Avrupa İlaç Ajansı (EMA), amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için NUZ-001'e (monepantel) yetim tıbbi ürün statüsü verilmesini önerdi. Aralık ayında Avrupa Komisyonu tarafından nihai onayı beklenmesi beklenen bu statü, Neurizon Therapeutics'e düzenleyici ücretlerin azaltılması, deneme protokollerinde yardım ve onay üzerine 10 yıllık pazar ayrıcalığı gibi avantajlar sağlayacaktır. Başlangıçta bir veteriner solucan ilacı olan NUZ-001, sinir hücrelerini korumaya ve ALS ile ilişkili toksik protein birikimlerini temizlemeye yardımcı olabilecek mTOR sinyal yolunu engelleme potansiyeli nedeniyle ALS için yeniden kullanılıyor. 12 ALS hastasını içeren bir Faz 1 denemesi (NCT04894240), NUZ-001'in ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçüldüğü gibi hastalığın ilerlemesini yavaşlatabileceğini gösterdi. Terapi ayrıca bu yılın başlarında ABD'de yetim ilaç statüsü aldı.
19 Kasım 2024 Salı
18 Kasım 2024 Pazartesi
ALS yol haritası tercih Kılavuzu
ALS tedavi seçenekleriniz hakkında bilgi edinmek ve bakımınızla ilgili önemli kararlar almak için My ALS Decision Tool™'u kullanabilirsiniz. Örneğin, hastalığınız ilerledikçe, ALS bakım ekibiniz mümkün olduğunca sağlıklı ve rahat kalmanıza yardımcı olmak için solunum desteği veya beslenme tüpü gibi tedaviler önerebilir. Şu anda kendi başınıza nefes almakta veya yemek yemekte sorun yaşamıyor olsanız bile, gelecekteki bakımınız için planlama yapmaya başlamak için asla erken değildir. Her modülde ilerlerken, bazı yaygın ALS tedavileri ve prosedürleri hakkında bilgi edinecek, sizin için neyin en önemli olduğunu düşünmenize yardımcı olacak birkaç soruyu yanıtlayacak ve ALS bakım ekibinizle seçenekleriniz hakkında konuşmaya hazır olacaksınız.
https://lesturnerals.org/my-als-decision-tool/
7 Kasım 2024 Perşembe
Ekstraselüler vezikül tedavisi: Ekzosom
Ekstraselüler vezikül tedavisi: Ekzosom
Kök hücre tedavileri
deneyseldir!
3.10.2024
Mezenkimal kök hücre konusunda Brainstorm firması çok
çalışıyorlar. Nurown teknolojisi kullanılıyor. Hastadan alınan kemik iliğinden
Nurown teknolojisi il kök hücre zenginleştiriliyor. ALS hastalığında İntratekal
enjeksiyon (Beyin omurilik sıvısı içine) şeklinde uygulanıyor. Fakat henüz ALS
hastalığında elde edilen sonuçlar FDA tarafından yetersiz bulunmaktadır.
Mayo klinikte yağ dokusu kaynaklı kök hücreler FazII
çalışmasında belirgin bir yavaşlama göstermedi. Mayo Clinic'te nöroloji
profesörü olan Nathan P. Staff, MD, PhD, "ALS'de Tekrarlanan İntratekal
Otolog Adipoz Türevli MSC'lerin Faz 2 Klinik Çalışmasının Sonuçları"
başlıklı konuşmasında, "Genel kohortta güçlü bir etkinlik sinyali
görmedik, ancak katılımcıların bir alt kümesine bakıldığında yanıt veren bir
etki olabilir" dedi."
Uygulamaya bağlı yan etkiler ve bağışıklık sistemi
etkileşimi ile ilgili komplikasyonları dışında zararsız olduğu bildiriliyor.
Bugüne kadar amiyotrofik lateral skleroz için etkili bir
tedavi bulunmamaktadır. Bu bağlamda, amiyotrofik lateral sklerozu iyileştirmek
için eksozomların, mezenkimal kök hücrelerin ve nörotrofik faktörlerin
kullanımına ilişkin araştırmalar bilim camiasında büyük ilgi görmektedir.
Mezenkimal kök hücreler bağışıklık yanıtını modüle eder,
oksidatif stresi azaltır, nöronal rejenerasyonu destekler ve nöronal ve glial
hücrelere farklılaşır. Ayrıca, mezenkimal kök hücrelerden elde edilen eksozomlar,
mezenkimal kök hücrelerin anormal farklılaşmasını önleyerek ana hücreleri
üzerinde faydalı etkiler gösterir. Benzer şekilde, nörotrofik faktörler
enflamatuar yanıtı düzenler, nöron onarımını ve nöronal fonksiyonların
iyileşmesini uyarır. Bu nedenle, nörotrofik faktörlerle birleştirilmiş otolog
mezenkimal kök hücre türevli eksozomlar, amiyotrofik lateral skleroz için
potansiyel olarak etkili bir girişimsel ortam olabilir.
https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S094096022200036X
https://www.mdpi.com/2075-1729/13/1/121
Extracellular vesicle
therapy: Exosome
Hücrelerden izole edilen hücre dışı veziküller (EV'ler) de
benzer potansiyele sahiptir.
Çeşitli içerikler (protein, mikroRNA, vb.) farklı roller
oynamaktadır.
Araştırmalar ayrıca endotel hücreleri, astrositler ve motor
nöron benzeri hücreler gibi çeşitli hücre hedeflerini de araştırmıştır.
ALS ile ilişkili patolojik proteinler ve nükleotitler, prion benzeri bir şekilde yayılmak için EV'leri kullanır.
Amiyotrofik lateral
sklerozda hücre dışı veziküllerin terapötik ve tanısal potansiyeli
Üst ve alt motor nöronları etkileyen geç başlangıçlı ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalık olan amiyotrofik lateral skleroz (ALS), patogenez mekanizmaları üzerinde daha fazla araştırma yapılmasını gerektiren, teşhis ve tedavisi zor bir hastalıktır. Buna ek olarak, merkezi sinir sistemindeki (MSS) hastalıkla ilgili hücreleri hedef almak için kan beyin bariyerini (BBB) geçerek terapötiklerin iletilmesindeki zorluklar nedeniyle, ALS gibi hastalıkların yönetimi özellikle zordur. Bununla birlikte, nanotıp alanındaki son gelişmeler yeni fırsatlar sunmuştur. Hücre dışı veziküller (EV'ler) küçük, küresel, nano boyutlu partiküller olup, doğal özellikleri ve ilaç taşıma kabiliyetleri sayesinde ALS'nin tedavi ve teşhisinde çeşitli uygulanabilir özellikler göstermiştir. Köken hücreler tarafından belirlenen benzersiz kargolara sahip hücre dışı veziküller nöral koruyucu niteliklere sahiptir ve BBB'yi geçebilir ve endojen ve/veya tasarlanmış kargoyu belirli nöral hücre hedeflerine iletebilir. Bu derlemede, EV'lerin ALS için terapötikler, ilaç dağıtım sistemleri ve biyobelirteçler olarak potansiyel kullanımını hala tartışmalıdır.
Amiyotrofik lateral sklerozda hücre dışı veziküller (Eksosom) Rutin ve
onaylı bir yöntem olarak henüz kabul edilmiyor.
https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1002/nep3.26