına dayanıyor.

Mitsubishi Tanabe Pharma tarafından geliştirilen Edaravone, ilk kez 2001 yılında inme geçirmiş hastalarda kullanılmıştı. Japonya’da ALS hastalarında kullanımı sonucunda elde edilen veriler 20 Nisan 2017 tarihinde Amerika'da AAN toplantısında sunuldu.

Radicava, ALS Hastalığında tam bir tedavi etkisi olmasa da hastalığı yavaşlattığı iddia ediliyor.

Amerika'da bir ALS hastasının yıllık Radicava tedavisinin maliyetinin 150.000 $ olduğu bildiriliyor.

Radicava (Edaravone) nedir?

Radicava (Edaravone) güçlü bir serbest radikal giderici moleküldür. Serbest radikaller, genellikle bir elektronunu kaybetmiş bir oksijen atomu içeren moleküllerdir. Bu durum onları kararsız (reaktif) bir hale getirir. Komşu moleküllerin elektronlarına hırslı bir şekilde göz dikmeye başlarlar. Serbest radikaller hücre içinde sağlıklı hücre döngüsünü bozar. Serbest radikaller, sadece ALS hastalığında değil yaşlanma, Alzheimer, Parkinson, kanser gibi hastalıkların oluşmasında rol oynayan etkenlerden biridir.

Nasıl kullanılıyor?
14 gün boyunca 1 saat sürede damar yoluyla veriliyor. 14 gün ara
veriliyor. Daha sonra her 14 günün 10 günü aynı şekilde ilaç veriliyor. 1 kür tedavi 24 haftadan oluşuyor.  Tedavin en zor kısmı ise 14 gün boyunca damar yolunun açık tutulmasının teknik olarak çok zor olması.

Tedavi sonucunda hastalarda kas gücünde artma gibi kısa sürede hissedilen  bir iyileşme beklenmiyor. Hastalığın gidişatını yavaşlatması bekleniyor. Yapılan çalışmada fiziksel fonksiyon değerlendirme ALSFRS-r ölçeği ile takip edilmiş. Plasebo grubuna göre 6 ayda ortalama 2 puan fark görüldüğü bildirilmektedir. Çalışma sonuçları daha uzun süreli tedavinin ne kadar etkili olacağına dair bilgi vermiyor.

Radicava ilacının Ağustos 2017 de Amerika'da piyasaya verileceği bildirildi.

Türkiye’de bulunmuyor.

Edaravone (Radicava) hakkında sağlık bakanlığı açıklaması

BİMER başvurunuz incelenmiştir. Hastalarımızın tedavisi müdavi hekimleri tarafından belirlenmektedir. Gerek yurt içi gerek yurt dışı tedavi seçenekleri yine hekimler tarafından değerlendirilmektedir. Hekiminiz tarafından yurt içi tedavi seçeneklerinin tüketilmiş olduğu düşünülüyor ve yurt dışında bulunan bir ilaç tedavide gerekli görülüyorsa; "FDA/EMA veya PIC-S üyesi ülkelerde ruhsatlı ve piyasada bulunan ilaçlar için ilacın piyasa adı ve etken maddesi belirtilerek doktorunuz tarafından Kurumumuza Yurt Dışı İlaç Kullanım başvurusunda bulunulması gerekmektedir.
Endikasyon Dışı ve/veya Yurt Dışı İlaç Kullanım Başvurularınızı “Ruhsatsız ve Endikasyon Dışı İlaç Yönetim Sistemi (REİYS)” web uygulaması adresi “https://reiys.saglik.gov.tr” üzerinden elektronik ortamda yapabilirsiniz. Başvuru için gerekli bilgilerin yer aldığı kılavuzumuz ilgili web adresinde bulunmaktadır.​
Geçmiş Olsun Dileklerimizle,​​

İyi Günler
Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu
Ekonomik Değerlendirmeler ve İlaç Tedarik Yönetimi Dairesi Başkanlığı
İlaç Tedarik Sorunları Birimi

***

CİMER başvurunuz incelenmiştir. "Radicava" isimli ilacın satışa sunulabilmesi, eczanelerden temin edilebilmesi için öncelikle ilacın Bakanlığımız tarafından ruhsatlandırılması gerekmektedir. Bunun için ilacın firması tarafından Kurumumuza Ruhsatlandırma Başvurusunun yapılması gerekmektedir. Hastalarımızın tedavisi müdavi hekimleri tarafından  belirlenmektedir. Gerek yurt içi gerek yurt dışı tedavi seçenekleri yine hekimler tarafından değerlendirilmektedir. Hekiminiz tarafından yurt içi tedavi seçeneklerinin tüketilmiş olduğu düşünülüyor ve yurt dışında bulunan bir ilaç tedavide gerekli görülüyorsa; "FDA/EMA veya PIC-S üyesi ülkelerde ruhsatlı ve piyasada bulunan ilaçlar için ilacın piyasa adı ve etken maddesi belirtilerek doktorunuz tarafından  Kurumumuza  Yurt  Dışı  İlaç Kullanım başvurusunda bulunulması gerekmektedir.

Endikasyon Dışı ve/veya Yurt Dışı İlaç Kullanım Başvurularınızı “Ruhsatsız ve Endikasyon Dışı İlaç Yönetim Sistemi (REİYS)” web uygulaması adresi “https://reiys.saglik.gov.tr” üzerinden elektronik ortamda yapabilirsiniz. Başvuru için gerekli bilgilerin yer aldığı kılavuzumuz ilgili web adresinde bulunmaktadır.

İlgide kayıtlı başvurunuz Kurumumuz Sağlık Mevzuatı kapsamında incelenmiştir.

Amiyotropik Lateral Skleroz (ALS) hastalığının tedavisinde kullanılan Radicava isimli ilaç Kurumumuz SUT eki " Ek-4/C : Yurtdışı İlaç listesi'nde yer almamaktadır. Tedaviyi yapan hekim tarafından Sağlık Bakanlığına "Yurt Dışı İlaç Kullanım" başvurusunda bulunarak alınan onay belgesi, reçete aslı, rapor gibi onaylı evraklarınızla Türk Eczacılar Birliğine başvurmanız durumunda, ilaç ilgili komisyonlarda görüşülecek ve nihai kararı verecek olan Sağlık Hizmetleri Fiyatlandırma Komisyonunun kararı doğrultusunda işlem yapılacaktır.

Radicava hakkında International alliance of ALS/MND Associations Açıklaması

Edaravon, Japonya'daki Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation tarafından geliştirildi. Edaravone başlangıçta inme hastalarında kullanım için pazarlanıyordu. Daha sonra şirket, edaravonu ALS / MND'li kişilere test etmeye karar verdi. Japonya'daki 2015 yılındaki 3. Faz denemelerinden sonra düzenleyici kurumlar edaravonu, Japonya ve Güney Kore'de ALS / MND'li kişileri tedavi etmek için onayladı. Edaravone, Japonya ve Güney Kore'de "Radicut" markası altında pazarlanmaktadır.

2016 yılının Haziran ayında, MT Pharma America ABD'deki yasal onay için FDA'ya bir başvuruda bulundu. Bu uygulama 5 Mayıs 2017'de FDA tarafından onaylandı. Edaravone, ABD'de "Radicava" olarak pazarlanacak ve ticari olarak MT Pharma America tarafından dağıtılacaktır.

EDARAVONE NASIL ETKİLİ OLUR?
Edaravone'un hücreleri oksidatif stresden koruması düşünülmektedir. Oksidatif stres, vücut çok fazla serbest radikal ürettiğinde ve anti oksidan etkilerini etkili bir şekilde önleyemediğinde ortaya çıkar. Oksidatif stresin önlenmesi, ALS / MND hastalarında motor nöron ölümünü önlemeye yardımcı olabilir.

NASIL  UYGULANIR? 
Edaravon intravenöz enjeksiyonla verilir. (Açıklama doğrudan MT Pharma America web sitesinden) 
RADICAVA, intravenöz infüzyon ile 28 günlük döngüler halinde uygulanır. Her bir 60 mg dozun alınması 60 dakika alır. İlk siklus için, tedaviye 14 ardışık gün boyunca günlük infüze edilir ve ardından iki hafta ilaçsız süre izlenir. Daha sonra tüm sikluslar, 14 günlük bir süre içinde günde 10 gün süreyle infüze edilir ve ardından iki hafta ilaçsız süre izlenir.

NE KADAR ETKİLİ? 
Mitsubishi Tanabe, Japonya'daki son Faz 3 çalışmasını 137 ALS hastasıyla yürüttü. MT Pharma America tarafından kamuya açıklanan verilere göre, bu altı aylık çalışmada edaravone verilen grup plaseboya kıyasla ALSFRS-R puanlarında% 33'lük bir iyileşme gösterdi.

Bu çalışmadaki tüm hastalar hastalık ilerlemesinin başında (tanıdan hemen sonra) edaravon kullanmaya başladı. En sık görülen yan etkiler baş ağrısı, yürüme bozukluğu ve enjeksiyon bölgesinde morarma idi. Çok az sayıda hastada, aşırı duyarlılık veya alerjik reaksiyonlar meydana geldi ve bunlar hayatı tehdit edici olabilir. Daha fazla bilgi için www.radicava.com adresini ziyaret edin.

EDARAVONE'A ULAŞABİLİR Mİ?
Şu anda edaravone, Japonya, Güney Kore ve Amerika'da kullanım için onaylanmıştır. Sadece bu ülkelerin vatandaşları, ilgili sağlık sistemleri kanallarıyla edaravon'a erişebilir.

Bu ülkelerin dışında yaşayan ALS / MND'li insanlar Japonya'da edaravone'a erişebilir ve bu ülkelere girmeye teşebbüs etmişlerdir. Japonya ALS Derneği temsilcisi, uluslararası hastaların Radicut'a yasal olarak Japonya'da nasıl erişebileceklerini açıklayan bir SSS belgesi hazırladı. Bu süreç zorlu ve pahalı olabilir.

"Arone" markası ile benzer şekilde benzer bir bileşik, Edinburgh Pharmaceuticals tarafından Hindistan'da üretilir ve dağıtılır.  Bu bileşik düzensizdir. Ne Mitsubishi Tanabe ne de MT Pharma America, bileşimi veya üretimi hakkında hiçbir bilgiye sahip değildir. Hindistan'da bu ilaca erişen herkes, güvenliğinin ve etkililiğinin test edilmediğini bilerek dikkatle devam etmelidir.

MT Pharma America yaptığı açıklamada:
RADICAVA ve Radicut, yalnızca Japonya'daki Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation tarafından FDA onaylı bir tesiste üretilmektedir. RADICAVA ve Radicut, üretim ve tedarik zinciri süreçleri boyunca kapsamlı bir kalite kontrolüne tabi tutulmaktadır. Diğer tesislerde diğer firmalar tarafından üretilen edaravon ürünlerinin kalitesi, güvenliği veya etkinliği hakkında yorum yapamayız.

Sonuç

İlaç henüz Türkiye’de bulunmuyor. Dileyen ALS hastası Nöroloji uzmanına başvurarak kendi imkanları ile ilacı getirtebilir. Anlaşıldığı üzere, İlaç ve tıbbî cihaz kurumu öncelikle yurtdışından getirilmesi konusunu doktor takdirine bırakıyor.

Doktor gerek gördüğü taktirde ALS hastası için yurtdışından ilaç getirebilmesi için başvuru yapacak. Ancak ilaç SGK kapsamında değildir!

Eczanelerde satılması için ruhsatlandırılması gerekiyor. Bunun için firmanın başvurması gerekiyor.

SGK kapsamında ödenmesi için ilacın fiyat/performans değerlendirilmesi gerekiyor.

Öte yandan geçen gün Amerika'da ALSTDI webinar izledim, ilaç Amerika'da en erken Ağustos ayında piyasaya verilecek.

Türkiye’de ilacı nasıl temin edeceğiz?

FDA onayı almış olması ilacın Türkiye’de satılacağı anlamına gelmiyor. Bir ilacın Türkiye’de reçeteyle satılması için sağlık bakanlığı tarafından ruhsatlandırılması gerekiyor. İlaç ruhsatlandırılması için her ülkede farklı kriterler mevcut. Tıbbi gereksinimleri karşılaması yanında fiyatlandırma ve Sgk kapsamına alınması ayrı bir süreç. "Radicava" isimli ilacın satışa sunulabilmesi, eczanelerden temin edilebilmesi için öncelikle ilacın Bakanlığımız tarafından ruhsatlandırılması gerekmektedir. Bunun için ilacın firması tarafından http://titck.gov.tr/ Kurumuna Ruhsatlandırma Başvurusunun yapılması gerekmektedir.

Kriterler karşılanmazsa Sağlık bakanlığı, ilaç firması ile görüşüp ilacın erken erişim programı kapsamında temin edilmesi yoluna gidebilir. Bu durumda örneğin SMA hastalarında kullanımı onaylanan Nusinersen ilacı gibi sınırlı sayıda hastada klinik çalışma amaçlı kullanılabilir.

Avrupa'da ruhsatlandırma süreci nedir?

Şirketin Avrupa İlaç Değerlendirme Ajansı'na başvurması gerekecek. İlaç zaten yetim hastalık adayı olarak EMEA'ya kayıtlı, bu da herhangi bir lisans başvurusu hızla izlenecek anlamına geliyor. Bununla birlikte, EMEA onayı örneğin İngiltere onayını sağlamıyor.

Türkiye’de işlem nasıl yürüyecek zaman içinde göreceğiz. ALS-MNH Derneği olarak sağlık bakanlığından açıklama yapılmasını talep ettik.

Kaynak:

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htmhttp://mailchi.mp/alshopefoundation/fda-approves-als-drug-radicava-edaravonehttps://www.mt-pharma-america.com/wp-content/uploads/2017/05/MTPA-Edaravone-FDA-Decision-Press-Release_50517-FINAL-Updated.pdf

The following NEALS affiliated studies are currently enrolling patients:

Enroll in a Clinical Trial

The following NEALS affiliated studies are currently enrolling patients:

Phase 2 Trial of Ezogabine (Retigabine) 

Phase 2 Trial of Tocilizumab (Actemra)

Phase 2 Trial of Ibudilast (MN-166)

Phase 2 Trial of Mexiletine

Phase 2 Trial of NP001

CNS10-NPC-GDNF for the Treatment of ALS

Electronic-health Application To Measure Outcomes Remotely (EAT MORE)

Answer ALS: Individualized Initiative for ALS Discovery

Cross-Sectional ALS Biofluid Biomarker Study (CABB)

Imaging and Biofluid Biomarkers (TRACK ALS)

Defining Clinical Characteristics in C9ORF72 ALS Patients

Microbiome Assessment (MAP ALS) 

Edaravone (Radicava) hakkında sağlık bakanlığı açıklaması

Bildiğiniz üzere Edaravone (Radicava) FazIII çalışması sonuçlarına dayanarak FDA onayı aldı. Konuyla ilgili olarak yaptığımız bakanlık başvurusuna ilişikteki yanıt gönderildi. Anlaşıldığı üzere, doktor gerek gördüğü taktirde ALS hastası için yurtdışından ilaç getirebilmesi için başvuru yapacak. Ancak ilaç SGK kapsamında değildir!
***
BİMER başvurunuz incelenmiştir. Hastalarımızın tedavisi müdavi hekimleri tarafından belirlenmektedir. Gerek yurt içi gerek yurt dışı tedavi seçenekleri yine hekimler tarafından değerlendirilmektedir. Hekiminiz tarafından yurt içi tedavi seçeneklerinin tüketilmiş olduğu düşünülüyor ve yurt dışında bulunan bir ilaç tedavide gerekli görülüyorsa; "FDA/EMA veya PIC-S üyesi ülkelerde ruhsatlı ve piyasada bulunan ilaçlar için ilacın piyasa adı ve etken maddesi belirtilerek doktorunuz tarafından Kurumumuza Yurt Dışı İlaç Kullanım başvurusunda bulunulması gerekmektedir.
Endikasyon Dışı ve/veya Yurt Dışı İlaç Kullanım Başvurularınızı “Ruhsatsız ve Endikasyon Dışı İlaç Yönetim Sistemi (REİYS)” web uygulaması adresi “https://reiys.saglik.gov.tr” üzerinden elektronik ortamda yapabilirsiniz. Başvuru için gerekli bilgilerin yer aldığı kılavuzumuz ilgili web adresinde bulunmaktadır.​
Geçmiş Olsun Dileklerimizle,​​

İyi Günler
Sağlık Bakanlığı Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu
Ekonomik Değerlendirmeler ve İlaç Tedarik Yönetimi Dairesi Başkanlığı
İlaç Tedarik Sorunları Birimi

ALS hastası ünlüler / Dmitri Shostakovich (1906-1975)

Dmitri Shostakovich (1906-1975) Yirminci Yüzyıl'ın en büyük bestecilerinden biridir. 1950'lerin sonlarına doğru uzuvlarında ilerleyici asimetrik kas güçsüzlüğü yaşadı ve nihayetinde motor nöron hastalığı teşhisi kondu.
André Rieu bu öyküyü bilir mi bilmiyorum ama Shostakovich 2. Valsi ile gönüllerde yaşıyor.

Mayıs ayı farkındalık zamanı!

Sevgili dostlar,
Mayıs ayı dünyada ALS farkındalık ayı olarak kabul ediliyor. Baharla birlikte karınca kararınca çalışmalara hız verdik. Kısa bir güncelleme yapmak isterim. Desteğiniz olmadan hiçbirini yapamazdık. Ne kadar teşekkür etsem az gelir.
1- Sağlık bakanlığı Nöroloji derneğinden ALS hastalarının mevcut durumlarının iyileştirilmesi için görüş istedi. Nöroloji derneği incelik gösterip ALS derneğimizden aldığı görüşü de değerlendirip bakanlığa görüş bildirdi. Haklarımızı savunacaklarını ifade ettiler. Sağlık Bakanlığı, Türk Nöroloji derneğine teşekkür ederim. Yaşamak yetmez yaşatmak lazım proje raporumuz en önemli kaynak oldu. Kanıta dayalı veriler sağladı. Fark Yaratanlar- Turkey's Changemakers Sabancı Vakfı,  Zihni Holding, ALS-MNH Derneği, Evde Bakım Derneği Aynur Ertok Dik teşekkür ederim.
2- İzmir sağlık müdürlüğünde bir dizi toplantı sonucunda ALS eğitim videoları, kamu hastaneleri birliğine ihtiyaç listesi, 112 ambulans kullanımı, Palyatif bakım merkezlerine ALS hastalarının kabul edilmesi konularında mutabakat sağlandı. İzmir Sağlık müdürümüz
Bediha Salnur, Zeynep Sofuoğlu , Turhan Sofuoglu, Gökhan Akbulut, Alev Ardiç teşekkür ederim.
3- Anadolu Ajans farkındalık çekimi yapıldı, tv lere servis edildi TeşekkürlerTezcan EkizlerTezcan Ekizler Anadolu Ajans
4- İzmir Valisi ile görüşme talebinde bulunduk. Uygun bir zamanda evde ziyarete geleceği bildirildi. Teşekkürler sayın valimiz Sn. Erol Ayyıldız
5- Trt kent Radyo Mayıs programına kabul edildik. Teşekkürler Gözde Kutval
 6- Evde hemşire ziyaretleri devam ediyor. Teşekkürler Yasemin Çırak Gökhan Arıkan
7- Geleneksel 8. Bahar pikniğimize hazırlanıyoruz. 21 Mayıs Pazar Teşekkürler Hakan Sepici Pikniğimize bekliyoruz! Duyuruyu ayrıca yazacağım.
8- Amerika’da FDA onayı alan Radicava ilacı ile ilgili olarak hastalarımız Bimer, cimer, sabim dilekçe yağmuruna başladı. Ayrıca sağlık bakanlığına dilekçe yazdık.

Destekleriniz için teşekkür ederim. Destek vermek isterseniz lütfen turkals@gmail.com adresime veya özelden yazınız.
Nefes varsa umut da vardır.
Sevgilerimle

ALS-MNH DERNEĞİ İZMİR ŞUBESİ BANKA HESAP BİLGİLERİ

İş Bankası Konak Şubesi - İzmir Alıcı Adı: ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi Şube No: 3408 Hesap No: 3408-2330055 IBAN: TR120006400000134082330055

Radicava (Edaravon) FDA onayı aldı

1995 yılında ALS hastalığını yavaşlattığı iddia edilen Rilusole (Rilutek) ilacından sonra  Edaravone (Radicava) FDA tarafından Amerika'da onaylandı. FDA onayı Edaravone (MCI -186)  FazIII çalışması sonuçlarına dayanıyor.

Mitsubishi Tanabe Pharma tarafından geliştirilen Edaravone, ilk kez 2001 yılında inme geçirmiş hastalarda kullanılmıştı. Japonya’da ALS hastalarında kullanımı sonucunda elde edilen veriler 20 Nisan 2017 tarihinde Amerika'da AAN toplantısında sunuldu.

Radicava, ALS Hastalığında tam bir tedavi etkisi olmasa da hastalığı yavaşlattığı iddia ediliyor.

Radicava, damar yoluyla 2 haftalık tedavi kürleri şeklinde 1 yıl kullanmak gerekiyor. Amerika'da bir ALS hastasının yıllık Radicava tedavisinin maliyetinin 150.000 $ olduğu bildiriliyor.

Radicava (Edaravone) nedir?

Radicava (Edaravone) güçlü bir serbest radikal giderici moleküldür. Serbest radikaller, genellikle bir elektronunu kaybetmiş bir oksijen atomu içeren moleküllerdir. Bu durum onları kararsız (reaktif) bir hale getirir. Komşu moleküllerin elektronlarına hırslı bir şekilde göz dikmeye başlarlar. Serbest radikaller hücre içinde sağlıklı hücre döngüsünü bozar. Serbest radikaller, sadece ALS hastalığında değil yaşlanma, Alzheimer, Parkinson, kanser gibi hastalıkların oluşmasında rol oynayan etkenlerden biridir.

Nasıl kullanılıyor?
14 gün boyunca 1 saat sürede damar yoluyla veriliyor. 14 gün ara
veriliyor. Daha sonra her 14 günün 10 günü aynı şekilde ilaç veriliyor. 1 kür tedavi 24 haftadan oluşuyor.  Tedavin en zor kısmı ise 14 gün boyunca damar yolunun açık tutulmasının teknik olarak çok zor olması.

Tedavi sonucunda hastalarda kas gücünde artma gibi kısa sürede hissedilen  bir iyileşme beklenmiyor. Hastalığın gidişatını yavaşlatması bekleniyor. Yapılan çalışmada fiziksel fonksiyon değerlendirme ALSFRS-r ölçeği ile takip edilmiş. Plasebo grubuna göre 6 ayda ortalama 2 puan fark görüldüğü bildirilmektedir. Çalışma sonuçları daha uzun süreli tedavinin ne kadar etkili olacağına dair bilgi vermiyor.

Radicava ilacının Ağustos 2017 de Amerika'da piyasaya verileceği bildirildi.

Edaravone konusunda bilgi 

Kaynak:

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm557102.htmhttp://mailchi.mp/alshopefoundation/fda-approves-als-drug-radicava-edaravonehttps://www.mt-pharma-america.com/wp-content/uploads/2017/05/MTPA-Edaravone-FDA-Decision-Press-Release_50517-FINAL-Updated.pdf

Kök Hücre Nakli Sonrasında Körlük !

New England Journal of Medicine’ın (NEJM) Mart sayısında yayınlanan ve Kuriyan ve ark. tarafından kaleme alınan makale kök hücre temelli tedavilerin kullanımları hakkında çok önemli noktalara dikkat çekiyor.

Sarı nokta hastalığı olarak bilinen makula dejenerasyonu olan hastalara Florida’da bir “kök hücre” kliniğinde yapılan yağ dokusu kaynaklı kök hücre nakli sonrasında gelişen komplikasyonlar tanımlamakta [N Engl J Med; 376:1047-1053, 2017]. Otolog yağ dokusu kaynaklı hücrelerle PRP karışımı hastaların her iki göz küresi içine (intravitreal) enjekte ediliyor. Kullanılan hücreler ile ilgili yayınlanmış herhangi bir bilimsel makale olmadığından enjekte edilen hücrelerin karakteri hakkında net bir bilgi mevcut değil. Elde edilen hücresel karışımın retina pigment epiteli hücrelerinin normalde bulundukları retina altı tabakaya değil de doğrudan göz sıvısının içine enjekte edilmesi de bir başka sorun.

Etkililiği ve güvenilirliği kanıta dayalı olmayan bu tip bir uygulama için hastaların 5.000 Amerikan Doları ödediği belirtiliyor. Uygulama yapılan hastalar bir hafta içinde bozulan görme duyusu şikayetiyle göz kliniğine başvuruyor. Yapılan testler sonucu enjeksiyonların retina yırtılması ve kanama gibi ciddi komplikasyonlara neden olduğu anlaşılıyor. Oluşan hasarları düzeltmek için yapılan müdahalelere rağmen her üç hastada da çok ciddi görme kaybının geliştiği belirtiliyor.

Bu üç hastanın durumu, kanıtlanmamış kök hücre uygulamalarının ve FDA onayı almamış klinik denemelerin yaratabileceği sorunları ortaya koyması açısından çok önemli. Bu yaşananlar hücre temelli tedavilerde otolog hücreler kullanılıyor olsa dahi bu tip uygulamaların klinik öncesi verilerle güvenli ve etkin olduklarının kanıtlanmasının ve klinik denemelerin sağlık otoritelerinin denetiminde yapılmasının gerektiğini bir kez daha gösteriyor.

Kaynak: