ANTALYA MARATONU BAĞIŞLARI AÇILDI!

 

Kampanya sayfamdan bağış yapabilirsiniz. 

https://ipk.adimadim.org/kampanya/CC128932

Bağışlarınız sayesinde ALS-MNH Derneği hizmetleri devam ediyor. 

Reldesemtiv ALS de başarısız oldu

Amyotrofik Lateral Sklerozda Reldesemtiv: COURAGE-ALS Randomize Klinik Çalışmasından Sonuçlar

·       Mart 2025

Amyotrofik lateral skleroz (ALS) için tedavi seçenekleri hala yetersizdir. ALS'de reldesemtiv ile ilgili 2. faz çalışmasının sonuçları hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini düşündürmektedir.

Amaç

ALS'de fonksiyonel sonuçlar üzerinde reldesemtiv ile plasebonun etkisini değerlendirmek.

Tasarım, Ortam ve Katılımcılar

Amyotrofik Lateral Sklerozlu Hastalarda Reldesemtiv'in Etkinliğini ve Güvenliğini Değerlendirme Çalışması (COURAGE-ALS), Ağustos 2021'den Temmuz 2023'e kadar 16 ülkede 83 ALS merkezinde yürütülen çift kör, plasebo kontrollü, 3. faz randomize klinik çalışmadır. İlk 24 haftalık dönem reldesemtiv ile plasebo kontrollüydü. Tüm katılımcılara 4 haftalık takip ile ikinci 24 haftalık dönemde reldesemtiv verildi. İki ara analiz planlandı; ilki yararsızlık için, ikincisi yararsızlık ve olası yeniden boyutlandırma için. Bu, deneme ziyaretlerinin yaklaşık yarısının uzaktan, kalan ziyaretlerin ise klinikte gerçekleştirildiği hibrit, merkezi olmayan bir çalışmaydı. Uygun katılımcılar,  El Escorial Kriterleri ile kesin, muhtemel veya mümkün ALS ile düşük motor nöron belirtileri, 24 ay veya daha kısa süredir ALS semptomları, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği–Revize (ALSFRS-R) toplam puanının 44 veya daha az olması ve öngörülenin %65'inden fazla veya eşit zorunlu vital kapasite kriterlerini karşıladı.

Uygulama

Günde iki kez oral reldesemtiv, 300 mg veya plasebo.

Ana Sonuçlar ve Ölçümler

Birincil son nokta, ALSFRS-R toplam puanındaki başlangıç ​​seviyesinden 24. haftaya kadar olan değişiklikti.

Sonuçlar

Taranan 696 katılımcıdan 207'si tarama başarısızlığıydı. Toplam 486 katılımcı (ortalama [SD] yaş, 59,4 [10,9] yıl; 309 erkek [63,6%)) reldesemtiv (n = 325) veya plasebo (n = 161) için randomize edildi; randomize edilen 3 hastaya doz verilmedi. Randomizasyondan 24 hafta sonra yapılan ikinci ara analiz 256 katılımcıyı içeriyordu. Veri izleme komitesi, yararsızlık nedeniyle denemenin sonlandırılması gerektiğini önerdi ve sponsor da kabul etti. Başlangıçtan 24. haftaya kadar ALSFRS-R skorundaki ortalama (SE) grup farkı -1,1 idi (0,53; %95 GA, -2,17 ila -0,08; P = ,04, plaseboyu destekliyordu).

Erken sonlandırma nedeniyle eksik olan fazla veri göz önüne alındığında, birleşik değerlendirme daha fazla önem kazandı; bu da reldesemtiv tedavisinin faydasını göstermede başarısız oldu (reldesemtiv için kazanma olasılığı 0,44 ve plasebo için 0,49 idi, kazanma oranı 0,91 idi; kazanma oranının %95 CI'si 0,77-1,10; P = .11).

Sonuçlar

Bu randomize klinik çalışma, reldesemtivin ALS'de fonksiyonel gerilemeyi yavaşlatmada etkinliğini gösterememiştir.

Deneme Kaydı ClinicalTrials.gov Tanımlayıcısı: NCT04944784

Reldesemtiv hakkında

Amiyotrofik lateral sklerozda (ALS) terapötik müdahale için hedefler, hastalık ilerledikçe dejenerasyonun birincil bölgeleri olan merkezi ve periferik motor nöronlara odaklanmıştır.

Bununla birlikte, ALS'de zayıflığın son organı olarak iskelet kası da potansiyel bir hedef olarak kabul edilmiştir. İskelet kası atrofisini iyileştirmeye yönelik stratejilerin yanı sıra iskelet kası işlevini iyileştirmeye yönelik yaklaşımlar da incelenmiştir.  Hızlı iskelet troponin aktivatörleri (FSTA'lar) iskelet kası kasılmasının etkinliğini artırır, öyle ki motor nöron aktivasyonu ile uyarılan kaslar hem hayvan modellerinde hem de sağlıklı katılımcılarda geniş bir stimülasyon frekansı aralığında artan kuvvet gösterir. Bu tür ajanların ALS'li kişilerin tedavisinde işlevsel olarak önemli ve terapötik olarak yararlı olabileceği olasılığını düşündürmektedir.
Birinci nesil bir FSTA olan Tirasemtiv, ALS'li kişilerde faz 2 ve 3 çalışmalarında incelenmiştir.

https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2831901

 

Çevresel faktörler, coğrafik faktörler ve ALS

 An amyotrophic lateral sclerosis hot spot in the French Alps associated with genotoxic fungi

1990 ve 2018 yılları arasında, Fransız Alpleri'ndeki dağlık bir mezrada yaşayanlarda ve ikinci evleri olan ziyaretçilerde 14 amiyotrofik lateral skleroz (ALS) vakası teşhis edildi. Sistematik araştırma, ALS vakalarını birbirine bağlayan sosyo-profesyonel bir ağ ortaya çıkardı. ALS için genetik risk faktörleri dışlanmıştır. Bilinen bazı çevresel faktörler incelenmiş ve elenmiştir; özellikle toprak, su veya evde yetiştirilen ve gıda olarak kullanılan bitkilerdeki kurşun ve diğer kimyasal kirleticiler, radon ve elektromanyetik alanlar. Yaşam tarzıyla ilgili bazı davranışsal risk faktörleri belirlenmiştir: Motor nöron hastalığının klinik başlangıcından önce bazı hastalar yüksek derecede atletikti ve tütün içiyordu. Yeni bir hipoteze dayanarak sahada yapılan son araştırmalar, tüm hastaların yabani mantarları, özellikle de zehirli False Morels'i yediklerini göstermiştir. ALS kohortunun yarısı Gyromitra gigas mantarı tüketimini takiben akut hastalık bildirmiştir. Bu bulgu, mantar kökenli genotoksinlerin motor nöron dejenerasyonuna neden olabileceği hipotezini desteklemektedir.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34216974/

Fransa'daki bir lagünün etrafında, New Hampshire'daki bir gölün çevresinde, Montreal'deki tek bir apartman binasında ve İtalya'daki Etna Dağı'nın doğu (batı değil) yamacında yüksek ALS oranları gözlemlenmiştir. 

Bu tür kalıplar, hastalığın nedenini bulmak için 150 yıl harcayan bilim insanlarını şaşırtmıştır. Son araştırmaların çoğu ALS'nin genetiğine odaklanmıştır, ancak kümeler kışkırtıcı bir şekilde çevresel faktörlerin öncü bir role sahip olduğunu öne sürmektedir. Ve her yeni küme, bilim insanlarına bu çevresel etkilerin ne olabileceğini açıklamak için nadir bir şans sunmaktadır; eğer yeterince hızlı inceleyebilirlerse. Birçok küme, bir zamanlar ortaya çıktıkları kadar gizemli bir şekilde kaybolmaktadır.

II. Dünya Savaşı'ndan sonra, ALS'ye çok benzeyen bir nörodejeneratif hastalık (bazı hastalarda Parkinson ve bunama belirtileri de görülse de) Guam'da, çoğunlukla yerli Chamorro halkı arasında artış gösterdi. Salgını inceleyen etnobotanikçi Paul Alan Cox, "İnsanların yüzde 25'inin ALS'den öldüğü bir köye yürüdüğünüzü hayal edin," diyor. "Agatha Christie romanı gibiydi: Katil kim?"

 

ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi Olağan Genel Kurul Çağrısı 2025

Dernek yönetim kurulunun 19 Şubat 2025 tarihli ve 2025/3 sayılı kararıyla 09 Mart
2025 tarihinde, saat 13:00’te İzmir Şubesi adresinde; yeterli çoğunluk sağlanmadığı
taktirde 16 Mart 2025 tarihinde saat 13:00’te; Narlıdere AKM Salonunda yapılacaktır

ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi
Yönetim Kurulu Başkanı
Hasan DİNÇER

GÜNDEM:
1- Açılış ve Yoklama
2- İstiklal Marşı ve saygı duruşu
3- Divan Heyetinin Seçilmesi
4- Yönetim Kurulu Başkanının Konuşması,
5- Gelir-gider durumu ve Faaliyet raporunun okunması,
6- Tahmini Bütçenin görüşülmesi ve kabulü
7- Dernek Organlarının seçimi
8- Diğer Yazılı ve sözlü önergeler ile Dilek ve temennilerin görüşülmesi
9- Kapanış

ALS MNH DERNEĞİ İZMİR ŞUBESİ
Tel/Fax: (+90 232) 238 02 03
Cep/Whatsapp: (+90 552) 265 92 28

                        (+90 552) 744 92 28

Mail   : izmir@als.org.tr

Adres: Huzur Mahallesi Mandalinlik Sokak
            Orkide Apt. No:21-Zemin
            35320 Narlıdere İZMİR

BANKA HESAP BİLGİLERİ

ALS-MNH DERNEĞİ İZMİR ŞUBESİ
İş Bankası Konak Şubesi – İzmir
Alıcı Adı: ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi
Şube No: 3408
Hesap No: 3408-2330055
IBAN: TR120006400000134082330055
Bakanlar Kurulunun 15.06.2012 tarih ve 2012/3324 sayılı kararı ile Amiyotrofik Lateral Skleroz – Motor Nöron Hastalığı Derneği “Kamu yararına çalışan dernek” statüsündedir.

SOD1 mutasyonlu Ailesel als hastaları için Qalsody (Tofersen) Kanada'da çığır açıyor.

ALS hastalığına dikkat çekmek ve para toplamak amacıyla başlatılan "buz kovası meydan okuması"ndan yıllar sonra, çığır açan bir ilaç geliştirildi.

Klinik deneyler Montreal'deki Nöro Hastanesi'nde gerçekleştirildi ve sonuçlar "çığır açan bir gelişme" olarak adlandırılıyor.

Paula Trefiak, üç çocuğunun ne kadar çabuk kendisine bakıcı olmak zorunda kaldığını hatırlayan bir amiyotrofik lateral skleroz (ALS veya Lou Gherig hastalığı) hastasıdır; "bedenime felçli hale geldiğimi, bakıcım haline geldiklerini ve onların anneleri olarak beni yavaş yavaş kaybetmelerini izledim." 

Qalsody'nin klinik deneyleri yayınlandığında Saskatchewan'dan Montreal'e gittiğini söyledi

Dr. Angela Genge, Qlasody hakkında  "bizim buna çığır açan bir terapi dediğimiz şey" olduğunu söyledi. 

Genge, klinik denemelerin baş araştırmacısıdır. Ayrıca McGill Üniversitesi'ndeki ALS Araştırma ve Hasta Bakımı Mükemmeliyet Merkezi'nin direktörüdür.

İlacın farklı olduğunu, çünkü hastalığın doğal gidişini değiştirdiğini söyledi.

"Yaklaşık altı ila dokuz ay sürdü... Bazıları iyileşti, bazıları normale döndü," dedi Genge. "Yaşıyorlar. Ölmüyorlar. Hastalıkla yaşıyorlar."

Qalsody, ALS'nin genetik bir nedenini hedef alıyor. Trefiak'ın ailesinde mutasyon var. 

Trefiak, "Hayatım boyunca ailemden yirmi dörtten fazla kişinin bu hastalıkla mücadelesini kaybettiğini gördüm" dedi. 

Trefiak, kendi genetik testinin mutasyonu göstermesinin ardından aylık enjeksiyon tedavisine başladı. 

"Tekrar koşmaya başladım, bu gerçek bir mucize. Erken teşhis ve Qalsody'nin müdahalesi sayesinde bu hastalığın  iyiliğe dönmesini sürdürebildim ve bugün hayattayım. Bu ilaç olmasaydı burada olmazdım" dedi

Genge, "ALS'nin bu formuna sahip aile geçmişi olan herkesi genetik test yaptırmaya teşvik ediyoruz çünkü artık insanları gerçekten erken dönemde, herhangi bir belirti göstermeden önce görmek ve onları takip etmek istiyoruz, böylece ilk ipucuyla onları tedavi edebilir ve Paula'da olduğu gibi hastalığı gerçekten tersine çevirebiliriz" dedi.

Beaconsfield sakini ve ALS hastası Phil Lalonde dört yıldır mücadele ediyor.

"Yürüme yeteneğinizi, kendinizi besleme yeteneğinizi elinizden alıyor," dedi. "Bağımsızlığınızı tamamen elinizden alıyor çünkü her şeyi sizin için yapması için herkese ihtiyacın oluyor."

ALS hastalığının bu yeni ilaçla tedavi edilemeyeceğini söylüyordı ancak buz kovası kampanyasının, araştırmanın finansmanına yardımcı olduğunu düşünüyor.

"ALS'nin bu kısmı için araştırma yaptıkları için, ileride bize yardımcı olacak ipuçları buluyor olabilirler, herkes için daha iyi bir tedavi bulabilirler," dedi. "Bu yüzden hepimiz için umut gerçekten de burada ve bize savaşmaya ve ilerlemeye devam etme amacı veriyor." 

O da Pointe-Claire futbol turnuvaları düzenleyerek para topluyor. 

"Geçtiğimiz üç yıl içinde, Quebec ALS Derneği'ne hizmet sağlamak ve en önemlisi, bu acımasız ALS hastalığının tedavisini bulmak için araştırma yapmak amacıyla 165.000 dolardan fazla para topladık" dedi.

Kaynak